Wersja próbna platformy HEALEY ALS — schemat G DNL343
Platforma HEALEY ALS Trial to wieczyste, wieloośrodkowe, wieloreżimowe badanie kliniczne oceniające bezpieczeństwo i skuteczność badanych produktów w leczeniu ALS.
Schemat G oceni bezpieczeństwo i skuteczność pojedynczego badanego leku, DNL343, u uczestników z ALS.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Platforma HEALEY ALS Trial to wieczyste, wieloośrodkowe, wieloreżimowe badanie kliniczne oceniające bezpieczeństwo i skuteczność badanych produktów w leczeniu ALS. Ta wersja próbna została zaprojektowana jako bezterminowa wersja próbna platformy. Oznacza to, że istnieje jeden Główny Protokół określający przebieg procesu. Główny protokół platformy HEALEY ALS w wersji próbnej jest zarejestrowany jako NCT04297683. Gdy uczestnik zapisze się do Protokołu głównego i spełni wszystkie kryteria kwalifikacyjne, będzie mógł zostać losowo przydzielony do dowolnego aktualnie rejestrującego się schematu. Wszyscy uczestnicy będą mieli równe szanse na losowe przydzielenie do dowolnego aktualnie rejestrowanego schematu.
Jeśli uczestnik zostanie losowo przydzielony do schematu G DNL343, przejdzie wizytę przesiewową w celu oceny dodatkowych kryteriów kwalifikujących do schematu G. Po potwierdzeniu kryteriów kwalifikowalności do schematu G uczestnicy przejdą ocenę wyjściową i zostaną losowo przydzieleni w stosunku 3:1 do grupy otrzymującej aktywny DNL343 lub pasujące placebo.
Schemat G będzie rejestrowany na zaproszenie, ponieważ uczestnicy nie mogą zdecydować się na zapis do schematu G. Uczestnicy muszą najpierw zarejestrować się w Protokole głównym i kwalifikować się do udziału w Protokole głównym, zanim będą mogli zostać losowo przydzieleni do Schematu G.
Aby uzyskać listę rejestrujących się witryn, zapoznaj się z głównym protokołem platformy HEALEY ALS Trial Master pod numerem NCT04297683.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Healey Center for ALS at Massachusetts General Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Brak dodatkowych kryteriów włączenia poza kryteriami włączenia określonymi w Protokole głównym (NCT NCT04297683).
Kryteria wyłączenia:
Następujące kryteria wykluczenia są uzupełnieniem kryteriów wykluczenia określonych w Protokole głównym (NCT NCT04297683).
- Rozpoznanie padaczki lub napadu w ciągu 6 miesięcy od randomizacji
- Nadwrażliwość na DNL343 lub na którąkolwiek substancję pomocniczą zawartą w produkcie leczniczym DNL343
- Jednoczesne stosowanie leków na receptę lub dostępnych bez recepty (OTC), które są induktorami niektórych enzymów cytochromu P450, substratami niektórych enzymów cytochromu P450 lub substratami niektórych transporterów leków.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Pasujące placebo
|
Dopasowane placebo podaje się doustnie raz dziennie przez 24 tygodnie.
|
|
Eksperymentalny: DNL343
|
DNL343 podaje się doustnie raz dziennie przez 24 tygodnie.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Postęp choroby oceniany za pomocą nachylenia ALSFRS-R
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 24. tygodnia
|
Zmiana w nasileniu choroby mierzona całkowitym wynikiem w Skali Funkcjonalnej ALS w wersji zrewidowanej (ALSFRS-R) przy użyciu bayesowskiego modelu powtarzanych pomiarów, który uwzględnia utratę pacjentów z obserwacji z powodu śmiertelności.
Każde z 12 pytań oceniających odrębne zdolności funkcjonalne jest punktowane od 4 (normalne) do 0 (brak zdolności), z maksymalnym całkowitym wynikiem 48 i minimalnym całkowitym wynikiem 0. Uczestnicy z wyższymi wynikami mają lepszą funkcję fizyczną.
Należy zauważyć, że do oszacowania przyczyniają się tylko uczestnicy, którzy przeżyli do wizyty w 24. tygodniu.
|
Od punktu wyjściowego do 24. tygodnia
|
|
Wskaźnik śmiertelności
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 24 tygodni
|
Wskaźnik śmiertelności, przedstawiany jako średnia liczba zgonów na miesiąc, został oszacowany za pomocą bayesowskiego modelu parametrycznego współdzielonego, który zakładał wykładniczy rozkład czasów przeżycia.
Śmiertelność jest definiowana jako zgon lub odpowiednik zgonu.
Uczestnik uznawany jest za spełniającego kryteria odpowiednika zgonu, jeśli permanentna wentylacja wspomagana (PAV) jest stosowana przez ponad 22 godziny na dobę przez ponad siedem dni z rzędu.
|
Od wartości wyjściowej do 24 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Całkowity wynik ALSFRS-R
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 24 tygodni
|
Zmiana całkowitego wyniku ALSFRS-R w czasie.
Każdy rodzaj funkcji jest oceniany od 4 (normalna) do 0 (brak zdolności), z maksymalnym wynikiem całkowitym 48 i minimalnym wynikiem całkowitym 0. Uczestnicy z wyższymi wynikami mają większą sprawność fizyczną.
|
Od punktu wyjściowego do 24 tygodni
|
|
Połączona Ocena Funkcjonowania i Przeżycia (CAFS)
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 24 tygodni
|
Połączona ocena funkcji i przeżycia (CAFS) klasyfikuje wyniki kliniczne uczestników na podstawie czasu przeżycia i zmiany w skali funkcjonalnej.
Wynik każdego uczestnika jest porównywany z wynikiem każdego innego uczestnika, przypisywany jest wynik, a zsumowane wyniki są rangowane.
Następnie można obliczyć średni wynik rangi dla każdej grupy leczonej.
Wyższy średni wynik rangi CAFS wskazuje na lepszy wynik grupy.
Wynik przeżycia to śmierć lub jej odpowiednik, gdzie uznaje się, że uczestnik spełnia kryteria odpowiednika śmierci, jeśli trwałe wspomaganie wentylacji (PAV) jest stosowane przez ponad 22 godziny na dobę przez ponad siedem dni z rzędu.
Wynik funkcjonalny to wynik Skali Funkcjonalnej ALS w wersji zrewidowanej (ALSFRS-R) z maksymalnym łącznym wynikiem 48 i minimalnym łącznym wynikiem 0. Uczestnicy z wyższymi wynikami mają większą sprawność fizyczną.
|
Od punktu wyjściowego do 24 tygodni
|
|
Funkcja Oddechowa
Ramy czasowe: Od momentu rozpoczęcia do 24 tygodni
|
Zmiana funkcji oddechowej w czasie oceniana za pomocą powolnej pojemności życiowej (SVC)
|
Od momentu rozpoczęcia do 24 tygodni
|
|
Siła Mięśni Kończyny Górnej
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
Zmiana siły mięśni kończyny górnej w czasie mierzona izometrycznie za pomocą dynamometrii ręcznej i siły chwytu, obliczona jako średni procentowy względem wartości wyjściowej następujących mięśni/manewrów: zgięcie ramienia, zgięcie łokcia, wyprost łokcia, wyprost nadgarstka, skurcz mięśnia odwodziciela krótkiego kciuka, skurcz mięśnia odwodziciela małego palca, skurcz pierwszej mięśnia grzbietowego międzykostnego oraz siła chwytu.
Należy zauważyć, że uwzględniono tylko osoby z mierzalną siłą na początku badania.
|
24 tygodnie
|
|
Liczba uczestników ze zgonem lub stałą wentylacją wspomaganą (PAV)
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 24 tygodni
|
Liczba uczestników, którzy zmarli lub spełnili kryterium równoważnego zgonowi od daty wizyty wyjściowej do końca okna wizyty w tygodniu 24 (zazwyczaj 175 dni po wizycie wyjściowej).
Kryterium równoważnego zgonu to zastosowanie stałej wentylacji wspomaganej (PAV) przez ponad 22 godziny na dobę przez ponad 7 kolejnych dni.
|
Od linii bazowej do 24 tygodni
|
|
Liczba uczestników, którzy doświadczą śmierci
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 24 tygodni
|
Liczba uczestników, którzy zmarli od daty ich wizyty wyjściowej do końca okna wizyty w tygodniu 24 (zazwyczaj 175 dni po wizycie wyjściowej).
|
Od punktu wyjściowego do 24 tygodni
|
|
Biomarker Postępu Choroby
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 24 tygodni
|
Zmiana stężenia białka lekkiego neurofilamentów (NfL) w surowicy po transformacji logarytmicznej od wartości początkowej do 24. tygodnia
|
Od punktu wyjściowego do 24 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2019P003518G
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .