Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

[Tester av enhet som inte är godkänd eller godkänd av U.S. FDA] (PIERRE)

18 augusti 2026 uppdaterad av: Alcyone Therapeutics, Inc

Det primära syftet med den kliniska undersökningen är att visa framgångsrik klinisk användning av ThecaFlex DRx™-systemet för att tillföra nusinersen till patienter med spinal muskelatrofi (SMA).

Alla inskrivna försökspersoner kommer att genomgå implantation av undersökningsanordningen (ThecaFlex DRx™ System) och kommer att följas i 12 månader efter att de fått implantatet. 12-månadersdata kommer att användas för att bedöma den primära endpoint som stöder en Pre-Market Approval (PMA) ansökan.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en multicenter, multinationell, prospektiv, icke-randomiserad, enarm, gruppsekventiell design, pivotal klinisk undersökning (studie med undantag för enheter) för att bedöma säkerheten och prestandan hos ThecaFlex DRx™-systemet hos patienter med SMA.

Patientpopulationen kommer att inkludera försökspersoner i åldern ≥ 3 år med SMA som anses vara kandidater för intratekal port- och kateterimplantation eftersom de kräver kronisk bolus intratekal administrering av nödvändig terapi och som uppfyller alla inklusions-/exkluderingskriterier för den kliniska undersökningen.

Efter en screeningperiod på upp till 30 dagar kommer alla inskrivna försökspersoner att genomgå implantation av undersökningsanordningen (ThecaFlex DRx™ System) och kommer att följas i 12 månader efter att de fått implantatet.

I enlighet med nusinersen doseringsinformation kommer behandlingsfrekvensen att anpassas för icke-naiva och naiva patienter:

Försökspersoner som inte är naiva mot nusinersen bör få nusinersen underhållsdoser administrerade via implantatet var fjärde månad (dvs. 4, 8 och 12 månader efter sin sista nusinersen-dos, innan inskrivningen i den kliniska undersökningen).

Försökspersoner som är naiva mot nusinersen kommer att få sina tre första laddningsdoser administrerade via implantatet med 14 dagars intervall. Den fjärde laddningsdosen ska administreras 30 dagar efter den tredje dosen. En underhållsdos bör administreras en gång var fjärde månad därefter inom 12 månader efter implantation.

En DMC och Clinical Event Committee (CEC), oberoende av varandra och sponsorn, kommer att användas för att utföra pågående konsekvent bedömning av händelser relaterade till säkerheten under hela den kliniska undersökningens varaktighet och för att regelbundet granska data som relaterar till säkerheten av studien.

Den kliniska undersökningen kommer att omfatta 90 försökspersoner. Den kliniska undersökningen innefattar en inledningsfas som består av 10 försökspersoner som registreras, implanteras och följs i 30 dagar. Registreringen för inledningsfasen förväntas ta cirka 6 till 9 månader, då kommer Data Monitoring Committee (DMC) att granska data för säkerhet och godkänna fortsatt registrering. Den andra fasen av registreringen förväntas ta cirka 12 till 15 månader.

Enskilda försökspersoner förväntas vara inskrivna i den kliniska undersökningen i cirka 37 månader. Den totala varaktigheten av denna kliniska undersökning beräknas vara cirka 60 månader.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

90

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85013
    • California
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94301
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92037
    • Florida
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32827
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
    • Massachusetts
    • Michigan
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Rekrytering
        • Columbia University Irving Medical Center/NewYork Presbyterian Hospital
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Rekrytering
        • Children's Hospital Philadelphia
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22903
        • Rekrytering
        • University of Virginia
        • Kontakt:
          • Chelsea Masterson
        • Kontakt:
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23510
  • Polen
  • Spanien
  • Storbritannien
      • Sheffield, Storbritannien
        • Rekrytering
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
  • Tyskland

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ämnet är 3 år eller äldre
  2. Person med diagnosen SMA som är kandidater för Spinraza-behandling enligt etiketten

  3. Person som är resistent mot lumbalpunktion (LP), där motstånd definieras som:

    1. Patient med andningsproblem eller andra samsjukligheter som löper en ökad risk för komplikationer på grund av behovet av upprepad anestesi och exponering för avbildningsstrålning för att säkert utföra LP; eller
    2. Försökspersoner för vilka den behandlande läkaren bestämmer implantation av ThecaFlex DRx™-systemet är annars i patientens bästa intresse
  4. Försökspersonen har ordinerats nusinersen via kronisk intratekal bolusadministrering i enlighet med läkemedelsmärkningen och första portåtkomst av ThecaFlex DRx-systemet planeras inom 2 veckor efter implantation
  5. Försökspersonen kan, enligt utredarens bedömning, genomgå en perkutant eller öppen kirurgisk procedur för indexport och kateterimplantation där minst 7 cm av ThecaFlex DRx-systemkatetern kommer att placeras intratekalt
  6. Subjektet (eller subjektets juridiskt auktoriserade representant) är villig och kan ge skriftligt informerat samtycke; och
  7. Försöksperson och förälder/vårdgivare kan och är villig att genomföra alla kliniska undersökningsprocedurer, mätningar och besök.

Exklusions kriterier:

  1. Försökspersonen uppfyller någon av kontraindikationerna för användning av ThecaFlex DRx™-systemet som beskrivs i ThecaFlex DRx™-systemets bruksanvisning
  2. Närvaro eller historia av (< 6 månader före proceduren): en implanterad mikroinfusionspump, intratekal kateter eller annan intratekal läkemedelsleveransanordning/komponent, eller implanterad shunt för dränering av cerebrospinalvätska (CSF), eller reservoar i CSF-utrymmet ( Obs: något ThecaFlex-port och katetersystem får inte placeras på samma plats som en tidigare ingångsport och kateter)
  3. Försökspersonen är gravid eller ammar eller planerar att bli gravid under den kliniska undersökningens gång

  4. Alla tillstånd eller händelser som enligt utredaren kan påverka säkerheten och effektiv implantation och användning av ThecaFlex DRx™-systemet negativt eller förvirra den kliniska undersökningen, inklusive:

    1. Allvarliga strukturella hinder som kan förhindra säker implantation av katetern och porten
    2. Större medicinska händelser inom 60 dagar före screening; eller
    3. Relevanta operationer (t.ex. huvud och nacke, rygg etc.) inom 60 dagar före screening eller planerade under den kliniska undersökningens varaktighet
    4. Utrymmesupptagande lesion med masseffekt
    5. Posterior fossamassa
    6. Arnold-Chiari missbildning
    7. Koagulationsavvikelser och/eller trombocytopeni
    8. Otillräcklig eller otillräcklig hud eller underliggande fett för att tillräckligt skydda porten eller tillräckligt med yta för att tillåta huden att stängas säkert
  5. Ämnet är kontraindicerat för administrering av nusinersen enligt dess godkända märkning
  6. Historik av intratekal granulombildning
  7. Anamnes på bakteriell meningit eller aseptisk meningit inom 6 månader efter screening
  8. Historik av tumörer eller andra ryggradsavvikelser dokumenterade genom magnetisk resonanstomografi (MRI) eller datortomografi (CT) som skulle störa kateterimplantationsprocedurerna eller CSF-cirkulationen
  9. Hydrocefalus historia
  10. Diagnostiserad degenerativ muskelsjukdom annan än SMA
  11. Historik med depression, kognitiv funktionsnedsättning eller annat psykobeteendeproblem som enligt utredarens uppfattning kan utesluta säkert deltagande i den kliniska undersökningen och
  12. Allvarligt medicinskt tillstånd som enligt utredarens uppfattning kan leda till minskad livslängd utöver 12 månader.
  13. Försökspersonen är inblandad i en annan studie om undantag för undersökningsanordningar.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: ThecaFlex DRx port- och katetersystem
Försökspersoner som uppfyller hela inkluderingen och inget av undantagen skulle vara berättigade att få ThecaFlex DRx Port and Catheter System.
Enhet: ThecaFlex DRx-systemet
ThecaFlex DRx™-systemet består av en implanterbar intratekal kateter och en implanterbar subkutan port, designad speciellt för att möta implantation, cerebrospinalvätska (CSF) aspiration och intratekal leverans och doseringsbehov hos patienter (åldern ≥ 3 år) som kräver upprepad/på -Gå intermittent kronisk bolus intratekal behandling för livshotande, försvagande störningar i centrala nervsystemet (CNS) som är uteslutna från lumbalpunktion (LP) på grund av komplexa ryggradstillstånd, eller som är resistenta mot LP för terapiadministrering eller CSF-aspiration.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andelen försökspersoner med framgångsrik implantation av ThecaFlex DRx™-porten och katetern
Tidsram: 12 månader
Det primära resultatet mäter andelen försökspersoner med framgångsrik implantation av ThecaFlex DRx™-porten och katetersystemet som kan få framgångsrika intratekala terapiinfusioner.
12 månader
Andelen försökspersoner med framgångsrik(a) intratekal terapiinfusion under 12 månader
Tidsram: 12 månader
12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Andel försökspersoner med minskad anestesi och strålningsexponering jämfört med upprepad LP för nusinersen-infusion hos SMA-personer.
Tidsram: 12 månader
12 månader
Incidensen av enhetsrelaterade biverkningar (AE)/komplikationer under 12 månader
Tidsram: 12 månader
12 månader
Förekomst av procedurkomplikationer under 12 månader
Tidsram: 12 månader
12 månader
Förekomst av nusinersen-relaterade biverkningar
Tidsram: 12 månader
12 månader
Genomsnittlig varaktighet för strålningsexponering från implantat till 12 månaders uppföljning
Tidsram: 12 månader
12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Alcyone Therapeutics, Inc

Samarbetspartners

Biogen

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

27 november 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

1 april 2028

Avslutad studie (Beräknad)

1 juli 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 maj 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 maj 2023

Första postat (Faktisk)

19 maj 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

19 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • QT-0179

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Ja

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera