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Un estudio para probar si Spesolimab ayuda a las personas con una enfermedad de la piel llamada síndrome de Netherton

15 de abril de 2024 actualizado por: Boehringer Ingelheim

EvasayilTM: un ensayo controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de Spesolimab en el tratamiento de pacientes con síndrome de Netherton

Este estudio está abierto a personas con una enfermedad de la piel llamada síndrome de Netherton (NS). Las personas pueden unirse al estudio si tienen 12 años o más. El propósito de este estudio es averiguar si un medicamento llamado spesolimab ayuda a las personas con NS.

Los participantes se dividen en un grupo de spesolimab y un grupo de placebo. Las inyecciones de placebo se parecen a las inyecciones de spesolimab pero no contienen ningún medicamento. Cada participante tiene una probabilidad de 2 en 3 de estar en el grupo de spesolimab. Al principio, los participantes reciben el medicamento del estudio como una inyección en una vena. Luego, lo reciben como una inyección debajo de la piel todos los meses. Después de 4 meses, los participantes del grupo placebo cambiaron al tratamiento con spesolimab.

Los participantes están en el estudio durante aproximadamente 1 año. Durante este tiempo, visitan el sitio de estudio 16 veces. Siempre que sea posible, 4 de 16 visitas se pueden realizar en el hogar del participante en lugar del sitio de estudio. Los médicos controlan periódicamente los síntomas del NS de los participantes. Los resultados se comparan entre los grupos para ver si spesolimab funciona. Los médicos también controlan regularmente el estado de salud general de los participantes y toman nota de cualquier efecto no deseado.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

39

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Erlangen, Alemania, 91054
        • Reclutamiento
        • Universitatsklinikum Erlangen
        • Contacto:
      • Heidelberg, Alemania, 69120
        • Reclutamiento
        • Universitätsklinikum Heidelberg
        • Contacto:
      • Kiel, Alemania, 24105
        • Reclutamiento
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Campus Kiel
        • Contacto:
      • München, Alemania, 80337
        • Reclutamiento
        • Klinikum Der Universität München AöR
        • Contacto:
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Reclutamiento
        • Westmead Hospital
        • Contacto:
  • Austria
      • Salzburg, Austria, 5020
        • Reclutamiento
        • Medical University of Salzburg (SALK) Paracelsus Medical Privatuniversity Salzburg (PMU)
        • Contacto:
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1407
        • Reclutamiento
        • ASMC-IPSMC-skin and Veneral Diseases
        • Contacto:
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Reclutamiento
        • UZ Leuven
        • Contacto:
  • Estados Unidos
    • California
      • Rancho Santa Margarita, California, Estados Unidos, 92688
        • Reclutamiento
        • Mission Dermatology Center
        • Contacto:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519
        • Activo, no reclutando
        • Yale University School of Medicine
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23502
        • Reclutamiento
        • Virginia Clinical Research, Inc.
        • Contacto:
  • Francia
      • Paris, Francia, 75010
        • Reclutamiento
        • HOP Saint-Louis
        • Contacto:
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Reclutamiento
        • Sourasky Medical Center
        • Contacto:
  • Italia
      • Roma, Italia, 00167
        • Reclutamiento
        • Istituto Dermopatico Dell'Immacolata - IDI - IRCCS
        • Contacto:
      • Torino, Italia, 10126
        • Reclutamiento
        • AO Città della Salute e Scienza
        • Contacto:
  • Japón
      • Aichi, Nagoya, Japón, 466-8560
        • Reclutamiento
        • Nagoya University Hospital
        • Contacto:
      • Chiba, Urayasu, Japón, 279-0021
        • Reclutamiento
        • Juntendo University Urayasu Hospital
        • Contacto:
      • Okayama, Okayama, Japón, 700-8558
        • Reclutamiento
        • Okayama University Hospital
        • Contacto:
  • Malasia
      • Kuala Lumpur, Malasia, 50300
        • Reclutamiento
        • Hospital Tunku Azizah
        • Contacto:
      • Selangor Darul Ehsan, Malasia, 47500
        • Reclutamiento
        • Sunway Medical Centre
        • Contacto:
  • Países Bajos
      • Rotterdam, Países Bajos, 3015 GD
        • Reclutamiento
        • Erasmus MC - Sophia Kinderziekenhuis
        • Contacto:
  • Porcelana
      • Beijing, Porcelana, 100045
        • Reclutamiento
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
        • Contacto:
      • Guangzhou, Porcelana, 510091
        • Reclutamiento
        • Southern Medical University Dermatology Hospital
        • Contacto:
      • Hangzhou, Porcelana, 310003
        • Reclutamiento
        • The First Affiliated Hospital, Zhejiang University
        • Contacto:
      • Hangzhou, Porcelana, 310000
        • Reclutamiento
        • The Children's Hospital Zhejiang University School of Medicine
        • Contacto:
      • Nanjing, Porcelana, 210000
        • Reclutamiento
        • Dermatology Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Contacto:
      • Shanghai, Porcelana, 200000
        • Reclutamiento
        • Shanghai skin disease hospital
        • Contacto:
      • Shanghai, Porcelana, 200092
        • Reclutamiento
        • Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiaotong University
        • Contacto:
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1169-050
        • Reclutamiento
        • ULS de São José, E.P.E. - Hospital Sto. António Capuchos
        • Contacto:
  • Reino Unido
      • Glasgow, Reino Unido, G51 4TF
        • Reclutamiento
        • Queen Elizabeth University Hospital
        • Contacto:
  • Suiza
      • Zürich, Suiza, 8032
        • Reclutamiento
        • University Children Hospital Zürich
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes masculinos o femeninos, mayores de 12 años (el peso mínimo es de 35 kg).
  • Diagnóstico confirmado de síndrome de Netherton (NS) (mutaciones causales de SPINK5) al inicio del estudio (visita 2).
  • Al menos una gravedad moderada del eritema al inicio (visita 2) (puntuación del índice de gravedad del área de la ictiosis (IASI) ≥ 16 y puntuación del eritema (E) de IASI ≥ 8) y ≥ 3 en la puntuación de la evaluación global del investigador (IGA).
  • Consentimiento informado por escrito firmado y fechado y asentimiento de acuerdo con el Consejo Internacional de Armonización-Buenas Prácticas Clínicas (ICH-GCP) y la legislación local antes de la admisión en el ensayo
  • Las mujeres en edad fértil (WOCBP, por sus siglas en inglés) deben estar listas y ser capaces de usar métodos anticonceptivos altamente efectivos según ICH M3 (R2) que resulten en una baja tasa de falla de menos del 1% por año cuando se usan de manera consistente y correcta. Se proporciona una lista de métodos anticonceptivos que cumplen estos criterios en el protocolo del ensayo clínico (CTP), así como en la información del paciente, los padres (o el tutor legal del paciente).

Criterio de exclusión:

  • Pacientes que han usado corticosteroides tópicos (medio a alto, clase I-V de EE. UU.), retinoides tópicos, inhibidores de la calcineurina tópicos o queratolíticos en la semana anterior a la aleatorización
  • Pacientes que hayan utilizado emoliente en la zona a biopsiar en las últimas 24 horas
  • Pacientes que hayan usado retinoides sistémicos, otros inmunosupresores sistémicos, corticosteroides sistémicos o fototerapia en las 4 semanas previas a la aleatorización
  • Pacientes que han usado antibióticos sistémicos dentro de las 2 semanas previas a la aleatorización
  • Pacientes que han recibido vacunas vivas dentro de las 4 semanas previas a la aleatorización
  • Pacientes que han recibido productos en investigación, productos biológicos o inmunoglobulinas dentro de las 4 semanas o 5 semividas (lo que sea más largo) antes de la aleatorización
  • Enfermedad hepática grave, progresiva o no controlada, definida como una elevación >3 veces del límite superior normal (ULN) de la aspartato aminotransferasa (AST) o la alanina aminotransferasa (ALT) o la fosfatasa alcalina, o una elevación >2 veces del ULN de la bilirrubina total
  • Pacientes que hayan tenido alguna exposición previa a BI 655130 u otro inhibidor biológico del receptor de interleucina 36 (IL-36R)
  • Se aplican otros criterios de exclusión

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Droga: Spesolimab - solución para perfusión
Solución para perfusión
Otros nombres:
  • BI 655130
Droga: Placebo coincidente con spesolimab - solución para perfusión
Solución para perfusión
Droga: Spesolimab - solución inyectable
Solución para inyección
Otros nombres:
  • BI 655130
Droga: Placebo coincidente con spesolimab - solución inyectable
Solución para inyección
Experimental: Espesolimab
Droga: Spesolimab - solución para perfusión
Solución para perfusión
Otros nombres:
  • BI 655130
Droga: Placebo coincidente con spesolimab - solución para perfusión
Solución para perfusión
Droga: Spesolimab - solución inyectable
Solución para inyección
Otros nombres:
  • BI 655130

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Respuesta IASI
Periodo de tiempo: Al inicio y en la semana 16.
La respuesta del índice de gravedad del área de ictiosis (IASI) se define como una disminución de al menos un 50 % de cambio absoluto en la puntuación IASI desde el inicio en la semana 16.
Al inicio y en la semana 16.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Punto final secundario clave: respuesta IGA
Periodo de tiempo: en la semana 16.
Evaluación global del investigador (IGA)
en la semana 16.
Respuesta de IGA
Periodo de tiempo: hasta la semana 12.
Evaluación global del investigador (IGA)
hasta la semana 12.
Respuesta IASI
Periodo de tiempo: Al inicio y hasta la Semana 12.
Índice de gravedad del área de ictiosis (IASI)
Al inicio y hasta la Semana 12.
Cambio porcentual desde el inicio en la puntuación IASI
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio y hasta la semana 16.
Índice de gravedad del área de ictiosis (IASI)
Al inicio del estudio y hasta la semana 16.
Cambio absoluto desde el inicio en el dolor NRS
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio y hasta la semana 16.
La escala numérica de calificación del dolor (NRS)
Al inicio del estudio y hasta la semana 16.
Cambio absoluto desde el inicio en la picazón de NRS
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio y hasta la semana 16.
La escala de calificación numérica (NRS)
Al inicio del estudio y hasta la semana 16.
Cambio absoluto desde el inicio en la puntuación DLQI/CDLQI
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio y hasta la semana 16.
Índice de calidad de vida en dermatología (DLQI)/Índice de calidad de vida en dermatología infantil (CDLQI)
Al inicio del estudio y hasta la semana 16.
Respuesta de subpuntuación IASI-E
Periodo de tiempo: Al inicio y hasta la semana 16.
Índice de gravedad del área de ictiosis: eritema (IASI-E)
Al inicio y hasta la semana 16.
Respuesta de subpuntuación IASI-S
Periodo de tiempo: Al inicio y hasta la semana 16
Índice de gravedad del área de ictiosis: escalamiento (IASI-S)
Al inicio y hasta la semana 16
La aparición de eventos adversos emergentes del tratamiento, incluidas infecciones graves y/u oportunistas.
Periodo de tiempo: hasta 172 semanas.
hasta 172 semanas.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Boehringer Ingelheim

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

15 de mayo de 2023

Finalización primaria (Estimado)

30 de diciembre de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

3 de enero de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de abril de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de mayo de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

12 de mayo de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

16 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 1368-0104
  • 2022-501104-10-00 (Identificador de registro: CTIS (EU))
  • U1111-1289-6825 (Identificador de registro: WHO International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Una vez que se cumplan los criterios de la sección "Marco de tiempo", los investigadores pueden usar el siguiente enlace https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing para solicitar acceso a los documentos del estudio clínico con respecto a este estudio, y mediante un "Acuerdo de intercambio de documentos" firmado.

Además, los investigadores pueden solicitar el acceso a los datos del estudio clínico, para este y otros estudios enumerados, después de la presentación de una propuesta de investigación y de acuerdo con los términos descritos en el sitio web.

Marco de tiempo para compartir IPD

Una vez que se han publicado los resultados estructurados, se completan todas las actividades reglamentarias en los EE. UU. y la UE para el producto y la indicación, y después de que el manuscrito principal haya sido aceptado para su publicación.

Criterios de acceso compartido de IPD

Para documentos de estudio: al firmar un 'Acuerdo de intercambio de documentos'. Para los datos del estudio: 1. después de la presentación y aprobación de la propuesta de investigación (el patrocinador y/o el panel de revisión independiente realizarán verificaciones, incluida la verificación de que el análisis planeado no compita con el plan de publicación del patrocinador); 2. ya la firma de un acuerdo legal.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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