Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at teste, om Spesolimab hjælper mennesker med en hudsygdom kaldet Netherton-syndrom

15. april 2024 opdateret af: Boehringer Ingelheim

EvasayilTM: Et placebokontrolleret forsøg til evaluering af Spesolimabs effektivitet og sikkerhed i behandlingen af ​​patienter med Nethertons syndrom

Denne undersøgelse er åben for personer med en hudsygdom kaldet Netherton syndrom (NS). Folk kan deltage i studiet, hvis de er 12 år og ældre. Formålet med denne undersøgelse er at finde ud af, om et lægemiddel kaldet spesolimab hjælper mennesker med NS.

Deltagerne er opdelt i en spesolimab- og en placebogruppe. Placebo-injektioner ligner spesolimab-injektioner, men indeholder ingen medicin. Hver deltager har en 2 til 3 chance for at være i spesolimab-gruppen. I starten får deltagerne studiemedicinen som en indsprøjtning i en blodåre. Bagefter får de det som en indsprøjtning under huden hver måned. Efter 4 måneder skifter deltagerne i placebogruppen til spesolimab-behandling.

Deltagerne er i undersøgelsen i omkring 1 år. I løbet af denne tid besøger de undersøgelsesstedet 16 gange. Hvor det er muligt, kan 4 ud af 16 besøg aflægges hjemme hos deltageren i stedet for studiestedet. Lægerne tjekker løbende deltagernes NS-symptomer. Resultaterne sammenlignes mellem grupperne for at se, om spesolimab virker. Lægerne tjekker også regelmæssigt deltagernes generelle helbred og noterer sig eventuelle uønskede virkninger.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

39

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1407
        • Rekruttering
        • ASMC-IPSMC-skin and Veneral Diseases
        • Kontakt:
  • Det Forenede Kongerige
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G51 4TF
  • Forenede Stater
    • California
      • Rancho Santa Margarita, California, Forenede Stater, 92688
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06519
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Yale University School of Medicine
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23502
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75010
  • Holland
      • Rotterdam, Holland, 3015 GD
        • Rekruttering
        • Erasmus MC - Sophia Kinderziekenhuis
        • Kontakt:
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Rekruttering
        • Sourasky Medical Center
        • Kontakt:
  • Italien
      • Roma, Italien, 00167
        • Rekruttering
        • Istituto Dermopatico Dell'Immacolata - IDI - IRCCS
        • Kontakt:
      • Torino, Italien, 10126
        • Rekruttering
        • AO Città della Salute e Scienza
        • Kontakt:
  • Japan
      • Aichi, Nagoya, Japan, 466-8560
        • Rekruttering
        • Nagoya University Hospital
        • Kontakt:
      • Chiba, Urayasu, Japan, 279-0021
        • Rekruttering
        • Juntendo University Urayasu Hospital
        • Kontakt:
      • Okayama, Okayama, Japan, 700-8558
        • Rekruttering
        • Okayama University Hospital
        • Kontakt:
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100045
        • Rekruttering
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
        • Kontakt:
      • Guangzhou, Kina, 510091
        • Rekruttering
        • Southern Medical University Dermatology Hospital
        • Kontakt:
      • Hangzhou, Kina, 310003
        • Rekruttering
        • The First Affiliated Hospital, Zhejiang University
        • Kontakt:
      • Hangzhou, Kina, 310000
        • Rekruttering
        • The Children's Hospital Zhejiang University School of Medicine
        • Kontakt:
      • Nanjing, Kina, 210000
        • Rekruttering
        • Dermatology Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Kontakt:
      • Shanghai, Kina, 200000
        • Rekruttering
        • Shanghai skin disease hospital
        • Kontakt:
      • Shanghai, Kina, 200092
        • Rekruttering
        • Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiaotong University
        • Kontakt:
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50300
      • Selangor Darul Ehsan, Malaysia, 47500
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1169-050
        • Rekruttering
        • ULS de São José, E.P.E. - Hospital Sto. António Capuchos
        • Kontakt:
  • Schweiz
      • Zürich, Schweiz, 8032
        • Rekruttering
        • University Children Hospital Zürich
        • Kontakt:
  • Tyskland
      • Erlangen, Tyskland, 91054
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
      • Kiel, Tyskland, 24105
        • Rekruttering
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Campus Kiel
        • Kontakt:
      • München, Tyskland, 80337
        • Rekruttering
        • Klinikum Der Universität München AöR
        • Kontakt:
  • Østrig
      • Salzburg, Østrig, 5020
        • Rekruttering
        • Medical University of Salzburg (SALK) Paracelsus Medical Privatuniversity Salzburg (PMU)
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige patienter i alderen 12 år og ældre (minimumsvægt er 35 kg).
  • Bekræftet diagnose af Netherton syndrom (NS) (forårsagede SPINK5-mutationer) ved baseline (besøg 2).
  • Mindst moderat sværhedsgrad af erytem ved baseline (besøg 2) (Ichthyosis Area Severity Index (IASI) score ≥ 16 og IASI-Erythema (E) score ≥8) og ≥ 3 på Investigator Global Assessment (IGA) score.
  • Underskrevet og dateret skriftligt informeret samtykke og samtykke i overensstemmelse med International Council on Harmonisation-Good Clinical Practice (ICH-GCP) og lokal lovgivning forud for optagelse i forsøget
  • Kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP) skal være klar til og i stand til at bruge yderst effektive præventionsmetoder i henhold til ICH M3 (R2), der resulterer i en lav fejlrate på mindre end 1 % om året, når de anvendes konsekvent og korrekt. En liste over præventionsmetoder, der opfylder disse kriterier, findes i den kliniske forsøgsprotokol (CTP) såvel som i informationen om patienten, forældrene (eller patientens juridiske værge).

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, der har brugt topikale kortikosteroider (middel til høj, amerikansk klasse I-V), topiske retinoider, topiske calcineurinhæmmere eller keratolytika inden for 1 uge før randomisering
  • Patienter, der har brugt blødgørende middel på det område, der skal biopsieres inden for de foregående 24 timer
  • Patienter, der har brugt systemiske retinoider, andre systemiske immunsuppressiva, systemiske kortikosteroider eller fototerapi inden for 4 uger før randomisering
  • Patienter, der har brugt systemiske antibiotika inden for 2 uger før randomisering
  • Patienter, der har modtaget levende vacciner inden for 4 uger før randomisering
  • Patienter, der har modtaget forsøgsprodukter, biologiske lægemidler eller immunglobuliner inden for 4 uger eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) før randomisering
  • Alvorlig, fremadskridende eller ukontrolleret leversygdom, defineret som >3 gange øvre grænse for normal (ULN) forhøjelse i aspartataminotransferase (AST) eller alaninaminotransferase (ALT) eller alkalisk fosfatase, eller >2 gange forhøjet ULN i total bilirubin
  • Patienter, der tidligere har været udsat for BI 655130 eller en anden interleukin 36-receptor (IL-36R) hæmmer biologisk
  • Yderligere udelukkelseskriterier gælder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Spesolimab - infusionsvæske, opløsning
Opløsning til infusion
Andre navne:
  • BI 655130
Medicin: Placebo, der matcher spesolimab - infusionsvæske, opløsning
Opløsning til infusion
Medicin: Spesolimab - injektionsvæske, opløsning
Opløsning til injektion
Andre navne:
  • BI 655130
Medicin: Placebo, der matcher spesolimab - injektionsvæske, opløsning
Opløsning til injektion
Eksperimentel: Spesolimab
Medicin: Spesolimab - infusionsvæske, opløsning
Opløsning til infusion
Andre navne:
  • BI 655130
Medicin: Placebo, der matcher spesolimab - infusionsvæske, opløsning
Opløsning til infusion
Medicin: Spesolimab - injektionsvæske, opløsning
Opløsning til injektion
Andre navne:
  • BI 655130

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
IASI svar
Tidsramme: Ved baseline og i uge 16.
Ichthyosis Area Severity Index (IASI)-respons er defineret som et fald på mindst 50 % absolut ændring i IASI-score fra baseline ved uge 16.
Ved baseline og i uge 16.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Nøgle sekundært endepunkt: IGA-respons
Tidsramme: i uge 16.
Investigator Global Assessment (IGA)
i uge 16.
IGA-svar
Tidsramme: op til uge 12.
Investigator Global Assessment (IGA)
op til uge 12.
IASI svar
Tidsramme: Ved baseline og op til uge 12.
Ichthyosis Area Severity Index (IASI)
Ved baseline og op til uge 12.
Procentvis ændring fra baseline i IASI-score
Tidsramme: Ved baseline og op til uge 16.
Ichthyosis Area Severity Index (IASI)
Ved baseline og op til uge 16.
Absolut ændring fra baseline i NRS-smerter
Tidsramme: Ved baseline og op til uge 16.
Den numeriske smertevurderingsskala (NRS)
Ved baseline og op til uge 16.
Absolut ændring fra baseline i NRS kløe
Tidsramme: Ved baseline og op til uge 16.
Den numeriske vurderingsskala (NRS)
Ved baseline og op til uge 16.
Absolut ændring fra baseline i DLQI/CDLQI-score
Tidsramme: Ved baseline og op til uge 16.
Dermatology Life Quality Index (DLQI)/Children Dermatology Life Quality Index (CDLQI)
Ved baseline og op til uge 16.
IASI-E subscore svar
Tidsramme: Ved baseline og op til uge 16.
Ichthyosis Area Severity Index - Erytem (IASI-E)
Ved baseline og op til uge 16.
IASI-S subscore svar
Tidsramme: Ved baseline og op til uge 16
Ichthyosis Area Severity Index - Skalering (IASI-S)
Ved baseline og op til uge 16
Forekomsten af ​​behandlingsudspringende bivirkninger, herunder alvorlige og/eller opportunistiske infektioner
Tidsramme: op til 172 uger.
op til 172 uger.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Boehringer Ingelheim

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. maj 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. december 2024

Studieafslutning (Anslået)

3. januar 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. april 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. maj 2023

Først opslået (Faktiske)

12. maj 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 1368-0104
  • 2022-501104-10-00 (Registry Identifier: CTIS (EU))
  • U1111-1289-6825 (Registry Identifier: WHO International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Når kriterierne i afsnittet "Tidsramme" er opfyldt, kan forskere bruge følgende link https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing at anmode om adgang til de kliniske undersøgelsesdokumenter vedrørende denne undersøgelse og efter en underskrevet "Document Sharing Agreement".

Ydermere kan forskere anmode om adgang til de kliniske undersøgelsesdata, for denne og andre listede undersøgelser, efter indsendelse af et forskningsforslag og i henhold til de vilkår, der er beskrevet på hjemmesiden.

IPD-delingstidsramme

Efter at strukturerede resultater er blevet offentliggjort, afsluttes alle regulatoriske aktiviteter i USA og EU for produktet og indikationen, og efter at det primære manuskript er blevet accepteret til offentliggørelse.

IPD-delingsadgangskriterier

For undersøgelsesdokumenter - ved underskrivelse af en 'Dokumentdelingsaftale'. For undersøgelsesdata - 1. efter indsendelse og godkendelse af forskningsforslaget (tjek vil blive udført af sponsoren og/eller det uafhængige bedømmelsespanel, herunder kontrol af, at den planlagte analyse ikke konkurrerer med sponsorens publikationsplan); 2. og ved underskrivelse af en juridisk aftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Netherton syndrom

Kliniske forsøg med Spesolimab - infusionsvæske, opløsning

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Peru

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner