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【米国FDAの承認または認可を受けていない機器の治験】 (PIERRE)

2026年8月18日 更新者：Alcyone Therapeutics, Inc

臨床研究の主な目的は、脊髄性筋萎縮症 (SMA) の被験者にヌシネルセンを投与する際の ThecaFlex DRx™ システムの臨床使用の成功を実証することです。

登録されたすべての被験者は治験機器 (ThecaFlex DRx™ システム) の埋め込みを受け、埋め込み後 12 か月間追跡されます。 12 か月のデータは、主要エンドポイントの市場前承認 (PMA) 申請のサポートを評価するために使用されます。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、SMA 患者における ThecaFlex DRx™ システムの安全性とパフォーマンスを評価するための、多施設、多国籍、前向き、非無作為化、単一群、グループ逐次設計、極めて重要な臨床研究 (デバイス免除研究) です。

対象集団には、必要な治療法の慢性的なボーラスくも膜下腔内投与を必要とするため、くも膜下ポートおよびカテーテル移植の候補と考えられ、臨床調査の包含/除外基準をすべて満たす、年齢 3 歳以上の SMA 患者が含まれます。

最長 30 日間のスクリーニング期間の後、登録されたすべての被験者は治験用デバイス (ThecaFlex DRx™ システム) の埋め込みを受け、埋め込み後 12 か月間追跡されます。

ヌシネルセンの投与情報と一致して、治療頻度は未治療および未治療の被験者に適応されます。

ヌシネルセンの投与歴がない被験者は、4か月ごと（つまり、最後のヌシネルセン投与から4、8、12か月後、臨床研究に登録する前）にインプラントを介してヌシネルセン維持用量を投与する必要があります。

ヌシネルセンの投与歴がない被験者には、最初の 3 回の負荷用量が 14 日間隔でインプラントを介して投与されます。 4回目の負荷用量は、3回目の用量の30日後に投与する必要があります。 その後、移植後 12 か月以内に維持量を 4 か月に 1 回投与する必要があります。

DMC および臨床事象委員会 (CEC) は、相互およびスポンサーから独立しており、臨床調査の全期間を通じて安全性に関連する事象の継続的な一貫した裁定を実行し、安全性に関連するデータを定期的にレビューするために使用されます。研究の。

臨床研究には90人の被験者が登録される予定だ。 この臨床研究には、10 人の被験者が登録され、移植され、30 日間追跡される導入段階が組み込まれています。 導入フェーズの登録には約 6 ～ 9 か月かかると予想されており、その時点でデータ監視委員会 (DMC) がデータの安全性を審査し、登録の継続を承認します。 登録の第 2 段階には約 12 ～ 15 か月かかると予想されます。

個々の被験者は約 37 か月間臨床研究に登録されることが予想されます。 この臨床研究の合計期間は約 60 か月と推定されます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

90

段階

  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85013
    • California
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • 募集
        • Children's Hospital Orange County
        • コンタクト：
      • Palo Alto、California、アメリカ、94301
      • San Diego、California、アメリカ、92037
    • Florida
      • Orlando、Florida、アメリカ、32827
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
    • Massachusetts
    • Michigan
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • 募集
        • Columbia University Irving Medical Center/NewYork Presbyterian Hospital
        • コンタクト：
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • Children's Hospital Philadelphia
        • コンタクト：
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、アメリカ、22903
        • 募集
        • University of Virginia
        • コンタクト：
          • Chelsea Masterson
        • コンタクト：
      • Norfolk、Virginia、アメリカ、23510
        • 募集
        • Childrens Hospital of the King's Daughters
        • コンタクト：
  • イギリス
      • Sheffield、イギリス
        • 募集
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
        • コンタクト：
  • スペイン
      • Madrid、スペイン
      • Valencia、スペイン、46026
        • 募集
        • Hospital Universitario y Politecnico la Fe de Valencia
        • コンタクト：
  • ドイツ
  • ポーランド
      • Krakow、ポーランド
      • Lodz、ポーランド
        • 募集
        • Research Institute of Polish Mother's Memorial Hospital
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 対象者は3歳以上です
  2. SMAと診断され、ラベルに示されているスピンラザ治療の候補となる被験者

  3. 腰椎穿刺 (LP) に対する抵抗力がある被験者。抵抗力は次のように定義されます。

    1. 安全にLPを行うために繰り返しの麻酔と画像放射線被曝が必要なため、合併症のリスクが高い呼吸器疾患またはその他の併存疾患を有する被験者。また
    2. 治療医師が、ThecaFlex DRx™ システムの移植が被験者にとって最善の利益であると判断した被験者
  4. 対象者は薬物ラベルに従って慢性髄腔内ボーラス投与によりヌシネルセンを処方されており、ThecaFlex DRx システムの最初のポートアクセスは移植後 2 週間以内に計画されています
  5. 被験者は、治験責任医師の裁量により、少なくとも 7 cm の ThecaFlex DRx システム カテーテルが髄腔内に配置されるインデックス ポートおよびカテーテル移植のための経皮的または開腹手術を受けることができます。
  6. 被験者（または被験者の法的に権限を与えられた代理人）は、書面によるインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供することができます。と
  7. 被験者および親/介護者は、すべての臨床調査手順、測定、訪問を完了する能力と意欲がある。

除外基準:

  1. 被験者は、ThecaFlex DRx™ システムの使用説明書に記載されている ThecaFlex DRx™ システムの使用に関する禁忌のいずれかを満たしている
  2. - 移植された微量注入ポンプ、髄腔内カテーテル、または他の髄腔内薬物送達デバイス/コンポーネント、または脳脊髄液（CSF）の排出のための移植されたシャント、またはCSF空間内のリザーバーの存在または病歴（手順の6か月前未満）（注: ThecaFlex ポートおよびカテーテル システムは、以前の留置ポートおよびカテーテルと同じ場所に配置してはなりません)
  3. 被験者は妊娠中もしくは授乳中であるか、臨床研究中に妊娠する予定がある

  4. ThecaFlex DRx™ システムの安全性および効果的な埋め込みおよび使用に悪影響を与える可能性がある、または臨床研究を混乱させる可能性があると治験責任医師が判断する、以下のような状態または事象。

    1. カテーテルとポートの安全な移植を妨げる可能性がある重度の構造的障害
    2. スクリーニング前の60日以内の主要な医療イベント。また
    3. -スクリーニング前の60日以内の関連手術（頭頸部、背中など）、または臨床調査期間中に計画されている
    4. 質量効果を伴う空間占有病変
    5. 後部窩塊
    6. アーノルド・キアリ奇形
    7. 凝固異常および/または血小板減少症
    8. ポートまたは皮膚を安全に閉じるのに十分な表面積を適切に保護するには、皮膚またはその下にある脂肪が不十分または不十分です
  5. 対象者は、承認されたラベルに従ってヌシネルセンの投与が禁忌である
  6. 髄腔内肉芽腫形成の病歴
  7. -スクリーニング後6か月以内の細菌性髄膜炎または無菌性髄膜炎の病歴
  8. カテーテル移植処置またはCSF循環を妨げる可能性のある、磁気共鳴画像法（MRI）またはコンピュータ断層撮影法（CT）によって記録された腫瘍またはその他の脊椎異常の病歴
  9. 水頭症の歴史
  10. SMA以外の変性筋疾患と診断されている
  11. 治験責任医師の意見では、臨床試験への安全な参加を妨げる可能性があるうつ病、認知障害、またはその他の精神行動上の問題の病歴がある。
  12. 研究者の意見では、12か月を超えて余命が縮む可能性がある重篤な病状。
  13. 被験者は別の捜査装置免除研究に参加しています。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ThecaFlex DRx ポートおよびカテーテル システム
すべての包含条件を満たし、いずれの除外条件も満たさない被験者は、ThecaFlex DRx ポートおよびカテーテル システムを受ける資格があります。
デバイス：ThecaFlex DRx システム
ThecaFlex DRx™ システムは、植込み型くも膜下腔内カテーテルと植込み型皮下ポートで構成されており、植込み、脳脊髄液 (CSF) 吸引、繰り返し/オンを必要とする患者 (年齢 3 歳以上) の髄腔内送達と投与のニーズを満たすように特別に設計されています。 -生命を脅かす衰弱性の中枢神経系（CNS）障害に対して、脊椎の複雑な状態により腰椎穿刺（LP）ができない人、または治療投与やCSF吸引に対してLPに抵抗性のある人に対する断続的な慢性ボーラスくも膜下腔内治療を行っています。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ThecaFlex DRx™ ポートおよびカテーテルの移植に成功した被験者の割合
時間枠：12ヶ月
主要結果は、ThecaFlex DRx™ ポートおよびカテーテル システムの移植が成功し、くも膜下腔内治療注入が成功した被験者の割合を測定します。
12ヶ月
12か月を通じてくも膜下腔内治療注入が成功した被験者の割合
時間枠：12ヶ月
12ヶ月

二次結果の測定

結果測定
時間枠
SMA 対象者におけるヌシネルセン注入の反復 LP と比較して、麻酔と放射線被ばくが減少した対象者の割合。
時間枠：12ヶ月
12ヶ月
12 か月までのデバイス関連の有害事象 (AE)/合併症の発生率
時間枠：12ヶ月
12ヶ月
12か月までの手術合併症の発生率
時間枠：12ヶ月
12ヶ月
ヌシネルセン関連AEの発生率
時間枠：12ヶ月
12ヶ月
インプラントから 12 か月の追跡調査までの平均放射線被ばく期間
時間枠：12ヶ月
12ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Alcyone Therapeutics, Inc

協力者

Biogen

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年11月27日

一次修了 (推定)

2028年4月1日

研究の完了 (推定)

2030年7月1日

試験登録日

最初に提出

2023年5月10日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年5月10日

最初の投稿 (実際)

2023年5月19日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月19日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月18日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • QT-0179

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

はい

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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