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Prova della piattaforma HEALEY ALS - Regime G DNL343

9 gennaio 2026 aggiornato da: Merit E. Cudkowicz, MD

L'HEALEY ALS Platform Trial è uno studio clinico perpetuo multicentrico e multi-regime che valuta la sicurezza e l'efficacia dei prodotti sperimentali per il trattamento della SLA.

Il regime G valuterà la sicurezza e l'efficacia di un singolo farmaco in studio, DNL343, nei partecipanti con SLA.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'HEALEY ALS Platform Trial è uno studio clinico perpetuo multicentrico e multi-regime che valuta la sicurezza e l'efficacia dei prodotti sperimentali per il trattamento della SLA. Questa prova è concepita come una prova perpetua della piattaforma. Ciò significa che esiste un unico protocollo principale che determina lo svolgimento del processo. Il protocollo principale di prova della piattaforma HEALEY ALS è registrato come NCT04297683. Una volta che un partecipante si iscrive al Protocollo principale e soddisfa tutti i criteri di idoneità, il partecipante sarà idoneo per essere randomizzato in qualsiasi regime attualmente iscritto. Tutti i partecipanti avranno pari possibilità di essere randomizzati a qualsiasi regime attualmente iscritto.

Se un partecipante viene randomizzato al regime G DNL343, il partecipante completerà una visita di screening per valutare ulteriori criteri di ammissibilità del regime G. Una volta confermati i criteri di ammissibilità del regime G, i partecipanti completeranno una valutazione di base e saranno randomizzati in un rapporto 3: 1 al DNL343 attivo o al placebo corrispondente.

Il Regime G si iscriverà su invito, in quanto i partecipanti potrebbero non scegliere di iscriversi al Regime G. I partecipanti devono prima iscriversi al Protocollo Master ed essere idonei a partecipare al Protocollo Master prima di poter essere assegnati in modo casuale al Regime G.

Per un elenco dei siti di iscrizione, consultare il protocollo principale di prova della piattaforma HEALEY ALS sotto NCT04297683.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

249

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Healey Center for ALS at Massachusetts General Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Nessun criterio di inclusione aggiuntivo oltre ai criteri di inclusione specificati nel protocollo principale (NCT NCT04297683).

Criteri di esclusione:

  • I seguenti criteri di esclusione si aggiungono ai criteri di esclusione specificati nel protocollo principale (NCT NCT04297683).

    1. Diagnosi di epilessia o convulsioni entro 6 mesi dalla randomizzazione
    2. Ipersensibilità a DNL343 o ad uno qualsiasi degli eccipienti contenuti nel prodotto farmaceutico DNL343
    3. L'uso concomitante di farmaci da prescrizione o da banco (OTC) che sono induttori di alcuni enzimi del citocromo P450, substrati di alcuni enzimi del citocromo P450 o substrati di alcuni trasportatori di farmaci.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo abbinato
Droga: Placebo abbinato
Il placebo corrispondente viene somministrato per via orale una volta al giorno al giorno per 24 settimane.
Sperimentale: DNL343
Droga: DNL343
DNL343 viene somministrato per via orale una volta al giorno al giorno per 24 settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Progressione della Malattia Valutata mediante la Pendenza ALSFRS-R
Lasso di tempo: Dalla Baseline alla Settimana 24
Variazione della gravità della malattia misurata dal punteggio totale della Scala Funzionale della Sclerosi Laterale Amiotrofica-Riveduta (ALSFRS-R) utilizzando un modello bayesiano a misure ripetute che tiene conto della perdita al follow-up dovuta a mortalità. Ciascuna delle 12 domande che valutano capacità funzionali distinte è valutata da 4 (normale) a 0 (nessuna capacità), con un punteggio totale massimo di 48 e un punteggio totale minimo di 0. I partecipanti con punteggi più alti hanno una maggiore funzione fisica. Si noti che solo i partecipanti sopravvissuti alla visita della Settimana 24 contribuiscono alla stima.
Dalla Baseline alla Settimana 24
Tasso di Eventi di Mortalità
Lasso di tempo: Da baseline a 24 settimane
Il Tasso di Mortalità, presentato come numero medio di decessi per mese, è stato stimato da un modello bayesiano a parametri condivisi che assumeva tempi di sopravvivenza distribuiti esponenzialmente. La mortalità è definita come morte o equivalente di morte. Un partecipante è determinato soddisfare i criteri di equivalente di morte se viene utilizzata la ventilazione assistita permanente (PAV) per più di 22 ore al giorno per più di sette giorni consecutivi.
Da baseline a 24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio Totale ALSFRS-R
Lasso di tempo: Dalla Baseline alle 24 Settimane
Variazione del punteggio totale ALSFRS-R nel tempo. Ogni tipo di funzione viene valutato da 4 (normale) a 0 (nessuna capacità), con un punteggio totale massimo di 48 e un punteggio totale minimo di 0. I partecipanti con punteggi più alti hanno una maggiore funzione fisica.
Dalla Baseline alle 24 Settimane
Valutazione Combinata della Funzione e della Sopravvivenza (CAFS)
Lasso di tempo: Dalla baseline alle 24 settimane
La valutazione combinata di funzione e sopravvivenza (CAFS) classifica gli esiti clinici dei partecipanti in base al tempo di sopravvivenza e alla variazione del punteggio funzionale. L'esito di ciascun partecipante viene confrontato con l'esito di ogni altro partecipante, viene assegnato un punteggio e i punteggi sommati vengono classificati. È quindi possibile calcolare il punteggio medio di classifica per ciascun gruppo di trattamento. Un punteggio medio di classifica CAFS più alto indica un esito di gruppo migliore. L'esito di sopravvivenza è la morte o l'equivalente di morte, dove un partecipante è considerato soddisfare i criteri di equivalente di morte se utilizza la ventilazione assistita permanente (PAV) per più di 22 ore al giorno per più di sette giorni consecutivi. L'esito funzionale è il punteggio della Scala di Valutazione Funzionale SLA-Rivista (ALSFRS-R) con un punteggio totale massimo di 48 e un punteggio totale minimo di 0. I partecipanti con punteggi più alti hanno una maggiore funzionalità fisica.
Dalla baseline alle 24 settimane
Funzione Respiratoria
Lasso di tempo: Baseline a 24 settimane
Variazione della funzione respiratoria nel tempo valutata mediante capacità vitale lenta (SVC)
Baseline a 24 settimane
Forza Muscolare dell'Arto Superiore
Lasso di tempo: 24 settimane
Variazione della forza muscolare dell'arto superiore nel tempo misurata in modo isometrico utilizzando la dinamometria manuale e la forza di presa, calcolata come variazione percentuale media rispetto al basale dei seguenti muscoli/manovre: flessione della spalla, flessione del gomito, estensione del gomito, estensione del polso, contrazione dell'abduttore breve del pollice, contrazione dell'abduttore del mignolo, contrazione del primo interosseo dorsale e forza di presa.
Si noti che sono stati inclusi solo i soggetti con forza misurabile al basale.
24 settimane
Numero di partecipanti con decesso o ventilazione assistita permanente (PAV)
Lasso di tempo: Da baseline a 24 settimane
Il numero di partecipanti deceduti o che hanno soddisfatto il criterio di equivalenza di morte dalla data della visita basale fino alla fine della finestra della visita della settimana 24 (generalmente 175 giorni dopo la baseline). Il criterio di equivalenza di morte è l'utilizzo della ventilazione assistita permanente (PAV) per più di 22 ore al giorno per più di 7 giorni consecutivi.
Da baseline a 24 settimane
Numero di partecipanti che hanno subito il decesso
Lasso di tempo: Dalla baseline a 24 settimane
Il numero di partecipanti deceduti dalla data della loro visita basale fino alla fine della finestra della visita della Settimana 24 (generalmente 175 giorni dopo la basale).
Dalla baseline a 24 settimane
Biomarcatore di Progressione della Malattia
Lasso di tempo: Dalla baseline alle 24 settimane
Variazione della concentrazione sierica di proteina neurofilamentare leggera (NfL) trasformata in logaritmo dal basale alla Settimana 24
Dalla baseline alle 24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Merit E. Cudkowicz, MD

Collaboratori

Denali Therapeutics Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 maggio 2023

Completamento primario (Effettivo)

29 ottobre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

29 ottobre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 aprile 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 aprile 2023

Primo Inserito (Effettivo)

6 maggio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2019P003518G

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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