此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

一项测试 spesolimab 是否能帮助患有名为 Netherton 综合征的皮肤病患者的研究

2024年5月13日 更新者：Boehringer Ingelheim

EvasayilTM：一项评估 Spesolimab 治疗内瑟顿综合征患者疗效和安全性的安慰剂对照试验

这项研究对患有称为 Netherton 综合征 (NS) 的皮肤病的人开放。 年满 12 岁的人可以参加这项研究。 这项研究的目的是找出一种名为 spesolimab 的药物是否对 NS 患者有帮助。

参与者被分为 spesolimab 组和安慰剂组。 安慰剂注射剂看起来像 spesolimab 注射剂，但不含任何药物。 每个参与者都有三分之一的机会进入 spesolimab 组。 一开始，参与者通过静脉注射获得研究药物。 之后，他们每个月都会在皮下注射一次。 4 个月后，安慰剂组的参与者改用 spesolimab 治疗。

参与者在研究中进行了大约 1 年。 在此期间，他们访问研究地点 16 次。 在可能的情况下，16 次访问中有 4 次可以在参与者家中而不是研究地点进行。 医生会定期检查参与者的 NS 症状。 结果在各组之间进行比较，以查看 spesolimab 是否有效。 医生还定期检查参与者的总体健康状况，并注意任何不良影响。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

39

阶段

  • 阶段2
  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 中国
      • Beijing、中国、100045
        • 招聘中
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
        • 接触：
      • Guangzhou、中国、510091
        • 招聘中
        • Southern Medical University Dermatology Hospital
        • 接触：
      • Hangzhou、中国、310003
        • 招聘中
        • The First Affiliated Hospital, Zhejiang University
        • 接触：
      • Hangzhou、中国、310000
        • 招聘中
        • The Children's Hospital Zhejiang University School Of Medicine
        • 接触：
      • Nanjing、中国、210000
        • 招聘中
        • Dermatology Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • 接触：
      • Shanghai、中国、200000
        • 招聘中
        • Shanghai Skin Disease Hospital
        • 接触：
      • Shanghai、中国、200092
        • 招聘中
        • Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiaotong University
        • 接触：
  • 以色列
      • Tel Aviv、以色列、6423906
        • 招聘中
        • Sourasky Medical Center
        • 接触：
  • 保加利亚
      • Sofia、保加利亚、1407
        • 招聘中
        • ASMC-IPSMC-skin and Veneral Diseases
        • 接触：
  • 奥地利
      • Salzburg、奥地利、5020
        • 招聘中
        • Medical University of Salzburg (SALK) Paracelsus Medical Privatuniversity Salzburg (PMU)
        • 接触：
  • 德国
      • Erlangen、德国、91054
      • Heidelberg、德国、69120
      • Kiel、德国、24105
        • 招聘中
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Campus Kiel
        • 接触：
      • München、德国、80337
  • 意大利
      • Roma、意大利、00167
        • 招聘中
        • Istituto Dermopatico Dell'Immacolata - IDI - IRCCS
        • 接触：
      • Torino、意大利、10126
        • 招聘中
        • AO Città della Salute e Scienza
        • 接触：
  • 日本
      • Aichi, Nagoya、日本、466-8560
        • 招聘中
        • Nagoya University Hospital
        • 接触：
      • Chiba, Urayasu、日本、279-0021
        • 招聘中
        • Juntendo University Urayasu Hospital
        • 接触：
      • Okayama, Okayama、日本、700-8558
        • 招聘中
        • Okayama University Hospital
        • 接触：
  • 比利时
      • Leuven、比利时、3000
  • 法国
      • Paris、法国、75010
  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • Westmead、New South Wales、澳大利亚、2145
  • 瑞士
      • Zürich、瑞士、8032
        • 招聘中
        • University Children Hospital Zürich
        • 接触：
  • 美国
    • California
      • Rancho Santa Margarita、California、美国、92688
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、美国、06519
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、美国、23502
  • 英国
      • Glasgow、英国、G51 4TF
  • 荷兰
      • Rotterdam、荷兰、3015 GD
        • 招聘中
        • Erasmus MC - Sophia Kinderziekenhuis
        • 接触：
  • 葡萄牙
      • Lisboa、葡萄牙、1169-050
        • 招聘中
        • ULS de São José, E.P.E. - Hospital Sto. António Capuchos
        • 接触：
  • 马来西亚
      • Kuala Lumpur、马来西亚、50300
      • Selangor Darul Ehsan、马来西亚、47500

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 男性或女性患者，年龄在 12 岁及以上（最低体重为 35 公斤）。
  • 在基线（访问 2）时确认诊断为 Netherton 综合征 (NS)（致病 SPINK5 突变）。
  • 基线时红斑的严重程度至少为中度（访视 2）（鱼鳞病面积严重程度指数 (IASI) 评分 ≥ 16 和 IASI-红斑 (E) 评分 ≥ 8）并且研究者整体评估 (IGA) 评分 ≥ 3。
  • 在参加试验之前，根据国际协调良好临床实践委员会 (ICH-GCP) 和当地立法签署并注明日期的书面知情同意书和同意书
  • 育龄妇女 (WOCBP) 必须准备好并能够根据 ICH M3 (R2) 使用高效的节育方法，如果始终如一地正确使用，每年的失败率将低于 1%。 临床试验方案 (CTP) 以及患者、父母（或患者的法定监护人）信息中提供了符合这些标准的避孕方法列表。

排除标准：

  • 在随机分组前 1 周内使用过局部皮质类固醇（中度至高度，美国 I-V 级）、局部维甲酸、局部钙调神经磷酸酶抑制剂或角质层分离剂的患者
  • 在过去 24 小时内在活检部位使用过润肤剂的患者
  • 在随机分组前 4 周内使用过全身性维甲酸、其他全身性免疫抑制剂、全身性皮质类固醇或光疗的患者
  • 在随机分组前 2 周内使用过全身性抗生素的患者
  • 在随机分组前 4 周内接种过活疫苗的患者
  • 在随机分组前 4 周或 5 个半衰期（以较长者为准）内接受过试验性产品、生物制剂或免疫球蛋白的患者
  • 严重、进行性或不受控制的肝病，定义为天冬氨酸氨基转移酶 (AST) 或丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 或碱性磷酸酶升高 > 正常上限 (ULN) 3 倍，或总胆红素升高 > 2 倍 ULN
  • 先前接触过 BI 655130 或其他白细胞介素 36 受体 (IL-36R) 抑制剂生物制剂的患者
  • 进一步的排除标准适用

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂
药品：Spesolimab - 输液溶液
输液液
其他名称：
  • BI 655130
药品：与 spesolimab 匹配的安慰剂 - 输液溶液
输液液
药品：Spesolimab - 注射液
注射液
其他名称：
  • BI 655130
药品：与 spesolimab 匹配的安慰剂 - 注射液
注射液
实验性的：斯培索利单抗
药品：Spesolimab - 输液溶液
输液液
其他名称：
  • BI 655130
药品：与 spesolimab 匹配的安慰剂 - 输液溶液
输液液
药品：Spesolimab - 注射液
注射液
其他名称：
  • BI 655130

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
IASI 回应
大体时间：在基线和第 16 周。
鱼鳞病面积严重程度指数 (IASI) 反应定义为第 16 周时 IASI 评分相对于基线的绝对变化减少至少 50%。
在基线和第 16 周。

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
关键次要终点：IGA 反应
大体时间：在第 16 周。
调查员全球评估 (IGA)
在第 16 周。
IGA 回应
大体时间：至第 12 周。
调查员全球评估 (IGA)
至第 12 周。
IASI 回应
大体时间：从基线到第 12 周。
鱼鳞病面积严重程度指数 (IASI)
从基线到第 12 周。
IASI 分数相对于基线的百分比变化
大体时间：从基线到第 16 周。
鱼鳞病面积严重程度指数 (IASI)
从基线到第 16 周。
NRS 疼痛相对于基线的绝对变化
大体时间：从基线到第 16 周。
疼痛数字量表 (NRS)
从基线到第 16 周。
NRS 痒相对于基线的绝对变化
大体时间：从基线到第 16 周。
数字评定量表 (NRS)
从基线到第 16 周。
DLQI/CDLQI 评分相对于基线的绝对变化
大体时间：从基线到第 16 周。
皮肤科生活质量指数（DLQI）/儿童皮肤科生活质量指数（CDLQI）
从基线到第 16 周。
IASI-E 子分数响应
大体时间：基线至第 16 周。
鱼鳞病面积严重程度指数 - 红斑 (IASI-E)
基线至第 16 周。
IASI-S 子分数响应
大体时间：基线至第 16 周
鱼鳞病面积严重程度指数 - 缩放 (IASI-S)
基线至第 16 周
治疗紧急不良事件的发生，包括严重和/或机会性感染
大体时间：长达 172 周。
长达 172 周。

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Boehringer Ingelheim

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年5月15日

初级完成 (估计的)

2024年12月30日

研究完成 (估计的)

2028年1月3日

研究注册日期

首次提交

2023年4月26日

首先提交符合 QC 标准的

2023年5月11日

首次发布 (实际的)

2023年5月12日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2024年5月14日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年5月13日

最后验证

2024年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 1368-0104
  • 2022-501104-10-00 (注册表标识符：CTIS (EU))
  • U1111-1289-6825 (注册表标识符：WHO International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

一旦满足“时间框架”部分的标准，研究人员可以使用以下链接 https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing 请求访问有关本研究的临床研究文件，并签署“文件共享协议”。

此外，研究人员可以在提交研究计划后并根据网站上列出的条款请求访问此研究和其他列出的研究的临床研究数据。

IPD 共享时间框架

发布结构化结果后，在美国和欧盟完成产品和适应症的所有监管活动，并在主要手稿被接受发表后。

IPD 共享访问标准

对于研究文件 - 在签署“文件共享协议”后。 对于研究数据 - 1. 提交研究计划并获得批准后（检查将由赞助商和/或独立审查小组进行，包括检查计划的分析是否与赞助商的出版计划相冲突）； 2. 并在签署法律协议时。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

内瑟顿综合症的临床试验

  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... 和其他合作者
    招聘中
    罕见病患者登记和自然历史研究 - Sanford 的罕见病协调 (CoRDS)
    线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发性呼吸... 及其他条件
    美国, 澳大利亚

Spesolimab - 输液溶液的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in El Salvador

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

3
订阅