Tutkimus, jolla testataan, auttaako spesolimabi ihmisiä, joilla on ihosairaus nimeltä Nethertonin oireyhtymä
EvasayilTM: lumekontrolloitu tutkimus spesolimabin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilaiden hoidossa, joilla on Nethertonin oireyhtymä
Tämä tutkimus on avoin ihmisille, joilla on ihosairaus nimeltä Nethertonin oireyhtymä (NS). Tutkimukseen voivat osallistua 12 vuotta täyttäneet henkilöt. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, auttaako spesolimabi-niminen lääke NS-potilaita.
Osallistujat jaetaan spesolimabi- ja lumelääkeryhmään. Plasebo-injektiot näyttävät spesolimabi-injektioista, mutta ne eivät sisällä lääkettä. Jokaisella osallistujalla on 2:3 mahdollisuus kuulua spesolimabiryhmään. Alussa osallistujat saavat tutkimuslääkettä injektiona laskimoon. Myöhemmin he saavat sen injektiona ihon alle kuukausittain. Neljän kuukauden kuluttua lumelääkeryhmän osallistujat siirtyvät spesolimabihoitoon.
Osallistujat ovat tutkimuksessa noin vuoden ajan. Tänä aikana he vierailevat tutkimuspaikalla 16 kertaa. Mahdollisuuksien mukaan 4/16 käyntiä voidaan tehdä osallistujan kotona opiskelupaikan sijaan. Lääkärit tarkistavat säännöllisesti osallistujien NS-oireet. Tuloksia verrataan ryhmien välillä sen selvittämiseksi, toimiiko spesolimabi. Lääkärit myös tarkistavat säännöllisesti osallistujien yleisen terveydentilan ja huomioivat mahdolliset ei-toivotut vaikutukset.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Rotterdam, Alankomaat, 3015 GD
- Erasmus MC Sophia Kinderziekenhuis
-
-
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Westmead Hospital
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgaria, 1407
- ASMC-IPSMC-skin and Veneral Diseases
-
-
-
-
-
Tel Aviv, Israel, 6423906
- Sourasky Medical Center
-
-
-
-
-
Roma, Italia, 00167
- Istituto Dermopatico Dell'Immacolata - IDI - IRCCS
-
Torino, Italia, 10126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino
-
-
-
-
-
Aichi, Nagoya, Japani, 466-8560
- Nagoya University Hospital
-
Chiba, Urayasu, Japani, 279-0021
- Juntendo University Urayasu Hospital
-
Okayama, Okayama, Japani, 700-8558
- Okayama University Hospital
-
-
-
-
-
Beijing, Kiina, 100045
- Beijing Children's hospital, Capital Medical University
-
Guangzhou, Kiina, 510091
- Southern Medical University Dermatology Hospital
-
Hangzhou, Kiina, 310003
- The First Affiliated Hospital, Zhejiang University
-
Hangzhou, Kiina, 310000
- The Children's Hospital Zhejiang University School of Medicine
-
Nanjing, Kiina, 210000
- Dermatology Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
-
Shanghai, Kiina, 200000
- Shanghai Skin Disease Hospital
-
Shanghai, Kiina, 200092
- Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiaotong University
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malesia, 50300
- Hospital Tunku Azizah
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugali, 1169-050
- ULS de São José, E.P.E. - Hospital Sto. António Capuchos
-
-
-
-
-
Paris, Ranska, 75010
- HOP Saint-Louis
-
-
-
-
-
Heidelberg, Saksa, 69120
- Universitätsklinikum Heidelberg
-
Kiel, Saksa, 24105
- Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Campus Kiel
-
München, Saksa, 80337
- Klinikum der Universität München AÖR
-
-
-
-
-
Zurich, Sveitsi, 8032
- University Children Hospital Zürich
-
-
-
-
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G51 4TF
- Queen Elizabeth University Hospital
-
-
-
-
California
-
Rancho Santa Margarita, California, Yhdysvallat, 92688
- Mission dermatology Center
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06519
- Yale University School of Medicine
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23502
- Virginia Clinical Research, Inc.
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- tai naispotilaat, vähintään 12-vuotiaat (paino vähintään 35 kg).
- Vahvistettu diagnoosi Nethertonin oireyhtymästä (NS) (syynä aiheuttavat SPINK5-mutaatiot) lähtötilanteessa (käynti 2).
- Vähintään kohtalainen punoituksen vakavuus lähtötilanteessa (käynti 2) (Ichthyosis Area Severity Index (IASI) -pistemäärä ≥ 16 ja IASI-eryteema (E) -pistemäärä ≥ 8) ja ≥ 3 Investigator Global Assessment (IGA) -pistemäärässä.
- Allekirjoitettu ja päivätty kirjallinen tietoinen suostumus ja puoltava lausunto kansainvälisen harmonisointineuvoston – hyvän kliinisen käytännön (ICH-GCP) ja paikallisen lainsäädännön mukaisesti ennen tutkimukseen ottamista
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten (WOCBP) on oltava valmiita ja kyettävä käyttämään erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä ICH M3:n (R2) mukaan, jotka johtavat alhaiseen epäonnistumisprosenttiin, alle 1 % vuodessa, kun niitä käytetään johdonmukaisesti ja oikein. Luettelo nämä kriteerit täyttävistä ehkäisymenetelmistä on kliinisen tutkimuksen protokollassa (CTP) sekä potilasta, vanhempia (tai potilaan laillisia huoltajia) koskevissa tiedoissa.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, jotka ovat käyttäneet paikallisia kortikosteroideja (keskipitkä tai korkea, USA luokka I-V), paikallisia retinoideja, paikallisia kalsineuriinin estäjiä tai keratolyyttejä viikon aikana ennen satunnaistamista
- Potilaat, jotka ovat käyttäneet pehmittäviä aineita koepala-alueella edellisen 24 tunnin aikana
- Potilaat, jotka ovat käyttäneet systeemisiä retinoideja, muita systeemisiä immunosuppressantteja, systeemisiä kortikosteroideja tai valohoitoa 4 viikon aikana ennen satunnaistamista
- Potilaat, jotka ovat käyttäneet systeemisiä antibiootteja 2 viikon aikana ennen satunnaistamista
- Potilaat, jotka ovat saaneet eläviä rokotteita 4 viikon sisällä ennen satunnaistamista
- Potilaat, jotka ovat saaneet tutkimustuotteita, biologisia aineita tai immunoglobuliineja 4 viikon tai 5 puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on pidempi) sisällä ennen satunnaistamista
- Vaikea, etenevä tai hallitsematon maksasairaus, joka määritellään aspartaattiaminotransferaasin (AST) tai alaniiniaminotransferaasin (ALT) tai alkalisen fosfataasin > 3-kertaiseksi nousuksi normaalin ylärajan (ULN) tai kokonaisbilirubiinin > 2-kertaiseksi ULN-arvon nousuksi
- Potilaat, jotka ovat aiemmin altistuneet BI 655130:lle tai muille interleukiini 36 -reseptorin (IL-36R) estäjille
- Muita poissulkemisperusteita sovelletaan
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
|
Infuusioliuos
Muut nimet:
Infuusioliuos
Injektioneste
Muut nimet:
Injektioneste
|
|
Kokeellinen: Spesolimabi
|
Infuusioliuos
Muut nimet:
Infuusioliuos
Injektioneste
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
IASI-vaste, määriteltynä vähintään 50 %:n absoluuttisena muutoksena IASI-pisteissä vertailuarvoon verrattuna viikolla 16 (Kyllä/Ei)
Aikaikkuna: Alussa ja viikolla 16.
|
Osallistujien osuus, joilla oli Ichthyosis Area Severity Index (IASI) -vaste viikolla 16, raportoidaan. IASI-vaste määriteltiin vähintään 50 %:n absoluuttisena muutoksena IASI-pisteistä lähtöarvosta viikolla 16. Osuudet pyöristettiin 3 desimaalin tarkkuudella. IASI on yhdistetty pistemäärä, joka perustuu globaaliin Congenital Ichthyosis Severity Instrument (CISI) -pistemäärään, joka ottaa eri kehon alueiden vakavuuserot huomioon niiden kehon pinta-alan funktiona ja standardoi myös valintojen määrän Likert-asteikoilla punoitukselle ja hilseilylle. Pistemäärä vaihtelee 0–48 (punoituksen enimmäispistemäärä 24 ja hilseilyn enimmäispistemäärä 24 yhteensä). Korkeampi pistemäärä tarkoittaa pahempaa kliinistä vakavuutta. 95 %:n luottamusvälit (CI) lasketaan Wilsonin menetelmällä. |
Alussa ja viikolla 16.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tärkeä toissijainen päätepiste: IGA-vastaus, määriteltynä vähintään 1-asteisen absoluuttisen muutoksen vähenemisenä IGA-pisteestä lähtöarvosta viikolla 16 (kyllä/ei)
Aikaikkuna: Alkutilanne ja 16 viikkoa tutkimushoidon aloittamisen jälkeen.
|
Osallistujien osuus, joilla oli tutkijan globaali arvio (IGA) -vaste viikolla 16, on raportoitu. Osuuksia pyöristettiin 3 desimaalin tarkkuuteen. IGA-vaste määriteltiin vähintään 1-asteisen absoluuttisen muutoksen vähenemiseksi IGA-pisteistä lähtöarvosta viikolla 16. Nethertonin oireyhtymän (NS) IGA arvioi NS:n eryteeman ja hilseilyn globaalia vakavuutta käyttäen 5-pistettä Likert-asteikkoa, joka vaihtelee arvosta 0=selkeä, arvoon 4=vaikea. 95 %:n luottamusvälit (CI) lasketaan Wilsonin menetelmällä. |
Alkutilanne ja 16 viikkoa tutkimushoidon aloittamisen jälkeen.
|
|
IGA-pisteet 0 tai 1 viikoilla 4, 8, 12 ja 16 (Kyllä/Ei)
Aikaikkuna: Tutkimushoidon aloittamisen jälkeen viikolla 4, viikolla 8, viikolla 12 ja viikolla 16.
|
Osallistujien osuus, joilla on tutkijan globaali arviointi (IGA) -pisteet 0 tai 1 viikolla 4, viikolla 8, viikolla 12 ja viikolla 16 ensimmäisen tutkimushoidon antamisen jälkeen, on raportoitu. Osuudet pyöristettiin 3 desimaalin tarkkuuteen. Nethertonin oireyhtymän (NS) IGA arvioi punoituksen ja hilseilyn globaalia vakavuutta NS:ssä käyttämällä 5-pisteen Likert-asteikkoa, joka vaihtelee arvosta 0=selkeä arvoon 4=vakava. 95 % luottamusvälit (CI) lasketaan Wilsonin menetelmällä. |
Tutkimushoidon aloittamisen jälkeen viikolla 4, viikolla 8, viikolla 12 ja viikolla 16.
|
|
IASI-vaste, määriteltynä vähintään 50 %:n absoluuttisena muutoksena IASI-pisteistössä vertailuarvosta viikoilla 4, 8 ja 12 (Kyllä/Ei)
Aikaikkuna: Alkutilanteessa sekä 4, 8 ja 12 viikon kohdalla tutkimushoidon aloittamisen jälkeen.
|
Osallistujien osuus, joilla oli Iktuoosi-alueen vakavuusindeksin (IASI) vaste viikoilla 4, 8 ja 12, on raportoitu. Osuuksia pyöristettiin 3 desimaalin tarkkuudelle. IASI-vaste määriteltiin vähintään 50 prosentin absoluuttisena muutoksena IASI-pisteistä lähtötasosta verrattuna viikkoon 4, viikkoon 8 ja viikkoon 12. IASI on yhdistetty pistemäärä, joka perustuu Congenital Ichthyosis Severity Instrument (CISI) -pistemäärään. Se ottaa huomioon vakavuuseroja eri kehon alueilla niiden kehon pinta-alan suhteen ja standardoi myös valintojen määrän Likert-asteikoilla punoituksen ja hilseilyn osalta. Pistemäärä vaihtelee välillä 0–48 (punomisen enimmäispistemäärän 24 ja hilseilyn enimmäispistemäärän 24 summa). Korkeampi pistemäärä tarkoittaa pahempaa kliinistä vakavuutta. 95 % luottamusvälit (CI) laskettiin Wilsonin menetelmällä. |
Alkutilanteessa sekä 4, 8 ja 12 viikon kohdalla tutkimushoidon aloittamisen jälkeen.
|
|
IASI-E-alaindeksivaste, määriteltynä vähintään 50 %:n absoluuttisena muutoksena IASI-E-alaindeksissä viikoilla 4, 8, 12 ja 16 (kyllä/ei)
Aikaikkuna: Alkutilanteessa sekä 4 viikon, 8 viikon, 12 viikon ja 16 viikon kohdalla tutkimushoidon aloittamisen jälkeen.
|
Raportoidaan osallistujien osuus, joilla on Ichthyosis Area Severity Index-Erythema (IASI-E) alaosapisteen vaste viikoilla 4, 8, 12 ja 16. Osasuhteet pyöristettiin 3 desimaalin tarkkuuteen. IASI-E vaste määriteltiin vähintään 50 %:n absoluuttisena muutoksena IASI-E alaosapisteessä viikolla 4, viikolla 8, viikolla 12 ja viikolla 16 verrattuna lähtöarvoon. IASI-E on yhdistetty pistemäärä, joka perustuu Congenital Ichthyosis Severity Instrument (CISI) -pistemäärään, ja se ottaa huomioon eri kehon alueiden vaikeusasteiden erot niiden kehon pinta-alan funktiona sekä standardoi valintojen määrän Likert-asteikoilla eryteemalle. Pistemäärä vaihtelee välillä 0-24. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa pahempaa kliinistä vaikeusastetta. 95 %:n luottamusvälit (CI) laskettiin Wilsonin menetelmällä. |
Alkutilanteessa sekä 4 viikon, 8 viikon, 12 viikon ja 16 viikon kohdalla tutkimushoidon aloittamisen jälkeen.
|
|
IASI-S-alipistevaste, määriteltynä vähintään 50 %:n absoluuttisena muutoksena IASI-S-alipisteistä perustasosta viikoilla 4, 8, 12 ja 16 (Kyllä/Ei)
Aikaikkuna: Alkutilanteessa sekä 4, 8, 12 ja 16 viikon kuluttua tutkimuslääkehoidon aloittamisesta.
|
Osallistujien osuus, joilla on Ichthyosis Area Severity Index-Scaling (IASI-S) alipistemäärän vaste viikoilla 4, 8, 12 ja 16, raportoidaan. Osuuksia pyöristettiin 3 desimaalin tarkkuudella. IASI-S-vaste määriteltiin vähintään 50 %:n absoluuttisena muutoksena IASI-S-alipistemäärässä lähtöarvosta viikolla 4, viikolla 8, viikolla 12 ja viikolla 16. IASI-S on yhdistetty pistemäärä, joka perustuu globaaliin Congenital Ichthyosis Severity Instrument (CISI) -pistemäärään, ja se ottaa huomioon eroja vakavuudessa eri kehon alueilla niiden kehon pinta-alan funktiona sekä standardoi valintojen määrän Likert-asteikoissa skaalaukselle. Pistemäärä vaihtelee välillä 0–24. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa pahempaa kliinistä vakavuutta. 95 %:n luottamusvälit (CI) laskettiin Wilsonin menetelmällä. |
Alkutilanteessa sekä 4, 8, 12 ja 16 viikon kuluttua tutkimuslääkehoidon aloittamisesta.
|
|
Prosentuaalinen muutos lähtöarvosta IASI-pisteissä viikoilla 4, 8, 12 ja 16
Aikaikkuna: MMRM-malli sisälsi mittaukset alkuarvosta sekä viikoilta 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 60, 68 tutkimushoidon antamisen jälkeen. MMRM-arvot prosentuaalisesta muutoksesta alkuarvoon viikoilla 4, 8, 12, 16 esitetään.
|
IASI-pisteistä perusarvoon verrattuna prosentuaalinen muutos viikoilla 4, 8, 12 ja 16 raportoidaan. IASI on yhdistetty pistemäärä, joka perustuu Congenital Ichthyosis Severity Instrument (CISI) -pistemäärään ja ottaa huomioon eri kehon alueiden vakavuuden erot niiden kehon pinta-alan funktiona, sekä standardoi valintojen määrän Likert-asteikoilla punoitukselle ja hilseille. Pistemäärä vaihtelee välillä 0–48 (punoituksen maksimipistemäärän 24 ja hilseilyn maksimipistemäärän 24 summa). Korkeampi pistemäärä tarkoittaa pahempaa kliinistä vakavuutta. IASI-pistemäärän prosentuaalinen muutos = (IASI-pistemäärä viikolla X – IASI-pistemäärä perusarvossa) * 100 / (IASI-pistemäärä perusarvossa). Viikko X = 4, 8, 12, 16. Pienimmän neliösumman keskiarvo (95 % luottamusväli) laskettiin käyttämällä toistomittauksia sisältävää sekavaikutusmallia (MMRM), joka sisälsi kiinteät, kategoriset vaikutukset hoitoon kullakin käynnillä, ikäryhmä ja perusarvon jatkuva vaikutus kullakin käynnillä sekä satunnaiset vaikutukset koehenkilöille. |
MMRM-malli sisälsi mittaukset alkuarvosta sekä viikoilta 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 60, 68 tutkimushoidon antamisen jälkeen. MMRM-arvot prosentuaalisesta muutoksesta alkuarvoon viikoilla 4, 8, 12, 16 esitetään.
|
|
Absoluuttinen muutos lähtötasosta NRS-kivussa viikoilla 4, 8, 12 ja 16
Aikaikkuna: MMRM-malli sisälsi mittaukset lähtöarvosta ja viikoilta 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 40, 52, 64 tutkimushoidon aloittamisen jälkeen. MMRM-arvojen absoluuttista muutosta lähtöarvosta NRS-kipuasteikolla viikoilla 4, 8, 12, 16 esitetään.
|
Absoluuttinen muutos lähtöarvosta numeerisessa kipuarviointiasteikossa (NRS) esitetään viikoilla 4, 8, 12 ja 16. NRS on yksidimensionaalinen kipuintensiteetin mittari, joka sisältää kroonisen kivun. 11-pisteinen numeerinen asteikko vaihtelee '0':sta, joka edustaa 'ei kipua', '10':een, joka edustaa kuviteltavissa olevaa pahinta kipua. Absoluuttinen muutos NRS:ssä viikolla X = (NRS-kipu viikolla X) - (NRS-kipu lähtöarvossa). Viikko X = 4, 8, 12, 16. Pienimmän neliösumman keskiarvot (95 % luottamusväli) laskettiin käyttäen toistettuja mittoja sisältävää sekavaikutusmallia (MMRM), joka sisälsi kiinteät, kategoriset vaikutukset hoitoon kullakin tutkimuskerralla, ikäryhmän sekä jatkuvan vaikutuksen lähtöarvoon kullakin tutkimuskerralla sekä satunnaiset vaikutukset koehenkilöille. |
MMRM-malli sisälsi mittaukset lähtöarvosta ja viikoilta 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 40, 52, 64 tutkimushoidon aloittamisen jälkeen. MMRM-arvojen absoluuttista muutosta lähtöarvosta NRS-kipuasteikolla viikoilla 4, 8, 12, 16 esitetään.
|
|
Absoluuttinen muutos lähtötasosta NRS-kutina-asteikolla viikoilla 4, 8, 12 ja 16
Aikaikkuna: MMRM-malli sisälsi mittaukset lähtötilanteesta sekä 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 40, 52 ja 64 viikon kuluttua hoidon aloittamisesta. MMRM-arvot, jotka kuvaavat absoluuttista muutosta lähtötilanteeseen verrattuna kutinan NRS-asteikolla viikoilla 4, 8, 12 ja 16, esitetään.
|
Numeric Pain Rating Scale (NRS) kutina mittaa kutinan voimakkuutta. Asteikko vaihtelee '0':sta, joka edustaa 'ei kutinaa', 10:een 'kuviteltavissa oleva pahin kutina'. Absoluuttinen muutos NRS-kutinassa viikolla X = (NRS-kutina viikolla X) - (NRS-kutina lähtöarvona). Viikko X = 4, 8, 12, 16. Pienimmän neliösumman keskiarvo (95 % luottamusväli) laskettiin käyttämällä toistomittausmallia (MMRM), joka sisälsi kiinteät, kategoriset vaikutukset hoidolle kullakin käynnillä, ikäryhmä ja lähtöarvon jatkuva vaikutus kullakin käynnillä sekä satunnaiset vaikutukset koehenkilöille. |
MMRM-malli sisälsi mittaukset lähtötilanteesta sekä 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 40, 52 ja 64 viikon kuluttua hoidon aloittamisesta. MMRM-arvot, jotka kuvaavat absoluuttista muutosta lähtötilanteeseen verrattuna kutinan NRS-asteikolla viikoilla 4, 8, 12 ja 16, esitetään.
|
|
Absoluuttinen muutos perusarvosta DLQI-pisteissä viikoilla 8 ja 16
Aikaikkuna: MMRM-malli sisälsi mittaukset lähtöarvosta sekä viikoilta 8, 16, 24, 32 ja 52 tutkimushoidon antamisen jälkeen. MMRM-arvot DLQI-pisteen absoluuttisesta muutoksesta lähtöarvoon viikoilla 8 ja 16 on esitetty.
|
Dermatologian elämänlaatuindeksi (DLQI) arvioi erilaisia ihotiloja ja mittaa elämänlaatua. Se sisältää 10 kysymystä, jotka pisteytetään 0:sta (ei merkitystä) 3:een (erittäin paljon). Kysymys 7 on "kyllä" / "ei" -kysymys, jossa "kyllä" pisteytetään 3:ksi. Kokonaispistemäärä vaihtelee yhteensä 0:sta 30:een. Pistemäärät 0-1 osoittavat ei vaikutusta, pistemäärät 2-5 osoittavat pientä vaikutusta, pistemäärät 6-10 osoittavat kohtalaista vaikutusta, pistemäärät 11-20 osoittavat erittäin suurta vaikutusta ja pistemäärät 21-30 osoittavat äärimmäisen suurta vaikutusta syndroomalla osallistujaan. DLQI-pistemäärän absoluuttinen muutos viikolla X = (DLQI-pistemäärä viikolla X) - (DLQI-pistemäärä perusarvossa). Viikko X = 8, 16. Pienimmän neliösumman keskiarvo (95 % luottamusväli) laskettiin käyttämällä toistettujen mittausten sekoitettua mallia (MMRM), joka sisälsi kiinteät, luokitellut hoidon vaikutukset kullakin käynnillä, ikäryhmän ja perusarvon jatkuvan vaikutuksen kullakin käynnillä sekä kohteen satunnaiset vaikutukset. |
MMRM-malli sisälsi mittaukset lähtöarvosta sekä viikoilta 8, 16, 24, 32 ja 52 tutkimushoidon antamisen jälkeen. MMRM-arvot DLQI-pisteen absoluuttisesta muutoksesta lähtöarvoon viikoilla 8 ja 16 on esitetty.
|
|
Absoluuttinen muutos lähtötasoon verrattuna CDLQI-pisteissä viikoilla 8 ja 16
Aikaikkuna: Alussa sekä 8 ja 16 viikon kuluttua tutkimuslääkityksen antamisesta.
|
Lasten dermatologian elämänlaatuindeksi (CDLQI) mittaa ihosairauden vaikutusta lasten ja nuorten elämään. CDLQI:n kokonaispistemäärä lasketaan laskemalla yhteen jokaisen kysymyksen pisteet, jolloin tuloksena on arvoalue 0–30. Pisteet 0–1 osoittavat, ettei vaikutusta ole, pisteet 2–6 osoittavat pientä vaikutusta, pisteet 7–12 osoittavat kohtalaista vaikutusta, pisteet 13–18 osoittavat hyvin suurta vaikutusta ja pisteet 19–30 osoittavat erittäin suurta vaikutusta osallistujan oireyhtymään. CDLQI-pisteen absoluuttinen muutos viikolla X = (CDLQI-pisteet viikolla X) - (CDLQI-pisteet perusarvossa). Viikko X = 8, 16. |
Alussa sekä 8 ja 16 viikon kuluttua tutkimuslääkityksen antamisesta.
|
|
Hoidon yhteydessä ilmaantuvien haittatapahtumien, mukaan lukien vakavien ja/tai opportunististen infektioiden, esiintyvyys
Aikaikkuna: Ensimmäisen tutkimushoidon annostuksesta alkaen satunnaistetun jakson loppuun (viikko 16) plus 16 viikon jäännösvaikutusjakso, yhteensä enintään 32 viikkoa.
|
Potilaiden prosenttiosuus, joilla ilmeni hoidon aikana haittatapahtumia, mukaan lukien vakavia ja/tai opportunistisia infektioita, esitetään.
Prosenttiosuudet pyöristetään yhteen desimaaliin.
|
Ensimmäisen tutkimushoidon annostuksesta alkaen satunnaistetun jakson loppuun (viikko 16) plus 16 viikon jäännösvaikutusjakso, yhteensä enintään 32 viikkoa.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Ihosairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Poikkeavuuksia, useita
- Ihosairaudet, geneettiset
- Ihon poikkeavuudet
- Keratoosi
- Ichthyosiform Erythroderma, synnynnäinen
- Iktyoosi
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Iho- ja sidekudostaudit
- Nethertonin oireyhtymä
- Terapeuttiset lääkkeet
- Lämpötilahallinnon reitit
- Lääkehoito
- Injektiot
- spesolimabi
Muut tutkimustunnusnumerot
- 1368-0104
- 2022-501104-10-00 (Rekisterin tunniste: CTIS (EU))
- U1111-1289-6825 (Rekisterin tunniste: WHO International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Kun kohdan "Aikakehys" kriteerit täyttyvät, tutkijat voivat käyttää seuraavaa linkkiä https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing pyytää pääsyä tätä tutkimusta koskeviin kliinisen tutkimuksen asiakirjoihin ja allekirjoitetun "Dokumentin jakamissopimuksen" perusteella.
Lisäksi tutkijat voivat pyytää pääsyä kliinisen tutkimuksen tietoihin tämän ja muiden lueteltujen tutkimusten osalta tutkimusehdotuksen jättämisen jälkeen ja verkkosivuilla esitettyjen ehtojen mukaisesti.
IPD-jaon aikakehys
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .