スペソリマブがネザートン症候群と呼ばれる皮膚疾患の人々を助けるかどうかをテストする研究
EvasayilTM : ネザートン症候群患者の治療におけるスペソリマブの有効性と安全性を評価するプラセボ対照試験
この研究は、ネザートン症候群（NS）と呼ばれる皮膚疾患を持つ人々を対象としています。 12 歳以上であればこの研究に参加できます。 この研究の目的は、スペソリマブと呼ばれる薬が NS 患者に役立つかどうかを調べることです。
参加者はスペソリマブ群とプラセボ群に分けられます。 プラセボ注射はスペソリマブ注射に似ていますが、薬は含まれていません。 すべての参加者がスペソリマブ群に属する確率は 3 分の 2 です。 最初に、参加者は研究薬を静脈に注射します。 その後は毎月皮下注射を受けます。 4か月後、プラセボ群の参加者はスペソリマブ治療に切り替えます。
参加者は約1年間研究に参加します。 この間、彼らは調査地を16回訪問した。 可能であれば、16 回の訪問のうち 4 回は研究会場ではなく参加者の自宅で行うことができます。 医師は定期的に参加者のNS症状をチェックします。 結果をグループ間で比較して、スペソリマブが効果があるかどうかを確認します。 医師はまた、定期的に参加者の全体的な健康状態をチェックし、望ましくない影響がないか注意を払います。
調査の概要
状態
条件
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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California
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Rancho Santa Margarita、California、アメリカ、92688
- Mission dermatology Center
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、アメリカ、06519
- Yale University School Of Medicine
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- Medical University of South Carolina
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Virginia
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Norfolk、Virginia、アメリカ、23502
- Virginia Clinical Research, Inc.
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Glasgow、イギリス、G51 4TF
- Queen Elizabeth University Hospital
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Tel Aviv、イスラエル、6423906
- Sourasky Medical Center
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Roma、イタリア、00167
- Istituto Dermopatico Dell'Immacolata - IDI - IRCCS
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Torino、イタリア、10126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino
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Rotterdam、オランダ、3015 GD
- Erasmus MC Sophia Kinderziekenhuis
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New South Wales
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Westmead、New South Wales、オーストラリア、2145
- Westmead Hospital
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Zurich、スイス、8032
- University Children Hospital Zürich
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Heidelberg、ドイツ、69120
- Universitatsklinikum Heidelberg
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Kiel、ドイツ、24105
- Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Campus Kiel
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München、ドイツ、80337
- Klinikum der Universität München AÖR
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Paris、フランス、75010
- HOP Saint-Louis
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Sofia、ブルガリア、1407
- ASMC-IPSMC-skin and Veneral Diseases
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Lisbon、ポルトガル、1169-050
- ULS de São José, E.P.E. - Hospital Sto. António Capuchos
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Kuala Lumpur、マレーシア、50300
- Hospital Tunku Azizah
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Beijing、中国、100045
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
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Guangzhou、中国、510091
- Southern Medical University Dermatology Hospital
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Hangzhou、中国、310003
- The First Affiliated Hospital, Zhejiang University
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Hangzhou、中国、310000
- The Children's Hospital Zhejiang University School of Medicine
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Nanjing、中国、210000
- Dermatology Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
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Shanghai、中国、200000
- Shanghai Skin Disease Hospital
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Shanghai、中国、200092
- Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiaotong University
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Aichi, Nagoya、日本、466-8560
- Nagoya University Hospital
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Chiba, Urayasu、日本、279-0021
- Juntendo University Urayasu Hospital
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Okayama, Okayama、日本、700-8558
- Okayama University Hospital
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 12歳以上の男性または女性の患者（最低体重は35kg）。
- ベースライン（訪問2）でネザートン症候群（NS）（原因となるSPINK5変異）の診断が確認された。
- -ベースライン（訪問2）で紅斑の少なくとも中程度の重症度（魚鱗癬領域重症度指数（IASI）スコア≧16およびIASI-紅斑（E）スコア≧8）、および治験責任医師総合評価（IGA）スコア≧3。
- 治験への参加前に、国際調和適正臨床慣行評議会 (ICH-GCP) および現地の法律に従って署名および日付を記入した書面によるインフォームドコンセントおよび同意書
- 妊娠の可能性のある女性 (WOCBP) は、ICH M3 (R2) に基づく非常に効果的な避妊方法を準備し、使用できなければなりません。この方法は、一貫して正しく使用された場合、失敗率が年間 1% 未満に抑えられます。 これらの基準を満たす避妊法のリストは、臨床試験計画書 (CTP) および患者、親 (または患者の法的保護者) の情報に記載されています。
除外基準:
- -無作為化前の1週間以内に局所コルチコステロイド（中程度から高、米国クラスI-V）、局所レチノイド、局所カルシニューリン阻害剤または角質溶解薬を使用した患者
- 過去24時間以内に生検部位に皮膚軟化剤を使用した患者
- ランダム化前の4週間以内に全身レチノイド、他の全身免疫抑制剤、全身コルチコステロイド、または光線療法を使用した患者
- ランダム化前の2週間以内に全身性抗生物質を使用した患者
- ランダム化前の4週間以内に生ワクチンを受けた患者
- ランダム化前の4週間または5半減期（いずれか長い方）以内に治験薬、生物学的製剤、または免疫グロブリンの投与を受けた患者
- アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）、またはアルカリホスファターゼの正常上限（ULN）の3倍を超える上昇、または総ビリルビンのULNの2倍を超える上昇として定義される、重度、進行性、または制御不能な肝疾患
- BI 655130または別のインターロイキン36受容体（IL-36R）阻害剤生物製剤への曝露歴のある患者
- さらに除外基準が適用されます
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
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輸液用溶液
他の名前：
輸液用溶液
注射用溶液
他の名前：
注射用溶液
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実験的：スペソリマブ
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輸液用溶液
他の名前：
輸液用溶液
注射用溶液
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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IASI レスポンス、ベースラインからのIASIスコアの絶対変化が16週時点で少なくとも50%減少した場合と定義（はい／いいえ）
時間枠：ベースライン時および第16週時。
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第16週時点で魚鱗癬面積重症度指数（IASI）の反応があった参加者の割合を報告する。 IASI反応は、第16週時点でのベースラインからのIASIスコアの絶対変化が少なくとも50％減少したものと定義された。 割合は小数第3位まで四捨五入した。<\/p> IASIは、全身の先天性魚鱗癬重症度指標（CISI）スコアに基づく複合スコアであり、体表面積の関数として異なる身体部位の重症度の違いを捉え、また紅斑と鱗屑のリッカート尺度内の選択肢の数を標準化している。<\/p> スコアの範囲は0〜48（紅斑の最大スコア24と鱗屑の最大スコア24の合計）である。 スコアが高いほど臨床的重症度が悪いことを意味する。<\/p> 95％信頼区間（CI）は、Wilsonの方法を用いて算出した。<\/p> |
ベースライン時および第16週時。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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主要副次エンドポイント：IGA反応、ベースライン時から16週目までのIGAスコアで少なくとも1グレードの絶対変化の減少と定義（はい／いいえ）
時間枠：ベースライン時および研究治療開始後16週時。
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第16週時点でのInvestigator Global Assessment (IGA) レスポンスを示す参加者の割合を報告します。割合は小数点以下3桁に四捨五入しています。IGAレスポンスは、第16週時点でのIGAスコアがベースラインから少なくとも1段階の絶対変化の減少を示すものと定義されています。 ネザートン症候群（NS）のIGAは、0=クリアから4=重度までの5段階リッカート尺度を用いて、NSにおける紅斑と鱗屑の全体的な重症度を評価しました。 95％信頼区間（CI）はWilsonの方法を用いて算出されています。 |
ベースライン時および研究治療開始後16週時。
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週4、8、12、16でのIGAスコア0または1（はい／いいえ）
時間枠：研究治療開始後4週目、8週目、12週目、16週目。
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研究治療初回投与後4週目、8週目、12週目および16週目における、調査員総合評価（IGA）スコアが0または1の参加者の割合を報告しました。 割合は小数点以下3桁に四捨五入されています。 ネザートン症候群（NS）のIGAは、0＝クリアから4＝重度までの5段階リッカート尺度を用いて、NSにおける紅斑および鱗屑の全体的な重症度を評価しました。 95％信頼区間（CI）はウィルソンの方法を用いて計算しました。 |
研究治療開始後4週目、8週目、12週目、16週目。
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IASI レスポンス、ベースラインからの IASI スコアの絶対変化が少なくとも 50% 減少したものと定義（週 4、8、12 時点）（はい／いいえ）
時間枠：ベースライン時、研究治療開始後4週、8週、12週時。
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第4週、第8週、第12週における魚鱗癬面積重症度指数（IASI）反応を示した参加者の割合を報告します。 割合は小数点以下3桁に四捨五入しました。 IASI反応は、第4週、第8週、第12週におけるベースラインからのIASIスコアの絶対変化が少なくとも50％減少したものと定義されました。 IASIは、全身性先天性魚鱗癬重症度評価法（CISI）スコアに基づく複合スコアであり、体表面積の関数として異なる身体部位の重症度の違いを捉え、また紅斑と鱗屑のリッカート尺度内の選択肢数を標準化しています。 スコアの範囲は0～48です（紅斑の最大スコア24と鱗屑の最大スコア24の合計）。 スコアが高いほど臨床的重症度が悪いことを意味します。 95％信頼区間（CI）は、ウィルソンの方法を用いて計算されています。 |
ベースライン時、研究治療開始後4週、8週、12週時。
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IASI-Eサブスコアレスポンス、週4、8、12、16におけるIASI-Eサブスコアの絶対変化が少なくとも50%減少した場合と定義される（はい／いいえ）
時間枠：ベースライン時、および研究治療投与開始後4週目、8週目、12週目、16週目に。
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魚鱗癬面積重症度指数-紅斑（IASI-E）サブスコア応答を示した参加者の割合を、第4週、第8週、第12週、第16週で報告します。割合は小数点以下3桁に丸められています。IASI-E応答は、ベースラインからのIASI-Eサブスコアの絶対変化が少なくとも50％減少した場合と定義され、第4週、第8週、第12週、第16週で評価されました。 IASI-Eは、先天性魚鱗癬重症度評価尺度（CISI）スコアに基づく複合スコアであり、体表面積の関数として異なる身体領域の重症度の違いを捉え、また紅斑のリッカート尺度内の選択肢数を標準化しています。 スコアの範囲は0〜24です。スコアが高いほど、臨床的重症度が悪いことを意味します。95％信頼区間（CI）は、Wilsonの方法を使用して計算されました。 |
ベースライン時、および研究治療投与開始後4週目、8週目、12週目、16週目に。
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IASI-Sサブスコアレスポンス、ベースラインから4週、8週、12週、16週時点でのIASI-Sサブスコアの絶対変化が少なくとも50％減少と定義（はい／いいえ）
時間枠：ベースライン時、研究治療開始後4週目、8週目、12週目、16週目に。
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魚鱗癬面積重症度指数-鱗屑（IASI-S）サブスコアの反応があった参加者の割合を、第4週、第8週、第12週、および第16週で報告します。 割合は小数点以下3桁に四捨五入しました。 IASI-S反応は、ベースラインからのIASI-Sサブスコアの絶対変化が少なくとも50％減少した場合と定義され、第4週、第8週、第12週、および第16週で評価されました。 IASI-Sは、全身性先天性魚鱗癬重症度評価尺度（CISI）スコアに基づく複合スコアであり、体表面積の関数として異なる身体部位の重症度の違いを捉え、また、鱗屑のリッカート尺度内の選択肢の数を標準化します。 スコアの範囲は0～24です。 スコアが高いほど臨床的重症度が悪いことを意味します。 95％信頼区間（CI）は、Wilsonの方法を用いて計算されました。 |
ベースライン時、研究治療開始後4週目、8週目、12週目、16週目に。
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ベースラインからのIASIスコアの変化率（4、8、12、16週目）
時間枠：MMRMモデルには、ベースラインおよび研究治療投与後の第4、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44、48、52、60、68週の測定値が含まれています。第4、8、12、16週におけるベースラインからの変化率のMMRM値が示されています。
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ベースラインからのIASIスコアの変化率を第4週、第8週、第12週、第16週で報告しています。 IASIは、先天性魚鱗癬重症度評価指標（CISI）スコアに基づく複合スコアであり、異なる身体部位の重症度の違いを体表面積の関数として捉え、さらに紅斑および鱗屑に関するリッカート尺度内の選択肢数を標準化しています。 スコアの範囲は0〜48（紅斑の最大スコア24と鱗屑の最大スコア24の合計）です。 スコアが高いほど臨床的重症度が悪いことを意味します。 IASIスコアの変化率 = (第X週のIASIスコア - ベースラインのIASIスコア) * 100 / (ベースラインのIASIスコア) 第X週 = 4、8、12、16。 最小二乗平均（95%信頼区間）は、反復測定混合効果モデル（MMRM）を使用して計算されました。このモデルには、各評価時点での治療の固定カテゴリカル効果、年齢層、各評価時点でのベースラインの連続効果、および被験者のランダム効果が含まれています。 |
MMRMモデルには、ベースラインおよび研究治療投与後の第4、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44、48、52、60、68週の測定値が含まれています。第4、8、12、16週におけるベースラインからの変化率のMMRM値が示されています。
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ベースラインからのNRS疼痛の絶対変化（4週、8週、12週、16週時）
時間枠：MMRMモデルには、研究治療投与後のベースラインおよび4週、8週、12週、16週、20週、24週、28週、32週、40週、52週、64週の測定値が含まれています。4週、8週、12週、16週におけるNRS疼痛のベースラインからの絶対変化のMMRM値が示されています。
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ベースラインからの数値疼痛評価尺度（NRS）疼痛の絶対変化量を、第4週、第8週、第12週、および第16週で示します。 NRSは、慢性疼痛を含む疼痛強度の一次元評価尺度です。 11段階の数値尺度は、「0」が「痛みなし」を表し、「10」が想像しうる最悪の痛みを表します。 第X週におけるNRSの絶対変化量＝（第X週のNRS疼痛）－（ベースラインのNRS疼痛）。 第X週＝4、8、12、16。 最小二乗平均（95％信頼区間）は、反復測定混合効果モデル（MMRM）を用いて算出されました。このモデルには、各評価時点での治療（固定効果、カテゴリカル）、年齢層、および各評価時点でのベースラインの連続効果と、被験者のランダム効果が含まれています。 |
MMRMモデルには、研究治療投与後のベースラインおよび4週、8週、12週、16週、20週、24週、28週、32週、40週、52週、64週の測定値が含まれています。4週、8週、12週、16週におけるNRS疼痛のベースラインからの絶対変化のMMRM値が示されています。
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ベースラインからのNRS掻痒感の絶対変化（4週、8週、12週、16週時点）
時間枠：MMRMモデルには、研究治療開始後のベースラインおよび第4、8、12、16、20、24、28、32、40、52、64週の測定値が含まれています。第4、8、12、16週におけるNRSかゆみのベースラインからの絶対変化のMMRM値が提示されています。
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数値疼痛評価尺度（NRS）痒みは、痒みの強度を測定します。 この尺度は、「痒みなし」を表す「0」から「想像しうる最悪の痒み」を表す10までの範囲です。 週X時点でのNRS痒みの絶対変化＝（週X時点でのNRS痒み）－（ベースライン時点でのNRS痒み）。 週X＝4、8、12、16。 最小二乗平均（95％信頼区間）は、反復測定混合効果モデル（MMRM）を用いて計算され、各訪問時点での治療の固定カテゴリ効果、年齢層、各訪問時点でのベースラインの連続効果、ならびに対象者のランダム効果を含んでいます。 |
MMRMモデルには、研究治療開始後のベースラインおよび第4、8、12、16、20、24、28、32、40、52、64週の測定値が含まれています。第4、8、12、16週におけるNRSかゆみのベースラインからの絶対変化のMMRM値が提示されています。
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DLQIスコアのベースラインからの絶対変化（8週目および16週目）
時間枠：MMRMモデルには、ベースラインおよび研究治療投与後の第8週、16週、24週、32週、52週の測定値が含まれました。第8週、16週におけるDLQIスコアのベースラインからの絶対変化のMMRM値が示されています。
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皮膚科生活の質指数（DLQI）は、さまざまな皮膚疾患を評価し、生活の質を測定します。 10の質問があり、各質問は0（関係ない）から3（非常に多い）で採点されます。 質問7は「はい」／「いいえ」の質問で、「はい」は3点と採点されます。合計スコアは0から30の範囲です。 スコア0-1は影響なし、スコア2-5はわずかな影響、スコア6-10は中等度の影響、スコア11-20は非常に大きな影響、スコア21-30は参加者への極めて大きな影響を示します。 週XにおけるDLQIスコアの絶対変化＝（週XのDLQIスコア）－（ベースラインのDLQIスコア）。 週X＝8、16。 最小二乗平均（95％信頼区間）は、反復測定による混合効果モデル（MMRM）を使用して計算されました。このモデルには、各訪問時点での治療、年齢層の固定カテゴリ効果、各訪問時点でのベースラインの連続効果、および被験者のランダム効果が含まれています。 |
MMRMモデルには、ベースラインおよび研究治療投与後の第8週、16週、24週、32週、52週の測定値が含まれました。第8週、16週におけるDLQIスコアのベースラインからの絶対変化のMMRM値が示されています。
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CDLQIスコアのベースラインからの絶対変化（8週目および16週目）
時間枠：研究治療投与後のベースライン時、第8週時、および第16週時。
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小児皮膚科生活の質指標（CDLQI）は、皮膚疾患が子供や若者の生活に与える影響を測定します。 CDLQIの総合スコアは各質問のスコアを合計して算出され、0から30の範囲となります。 スコア0-1は影響なし、2-6は小さな影響、7-12は中程度の影響、13-18は非常に大きな影響、19-30は参加者への症候群の極めて大きな影響を示します。 第X週におけるCDLQIスコアの絶対変化＝（第X週のCDLQIスコア）－（ベースラインのCDLQIスコア）。 第X週＝8、16。 |
研究治療投与後のベースライン時、第8週時、および第16週時。
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治療に伴う有害事象（重篤なおよび／または日和見感染を含む）の発生
時間枠：初回研究治療投与時から無作為化期間終了時（16週目）まで、さらに16週間の残効期間を加えた、最長32週間まで。
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有害事象（重篤なもの及び／又は日和見感染を含む）の発現率を示す。
パーセンテージは小数点以下1桁に四捨五入されている。
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初回研究治療投与時から無作為化期間終了時（16週目）まで、さらに16週間の残効期間を加えた、最長32週間まで。
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協力者と研究者
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便利なリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 1368-0104
- 2022-501104-10-00 (レジストリ識別子：CTIS (EU))
- U1111-1289-6825 (レジストリ識別子：WHO International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
「期間」セクションの基準が満たされると、研究者は次のリンクを使用できます https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing 署名された「文書共有契約」に基づいて、この研究に関する臨床研究文書へのアクセスを要求します。
さらに、研究者は、研究提案書の提出後、ウェブサイトに記載されている条件に従って、この研究およびその他のリストされた研究の臨床研究データへのアクセスをリクエストできます。
IPD 共有時間枠
IPD 共有アクセス基準
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。