Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

[Prøvning af enhed, der ikke er godkendt eller godkendt af U.S. FDA] (PIERRE)

14. april 2026 opdateret af: Alcyone Therapeutics, Inc

Det primære formål med den kliniske undersøgelse er at demonstrere vellykket klinisk brug af ThecaFlex DRx™-systemet til at levere nusinersen til forsøgspersoner med spinal muskelatrofi (SMA).

Alle tilmeldte forsøgspersoner vil gennemgå implantation af undersøgelsesudstyret (ThecaFlex DRx™ System) og vil blive fulgt i 12 måneder efter modtagelsen af ​​implantatet. 12-måneders data vil blive brugt til at vurdere det primære endepunkt understøtter en Pre-Market Approval (PMA) ansøgning.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et multicenter, multinationalt, prospektivt, ikke-randomiseret, enkeltarm, gruppesekventielt design, pivotal klinisk undersøgelse (enhedsfritagelsesundersøgelse) for at vurdere sikkerheden og ydeevnen af ​​ThecaFlex DRx™-systemet hos personer med SMA.

Forsøgspopulationen vil omfatte forsøgspersoner i alderen ≥ 3 år med SMA, som anses for kandidater til intrathekal port- og kateterimplantation, fordi de kræver kronisk bolus intrathekal administration af nødvendig terapi, og som opfylder alle inklusions-/eksklusionskriterierne for den kliniske undersøgelse.

Efter en screeningsperiode på op til 30 dage vil alle tilmeldte forsøgspersoner gennemgå implantation af undersøgelsesudstyret (ThecaFlex DRx™ System) og vil blive fulgt i 12 måneder efter modtagelsen af ​​implantatet.

Efter aftale med nusinersen doseringsinformation vil behandlingshyppigheden blive tilpasset til ikke-naive og naive forsøgspersoner:

Forsøgspersoner, der ikke er naive over for nusinersen, bør have nusinersen vedligeholdelsesdoser administreret via implantatet hver 4. måned (dvs. 4, 8 og 12 måneder efter deres sidste nusinersen-dosis, før optagelse i den kliniske undersøgelse).

Forsøgspersoner, der er naive over for nusinersen, vil få deres første tre ladningsdoser administreret via implantatet med 14 dages mellemrum. Den fjerde startdosis bør administreres 30 dage efter den tredje dosis. En vedligeholdelsesdosis bør derefter administreres en gang hver 4. måned inden for 12 måneder efter implantation.

En DMC og Clinical Event Committee (CEC), uafhængige af hinanden og sponsoren, vil blive brugt til at udføre løbende konsekvent bedømmelse af hændelser relateret til sikkerheden gennem hele varigheden af ​​den kliniske undersøgelse og til periodisk at gennemgå data, der relaterer til sikkerheden. af undersøgelsen.

Den kliniske undersøgelse vil omfatte 90 forsøgspersoner. Den kliniske undersøgelse inkorporerer en indledende fase, som består af 10 forsøgspersoner, der er indskrevet, implanteret og fulgt i 30 dage. Tilmelding til indledende fase forventes at tage cirka 6 til 9 måneder, hvorefter Dataovervågningsudvalget (DMC) vil gennemgå dataene for sikkerhed og godkende fortsættelse af tilmeldingen. Den anden fase af tilmeldingen forventes at tage cirka 12 til 15 måneder.

Individuelle forsøgspersoner forventes at blive optaget i den kliniske undersøgelse i ca. 37 måneder. Den samlede varighed af denne kliniske undersøgelse er estimeret til at være cirka 60 måneder.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

90

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94301
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92037
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
    • Massachusetts
    • Michigan
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Rekruttering
        • Columbia University Irving Medical Center/NewYork Presbyterian Hospital
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Philadelphia
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
        • Rekruttering
        • University of Virginia
        • Kontakt:
          • Chelsea Masterson
        • Kontakt:
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23510
  • Polen
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe de Valencia
        • Kontakt:
  • Tyskland

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Emnet er 3 år eller ældre
  2. Forsøgsperson diagnosticeret med SMA, som er kandidater til Spinraza-behandling som angivet på etiketten

  3. Person resistent over for lumbalpunktur (LP), hvor modstand er defineret som:

    1. Person med luftvejsproblemer eller andre følgesygdomme, som har en øget risiko for komplikationer på grund af behovet for gentagen anæstesi og billeddannelsesstråling for at udføre LP sikkert; eller
    2. Forsøgspersoner, for hvem den behandlende læge beslutter implantation af ThecaFlex DRx™-systemet, er ellers i forsøgspersonens bedste interesse
  4. Forsøgspersonen er blevet ordineret nusinersen via kronisk intratekal bolusadministration i overensstemmelse med lægemiddelmærkningen, og første portadgang til ThecaFlex DRx-systemet er planlagt inden for 2 uger efter implantation
  5. Forsøgspersonen er i stand til at gennemgå en perkutan eller åben kirurgisk procedure for indeksport og kateterimplantation, hvor mindst 7 cm af ThecaFlex DRx-systemets kateter vil blive placeret intratekalt
  6. Subjektet (eller subjektets juridisk autoriserede repræsentant) er villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke; og
  7. Forsøgsperson og forælder/plejer, der er i stand til og villige til at gennemføre alle kliniske undersøgelsesprocedurer, målinger og besøg.

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøgspersonen opfylder enhver af kontraindikationerne for brug af ThecaFlex DRx™-systemet som beskrevet i ThecaFlex DRx™-systemets brugsanvisning
  2. Tilstedeværelse eller historie af (< 6 måneder før proceduren): en implanteret mikroinfusionspumpe, intrathekal kateter eller andre intrathekale lægemiddelleveringsanordninger/-komponent eller implanteret shunt til dræning af cerebrospinalvæske (CSF) eller reservoir i CSF-rummet ( bemærk: ethvert ThecaFlex-port og katetersystem må ikke placeres på samme sted som en tidligere indlagt port og kateter)
  3. Forsøgspersonen er gravid eller ammer eller planlægger at blive gravid i løbet af den kliniske undersøgelse

  4. Enhver tilstand eller hændelse, som efter efterforskerens mening kan påvirke sikkerheden og den effektive implantation og brug af ThecaFlex DRx™-systemet negativt eller forvirre den kliniske undersøgelse, herunder:

    1. Alvorlig strukturel hindring, der kan forhindre sikker implantation af kateteret og porten
    2. Større medicinske hændelser inden for 60 dage før screening; eller
    3. Relevante operationer (f.eks. hoved og nakke, ryg osv.) inden for 60 dage før screening eller planlagt under varigheden af ​​den kliniske undersøgelse
    4. Rumoptager læsion med masseeffekt
    5. Posterior fossa masse
    6. Arnold-Chiari misdannelse
    7. Koagulationsabnormiteter og/eller trombocytopeni
    8. Utilstrækkelig eller utilstrækkelig hud eller underliggende fedt til tilstrækkeligt at beskytte porten eller tilstrækkeligt overfladeareal til at tillade huden at lukke sikkert
  5. Emnet er kontraindiceret til administration af nusinersen i henhold til dets godkendte mærkning
  6. Historie om intratekal granulomdannelse
  7. Anamnese med bakteriel meningitis eller aseptisk meningitis inden for 6 måneder efter screening
  8. Anamnese med tumorer eller andre rygmarvsabnormaliteter dokumenteret ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) eller computertomografi (CT), som ville forstyrre kateterimplantationsprocedurerne eller CSF-cirkulationen
  9. Hydrocephalus historie
  10. Diagnosticeret degenerativ muskelsygdom anden end SMA
  11. Anamnese med depression, kognitiv svækkelse eller et andet psykoadfærdsproblem, som efter investigatorens mening kan udelukke sikker deltagelse i den kliniske undersøgelse og
  12. Alvorlig medicinsk tilstand, der efter investigators mening kan føre til nedsat forventet levetid ud over 12 måneder.
  13. Forsøgspersonen er involveret i en anden undersøgelse af undtagelsesundersøgelser.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ThecaFlex DRx port- og katetersystem
Forsøgspersoner, der opfylder alle inklusionerne og ingen af ​​eksklusionen, vil være berettiget til at modtage ThecaFlex DRx port- og katetersystemet.
Enhed: ThecaFlex DRx System
ThecaFlex DRx™-systemet består af et implanterbart intrathecal kateter og en implanterbar subkutan port, designet specifikt til at imødekomme implantation, cerebrospinalvæske (CSF) aspiration og intrathecal levering og doseringsbehov hos patienter (i alderen ≥ 3 år), der kræver gentagen/efter - at gå intermitterende kronisk bolus intratekal behandling for livstruende, invaliderende centralnervesystem (CNS) lidelser, som er udelukket fra lumbalpunktur (LP) på grund af komplekse rygsøjletilstande, eller som er resistente over for LP til terapiadministration eller CSF aspiration.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andelen af ​​forsøgspersoner med vellykket implantation af ThecaFlex DRx™-porten og kateteret
Tidsramme: 12 måneder
Det primære resultat måler andelen af ​​forsøgspersoner med vellykket implantation af ThecaFlex DRx™-port- og katetersystemet, som er i stand til at modtage vellykket intratekal terapiinfusion(er).
12 måneder
Andelen af ​​forsøgspersoner med vellykkede intrathekale terapiinfusion(er) gennem 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andel af forsøgspersoner med reduceret anæstesi og strålingseksponering sammenlignet med gentagen LP for nusinersen-infusion hos SMA-personer.
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Forekomst af udstyrsrelaterede bivirkninger (AE'er)/komplikationer gennem 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Forekomst af proceduremæssige komplikationer gennem 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Forekomst af nusinersen-relaterede AE'er
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Gennemsnitlig varighed af strålingseksponering fra implantat til 12 måneders opfølgning
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alcyone Therapeutics, Inc

Samarbejdspartnere

Biogen

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. november 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. april 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. juli 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. maj 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. maj 2023

Først opslået (Faktiske)

19. maj 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • QT-0179

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med ThecaFlex DRx System

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lithuania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner