HEALEY ALS -alustakokeilu - hoito-ohjelma G DNL343
HEALEY ALS Platform Trial on jatkuva monikeskus, usean hoito-ohjelman kliininen tutkimus, jossa arvioidaan ALS:n hoitoon tarkoitettujen tutkimustuotteiden turvallisuutta ja tehoa.
Ohjelma G arvioi yhden tutkimuslääkkeen, DNL343:n, turvallisuuden ja tehon ALS-potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
HEALEY ALS Platform Trial on jatkuva monikeskus, usean hoito-ohjelman kliininen tutkimus, jossa arvioidaan ALS:n hoitoon tarkoitettujen tutkimustuotteiden turvallisuutta ja tehoa. Tämä kokeilu on suunniteltu jatkuvaksi alustan kokeiluksi. Tämä tarkoittaa, että on olemassa yksi pääpöytäkirja, joka määrää oikeudenkäynnin suorittamisen. HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol on rekisteröity numerolla NCT04297683. Kun osallistuja ilmoittautuu Master Protocol -ohjelmaan ja täyttää kaikki kelpoisuusehdot, osallistuja voidaan satunnaistaa mihin tahansa tällä hetkellä ilmoittautuvaan hoito-ohjelmaan. Kaikilla osallistujilla on yhtäläiset mahdollisuudet tulla satunnaistettuja mihin tahansa tällä hetkellä ilmoittautuvaan hoitoon.
Jos osallistuja satunnaistetaan ohjelmaan G DNL343, osallistuja suorittaa seulontakäynnin arvioidakseen G-ohjelman lisäkelpoisuuskriteerit. Kun ohjelman G kelpoisuuskriteerit on vahvistettu, osallistujat suorittavat lähtötilanteen arvioinnin ja satunnaistetaan suhteessa 3:1 joko aktiiviseen DNL343:een tai vastaavaan lumelääkkeeseen.
Sarja G ilmoittautuu kutsusta, koska osallistujat eivät voi halutessaan ilmoittautua ohjelmaan G. Osallistujien on ensin rekisteröidyttävä pääpöytäkirjaan ja oltava oikeutettuja osallistumaan pääpöytäkirjaan ennen kuin heidät voidaan satunnaisesti määrätä ohjelmaan G.
Luettelo ilmoittautuneista sivustoista on HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol -protokollassa numerolla NCT04297683.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Healey Center for ALS at Massachusetts General Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ei muita sisällyttämiskriteerejä pääprotokollassa (NCT NCT04297683) määritettyjen sisällyttämiskriteerien lisäksi.
Poissulkemiskriteerit:
Seuraavat poissulkemiskriteerit ovat pääprotokollassa (NCT NCT04297683) määriteltyjen poissulkemiskriteerien lisäksi.
- Epilepsian tai kohtauksen diagnoosi 6 kuukauden sisällä satunnaistamisesta
- Yliherkkyys DNL343:lle tai jollekin DNL343-lääkevalmisteen sisältämille apuaineille
- Samanaikainen reseptilääkkeiden tai OTC-lääkkeiden käyttö, jotka ovat tiettyjen sytokromi P450 -entsyymien indusoijia, tiettyjen sytokromi P450 -entsyymien substraatteja tai tiettyjen lääkekuljettajien substraatteja.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Vastaava Placebo
|
Vastaavaa lumelääkettä annetaan suun kautta kerran päivässä 24 viikon ajan.
|
|
Kokeellinen: DNL343
|
DNL343:a annetaan suun kautta kerran päivässä 24 viikon ajan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Sairauden eteneminen ALSFRS-R-kaltevuuden arvioimana
Aikaikkuna: Alkupisteestä 24 viikkoon
|
Muutos sairauden vakavuudessa mitattuna ALS:n toiminnallisella arviointiasteikolla - tarkistettu (ALSFRS-R) kokonaispisteet käyttäen bayeslaista toistettua mittausmallia, joka ottaa huomioon seurannan katkeamisen kuolleisuuden vuoksi.
Jokainen 12:sta kysymyksestä, jotka arvioivat erillistä toimintakykyä, pisteytetään 4:stä (normaali) 0:aan (ei kykyä), enimmäiskokonaispistemäärä on 48 ja vähimmäiskokonaispistemäärä on 0. Korkeampia pisteitä saaneilla osallistujilla on enemmän fyysistä toimintakykyä.
Huomaa, että vain ne osallistujat, jotka selvisivät 24 viikon tarkastukseensa, osallistuvat arvioon.
|
Alkupisteestä 24 viikkoon
|
|
Mortaliteettitapahtuman esiintymistiheys
Aikaikkuna: Alkuarvosta 24 viikkoon
|
Kuolleisuusaste, esitettynä keskimääräisinä kuolemina kuukaudessa, arvioitiin bayesilaisesta jaetusta parametrisesta mallista, joka oletti eksponentiaalisesti jakautuneet selviytymisajat.
Kuolleisuus määritellään kuolemana tai kuoleman vastaavana.
Osallistujan katsotaan täyttävän kuoleman vastaavan kriteerit, jos pysyvää avustettua hengitystä (PAV) käytetään yli 22 tuntia vuorokaudessa yli seitsemänä päivänä peräkkäin.
|
Alkuarvosta 24 viikkoon
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
ALSFRS-R Kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: Alkutasosta 24 viikkoon
|
ALSFRS-R-kokonaispisteiden muutos ajan kuluessa.
Jokainen toimintotyyppi pisteytetään asteikolla 4 (normaali) - 0 (ei kykyä), jossa maksimipistemäärä on 48 ja minimipistemäärä 0. Osallistujat, joilla on korkeammat pisteet, ovat fyysisesti toimintakykyisempiä.
|
Alkutasosta 24 viikkoon
|
|
Toimintakyvyn ja eloonjäämisen yhdistetty arviointi (CAFS)
Aikaikkuna: Alkutasosta 24 viikkoon
|
Yhdistetty toiminnan ja selviytymisen arviointi (CAFS) luokittelee osallistujien kliinisiä tuloksia selviytymisajan ja toiminnallisen pistemäärän muutoksen perusteella.
Jokaisen osallistujan tulos verrataan kaikkien muiden osallistujien tuloksiin, annetaan pistemäärä ja lasketaan yhteen pisteet, jotka sitten luokitellaan.
Kunkin hoitoryhmän keskiarvoinen sijoituspistemäärä voidaan tämän jälkeen laskea.
Korkeampi keskiarvoinen CAFS-sijoituspistemäärä osoittaa parempaa ryhmätulosta.
Selviytymistulos on kuolema tai kuoleman vastaava, jossa osallistujan katsotaan täyttävän kuoleman vastaavan kriteerit, jos pysyvää avustettua hengitystä (PAV) käytetään yli 22 tuntia vuorokaudessa yli seitsemänä päivänä peräkkäin.
Toiminnallinen tulos on ALS:n toiminnallisen luokitusasteikon uudistettu (ALSFRS-R) pistemäärä, jonka enimmäispistemäärä on 48 ja vähimmäispistemäärä 0. Osallistujilla, joilla on korkeammat pistemäärät, on enemmän fyysistä toimintakykyä.
|
Alkutasosta 24 viikkoon
|
|
Hengitystoiminto
Aikaikkuna: Perustaso 24 viikkoon
|
Hengitystoiminnan muutos ajan myötä arvioituna hitaalla elinvoimakapasiteetilla (SVC)
|
Perustaso 24 viikkoon
|
|
Yläraajan lihasvoima
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Muutos yläraajojen lihasvoimassa ajan kuluessa mitattuna isometrisesti käyttäen käsikäyttöistä dynamometriaa ja puristusvoimaa, laskettuna seuraavien lihasten/liikkeiden keskimääräisenä prosentuaalisena muutoksena lähtötasosta: olkasaivutus, kyynärpään taivutus, kyynärpään ojennus, ranteen ojennus, lyhyen peukalon loitontajan supistus, pienen sormen loitontajan supistus, ensimmäisen selkäsormiluun välisen lihaksen supistus ja puristusvoima.
Huomaa, että vain ne, joilla oli mitattava lihasvoima lähtötasolla, sisällytettiin.
|
24 viikkoa
|
|
Osallistujien määrä kuoleman tai pysyvän avustetun hengityksen (PAV) kanssa
Aikaikkuna: Perustaso 24 viikkoon
|
Osallistujien määrä, jotka kuolivat tai täyttivät kuoleman vastaavan kriteerin heidän perustietojen keruukäynnistään viikon 24 käynti-ikkunan loppuun (yleensä 175 päivää perustietojen keruun jälkeen).
Kuoleman vastaava kriteeri on pysyvän avustetun hengityksen (PAV) käyttö yli 22 tuntia päivässä yli 7 päivää peräkkäin.
|
Perustaso 24 viikkoon
|
|
Osallistujien määrä, joilla tapahtuu kuolema
Aikaikkuna: Alkuarvosta 24 viikkoon
|
Osallistujien määrä, jotka kuolivat perusvierailun päivämäärästä viikon 24 vierailuikkunan loppuun asti (yleensä 175 päivää perusvierailun jälkeen).
|
Alkuarvosta 24 viikkoon
|
|
Taudin etenemisen biomarkkeri
Aikaikkuna: Perusarvosta 24 viikkoon
|
Muutos logaritmisesti muunnettujen seerumin neurofilamenttikevytproteiinin (NfL) pitoisuuksissa lähtötasosta 24. viikkoon
|
Perusarvosta 24 viikkoon
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2019P003518G
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .