Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie, která testuje, zda spesolimab pomáhá lidem s kožní chorobou zvanou Nethertonův syndrom

15. dubna 2024 aktualizováno: Boehringer Ingelheim

EvasayilTM : Placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti spesolimabu při léčbě pacientů s Nethertonovým syndromem

Tato studie je otevřena lidem s kožním onemocněním zvaným Nethertonův syndrom (NS). Do studie se mohou zapojit lidé starší 12 let. Účelem této studie je zjistit, zda lék zvaný spesolimab pomáhá lidem s NS.

Účastníci jsou rozděleni do skupiny spesolimab a placebo. Placebo injekce vypadají jako injekce spesolimabu, ale neobsahují žádný lék. Každý účastník má šanci 2:3, že bude ve skupině spesolimab. Na začátku dostávají účastníci studijní lék jako injekci do žíly. Poté to dostávají každý měsíc jako injekci pod kůži. Po 4 měsících přecházejí účastníci ve skupině s placebem na léčbu spesolimabem.

Účastníci jsou ve studii přibližně 1 rok. Během této doby navštíví místo studie 16krát. Je-li to možné, lze 4 ze 16 návštěv uskutečnit u účastníka doma místo v místě studie. Lékaři pravidelně kontrolují symptomy NS účastníků. Výsledky se porovnávají mezi skupinami, aby se zjistilo, zda spesolimab funguje. Lékaři také pravidelně kontrolují celkový zdravotní stav účastníků a zaznamenávají případné nežádoucí účinky.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

39

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
  • Belgie
      • Leuven, Belgie, 3000
  • Bulharsko
      • Sofia, Bulharsko, 1407
        • Nábor
        • ASMC-IPSMC-skin and Veneral Diseases
        • Kontakt:
  • Francie
      • Paris, Francie, 75010
  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko, 3015 GD
        • Nábor
        • Erasmus MC - Sophia Kinderziekenhuis
        • Kontakt:
  • Itálie
      • Roma, Itálie, 00167
        • Nábor
        • Istituto Dermopatico Dell'Immacolata - IDI - IRCCS
        • Kontakt:
      • Torino, Itálie, 10126
        • Nábor
        • AO Città della Salute e Scienza
        • Kontakt:
  • Izrael
      • Tel Aviv, Izrael, 6423906
        • Nábor
        • Sourasky Medical Center
        • Kontakt:
  • Japonsko
      • Aichi, Nagoya, Japonsko, 466-8560
        • Nábor
        • Nagoya University Hospital
        • Kontakt:
      • Chiba, Urayasu, Japonsko, 279-0021
        • Nábor
        • Juntendo University Urayasu Hospital
        • Kontakt:
      • Okayama, Okayama, Japonsko, 700-8558
        • Nábor
        • Okayama University Hospital
        • Kontakt:
  • Malajsie
      • Kuala Lumpur, Malajsie, 50300
      • Selangor Darul Ehsan, Malajsie, 47500
  • Německo
      • Erlangen, Německo, 91054
      • Heidelberg, Německo, 69120
      • Kiel, Německo, 24105
        • Nábor
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Campus Kiel
        • Kontakt:
      • München, Německo, 80337
  • Portugalsko
      • Lisboa, Portugalsko, 1169-050
        • Nábor
        • ULS de São José, E.P.E. - Hospital Sto. António Capuchos
        • Kontakt:
  • Rakousko
      • Salzburg, Rakousko, 5020
        • Nábor
        • Medical University of Salzburg (SALK) Paracelsus Medical Privatuniversity Salzburg (PMU)
        • Kontakt:
  • Spojené království
      • Glasgow, Spojené království, G51 4TF
  • Spojené státy
    • California
      • Rancho Santa Margarita, California, Spojené státy, 92688
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06519
        • Aktivní, ne nábor
        • Yale University School of Medicine
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23502
  • Čína
      • Beijing, Čína, 100045
        • Nábor
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
        • Kontakt:
      • Guangzhou, Čína, 510091
        • Nábor
        • Southern Medical University Dermatology Hospital
        • Kontakt:
      • Hangzhou, Čína, 310003
        • Nábor
        • The First Affiliated Hospital, Zhejiang University
        • Kontakt:
      • Hangzhou, Čína, 310000
        • Nábor
        • The Children's Hospital Zhejiang University School of Medicine
        • Kontakt:
      • Nanjing, Čína, 210000
        • Nábor
        • Dermatology Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Kontakt:
      • Shanghai, Čína, 200000
        • Nábor
        • Shanghai skin disease hospital
        • Kontakt:
      • Shanghai, Čína, 200092
        • Nábor
        • Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiaotong University
        • Kontakt:
  • Švýcarsko
      • Zürich, Švýcarsko, 8032
        • Nábor
        • University Children Hospital Zürich
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti muži nebo ženy ve věku 12 let a starší (minimální hmotnost je 35 kg).
  • Potvrzená diagnóza Nethertonova syndromu (NS) (kauzativní mutace SPINK5) na začátku (návštěva 2).
  • Minimálně střední závažnost erytému na začátku (návštěva 2) (skóre indexu závažnosti oblasti ichtyózy (IASI) ≥ 16 a skóre IASI-erytém (E) ≥ 8) a ≥ 3 na skóre Investigator Global Assessment (IGA).
  • Před zařazením do studie podepsaný a datovaný písemný informovaný souhlas a souhlas v souladu s Mezinárodní radou pro harmonizaci-správnou klinickou praxi (ICH-GCP) a místní legislativou
  • Ženy ve fertilním věku (WOCBP) musí být připraveny a schopny používat vysoce účinné metody antikoncepce podle ICH M3 (R2), které při důsledném a správném používání vedou k nízké míře selhání nižší než 1 % ročně. Seznam metod antikoncepce splňující tato kritéria je uveden v protokolu klinického hodnocení (CTP) a rovněž v informacích o pacientce, rodiči (nebo rodičích) (nebo zákonném zástupci pacientky).

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti, kteří během 1 týdne před randomizací užívali topické kortikosteroidy (střední až vysoké, US třída I-V), topické retinoidy, topické inhibitory kalcineurinu nebo keratolytika
  • Pacienti, kteří v předchozích 24 hodinách použili změkčovadlo na oblast, která má být biopsií
  • Pacienti, kteří během 4 týdnů před randomizací užívali systémové retinoidy, jiná systémová imunosupresiva, systémové kortikosteroidy nebo fototerapii
  • Pacienti, kteří během 2 týdnů před randomizací užívali systémová antibiotika
  • Pacienti, kteří dostali živé vakcíny během 4 týdnů před randomizací
  • Pacienti, kteří dostávali hodnocené přípravky, biologická léčiva nebo imunoglobuliny během 4 týdnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) před randomizací
  • Těžké, progresivní nebo nekontrolované onemocnění jater, definované jako >3násobné zvýšení horní hranice normálu (ULN) aspartátaminotransferázy (AST) nebo alaninaminotransferázy (ALT) nebo alkalické fosfatázy nebo >2násobné zvýšení ULN celkového bilirubinu
  • Pacienti, kteří byli dříve vystaveni BI 655130 nebo jinému biologickému inhibitoru receptoru interleukinu 36 (IL-36R)
  • Platí další kritéria vyloučení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Spesolimab - infuzní roztok
Infuzní roztok
Ostatní jména:
  • BI 655130
Lék: Placebo odpovídající spesolimab - infuzní roztok
Infuzní roztok
Lék: Spesolimab - injekční roztok
Injekční roztok
Ostatní jména:
  • BI 655130
Lék: Placebo odpovídající spesolimab - injekční roztok
Injekční roztok
Experimentální: Spesolimab
Lék: Spesolimab - infuzní roztok
Infuzní roztok
Ostatní jména:
  • BI 655130
Lék: Placebo odpovídající spesolimab - infuzní roztok
Infuzní roztok
Lék: Spesolimab - injekční roztok
Injekční roztok
Ostatní jména:
  • BI 655130

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Odpověď IASI
Časové okno: Na začátku a v týdnu 16.
Reakce indexu závažnosti oblasti ichtyózy (IASI) je definována jako snížení o alespoň 50 % absolutní změny skóre IASI oproti výchozí hodnotě v 16. týdnu.
Na začátku a v týdnu 16.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Klíčový sekundární cíl: odezva IGA
Časové okno: v týdnu 16.
Investigator Global Assessment (IGA)
v týdnu 16.
Odpověď IGA
Časové okno: do 12. týdne.
Investigator Global Assessment (IGA)
do 12. týdne.
Odpověď IASI
Časové okno: Na začátku a do 12. týdne.
Index závažnosti oblasti ichtyózy (IASI)
Na začátku a do 12. týdne.
Procentuální změna od výchozí hodnoty ve skóre IASI
Časové okno: Na začátku a do 16. týdne.
Index závažnosti oblasti ichtyózy (IASI)
Na začátku a do 16. týdne.
Absolutní změna od výchozí hodnoty bolesti NRS
Časové okno: Na začátku a do 16. týdne.
Numerická škála hodnocení bolesti (NRS)
Na začátku a do 16. týdne.
Absolutní změna od výchozí hodnoty svědění NRS
Časové okno: Na začátku a do 16. týdne.
Číselná ratingová stupnice (NRS)
Na začátku a do 16. týdne.
Absolutní změna od výchozí hodnoty ve skóre DLQI/CDLQI
Časové okno: Na začátku a do 16. týdne.
Dermatologický index kvality života (DLQI)/Dětský dermatologický index kvality života (CDLQI)
Na začátku a do 16. týdne.
Odezva dílčího skóre IASI-E
Časové okno: Na začátku a do 16. týdne.
Index závažnosti oblasti ichtyózy – erytém (IASI-E)
Na začátku a do 16. týdne.
Odezva dílčího skóre IASI-S
Časové okno: Na začátku a do 16. týdne
Index závažnosti oblasti ichtyózy – škálování (IASI-S)
Na začátku a do 16. týdne
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou včetně závažných a/nebo oportunních infekcí
Časové okno: až 172 týdnů.
až 172 týdnů.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Boehringer Ingelheim

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. května 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. prosince 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

3. ledna 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. dubna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. května 2023

První zveřejněno (Aktuální)

12. května 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 1368-0104
  • 2022-501104-10-00 (Identifikátor registru: CTIS (EU))
  • U1111-1289-6825 (Identifikátor registru: WHO International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Jakmile budou splněna kritéria v sekci „Časový rámec“, mohou výzkumníci použít následující odkaz https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing požádat o přístup k dokumentům klinické studie týkající se této studie a na základě podepsané „Dohody o sdílení dokumentů“.

Kromě toho mohou výzkumní pracovníci požádat o přístup k údajům z klinických studií pro tuto a další uvedené studie po předložení návrhu výzkumu a v souladu s podmínkami uvedenými na webových stránkách.

Časový rámec sdílení IPD

Po zveřejnění strukturovaných výsledků jsou všechny regulační aktivity v USA a EU pro produkt a indikaci dokončeny a poté, co byl primární rukopis přijat k publikaci.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

U studijních dokumentů - při podpisu „Dohody o sdílení dokumentů“. Pro data studie - 1. po předložení a schválení návrhu výzkumu (kontroly bude provádět zadavatel a/nebo nezávislý hodnotící panel, včetně kontroly, zda plánovaná analýza nekonkuruje publikačnímu plánu zadavatele); 2. a při podpisu právní smlouvy.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nethertonův syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Canada

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit