Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

[Kokeilu laitteelle, jota ei ole hyväksynyt tai hyväksynyt Yhdysvaltain FDA] (PIERRE)

tiistai 18. elokuuta 2026 päivittänyt: Alcyone Therapeutics, Inc

Kliinisen tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on osoittaa ThecaFlex DRx™ -järjestelmän onnistunut kliininen käyttö nusinersenin antamisessa potilaille, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA).

Kaikille tutkimushenkilöille implantoidaan tutkimuslaite (ThecaFlex DRx™ System) ja heitä seurataan 12 kuukauden ajan implantin vastaanottamisen jälkeen. 12 kuukauden tietoja käytetään arvioitaessa ensisijaista päätepistettä, joka tukee Pre-Market Approval (PMA) -hakemusta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on monikeskus, monikansallinen, potentiaalinen, ei-satunnaistettu, yhden haaran, ryhmien peräkkäinen suunnittelu, keskeinen kliininen tutkimus (laitevapautustutkimus) ThecaFlex DRx™ -järjestelmän turvallisuuden ja suorituskyvyn arvioimiseksi potilailla, joilla on SMA.

Tutkimuspopulaatio sisältää ≥ 3-vuotiaita SMA-potilaita, joiden katsotaan olevan intratekaalisen portin ja katetrin implantoinnin ehdokkaita, koska he tarvitsevat kroonista, intratekaalista bolusantoa tarpeellista hoitoa ja jotka täyttävät kaikki kliinisen tutkimuksen mukaanotto-/poissulkemiskriteerit.

Enintään 30 päivän seulontajakson jälkeen kaikille tutkimushenkilöille implantoidaan tutkimuslaite (ThecaFlex DRx™ System) ja heitä seurataan 12 kuukauden ajan implantin vastaanottamisen jälkeen.

Yhteisymmärryksessä nusinersenin annostelutietojen kanssa hoitotiheys mukautetaan ei-naiiveille ja naiiveille potilaille:

Koehenkilöille, jotka eivät ole aiemmin saaneet nusinerseenia, tulee antaa nusinerseeni-ylläpitoannokset implantin kautta 4 kuukauden välein (eli 4, 8 ja 12 kuukautta viimeisen nusinerseeniannoksen jälkeen ennen kliiniseen tutkimukseen osallistumista).

Koehenkilöille, jotka eivät ole aiemmin käyttäneet nusinerseenia, annetaan kolme ensimmäistä kyllästysannosta implantin kautta 14 päivän välein. Neljäs kyllästysannos tulee antaa 30 päivää kolmannen annoksen jälkeen. Ylläpitoannos tulee antaa kerran 4 kuukaudessa sen jälkeen 12 kuukauden aikana implantaation jälkeen.

Toisistaan ​​ja sponsorista riippumattomia DMC- ja kliinisten tapahtumien komiteaa (CEC) käytetään jatkuvaan ja johdonmukaiseen turvallisuuteen liittyvien tapahtumien arviointiin koko kliinisen tutkimuksen ajan ja tarkistamaan säännöllisesti turvallisuuteen liittyviä tietoja. tutkimuksesta.

Kliiniseen tutkimukseen otetaan mukaan 90 henkilöä. Kliininen tutkimus sisältää aloitusvaiheen, joka koostuu 10 koehenkilöstä, jotka otetaan mukaan, implantoidaan ja joita seurataan 30 päivän ajan. Aloitusvaiheeseen ilmoittautumisen odotetaan kestävän noin 6–9 kuukautta, jolloin tietojen seurantakomitea (DMC) tarkistaa tiedot turvallisuuden varmistamiseksi ja hyväksyy ilmoittautumisen jatkamisen. Ilmoittautumisen toisen vaiheen odotetaan kestävän noin 12-15 kuukautta.

Yksittäisten koehenkilöiden odotetaan olevan mukana kliinisessä tutkimuksessa noin 37 kuukauden ajan. Tämän kliinisen tutkimuksen kokonaiskeston arvioidaan olevan noin 60 kuukautta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

90

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Madrid, Espanja
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario y Politecnico la Fe de Valencia
        • Ottaa yhteyttä:
  • Puola
  • Saksa
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital Orange County
        • Ottaa yhteyttä:
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94301
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92037
    • Florida
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Rekrytointi
        • Lurie Childrens Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Raven HIll
        • Ottaa yhteyttä:
    • Massachusetts
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Rekrytointi
        • Columbia University Irving Medical Center/NewYork Presbyterian Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital Philadelphia
        • Ottaa yhteyttä:
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
        • Rekrytointi
        • University of Virginia
        • Ottaa yhteyttä:
          • Chelsea Masterson
        • Ottaa yhteyttä:
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23510
        • Rekrytointi
        • Childrens Hospital of the King's Daughters
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Aihe on 3 vuotta tai vanhempi
  2. Potilaat, joilla on diagnosoitu SMA ja jotka ovat ehdokkaita Spinraza-hoitoon etiketin mukaisesti

  3. Kohde vastustuskykyinen lannepunktiolle (LP), jossa vastus määritellään seuraavasti:

    1. Henkilö, jolla on hengitystieongelmia tai muita samanaikaisia ​​sairauksia ja jolla on lisääntynyt komplikaatioiden riski johtuen toistuvasta anestesian ja kuvantamissäteilyaltistuksen tarpeesta LP:n turvalliseen suorittamiseen; tai
    2. Koehenkilöt, joille hoitava lääkäri päättää ThecaFlex DRx™ -järjestelmän implantoinnin, on muuten potilaan edun mukaista
  4. Koehenkilölle on määrätty nusinerseniä kroonisella intratekaalisella bolusannoksella lääkemerkinnän mukaisesti ja ThecaFlex DRx -järjestelmän ensimmäinen portti on suunniteltu 2 viikon sisällä implantoinnista
  5. Tutkija voi tutkijan harkinnan mukaan tehdä perkutaanisen tai avoimen kirurgisen toimenpiteen indeksiportin ja katetrin implantointia varten, jossa vähintään 7 cm ThecaFlex DRx -järjestelmän katetria asetetaan intratekaalisesti
  6. Tutkittava (tai tutkittavan laillisesti valtuutettu edustaja) on halukas ja kykenevä antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen; ja
  7. Tutkittava ja vanhempi/hoitaja, joka pystyy ja haluaa suorittaa kaikki kliiniset tutkimustoimenpiteet, mittaukset ja käynnit.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Tutkittava täyttää kaikki ThecaFlex DRx™ -järjestelmän käytön vasta-aiheet, jotka on kuvattu ThecaFlex DRx™ -järjestelmän käyttöohjeissa
  2. Olemassa tai historiassa (< 6 kuukautta ennen toimenpidettä): istutettu mikroinfuusiopumppu, intratekaalinen katetri tai muu intratekaalinen lääkkeenantolaite/komponentti tai implantoitu shuntti aivo-selkäydinnesteen (CSF) tyhjentämiseksi tai säiliö aivo-selkäydinnesteen tilassa ( huomautus: mitään ThecaFlex-porttia ja katetrijärjestelmää ei saa sijoittaa samaan paikkaan kuin edellinen portti ja katetri)
  3. Tutkittava on raskaana tai imettää tai suunnittelee raskautta kliinisen tutkimuksen aikana

  4. Mikä tahansa tila tai tapahtuma, joka tutkijan näkemyksen mukaan voi vaikuttaa haitallisesti ThecaFlex DRx™ -järjestelmän turvallisuuteen ja tehokkaaseen implantointiin ja käyttöön tai sekoittaa kliinistä tutkimusta, mukaan lukien:

    1. Vakava rakenteellinen este, joka voi estää katetrin ja portin turvallisen implantoinnin
    2. Tärkeimmät lääketieteelliset tapahtumat 60 päivän sisällä ennen seulontaa; tai
    3. Asiaankuuluvat leikkaukset (esim. pää ja niska, selkä jne.) 60 päivän sisällä ennen seulontaa tai suunnitellut kliinisen tutkimuksen aikana
    4. Tilaa vievä vaurio, jolla on massavaikutus
    5. Posterior fossa massa
    6. Arnold-Chiarin epämuodostuma
    7. Hyytymishäiriöt ja/tai trombosytopenia
    8. Riittämätön tai riittämätön iho tai taustalla oleva rasva suojaamaan riittävästi porttia tai tarpeeksi pinta-alaa, jotta iho voi sulkeutua turvallisesti
  5. Koehenkilö on vasta-aiheinen nusinerseenin antamiselle sen hyväksytyn merkinnän mukaisesti
  6. Intratekaalisen granulooman muodostumisen historia
  7. Aiempi bakteeriperäinen aivokalvontulehdus tai aseptinen aivokalvontulehdus 6 kuukauden sisällä seulonnasta
  8. Aiemmat kasvaimet tai muut selkärangan poikkeavuudet, jotka on dokumentoitu magneettikuvauksella (MRI) tai tietokonetomografialla (CT), jotka voisivat häiritä katetrin implantointitoimenpiteitä tai aivoverenkiertoa
  9. Vesipään historia
  10. Diagnosoitu muu rappeuttava lihassairaus kuin SMA
  11. Aiempi masennus, kognitiivinen heikentyminen tai muu psyko-käyttäytymisongelma, joka voi tutkijan mielestä estää turvallisen osallistumisen kliiniseen tutkimukseen ja
  12. Vakava sairaus, joka voi tutkijan näkemyksen mukaan johtaa eliniän odotteen lyhenemiseen yli 12 kuukauden ajan.
  13. Tutkittava on mukana toisessa tutkimuslaitteen vapautustutkimuksessa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ThecaFlex DRx -portti ja katetrijärjestelmä
Koehenkilöt, jotka täyttävät kaikki sisällyttämiset mutta eivät yhtään poissulkemista, voivat saada ThecaFlex DRx -portti- ja katetrijärjestelmän.
Laite: ThecaFlex DRx -järjestelmä
ThecaFlex DRx™ -järjestelmä koostuu implantoitavasta intratekaalisesta katetrista ja implantoitavasta ihonalaisesta portista, jotka on suunniteltu erityisesti vastaamaan implantaatioon, aivo-selkäydinnesteen (CSF) aspiraatioon sekä intratekaaliseen anto- ja annostelutarpeisiin potilailla (ikä ≥ 3 vuotta), jotka vaativat toistuvan/päällekkäisen -menossa jatkuva krooninen intratekaalinen bolushoito hengenvaarallisten, heikentävien keskushermoston (CNS) sairauksien hoitoon, jos he eivät saa lannepunktiota (LP) monimutkaisten selkärangan sairauksien vuoksi tai jotka ovat resistenttejä LP:lle hoidon antamista tai aivo-selkäydinnesteen aspiraatiota varten.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden koehenkilöiden osuus, joiden ThecaFlex DRx™ -portti ja -katetri on implantoitu onnistuneesti
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Ensisijainen tulos mittaa niiden potilaiden osuutta, joille ThecaFlex DRx™ -portti ja katetrijärjestelmä on implantoitu onnistuneesti ja jotka pystyvät saamaan onnistuneen intratekaalisen hoitoinfuusion.
12 kuukautta
Niiden koehenkilöiden osuus, jotka ovat saaneet onnistuneen intratekaalisen terapian infuusion 12 kuukauden aikana
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden koehenkilöiden osuus, joiden anestesia ja säteilyaltistus on heikentynyt verrattuna toistuvaan LP:hen nusinerseeni-infuusion yhteydessä SMA-potilailla.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta
Laitteisiin liittyvien haittatapahtumien (AE)/komplikaatioiden ilmaantuvuus 12 kuukauden ajalta
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta
Toimenpidekomplikaatioiden ilmaantuvuus 12 kuukauden ajan
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta
Nusinerseniin liittyvien haittavaikutusten ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta
Keskimääräinen säteilyaltistuksen kesto implantista 12 kuukauden seurantaan
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Alcyone Therapeutics, Inc

Yhteistyökumppanit

Biogen

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 27. marraskuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. huhtikuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. heinäkuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 10. toukokuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 10. toukokuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 19. toukokuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 19. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 18. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • QT-0179

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Joo

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa