Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie, um zu testen, ob Spesolimab Menschen mit einer Hautkrankheit namens Netherton-Syndrom hilft

19. Februar 2026 aktualisiert von: Boehringer Ingelheim

EvasayilTM: Eine placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Spesolimab bei der Behandlung von Patienten mit Netherton-Syndrom

Diese Studie steht Menschen mit einer Hautkrankheit namens Netherton-Syndrom (NS) offen. An der Studie können Personen teilnehmen, die 12 Jahre und älter sind. Der Zweck dieser Studie besteht darin, herauszufinden, ob ein Arzneimittel namens Spesolimab Menschen mit NS hilft.

Die Teilnehmer werden in eine Spesolimab- und eine Placebo-Gruppe eingeteilt. Placebo-Injektionen sehen aus wie Spesolimab-Injektionen, enthalten jedoch keine Arzneimittel. Jeder Teilnehmer hat eine Chance von 2 zu 3, in die Spesolimab-Gruppe aufgenommen zu werden. Zu Beginn erhalten die Teilnehmer das Studienmedikament als Injektion in eine Vene. Anschließend bekommen sie es jeden Monat als Injektion unter die Haut. Nach 4 Monaten wechseln die Teilnehmer der Placebogruppe zur Spesolimab-Behandlung.

Die Teilnehmer nehmen etwa ein Jahr an der Studie teil. In dieser Zeit besuchen sie das Studienzentrum 16 Mal. Wenn möglich, können 4 von 16 Besuchen beim Teilnehmer zu Hause statt am Studienort durchgeführt werden. Die Ärzte überprüfen regelmäßig die NS-Symptome der Teilnehmer. Die Ergebnisse werden zwischen den Gruppen verglichen, um festzustellen, ob Spesolimab wirkt. Darüber hinaus überprüfen die Ärzte regelmäßig den allgemeinen Gesundheitszustand der Teilnehmer und notieren etwaige unerwünschte Nebenwirkungen.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

43

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Hospital
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1407
        • ASMC-IPSMC-skin and Veneral Diseases
  • China
      • Beijing, China, 100045
        • Beijing Children's hospital, Capital Medical University
      • Guangzhou, China, 510091
        • Southern Medical University Dermatology Hospital
      • Hangzhou, China, 310003
        • The First Affiliated Hospital, Zhejiang University
      • Hangzhou, China, 310000
        • The Children's Hospital Zhejiang University School of Medicine
      • Nanjing, China, 210000
        • Dermatology Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
      • Shanghai, China, 200000
        • Shanghai Skin Disease Hospital
      • Shanghai, China, 200092
        • Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiaotong University
  • Deutschland
      • Heidelberg, Deutschland, 69120
        • Universitätsklinikum Heidelberg
      • Kiel, Deutschland, 24105
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Campus Kiel
      • München, Deutschland, 80337
        • Klinikum der Universität München AÖR
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75010
        • HOP Saint-Louis
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Sourasky Medical Center
  • Italien
      • Roma, Italien, 00167
        • Istituto Dermopatico Dell'Immacolata - IDI - IRCCS
      • Torino, Italien, 10126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino
  • Japan
      • Aichi, Nagoya, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
      • Chiba, Urayasu, Japan, 279-0021
        • Juntendo University Urayasu Hospital
      • Okayama, Okayama, Japan, 700-8558
        • Okayama University Hospital
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50300
        • Hospital Tunku Azizah
  • Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande, 3015 GD
        • Erasmus MC Sophia Kinderziekenhuis
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1169-050
        • ULS de São José, E.P.E. - Hospital Sto. António Capuchos
  • Schweiz
      • Zurich, Schweiz, 8032
        • University Children Hospital Zürich
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Rancho Santa Margarita, California, Vereinigte Staaten, 92688
        • Mission dermatology Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06519
        • Yale University School of Medicine
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23502
        • Virginia Clinical Research, Inc.
  • Vereinigtes Königreich
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich, G51 4TF
        • Queen Elizabeth University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche oder weibliche Patienten ab 12 Jahren (Mindestgewicht 35 kg).
  • Bestätigte Diagnose des Netherton-Syndroms (NS) (verursachende SPINK5-Mutationen) zu Studienbeginn (Besuch 2).
  • Mindestens mäßiger Schweregrad des Erythems zu Studienbeginn (Besuch 2) (Ichthyosis Area Severity Index (IASI)-Score ≥ 16 und IASI-Erythema (E)-Score ≥8) und ≥ 3 im Investigator Global Assessment (IGA)-Score.
  • Unterzeichnete und datierte schriftliche Einverständniserklärung und Zustimmung gemäß dem International Council on Harmonisation-Good Clinical Practice (ICH-GCP) und den örtlichen Gesetzen vor der Zulassung zur Studie
  • Frauen im gebärfähigen Alter (WOCBP) müssen bereit und in der Lage sein, hochwirksame Verhütungsmethoden gemäß ICH M3 (R2) anzuwenden, die bei konsequenter und korrekter Anwendung zu einer niedrigen Versagensrate von weniger als 1 % pro Jahr führen. Eine Liste der Verhütungsmethoden, die diese Kriterien erfüllen, finden Sie im klinischen Studienprotokoll (CTP) sowie in den Informationen für den Patienten, die Eltern (oder den Erziehungsberechtigten des Patienten).

Ausschlusskriterien:

  • Patienten, die innerhalb einer Woche vor der Randomisierung topische Kortikosteroide (mittel bis hoch, US-Klasse I-V), topische Retinoide, topische Calcineurin-Inhibitoren oder Keratolytika angewendet haben
  • Patienten, die in den letzten 24 Stunden Weichmacher auf dem zu biopsierenden Bereich angewendet haben
  • Patienten, die innerhalb von 4 Wochen vor der Randomisierung systemische Retinoide, andere systemische Immunsuppressiva, systemische Kortikosteroide oder Phototherapie angewendet haben
  • Patienten, die innerhalb von 2 Wochen vor der Randomisierung systemische Antibiotika eingenommen haben
  • Patienten, die innerhalb von 4 Wochen vor der Randomisierung Lebendimpfstoffe erhalten haben
  • Patienten, die innerhalb von 4 Wochen oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) vor der Randomisierung Prüfpräparate, Biologika oder Immunglobuline erhalten haben
  • Schwere, fortschreitende oder unkontrollierte Lebererkrankung, definiert als eine Erhöhung der Aspartat-Aminotransferase (AST) oder Alanin-Aminotransferase (ALT) oder der alkalischen Phosphatase um das Dreifache des oberen Normalwerts (Upper Limit of Normal, ULN) oder eine Erhöhung des Gesamtbilirubins um das Zweifache des ULN
  • Patienten, die zuvor BI 655130 oder einem anderen Interleukin-36-Rezeptor (IL-36R)-Inhibitor-Biologika ausgesetzt waren
  • Es gelten weitere Ausschlusskriterien

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Spesolimab – Infusionslösung
Infusionslösung
Andere Namen:
  • BI 655130
Arzneimittel: Placebo passend zu Spesolimab – Infusionslösung
Infusionslösung
Arzneimittel: Spesolimab – Injektionslösung
Injektionslösung
Andere Namen:
  • BI 655130
Arzneimittel: Placebo passend zu Spesolimab – Injektionslösung
Injektionslösung
Experimental: Spesolimab
Arzneimittel: Spesolimab – Infusionslösung
Infusionslösung
Andere Namen:
  • BI 655130
Arzneimittel: Placebo passend zu Spesolimab – Infusionslösung
Infusionslösung
Arzneimittel: Spesolimab – Injektionslösung
Injektionslösung
Andere Namen:
  • BI 655130

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
IASI-Ansprechen, definiert als eine Abnahme von mindestens 50 % absoluter Veränderung im IASI-Score gegenüber dem Ausgangswert in Woche 16 (Ja/Nein)
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und in Woche 16.

Der Anteil der Teilnehmer mit einer Ichthyosis Area Severity Index (IASI)-Response in Woche 16 wird berichtet. IASI-Response wurde definiert als eine Verringerung des IASI-Scores um mindestens 50 % der absoluten Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 16. Die Anteile wurden auf 3 Dezimalstellen gerundet.

IASI ist ein zusammengesetzter Score, der auf dem globalen Congenital Ichthyosis Severity Instrument (CISI)-Score basiert und Unterschiede in der Schwere in verschiedenen Körperregionen als Funktion ihrer Körperoberfläche erfasst und auch die Anzahl der Auswahlmöglichkeiten innerhalb der Likert-Skalen für Erythem und Schuppung standardisiert.

Der Score reicht von 0-48 (Summe eines Maximalscores von 24 für Erythem und 24 für Schuppung). Ein höherer Score bedeutet eine schlechtere klinische Schwere.

95 %-Konfidenzintervalle (KI) werden nach der Methode von Wilson berechnet.
Zu Studienbeginn und in Woche 16.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Primärer sekundärer Endpunkt: IGA-Ansprechen, definiert als eine Verringerung von mindestens 1 Grad absoluter Veränderung im IGA-Score gegenüber dem Ausgangswert in Woche 16 (Ja/Nein)
Zeitfenster: Baseline und 16 Wochen nach Beginn der Studienbehandlungsverabreichung.

Der Anteil der Teilnehmer mit einer Investigator Global Assessment (IGA)-Antwort in Woche 16 wird berichtet. Die Anteile wurden auf 3 Dezimalstellen gerundet. Eine IGA-Antwort wurde definiert als eine Abnahme des IGA-Scores von mindestens 1 Grad absoluter Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 16.

Der IGA für Netherton-Syndrom (NS) bewertete den globalen Schweregrad von Erythem und Schuppung bei NS anhand einer 5-Punkte-Likert-Skala von 0=klar bis 4=schwer.

95%-Konfidenzintervalle (KI) wurden mit der Wilson-Methode berechnet.
Baseline und 16 Wochen nach Beginn der Studienbehandlungsverabreichung.
IGA-Score von 0 oder 1 bei Wochen 4, 8, 12 und 16 (Ja/Nein)
Zeitfenster: In Woche 4, in Woche 8, in Woche 12, in Woche 16 nach Beginn der Studienbehandlungsverabreichung.

Der Anteil der Teilnehmer mit einem Investigator Global Assessment (IGA)-Score von 0 oder 1 in Woche 4, in Woche 8, in Woche 12 und in Woche 16 nach der ersten Studienbehandlung wird berichtet. Die Anteile wurden auf 3 Dezimalstellen gerundet.

Der IGA für Netherton-Syndrom (NS) bewertete die globale Schwere von Erythem und Schuppung bei NS anhand einer 5-Punkte-Likert-Skala von 0=klar bis 4=schwer.

95%-Konfidenzintervalle (KI) werden nach der Methode von Wilson berechnet.
In Woche 4, in Woche 8, in Woche 12, in Woche 16 nach Beginn der Studienbehandlungsverabreichung.
IASI-Antwort, definiert als eine Verringerung von mindestens 50 % absoluter Veränderung im IASI-Score gegenüber dem Ausgangswert nach 4, 8 und 12 Wochen (Ja/Nein)
Zeitfenster: Zu Studienbeginn sowie nach 4 Wochen, nach 8 Wochen und nach 12 Wochen nach Beginn der Studienbehandlung.

Der Anteil der Teilnehmer mit einer Ichthyosis Area Severity Index (IASI)-Antwort nach 4, 8 und 12 Wochen wird berichtet. Die Anteile wurden auf 3 Dezimalstellen gerundet. Eine IASI-Antwort wurde definiert als eine Verringerung von mindestens 50 % der absoluten Veränderung des IASI-Scores vom Ausgangswert nach 4, 8 und 12 Wochen.

Der IASI ist ein zusammengesetzter Score, der auf dem globalen Congenital Ichthyosis Severity Instrument (CISI)-Score basiert und Unterschiede im Schweregrad in verschiedenen Körperregionen als Funktion ihrer Körperoberfläche erfasst und auch die Anzahl der Auswahlmöglichkeiten innerhalb der Likert-Skalen für Erythem und Schuppung standardisiert.

Der Score reicht von 0–48 (Summe eines Maximalscores von 24 für Erythem und 24 für Schuppung). Ein höherer Score bedeutet eine schlechtere klinische Schwere.

95%-Konfidenzintervalle (KI) werden nach der Methode von Wilson berechnet.
Zu Studienbeginn sowie nach 4 Wochen, nach 8 Wochen und nach 12 Wochen nach Beginn der Studienbehandlung.
IASI-E-Subscores-Ansprechen, definiert als eine Verringerung von mindestens 50 % absoluter Veränderung im IASI-E-Subscores bei Woche 4, 8, 12 und 16 (Ja/Nein)
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und in Woche 4, in Woche 8, in Woche 12, in Woche 16 nach Beginn der Studienbehandlungsverabreichung.

Der Anteil der Teilnehmer mit einer Ichthyosis Area Severity Index-Erythem (IASI-E) Subscore-Reaktion in Woche 4, 8, 12 und 16 wird berichtet. Die Anteile wurden auf 3 Dezimalstellen gerundet. Eine IASI-E-Reaktion wurde definiert als eine Verringerung von mindestens 50 % absoluter Veränderung im IASI-E-Subscore gegenüber dem Ausgangswert in Woche 4, in Woche 8, in Woche 12 und in Woche 16.

IASI-E ist ein zusammengesetzter Score, basierend auf dem globalen Congenital Ichthyosis Severity Instrument (CISI)-Score, der Unterschiede in der Schwere in verschiedenen Körperregionen als Funktion ihrer Körperoberfläche erfasst und auch die Anzahl der Auswahlmöglichkeiten innerhalb der Likert-Skalen für Erythem standardisiert.

Der Score reicht von 0-24. Ein höherer Score bedeutet eine schlechtere klinische Schwere. 95 %-Konfidenzintervalle (KI) werden nach der Methode von Wilson berechnet.
Zu Studienbeginn und in Woche 4, in Woche 8, in Woche 12, in Woche 16 nach Beginn der Studienbehandlungsverabreichung.
IASI-S-Subscores-Ansprechen, definiert als eine Abnahme von mindestens 50 % absoluter Veränderung im IASI-S-Subscore gegenüber dem Ausgangswert in Woche 4, 8, 12 und 16 (Ja/Nein)
Zeitfenster: Zu Studienbeginn sowie nach 4 Wochen, nach 8 Wochen, nach 12 Wochen und nach 16 Wochen nach Beginn der Studienbehandlung.

Der Anteil der Teilnehmer mit einer Ichthyosis Area Severity Index-Scaling (IASI-S)-Subscore-Reaktion nach 4, 8, 12 und 16 Wochen wird berichtet. Die Anteile wurden auf 3 Dezimalstellen gerundet. Eine IASI-S-Reaktion wurde definiert als eine Abnahme von mindestens 50 % absoluter Veränderung im IASI-S-Subscore gegenüber dem Ausgangswert nach 4 Wochen, nach 8 Wochen, nach 12 Wochen und nach 16 Wochen.

IASI-S ist ein zusammengesetzter Score, der auf dem globalen Congenital Ichthyosis Severity Instrument (CISI)-Score basiert und Unterschiede in der Schwere in verschiedenen Körperregionen als Funktion ihrer Körperoberfläche erfasst und auch die Anzahl der Auswahlmöglichkeiten innerhalb der Likert-Skalen für die Skalierung standardisiert.

Der Score reicht von 0 bis 24. Ein höherer Score bedeutet eine schlechtere klinische Schwere. 95 %-Konfidenzintervalle (KI) werden nach der Methode von Wilson berechnet.
Zu Studienbeginn sowie nach 4 Wochen, nach 8 Wochen, nach 12 Wochen und nach 16 Wochen nach Beginn der Studienbehandlung.
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im IASI-Score nach 4, 8, 12 und 16 Wochen
Zeitfenster: Das MMRM-Modell umfasste Messungen vom Ausgangswert und Woche 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 60, 68 nach Beginn der Studienbehandlung. Die MMRM-Werte der prozentualen Veränderung vom Ausgangswert in Woche 4, 8, 12, 16 werden dargestellt.

Die prozentuale Veränderung vom Ausgangswert im IASI-Score nach 4, 8, 12 und 16 Wochen wird berichtet. IASI ist ein zusammengesetzter Score, der auf dem globalen Congenital Ichthyosis Severity Instrument (CISI)-Score basiert und Unterschiede in der Schwere in verschiedenen Körperregionen als Funktion ihrer Körperoberfläche erfasst und auch die Anzahl der Auswahlmöglichkeiten innerhalb der Likert-Skalen für Erythem und Schuppung standardisiert. Der Score reicht von 0-48 (Summe eines maximalen Scores von 24 für Erythem und 24 für Schuppung). Ein höherer Score bedeutet eine schlechtere klinische Schwere.

Prozentuale Veränderung des IASI-Scores = (IASI-Score in Woche X - IASI-Score zum Ausgangswert) * 100 / (IASI-Score zum Ausgangswert). Woche X = 4, 8, 12, 16.

Die Kleinsten-Quadrate-Mittelwerte (95 %-Konfidenzintervall) wurden mit einem gemischten Effektmodell mit wiederholten Messungen (MMRM) berechnet, das die festen, kategorialen Effekte der Behandlung bei jedem Besuch, der Altersgruppe und den kontinuierlichen Effekt des Ausgangswerts bei jedem Besuch sowie zufällige Effekte des Probanden enthielt.
Das MMRM-Modell umfasste Messungen vom Ausgangswert und Woche 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 60, 68 nach Beginn der Studienbehandlung. Die MMRM-Werte der prozentualen Veränderung vom Ausgangswert in Woche 4, 8, 12, 16 werden dargestellt.
Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der NRS-Schmerzskala in Woche 4, 8, 12 und 16
Zeitfenster: Das MMRM-Modell umfasste Messungen von Baseline und Woche 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 40, 52, 64 nach Studienbehandlungsverabreichung. MMRM-Werte der absoluten Veränderung von Baseline in NRS-Schmerz bei Woche 4, 8, 12, 16 werden dargestellt.

Die absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert auf der numerischen Schmerzskala (NRS) nach 4, 8, 12 und 16 Wochen wird dargestellt. Die NRS ist ein eindimensionales Maß für die Schmerzintensität, einschließlich chronischer Schmerzen. Die 11-Punkte-Numerikskala reicht von '0' für 'kein Schmerz' bis '10' für den vorstellbar stärksten Schmerz.

Absolute Veränderung der NRS in Woche X = (NRS-Schmerz in Woche X) - (NRS-Schmerz zum Ausgangswert). Woche X = 4, 8, 12, 16.

Die kleinsten Quadrate Mittelwerte (95% Konfidenzintervall) wurden unter Verwendung eines gemischten Effektmodells mit wiederholten Messungen (MMRM) berechnet, das die festen, kategorialen Effekte der Behandlung bei jedem Besuch, der Altersgruppe und den kontinuierlichen Effekt des Ausgangswerts bei jedem Besuch sowie zufällige Effekte des Probanden umfasste.
Das MMRM-Modell umfasste Messungen von Baseline und Woche 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 40, 52, 64 nach Studienbehandlungsverabreichung. MMRM-Werte der absoluten Veränderung von Baseline in NRS-Schmerz bei Woche 4, 8, 12, 16 werden dargestellt.
Absolute Veränderung vom Ausgangswert bei NRS-Juckreiz in Woche 4, 8, 12 und 16
Zeitfenster: Das MMRM-Modell umfasste Messungen von Baseline und Woche 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 40, 52, 64 nach der Verabreichung der Studienbehandlung. MMRM-Werte der absoluten Veränderung gegenüber Baseline beim Juckreiz-NRS in Woche 4, 8, 12, 16 werden dargestellt.

Die Numeric Pain Rating Scale (NRS) Juckreiz misst die Intensität von Juckreiz. Die Skala reicht von '0' für 'kein Juckreiz' bis 10 für 'schlimmster vorstellbarer Juckreiz'.

Absolute Veränderung des NRS-Juckreizes in Woche X = (NRS-Juckreiz in Woche X) - (NRS-Juckreiz zum Ausgangswert). Woche X = 4, 8, 12, 16.

Die kleinsten Quadrate Mittelwerte (95 % Konfidenzintervall) wurden unter Verwendung eines gemischten Effektmodells mit wiederholten Messungen (MMRM) berechnet, das die festen, kategorischen Effekte der Behandlung bei jedem Besuch, der Altersgruppe und den kontinuierlichen Effekt des Ausgangswerts bei jedem Besuch sowie zufällige Effekte des Probanden umfasste.
Das MMRM-Modell umfasste Messungen von Baseline und Woche 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 40, 52, 64 nach der Verabreichung der Studienbehandlung. MMRM-Werte der absoluten Veränderung gegenüber Baseline beim Juckreiz-NRS in Woche 4, 8, 12, 16 werden dargestellt.
Absolute Änderung des DLQI-Scores gegenüber dem Ausgangswert nach 8 und 16 Wochen
Zeitfenster: Das MMRM-Modell umfasste Messungen vom Ausgangswert und von Woche 8, 16, 24, 32, 52 nach Verabreichung der Studienbehandlung. MMRM-Werte der absoluten Veränderung vom Ausgangswert im DLQI-Score bei Woche 8, 16 werden dargestellt.

Der Dermatology Life Quality Index (DLQI) bewertet verschiedene dermatologische Erkrankungen und misst die Lebensqualität. Er enthält 10 Fragen, die von 0 (nicht relevant) bis 3 (sehr stark) bewertet werden. Frage 7 ist eine "Ja"/"Nein"-Frage, bei der "Ja" mit 3 Punkten bewertet wird. Der Gesamtscore liegt zwischen 0 und 30. Scores von 0-1 zeigen keine Auswirkung, Scores von 2-5 zeigen eine geringe Auswirkung, Scores von 6-10 zeigen eine moderate Auswirkung, Scores von 11-20 zeigen eine sehr große Auswirkung und Scores von 21-30 zeigen eine extrem große Auswirkung des Syndroms auf den Teilnehmer.

Absolute Veränderung des DLQI-Scores in Woche X = (DLQI-Score in Woche X) - (DLQI-Score zu Studienbeginn). Woche X = 8, 16.

Die kleinsten Quadrate Mittelwerte (95% Konfidenzintervall) wurden unter Verwendung eines gemischten Effektmodells mit wiederholten Messungen (MMRM) berechnet, das die festen, kategorialen Effekte der Behandlung bei jedem Besuch, der Altersgruppe und den kontinuierlichen Effekt des Ausgangswerts bei jedem Besuch sowie zufällige Effekte des Probanden enthielt.
Das MMRM-Modell umfasste Messungen vom Ausgangswert und von Woche 8, 16, 24, 32, 52 nach Verabreichung der Studienbehandlung. MMRM-Werte der absoluten Veränderung vom Ausgangswert im DLQI-Score bei Woche 8, 16 werden dargestellt.
Absolute Veränderung vom Ausgangswert im CDLQI-Score nach 8 und 16 Wochen
Zeitfenster: Zu Studienbeginn sowie in Woche 8 und in Woche 16 nach Verabreichung der Studienbehandlung.

Der Children's Dermatology Life Quality Index (CDLQI) misst die Auswirkungen von Hautkrankheiten auf das Leben von Kindern und Jugendlichen. Der CDLQI-Gesamtwert wird durch die Summierung der Punkte jeder Frage berechnet, was einen Bereich von 0 bis 30 ergibt. Punkte von 0-1 zeigen keine Auswirkung an, Punkte von 2-6 zeigen eine geringe Auswirkung an, Punkte von 7-12 zeigen eine mäßige Auswirkung an, Punkte von 13-18 zeigen eine sehr große Auswirkung an und Punkte von 19-30 zeigen eine extrem große Auswirkung des Syndroms auf den Teilnehmer an.

Absolute Änderung des CDLQI-Werts in Woche X = (CDLQI-Wert in Woche X) - (CDLQI-Wert zum Ausgangswert). Woche X = 8, 16.
Zu Studienbeginn sowie in Woche 8 und in Woche 16 nach Verabreichung der Studienbehandlung.
Das Auftreten von behandlungsassoziierten unerwünschten Ereignissen einschließlich schwerer und/oder opportunistischer Infektionen
Zeitfenster: Von der ersten Verabreichung der Studienbehandlung bis zum Ende der randomisierten Periode (Woche 16) zuzüglich 16 Wochen Nachwirkungsperiode, bis zu 32 Wochen.
Der Prozentsatz der Patienten mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, einschließlich schwerer und/oder opportunistischer Infektionen, wird dargestellt. Prozentwerte sind auf eine Dezimalstelle gerundet.
Von der ersten Verabreichung der Studienbehandlung bis zum Ende der randomisierten Periode (Woche 16) zuzüglich 16 Wochen Nachwirkungsperiode, bis zu 32 Wochen.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Boehringer Ingelheim

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. Juni 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

13. Januar 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Juli 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. April 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Mai 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. Mai 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 1368-0104
  • 2022-501104-10-00 (Registrierungskennung: CTIS (EU))
  • U1111-1289-6825 (Registrierungskennung: WHO International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Sobald die Kriterien im Abschnitt „Zeitrahmen“ erfüllt sind, können Forscher den folgenden Link https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing verwenden Zugang zu den klinischen Studiendokumenten zu dieser Studie anzufordern, und zwar auf Grundlage einer unterzeichneten „Dokumentenfreigabevereinbarung“.

Darüber hinaus können Forscher nach der Einreichung eines Forschungsvorschlags und gemäß den auf der Website dargelegten Bedingungen Zugriff auf die Daten klinischer Studien für diese und andere aufgeführte Studien beantragen.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Nachdem die strukturierten Ergebnisse veröffentlicht wurden, sind alle regulatorischen Aktivitäten in den USA und der EU für das Produkt und die Indikation abgeschlossen und nachdem das primäre Manuskript zur Veröffentlichung angenommen wurde.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Für Studiendokumente – nach Unterzeichnung einer „Dokumentenfreigabevereinbarung“. Für Studiendaten – 1. nach der Einreichung und Genehmigung des Forschungsvorschlags (Prüfungen werden vom Sponsor und/oder dem unabhängigen Gutachtergremium durchgeführt, einschließlich der Überprüfung, dass die geplante Analyse nicht mit dem Veröffentlichungsplan des Sponsors konkurriert); 2. und bei Unterzeichnung einer rechtsgültigen Vereinbarung.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Netherton-Syndrom

Klinische Studien zur Spesolimab – Infusionslösung

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Uganda

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren