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Une étude pour tester si le spésolimab aide les personnes atteintes d'une maladie de la peau appelée syndrome de Netherton

18 mars 2024 mis à jour par: Boehringer Ingelheim

EvasayilTM : Un essai contrôlé par placebo pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du spésolimab dans le traitement des patients atteints du syndrome de Netherton

Cette étude est ouverte aux personnes atteintes d'une maladie de la peau appelée syndrome de Netherton (NS). Les personnes peuvent participer à l'étude si elles ont 12 ans et plus. Le but de cette étude est de savoir si un médicament appelé spesolimab aide les personnes atteintes de SN.

Les participants sont divisés en un groupe spésolimab et un groupe placebo. Les injections de placebo ressemblent aux injections de spésolimab mais ne contiennent aucun médicament. Chaque participant a 2 chances sur 3 d'être dans le groupe spésolimab. Au début, les participants reçoivent le médicament à l'étude sous forme d'injection dans une veine. Ensuite, ils le reçoivent sous forme d'injection sous la peau tous les mois. Après 4 mois, les participants du groupe placebo passent au traitement par spésolimab.

Les participants sont dans l'étude pendant environ 1 an. Pendant ce temps, ils visitent le site d'étude 16 fois. Dans la mesure du possible, 4 des 16 visites peuvent être effectuées au domicile du participant au lieu du site de l'étude. Les médecins vérifient régulièrement les symptômes de SN des participants. Les résultats sont comparés entre les groupes pour voir si le spésolimab fonctionne. Les médecins contrôlent également régulièrement l'état de santé général des participants et notent tout effet indésirable.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

39

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Erlangen, Allemagne, 91054
      • Heidelberg, Allemagne, 69120
        • Recrutement
        • Universitätsklinikum Heidelberg
        • Contact:
      • Kiel, Allemagne, 24105
        • Recrutement
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Campus Kiel
        • Contact:
      • München, Allemagne, 80337
        • Recrutement
        • Klinikum der Universität München AÖR
        • Contact:
  • Australie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australie, 2145
  • Belgique
      • Leuven, Belgique, 3000
  • Bulgarie
      • Sofia, Bulgarie, 1407
        • Recrutement
        • ASMC-IPSMC-skin and Veneral Diseases
        • Contact:
  • Chine
      • Beijing, Chine, 100045
        • Recrutement
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
        • Contact:
      • Guangzhou, Chine, 510091
        • Recrutement
        • Southern Medical University Dermatology Hospital
        • Contact:
      • Hangzhou, Chine, 310003
        • Recrutement
        • The First Affiliated Hospital, Zhejiang University
        • Contact:
      • Hangzhou, Chine, 310000
        • Recrutement
        • The Children's Hospital Zhejiang University School Of Medicine
        • Contact:
      • Nanjing, Chine, 210000
        • Recrutement
        • Dermatology Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Contact:
      • Shanghai, Chine, 200000
        • Recrutement
        • Shanghai Skin Disease Hospital
        • Contact:
      • Shanghai, Chine, 200092
        • Recrutement
        • Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiaotong University
        • Contact:
  • France
      • Paris, France, 75010
        • Recrutement
        • HOP Saint-Louis
        • Contact:
  • Israël
      • Tel Aviv, Israël, 6423906
        • Recrutement
        • Sourasky Medical Center
        • Contact:
  • Italie
      • Roma, Italie, 00167
        • Recrutement
        • Istituto Dermopatico Dell'Immacolata - IDI - IRCCS
        • Contact:
      • Torino, Italie, 10126
        • Recrutement
        • AO Città della Salute e Scienza
        • Contact:
  • Japon
      • Aichi, Nagoya, Japon, 466-8560
        • Recrutement
        • Nagoya University Hospital
        • Contact:
      • Chiba, Urayasu, Japon, 279-0021
        • Recrutement
        • Juntendo University Urayasu Hospital
        • Contact:
      • Okayama, Okayama, Japon, 700-8558
        • Recrutement
        • Okayama University Hospital
        • Contact:
  • L'Autriche
      • Salzburg, L'Autriche, 5020
        • Recrutement
        • Medical University of Salzburg (SALK) Paracelsus Medical Privatuniversity Salzburg (PMU)
        • Contact:
  • Le Portugal
      • Lisboa, Le Portugal, 1169-050
        • Recrutement
        • ULS de São José, E.P.E. - Hospital Sto. António Capuchos
        • Contact:
  • Malaisie
      • Kuala Lumpur, Malaisie, 50300
        • Recrutement
        • Hospital Tunku Azizah
        • Contact:
      • Selangor Darul Ehsan, Malaisie, 47500
        • Recrutement
        • Sunway Medical Centre
        • Contact:
  • Pays-Bas
      • Rotterdam, Pays-Bas, 3015 GD
        • Recrutement
        • Erasmus MC - Sophia Kinderziekenhuis
        • Contact:
  • Royaume-Uni
      • Glasgow, Royaume-Uni, G51 4TF
  • Suisse
      • Zürich, Suisse, 8032
        • Recrutement
        • University Children Hospital Zürich
        • Contact:
  • États-Unis
    • California
      • Rancho Santa Margarita, California, États-Unis, 92688
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06519
        • Recrutement
        • Yale University School of Medicine
        • Contact:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23502

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Patients masculins ou féminins, âgés de 12 ans et plus (le poids minimum est de 35 kg).
  • Diagnostic confirmé du syndrome de Netherton (NS) (mutations SPINK5 causales) au départ (visite 2).
  • Au moins sévérité modérée de l'érythème au départ (visite 2) (score Ichthyosis Area Severity Index (IASI) ≥ 16 et score IASI-Erythema (E) ≥8) et ≥ 3 sur le score d'évaluation globale de l'investigateur (IGA).
  • Consentement éclairé et consentement écrit signé et daté conformément au Conseil international d'harmonisation - Bonnes pratiques cliniques (ICH-GCP) et à la législation locale avant l'admission à l'essai
  • Les femmes en âge de procréer (WOCBP) doivent être prêtes et capables d'utiliser des méthodes de contraception hautement efficaces selon l'ICH M3 (R2) qui entraînent un faible taux d'échec inférieur à 1 % par an lorsqu'elles sont utilisées de manière cohérente et correcte. Une liste des méthodes de contraception répondant à ces critères est fournie dans le protocole d'essai clinique (CTP) ainsi que dans les informations patient, parent(s) (ou tuteur légal du patient).

Critère d'exclusion:

  • Patients ayant utilisé des corticostéroïdes topiques (moyen à élevé, classe I-V aux États-Unis), des rétinoïdes topiques, des inhibiteurs topiques de la calcineurine ou des kératolytiques dans la semaine précédant la randomisation
  • Patients ayant utilisé un émollient sur la zone à biopsier au cours des 24 heures précédentes
  • Patients ayant utilisé des rétinoïdes systémiques, d'autres immunosuppresseurs systémiques, des corticostéroïdes systémiques ou une photothérapie dans les 4 semaines précédant la randomisation
  • Patients ayant utilisé des antibiotiques systémiques dans les 2 semaines précédant la randomisation
  • Patients ayant reçu des vaccins vivants dans les 4 semaines précédant la randomisation
  • Patients ayant reçu des produits expérimentaux, des produits biologiques ou des immunoglobulines dans les 4 semaines ou 5 demi-vies (selon la plus longue) avant la randomisation
  • Maladie hépatique sévère, progressive ou incontrôlée, définie comme une élévation > 3 fois la limite supérieure de la normale (LSN) de l'aspartate aminotransférase (AST) ou de l'alanine aminotransférase (ALT) ou de la phosphatase alcaline, ou une élévation > 2 fois la LSN de la bilirubine totale
  • Patients ayant déjà été exposés au BI 655130 ou à un autre produit biologique inhibiteur du récepteur de l'interleukine 36 (IL-36R)
  • D'autres critères d'exclusion s'appliquent

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Médicament: Spesolimab - solution pour perfusion
Solution pour perfusion
Autres noms:
  • BI 655130
Médicament: Placebo correspondant au spésolimab - solution pour perfusion
Solution pour perfusion
Médicament: Spesolimab - solution injectable
Solution injectable
Autres noms:
  • BI 655130
Médicament: Placebo correspondant au spésolimab - solution injectable
Solution injectable
Expérimental: Spesolimab
Médicament: Spesolimab - solution pour perfusion
Solution pour perfusion
Autres noms:
  • BI 655130
Médicament: Placebo correspondant au spésolimab - solution pour perfusion
Solution pour perfusion
Médicament: Spesolimab - solution injectable
Solution injectable
Autres noms:
  • BI 655130

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réponse de l'IASI
Délai: Au départ et à la semaine 16.
La réponse à l'indice de gravité de la zone d'ichtyose (IASI) est définie comme une diminution d'au moins 50 % de changement absolu du score IASI par rapport au départ à la semaine 16.
Au départ et à la semaine 16.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Critère d'évaluation secondaire clé : réponse IGA
Délai: à la semaine 16.
Évaluation globale de l'investigateur (IGA)
à la semaine 16.
Réponse IGA
Délai: jusqu'à la semaine 12.
Évaluation globale de l'investigateur (IGA)
jusqu'à la semaine 12.
Réponse de l'IASI
Délai: Au départ et jusqu'à la semaine 12.
Indice de gravité de la zone d'ichtyose (IASI)
Au départ et jusqu'à la semaine 12.
Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base du score IASI
Délai: Au départ et jusqu'à la semaine 16.
Indice de gravité de la zone d'ichtyose (IASI)
Au départ et jusqu'à la semaine 16.
Changement absolu par rapport au départ dans la douleur NRS
Délai: Au départ et jusqu'à la semaine 16.
L'échelle numérique d'évaluation de la douleur (NRS)
Au départ et jusqu'à la semaine 16.
Changement absolu par rapport à la ligne de base des démangeaisons NRS
Délai: Au départ et jusqu'à la semaine 16.
L'échelle d'évaluation numérique (NRS)
Au départ et jusqu'à la semaine 16.
Changement absolu par rapport au départ du score DLQI/CDLQI
Délai: Au départ et jusqu'à la semaine 16.
Indice de qualité de vie dermatologique (DLQI)/Indice de qualité de vie dermatologique pour enfants (CDLQI)
Au départ et jusqu'à la semaine 16.
Réponse au sous-score IASI-E
Délai: Au départ et jusqu'à la semaine 16.
Indice de gravité de la zone d'ichtyose - Érythème (IASI-E)
Au départ et jusqu'à la semaine 16.
Réponse du sous-score IASI-S
Délai: Au départ et jusqu'à la semaine 16
Indice de gravité de la zone d'ichtyose - Mise à l'échelle (IASI-S)
Au départ et jusqu'à la semaine 16
La survenue d’événements indésirables survenus pendant le traitement, notamment des infections graves et/ou opportunistes.
Délai: jusqu'à 172 semaines.
jusqu'à 172 semaines.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Boehringer Ingelheim

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 mai 2023

Achèvement primaire (Estimé)

30 décembre 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

3 janvier 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 avril 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 mai 2023

Première publication (Réel)

12 mai 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 mars 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 mars 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 1368-0104
  • 2022-501104-10-00 (Identificateur de registre: CTIS (EU))
  • U1111-1289-6825 (Autre identifiant: WHO Registry)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Une fois que les critères de la section "Time Frame" sont remplis, les chercheurs peuvent utiliser le lien suivant https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing pour demander l'accès aux documents de l'étude clinique concernant cette étude, et sur la signature d'un "Accord de partage de documents".

De plus, les chercheurs peuvent demander l'accès aux données de l'étude clinique, pour cette étude et d'autres études répertoriées, après la soumission d'une proposition de recherche et selon les conditions décrites sur le site Web.

Délai de partage IPD

Une fois les résultats structurés publiés, toutes les activités réglementaires sont terminées aux États-Unis et dans l'UE pour le produit et l'indication, et une fois que le manuscrit principal a été accepté pour publication.

Critères d'accès au partage IPD

Pour les documents d'étude - à la signature d'un «accord de partage de documents». Pour les données d'étude - 1. après la soumission et l'approbation de la proposition de recherche (des vérifications seront effectuées par le promoteur et/ou le comité d'examen indépendant, y compris la vérification que l'analyse prévue n'entre pas en concurrence avec le plan de publication du promoteur) ; 2. et à la signature d'un accord légal.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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