一项测试 spesolimab 是否能帮助患有名为 Netherton 综合征的皮肤病患者的研究
EvasayilTM：一项评估 Spesolimab 治疗内瑟顿综合征患者疗效和安全性的安慰剂对照试验
这项研究对患有称为 Netherton 综合征 (NS) 的皮肤病的人开放。 年满 12 岁的人可以参加这项研究。 这项研究的目的是找出一种名为 spesolimab 的药物是否对 NS 患者有帮助。
参与者被分为 spesolimab 组和安慰剂组。 安慰剂注射剂看起来像 spesolimab 注射剂，但不含任何药物。 每个参与者都有三分之一的机会进入 spesolimab 组。 一开始，参与者通过静脉注射获得研究药物。 之后，他们每个月都会在皮下注射一次。 4 个月后，安慰剂组的参与者改用 spesolimab 治疗。
参与者在研究中进行了大约 1 年。 在此期间，他们访问研究地点 16 次。 在可能的情况下，16 次访问中有 4 次可以在参与者家中而不是研究地点进行。 医生会定期检查参与者的 NS 症状。 结果在各组之间进行比较，以查看 spesolimab 是否有效。 医生还定期检查参与者的总体健康状况，并注意任何不良影响。
研究概览
地位
条件
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
学习地点
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Beijing、中国、100045
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
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Guangzhou、中国、510091
- Southern Medical University Dermatology Hospital
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Hangzhou、中国、310003
- The First Affiliated Hospital, Zhejiang University
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Hangzhou、中国、310000
- The Children's Hospital Zhejiang University School of Medicine
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Nanjing、中国、210000
- Dermatology Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
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Shanghai、中国、200000
- Shanghai Skin Disease Hospital
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Shanghai、中国、200092
- Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiaotong University
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Tel Aviv、以色列、6423906
- Sourasky Medical Center
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Sofia、保加利亚、1407
- ASMC-IPSMC-skin and Veneral Diseases
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Heidelberg、德国、69120
- Universitatsklinikum Heidelberg
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Kiel、德国、24105
- Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Campus Kiel
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München、德国、80337
- Klinikum der Universität München AÖR
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Roma、意大利、00167
- Istituto Dermopatico Dell'Immacolata - IDI - IRCCS
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Torino、意大利、10126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino
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Aichi, Nagoya、日本、466-8560
- Nagoya University Hospital
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Chiba, Urayasu、日本、279-0021
- Juntendo University Urayasu Hospital
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Okayama, Okayama、日本、700-8558
- Okayama University Hospital
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Paris、法国、75010
- HOP Saint-Louis
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New South Wales
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Westmead、New South Wales、澳大利亚、2145
- Westmead Hospital
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Zurich、瑞士、8032
- University Children Hospital Zürich
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California
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Rancho Santa Margarita、California、美国、92688
- Mission dermatology Center
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、美国、06519
- Yale University School Of Medicine
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、美国、29425
- Medical University of South Carolina
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Virginia
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Norfolk、Virginia、美国、23502
- Virginia Clinical Research, Inc.
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Glasgow、英国、G51 4TF
- Queen Elizabeth University Hospital
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Rotterdam、荷兰、3015 GD
- Erasmus MC Sophia Kinderziekenhuis
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Lisbon、葡萄牙、1169-050
- ULS de São José, E.P.E. - Hospital Sto. António Capuchos
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Kuala Lumpur、马来西亚、50300
- Hospital Tunku Azizah
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 男性或女性患者，年龄在 12 岁及以上（最低体重为 35 公斤）。
- 在基线（访问 2）时确认诊断为 Netherton 综合征 (NS)（致病 SPINK5 突变）。
- 基线时红斑的严重程度至少为中度（访视 2）（鱼鳞病面积严重程度指数 (IASI) 评分 ≥ 16 和 IASI-红斑 (E) 评分 ≥ 8）并且研究者整体评估 (IGA) 评分 ≥ 3。
- 在参加试验之前，根据国际协调良好临床实践委员会 (ICH-GCP) 和当地立法签署并注明日期的书面知情同意书和同意书
- 育龄妇女 (WOCBP) 必须准备好并能够根据 ICH M3 (R2) 使用高效的节育方法，如果始终如一地正确使用，每年的失败率将低于 1%。 临床试验方案 (CTP) 以及患者、父母（或患者的法定监护人）信息中提供了符合这些标准的避孕方法列表。
排除标准：
- 在随机分组前 1 周内使用过局部皮质类固醇（中度至高度，美国 I-V 级）、局部维甲酸、局部钙调神经磷酸酶抑制剂或角质层分离剂的患者
- 在过去 24 小时内在活检部位使用过润肤剂的患者
- 在随机分组前 4 周内使用过全身性维甲酸、其他全身性免疫抑制剂、全身性皮质类固醇或光疗的患者
- 在随机分组前 2 周内使用过全身性抗生素的患者
- 在随机分组前 4 周内接种过活疫苗的患者
- 在随机分组前 4 周或 5 个半衰期（以较长者为准）内接受过试验性产品、生物制剂或免疫球蛋白的患者
- 严重、进行性或不受控制的肝病，定义为天冬氨酸氨基转移酶 (AST) 或丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 或碱性磷酸酶升高 > 正常上限 (ULN) 3 倍，或总胆红素升高 > 2 倍 ULN
- 先前接触过 BI 655130 或其他白细胞介素 36 受体 (IL-36R) 抑制剂生物制剂的患者
- 进一步的排除标准适用
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
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输液液
其他名称：
输液液
注射液
其他名称：
注射液
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实验性的：斯培索利单抗
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输液液
其他名称：
输液液
注射液
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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IASI 应答，定义为第 16 周时 IASI 评分较基线绝对变化减少至少 50%（是/否）
大体时间：在基线和第16周。
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报告了在第16周时达到鱼鳞病面积严重程度指数（IASI）应答的参与者比例。 IASI应答定义为在第16周时IASI评分相对于基线的绝对变化至少降低50%。 比例四舍五入至3位小数。 IASI是基于全球先天性鱼鳞病严重程度工具（CISI）评分的复合评分，它捕捉了不同身体区域严重程度的差异（作为其体表面积的函数），并标准化了红斑和鳞屑Likert量表内的选项数量。 评分范围为0-48（红斑最高24分与鳞屑最高24分之和）。 分数越高表示临床严重程度越差。 95%置信区间（CI）使用Wilson方法计算。 |
在基线和第16周。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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关键次要终点：IGA应答，定义为第16周时IGA评分较基线绝对变化至少降低1级（是/否）
大体时间：基线及研究治疗开始给药后第16周时。
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报告了第16周时获得研究者整体评估（IGA）应答的参与者比例。 比例四舍五入至3位小数。 IGA应答定义为第16周时IGA评分较基线至少降低1级的绝对变化。 Netherton综合征（NS）的IGA使用5点Likert量表（范围从0=清除至4=重度）评估NS的红斑和鳞屑的总体严重程度。 95%置信区间（CI）使用Wilson方法计算。 |
基线及研究治疗开始给药后第16周时。
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在第4、8、12和16周时IGA评分为0或1（是/否）
大体时间：在开始研究治疗给药后的第4周、第8周、第12周、第16周。
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报告了首次研究治疗给药后第4周、第8周、第12周和第16周时研究者整体评估（IGA）评分为0或1的参与者比例。 比例四舍五入至3位小数。 Netherton综合征（NS）的IGA使用5点Likert量表评估NS中红斑和鳞屑的整体严重程度，范围从0=清除到4=严重。 95%置信区间（CI）使用Wilson方法计算。 |
在开始研究治疗给药后的第4周、第8周、第12周、第16周。
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IASI 应答，定义为在第 4、8 和 12 周时 IASI 评分较基线绝对变化至少降低 50%（是/否）
大体时间：在基线时以及研究治疗开始给药后的第4周、第8周、第12周。
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报告了第4周、第8周和第12周时获得鱼鳞病面积严重程度指数（IASI）应答的参与者比例。 比例四舍五入至3位小数。 IASI应答定义为在第4周、第8周和第12周时，IASI评分较基线的绝对变化至少降低50%。 IASI是一个基于先天性鱼鳞病严重程度工具（CISI）总体评分的综合评分，它根据不同身体区域的体表面积捕获严重程度差异，并标准化了红斑和鳞屑Likert量表内的选项数量。 评分范围为0-48（红斑最高24分与鳞屑最高24分之和）。 分数越高表示临床严重程度越差。 95%置信区间（CI）使用Wilson方法计算。 |
在基线时以及研究治疗开始给药后的第4周、第8周、第12周。
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IASI-E 亚评分应答，定义为第4、8、12和16周时IASI-E亚评分的绝对变化至少降低50%（是/否）
大体时间：在研究治疗开始给药后的基线、第4周、第8周、第12周和第16周。
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报告了在第4、8、12和16周时鱼鳞病面积严重程度指数-红斑（IASI-E）亚评分有应答的参与者比例。 比例四舍五入至3位小数。 IASI-E应答定义为在第4周、第8周、第12周和第16周时，IASI-E亚评分较基线的绝对变化至少降低50%。 IASI-E是一个基于先天性鱼鳞病严重程度工具（CISI）总分的综合评分，它根据体表面积捕获不同身体区域严重程度的差异，并标准化了红斑Likert量表内的选项数量。 评分范围为0-24。 分数越高表示临床严重程度越差。 使用Wilson方法计算95%置信区间（CI）。 |
在研究治疗开始给药后的基线、第4周、第8周、第12周和第16周。
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IASI-S亚评分应答，定义为第4、8、12和16周时IASI-S亚评分较基线绝对变化至少降低50%（是/否）
大体时间：在基线时以及研究治疗开始给药后第4周、第8周、第12周、第16周时。
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报告了在第4周、第8周、第12周和第16周时，达到鱼鳞病面积严重程度指数-鳞屑（IASI-S）亚评分应答的参与者比例。 比例四舍五入至3位小数。 IASI-S应答定义为：在第4周、第8周、第12周和第16周时，IASI-S亚评分相对于基线的绝对变化至少降低50%。 IASI-S是基于全局先天性鱼鳞病严重程度工具（CISI）评分的综合评分，它根据体表面积捕获不同身体区域严重程度的差异，并对鳞屑Likert量表内的选项数量进行标准化。 评分范围为0-24。 分数越高表示临床严重程度越差。 95%置信区间（CI）使用Wilson方法计算。 |
在基线时以及研究治疗开始给药后第4周、第8周、第12周、第16周时。
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第4、8、12和16周IASI评分相对于基线的百分比变化
大体时间：MMRM模型包含了研究治疗给药后基线和第4、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44、48、52、60、68周的测量数据。文中展示了第4、8、12、16周相对于基线的百分比变化的MMRM值。
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报告了第4、8、12和16周时IASI评分相对于基线的百分比变化。 IASI评分是基于先天性鱼鳞病严重程度评估工具（CISI）的综合评分，该评分根据身体不同区域的体表面积捕捉严重程度差异，并标准化了红斑和脱屑Likert量表内的选项数量。 评分范围为0-48（红斑最高24分和脱屑最高24分之和）。 评分越高表示临床严重程度越差。 IASI评分百分比变化 = （第X周IASI评分 - 基线IASI评分）*100 / （基线IASI评分）。 第X周=4、8、12、16。 最小二乘均值（95%置信区间）采用混合效应模型重复测量（MMRM）计算，该模型包含每次访视时治疗的固定分类效应、年龄组效应、每次访视时基线的连续效应以及受试者的随机效应。 |
MMRM模型包含了研究治疗给药后基线和第4、8、12、16、20、24、28、32、36、40、44、48、52、60、68周的测量数据。文中展示了第4、8、12、16周相对于基线的百分比变化的MMRM值。
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第4、8、12和16周时NRS疼痛评分相对于基线的绝对变化
大体时间：MMRM模型纳入了研究治疗给药后基线和第4、8、12、16、20、24、28、32、40、52、64周的测量值。展示了第4、8、12、16周NRS疼痛评分相对于基线的绝对变化的MMRM值。
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呈现了第4、8、12和16周时数字疼痛评分量表（NRS）疼痛相对于基线的绝对变化。 NRS是一种单维度的疼痛强度测量方法，适用于慢性疼痛。 该11点数字量表范围从“0”（代表“无疼痛”）到“10”（代表可想象的最严重疼痛）。 第X周NRS的绝对变化 =（第X周的NRS疼痛值）-（基线时的NRS疼痛值）。 第X周 = 4、8、12、16。 使用混合效应模型重复测量（MMRM）计算最小二乘均值（95%置信区间），该模型包括每次访视时治疗的固定分类效应、年龄组以及每次访视时基线的连续效应，以及受试者的随机效应。 |
MMRM模型纳入了研究治疗给药后基线和第4、8、12、16、20、24、28、32、40、52、64周的测量值。展示了第4、8、12、16周NRS疼痛评分相对于基线的绝对变化的MMRM值。
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第4、8、12和16周时NRS瘙痒评分相对于基线的绝对变化
大体时间：MMRM模型纳入了研究治疗给药后基线及第4、8、12、16、20、24、28、32、40、52、64周的测量值。MMRM模型呈现了第4、8、12、16周时NRS瘙痒评分较基线的绝对变化值。
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数字疼痛评分量表（NRS）瘙痒用于衡量瘙痒的强度。 该量表范围从“0”（代表“无瘙痒”）到10（“可想象的最严重瘙痒”）。 第X周NRS瘙痒的绝对变化=（第X周NRS瘙痒）-（基线NRS瘙痒）。 第X周=4、8、12、16周。 最小二乘均值（95%置信区间）采用混合效应模型重复测量（MMRM）计算，该模型包含每次访视的固定分类效应（治疗）、年龄组以及每次访视的基线连续效应，以及受试者的随机效应。 |
MMRM模型纳入了研究治疗给药后基线及第4、8、12、16、20、24、28、32、40、52、64周的测量值。MMRM模型呈现了第4、8、12、16周时NRS瘙痒评分较基线的绝对变化值。
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第8周和第16周时DLQI评分相对于基线的绝对变化
大体时间：MMRM模型纳入了基线及治疗开始后第8、16、24、32、52周的测量数据。表中呈现了第8周和第16周DLQI评分较基线绝对变化的MMRM值。
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皮肤病生活质量指数（DLQI）评估多种皮肤病状况并测量生活质量。 该指数包含10个问题，评分范围从0（不相关）到3（非常相关）。 第7题是一个“是”/“否”问题，其中“是”计为3分。总分范围总计为0至30分。 分数0-1表示无影响，2-5分表示轻微影响，6-10分表示中度影响，11-20分表示非常大影响，21-30分表示该综合征对参与者的影响极其大。 第X周DLQI评分的绝对变化=（第X周DLQI评分）-（基线DLQI评分）。 第X周= 8, 16。 最小二乘均值（95%置信区间）通过混合效应模型重复测量（MMRM）计算，该模型包括每次访视治疗的固定分类效应、年龄组以及每次访视基线的连续效应，以及受试者的随机效应。 |
MMRM模型纳入了基线及治疗开始后第8、16、24、32、52周的测量数据。表中呈现了第8周和第16周DLQI评分较基线绝对变化的MMRM值。
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第8周和第16周CDLQI评分相对于基线的绝对变化
大体时间：在研究治疗给药后的基线、第8周和第16周。
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儿童皮肤科生活质量指数（CDLQI）用于衡量皮肤病对儿童和青少年生活的影响。 CDLQI总分通过将每个问题的得分相加得出，范围从0到30。 0-1分表示无影响，2-6分表示轻微影响，7-12分表示中度影响，13-18分表示非常大影响，19-30分表示该综合征对参与者有极其大的影响。 第X周CDLQI评分的绝对变化 = （第X周CDLQI评分） - （基线CDLQI评分）。 第X周 = 8、16。 |
在研究治疗给药后的基线、第8周和第16周。
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治疗中出现的不良事件的发生情况，包括严重和/或机会性感染
大体时间：从首次研究治疗给药至随机化阶段结束（第16周），加上16周的残余效应期，最长可达32周。
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呈现出现治疗引起的不良事件（包括严重和/或机会性感染）的患者百分比。
百分比四舍五入至一位小数。
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从首次研究治疗给药至随机化阶段结束（第16周），加上16周的残余效应期，最长可达32周。
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合作者和调查者
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
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其他研究编号
- 1368-0104
- 2022-501104-10-00 (注册表标识符：CTIS (EU))
- U1111-1289-6825 (注册表标识符：WHO International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
IPD 计划说明
一旦满足“时间框架”部分的标准，研究人员可以使用以下链接 https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing 请求访问有关本研究的临床研究文件，并签署“文件共享协议”。
此外，研究人员可以在提交研究计划后并根据网站上列出的条款请求访问此研究和其他列出的研究的临床研究数据。
IPD 共享时间框架
IPD 共享访问标准
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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