Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att testa om Spesolimab hjälper människor med en hudsjukdom som kallas Nethertons syndrom

15 april 2024 uppdaterad av: Boehringer Ingelheim

EvasayilTM: En placebokontrollerad studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Spesolimab vid behandling av patienter med Nethertons syndrom

Denna studie är öppen för personer med en hudsjukdom som kallas Nethertons syndrom (NS). Personer kan gå med i studien om de är 12 år och äldre. Syftet med denna studie är att ta reda på om ett läkemedel som heter spesolimab hjälper personer med NS.

Deltagarna är indelade i en spesolimab- och en placebogrupp. Placebo-injektioner ser ut som spesolimab-injektioner men innehåller ingen medicin. Varje deltagare har 2 på 3 chans att vara med i spesolimab-gruppen. I början får deltagarna studiemedicinen som en injektion i en ven. Efteråt får de det som en injektion under huden varje månad. Efter 4 månader går deltagarna i placebogruppen över till behandling med spesolimab.

Deltagarna är med i studien i ca 1 år. Under denna tid besöker de studieplatsen 16 gånger. Där det är möjligt kan 4 av 16 besök göras hemma hos deltagaren istället för studieplatsen. Läkarna kontrollerar regelbundet deltagarnas NS-symtom. Resultaten jämförs mellan grupperna för att se om spesolimab fungerar. Läkarna kontrollerar också regelbundet deltagarnas allmänna hälsa och noterar eventuella oönskade effekter.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

39

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1407
        • Rekrytering
        • ASMC-IPSMC-skin and Veneral Diseases
        • Kontakt:
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75010
  • Förenta staterna
    • California
      • Rancho Santa Margarita, California, Förenta staterna, 92688
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06519
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Yale University School of Medicine
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23502
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Rekrytering
        • Sourasky Medical Center
        • Kontakt:
  • Italien
      • Roma, Italien, 00167
        • Rekrytering
        • Istituto Dermopatico Dell'Immacolata - IDI - IRCCS
        • Kontakt:
      • Torino, Italien, 10126
        • Rekrytering
        • AO Città della Salute e Scienza
        • Kontakt:
  • Japan
      • Aichi, Nagoya, Japan, 466-8560
        • Rekrytering
        • Nagoya University Hospital
        • Kontakt:
      • Chiba, Urayasu, Japan, 279-0021
        • Rekrytering
        • Juntendo University Urayasu Hospital
        • Kontakt:
      • Okayama, Okayama, Japan, 700-8558
        • Rekrytering
        • Okayama University Hospital
        • Kontakt:
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100045
        • Rekrytering
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
        • Kontakt:
      • Guangzhou, Kina, 510091
        • Rekrytering
        • Southern Medical University Dermatology Hospital
        • Kontakt:
      • Hangzhou, Kina, 310003
        • Rekrytering
        • The First Affiliated Hospital, Zhejiang University
        • Kontakt:
      • Hangzhou, Kina, 310000
        • Rekrytering
        • The Children's Hospital Zhejiang University School of Medicine
        • Kontakt:
      • Nanjing, Kina, 210000
        • Rekrytering
        • Dermatology Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Kontakt:
      • Shanghai, Kina, 200000
        • Rekrytering
        • Shanghai Skin Disease Hospital
        • Kontakt:
      • Shanghai, Kina, 200092
        • Rekrytering
        • Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiaotong University
        • Kontakt:
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50300
      • Selangor Darul Ehsan, Malaysia, 47500
  • Nederländerna
      • Rotterdam, Nederländerna, 3015 GD
        • Rekrytering
        • Erasmus MC - Sophia Kinderziekenhuis
        • Kontakt:
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1169-050
        • Rekrytering
        • ULS de São José, E.P.E. - Hospital Sto. António Capuchos
        • Kontakt:
  • Schweiz
      • Zürich, Schweiz, 8032
        • Rekrytering
        • University Children Hospital Zürich
        • Kontakt:
  • Storbritannien
      • Glasgow, Storbritannien, G51 4TF
  • Tyskland
      • Erlangen, Tyskland, 91054
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
      • Kiel, Tyskland, 24105
        • Rekrytering
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Campus Kiel
        • Kontakt:
      • München, Tyskland, 80337
  • Österrike
      • Salzburg, Österrike, 5020
        • Rekrytering
        • Medical University of Salzburg (SALK) Paracelsus Medical Privatuniversity Salzburg (PMU)
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Manliga eller kvinnliga patienter, 12 år och äldre (minsta vikt är 35 kg).
  • Bekräftad diagnos av Nethertons syndrom (NS) (orsakande SPINK5-mutationer) vid baslinjen (besök 2).
  • Minst måttlig svårighetsgrad av erytem vid baslinjen (besök 2) (Ichthyosis Area Severity Index (IASI) poäng ≥ 16 och IASI-erythema (E) poäng ≥8) och ≥ 3 på Investigator Global Assessment (IGA) poäng.
  • Undertecknat och daterat skriftligt informerat samtycke och samtycke i enlighet med International Council on Harmonisation-Good Clinical Practice (ICH-GCP) och lokal lagstiftning före antagning i prövningen
  • Kvinnor i fertil ålder (WOCBP) måste vara redo och kunna använda mycket effektiva preventivmetoder enligt ICH M3 (R2) som resulterar i en låg misslyckandefrekvens på mindre än 1 % per år när de används konsekvent och korrekt. En lista över preventivmetoder som uppfyller dessa kriterier finns i protokollet för kliniska prövningar (CTP) samt i informationen om patienten, föräldrarna (eller patientens vårdnadshavare).

Exklusions kriterier:

  • Patienter som har använt topikala kortikosteroider (medel till hög, amerikansk klass I-V), topikala retinoider, topikala kalcineurinhämmare eller keratolytika inom 1 vecka före randomisering
  • Patienter som har använt mjukgörande medel på området som ska biopsieras under de senaste 24 timmarna
  • Patienter som har använt systemiska retinoider, andra systemiska immunsuppressiva medel, systemiska kortikosteroider eller fototerapi inom 4 veckor före randomisering
  • Patienter som har använt systemisk antibiotika inom 2 veckor före randomisering
  • Patienter som har fått levande vaccin inom 4 veckor före randomisering
  • Patienter som har fått prövningsprodukter, biologiska läkemedel eller immunglobuliner inom 4 veckor eller 5 halveringstider (beroende på vilket som är längst) före randomisering
  • Allvarlig, progressiv eller okontrollerad leversjukdom, definierad som >3-faldig övre gräns för normal (ULN) förhöjning i aspartataminotransferas (AST) eller alaninaminotransferas (ALT) eller alkaliskt fosfatas, eller >2-faldig förhöjning av ULN för totalt bilirubin
  • Patienter som har någon tidigare exponering för BI 655130 eller annan interleukin 36 receptor (IL-36R) hämmare biologiska läkemedel
  • Ytterligare uteslutningskriterier gäller

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Läkemedel: Spesolimab - infusionsvätska, lösning
Infusionsvätska, lösning
Andra namn:
  • BI 655130
Läkemedel: Placebo som matchar spesolimab - infusionslösning
Infusionsvätska, lösning
Läkemedel: Spesolimab - injektionsvätska, lösning
Injektionsvätska, lösning
Andra namn:
  • BI 655130
Läkemedel: Placebo som matchar spesolimab - injektionsvätska, lösning
Injektionsvätska, lösning
Experimentell: Spesolimab
Läkemedel: Spesolimab - infusionsvätska, lösning
Infusionsvätska, lösning
Andra namn:
  • BI 655130
Läkemedel: Placebo som matchar spesolimab - infusionslösning
Infusionsvätska, lösning
Läkemedel: Spesolimab - injektionsvätska, lösning
Injektionsvätska, lösning
Andra namn:
  • BI 655130

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
IASI svar
Tidsram: Vid baslinjen och vecka 16.
Ichthyosis Area Severity Index (IASI)-svar definieras som en minskning med minst 50 % absolut förändring i IASI-poäng från baslinjen vid vecka 16.
Vid baslinjen och vecka 16.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Viktig sekundär endpoint: IGA-svar
Tidsram: i vecka 16.
Investigator Global Assessment (IGA)
i vecka 16.
IGA-svar
Tidsram: upp till vecka 12.
Investigator Global Assessment (IGA)
upp till vecka 12.
IASI svar
Tidsram: Vid baslinjen och fram till vecka 12.
Ichthyosis Area Severity Index (IASI)
Vid baslinjen och fram till vecka 12.
Procentuell förändring från baslinjen i IASI-poäng
Tidsram: Vid baslinjen och fram till vecka 16.
Ichthyosis Area Severity Index (IASI)
Vid baslinjen och fram till vecka 16.
Absolut förändring från baslinjen vid NRS-smärta
Tidsram: Vid baslinjen och fram till vecka 16.
Numerisk smärtskala (NRS)
Vid baslinjen och fram till vecka 16.
Absolut förändring från baslinjen i NRS-klåda
Tidsram: Vid baslinjen och fram till vecka 16.
Den numeriska betygsskalan (NRS)
Vid baslinjen och fram till vecka 16.
Absolut förändring från baslinjen i DLQI/CDLQI-poäng
Tidsram: Vid baslinjen och fram till vecka 16.
Dermatology Life Quality Index (DLQI)/Children Dermatology Life Quality Index (CDLQI)
Vid baslinjen och fram till vecka 16.
IASI-E subscore svar
Tidsram: Vid baslinjen och fram till vecka 16.
Ichthyosis Area Severity Index - Erytem (IASI-E)
Vid baslinjen och fram till vecka 16.
IASI-S subpoäng svar
Tidsram: Vid baslinjen och fram till vecka 16
Ichthyosis Area Severity Index - Skalning (IASI-S)
Vid baslinjen och fram till vecka 16
Förekomsten av behandlingsuppkomna biverkningar inklusive allvarliga och/eller opportunistiska infektioner
Tidsram: upp till 172 veckor.
upp till 172 veckor.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Boehringer Ingelheim

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

15 maj 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

30 december 2024

Avslutad studie (Beräknad)

3 januari 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 april 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 maj 2023

Första postat (Faktisk)

12 maj 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

16 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 1368-0104
  • 2022-501104-10-00 (Registeridentifierare: CTIS (EU))
  • U1111-1289-6825 (Registeridentifierare: WHO International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

När kriterierna i avsnittet "Tidsram" är uppfyllda kan forskare använda följande länk https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing att begära tillgång till de kliniska studiedokumenten angående denna studie, och efter ett undertecknat "Document Sharing Agreement".

Vidare kan forskare begära tillgång till den kliniska studiens data, för denna och andra listade studier, efter inlämnande av ett forskningsförslag och enligt de villkor som anges på webbplatsen.

Tidsram för IPD-delning

Efter att strukturerade resultat har publicerats slutförs alla regulatoriska aktiviteter i USA och EU för produkten och indikationen, och efter att det primära manuskriptet har godkänts för publicering.

Kriterier för IPD Sharing Access

För studiedokument - vid undertecknande av ett "Document Sharing Agreement". För studiedata - 1. efter inlämnande och godkännande av forskningsförslaget (kontroller kommer att utföras av sponsorn och/eller den oberoende granskningspanelen, inklusive kontroll av att den planerade analysen inte konkurrerar med sponsorns publiceringsplan); 2. och vid undertecknande av ett juridiskt avtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Nethertons syndrom

Kliniska prövningar på Spesolimab - infusionsvätska, lösning

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Hungary

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera