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[Test mit einem Gerät, das nicht von der US-amerikanischen FDA zugelassen oder freigegeben ist] (PIERRE)

18. August 2026 aktualisiert von: Alcyone Therapeutics, Inc

Das Hauptziel der klinischen Untersuchung besteht darin, den erfolgreichen klinischen Einsatz des ThecaFlex DRx™-Systems zur Verabreichung von Nusinersen bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) nachzuweisen.

Allen eingeschriebenen Probanden wird das Prüfgerät (ThecaFlex DRx™ System) implantiert und nach Erhalt des Implantats 12 Monate lang beobachtet. Die 12-Monats-Daten werden verwendet, um den primären Endpunkt zu bewerten, der einen Pre-Market Approval (PMA)-Antrag unterstützt.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um eine multizentrische, multinationale, prospektive, nicht randomisierte, einarmige, gruppensequenzielle, zulassungsrelevante klinische Untersuchung (Geräteausnahmestudie) zur Bewertung der Sicherheit und Leistung des ThecaFlex DRx™-Systems bei Patienten mit SMA.

Die Probandenpopulation umfasst Probanden im Alter von ≥ 3 Jahren mit SMA, die als Kandidaten für eine intrathekale Port- und Katheterimplantation gelten, da sie eine chronische intrathekale Bolusverabreichung der notwendigen Therapie benötigen und alle Einschluss-/Ausschlusskriterien für die klinische Untersuchung erfüllen.

Nach einem Screening-Zeitraum von bis zu 30 Tagen wird allen eingeschriebenen Probanden das Prüfgerät (ThecaFlex DRx™ System) implantiert und nach Erhalt des Implantats 12 Monate lang beobachtet.

In Übereinstimmung mit den Nusinersen-Dosierungsinformationen wird die Behandlungshäufigkeit für nicht-naive und naive Probanden angepasst:

Probanden, die nicht nusinersen-naiv sind, sollten alle 4 Monate Nusinersen-Erhaltungsdosen über das Implantat verabreicht bekommen (d. h. 4, 8 und 12 Monate nach der letzten Nusinersen-Dosis, bevor sie in die klinische Untersuchung aufgenommen werden).

Bei Probanden, die noch keine Nusinersen-Behandlung erhalten, werden die ersten drei Aufsättigungsdosen im Abstand von 14 Tagen über das Implantat verabreicht. Die vierte Aufsättigungsdosis sollte 30 Tage nach der dritten Dosis verabreicht werden. Danach sollte innerhalb der 12 Monate nach der Implantation alle 4 Monate eine Erhaltungsdosis verabreicht werden.

Ein DMC- und Clinical Events Committee (CEC), unabhängig voneinander und vom Sponsor, wird eingesetzt, um während der gesamten Dauer der klinischen Untersuchung eine fortlaufende, konsistente Beurteilung von Ereignissen im Zusammenhang mit der Sicherheit durchzuführen und regelmäßig Daten zu überprüfen, die sich auf die Sicherheit beziehen der Studie.

An der klinischen Untersuchung werden 90 Probanden teilnehmen. Die klinische Untersuchung umfasst eine Einführungsphase, in der 10 Probanden eingeschrieben, implantiert und 30 Tage lang beobachtet werden. Die Registrierung für die Einführungsphase wird voraussichtlich etwa 6 bis 9 Monate dauern. Zu diesem Zeitpunkt wird das Data Monitoring Committee (DMC) die Daten auf Sicherheit überprüfen und die Fortsetzung der Registrierung genehmigen. Die zweite Einschreibungsphase wird voraussichtlich etwa 12 bis 15 Monate dauern.

Es wird erwartet, dass einzelne Probanden etwa 37 Monate lang in die klinische Studie aufgenommen werden. Die Gesamtdauer dieser klinischen Untersuchung wird auf etwa 60 Monate geschätzt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

90

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Deutschland
  • Polen
  • Spanien
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85013
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94301
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92037
    • Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32827
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
    • Massachusetts
    • Michigan
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Rekrutierung
        • Columbia University Irving Medical Center/NewYork Presbyterian Hospital
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital Philadelphia
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22903
        • Rekrutierung
        • University of Virginia
        • Kontakt:
          • Chelsea Masterson
        • Kontakt:
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23510
  • Vereinigtes Königreich
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Proband ist 3 Jahre oder älter
  2. Personen mit diagnostizierter SMA, die für eine Spinraza-Behandlung in Frage kommen, wie auf dem Etikett angegeben

  3. Subjekt, das gegen eine Lumbalpunktion (LP) resistent ist, wobei die Resistenz definiert ist als:

    1. Patienten mit Atemproblemen oder anderen Komorbiditäten, bei denen ein erhöhtes Komplikationsrisiko besteht, da für die sichere Durchführung einer LP eine wiederholte Anästhesie und bildgebende Strahlenbelastung erforderlich sind; oder
    2. Patienten, bei denen der behandelnde Arzt die Implantation des ThecaFlex DRx™-Systems ansonsten im besten Interesse des Patienten entscheidet
  4. Dem Patienten wurde Nusinersen über eine chronische intrathekale Bolusverabreichung gemäß der Arzneimittelkennzeichnung verschrieben, und der Zugang zum ersten Port des ThecaFlex DRx-Systems ist innerhalb von 2 Wochen nach der Implantation geplant
  5. Der Proband kann sich nach Ermessen des Prüfarztes einem perkutanen oder offenen chirurgischen Eingriff zur Indexport- und Katheterimplantation unterziehen, wobei mindestens 7 cm des Katheters des ThecaFlex DRx-Systems intrathekal platziert werden
  6. Der Proband (oder der gesetzlich bevollmächtigte Vertreter des Probanden) ist bereit und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben. Und
  7. Proband und Eltern/Betreuer sind in der Lage und bereit, alle klinischen Untersuchungsverfahren, Messungen und Besuche durchzuführen.

Ausschlusskriterien:

  1. Der Proband erfüllt eine der Kontraindikationen für die Verwendung des ThecaFlex DRx™-Systems, wie in der Gebrauchsanweisung des ThecaFlex DRx™-Systems beschrieben
  2. Vorhandensein oder Vorgeschichte von (< 6 Monate vor dem Eingriff): einer implantierten Mikroinfusionspumpe, einem intrathekalen Katheter oder anderen Geräten/Komponenten zur intrathekalen Arzneimittelabgabe oder einem implantierten Shunt zur Ableitung von Liquor (CSF) oder einem Reservoir im Liquorraum ( Hinweis: Ein ThecaFlex-Port- und Kathetersystem darf nicht an der gleichen Stelle platziert werden wie ein früherer Dauerport und Katheter.)
  3. Die Testperson ist schwanger oder stillt oder plant, im Verlauf der klinischen Untersuchung schwanger zu werden

  4. Jeder Zustand oder jedes Ereignis, das nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit und wirksame Implantation und Verwendung des ThecaFlex DRx™-Systems beeinträchtigen oder die klinische Untersuchung beeinträchtigen könnte, einschließlich:

    1. Schwerwiegendes strukturelles Hindernis, das eine sichere Implantation des Katheters und Ports verhindern kann
    2. Wichtige medizinische Ereignisse innerhalb von 60 Tagen vor dem Screening; oder
    3. Relevante Operationen (z. B. Kopf und Hals, Rücken usw.) innerhalb von 60 Tagen vor dem Screening oder während der Dauer der klinischen Untersuchung geplant
    4. Raumgreifende Läsion mit Masseneffekt
    5. Raumforderung in der hinteren Schädelgrube
    6. Arnold-Chiari-Fehlbildung
    7. Gerinnungsstörungen und/oder Thrombozytopenie
    8. Unzureichende oder unzureichende Haut oder darunter liegendes Fett, um den Port ausreichend zu schützen, oder genügend Oberfläche, damit die Haut sicher schließen kann
  5. Dem Patienten ist die Verabreichung von Nusinersen gemäß der genehmigten Kennzeichnung kontraindiziert
  6. Geschichte der intrathekalen Granulombildung
  7. Vorgeschichte einer bakteriellen Meningitis oder einer aseptischen Meningitis innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening
  8. Vorgeschichte von Tumoren oder anderen Wirbelsäulenanomalien, dokumentiert durch Magnetresonanztomographie (MRT) oder Computertomographie (CT), die die Katheterimplantationsverfahren oder die Liquorzirkulation beeinträchtigen würden
  9. Geschichte des Hydrozephalus
  10. Diagnostizierte degenerative Muskelerkrankung außer SMA
  11. Vorgeschichte von Depressionen, kognitiven Beeinträchtigungen oder anderen psychoverhaltensbezogenen Problemen, die nach Ansicht des Prüfarztes eine sichere Teilnahme an der klinischen Untersuchung ausschließen könnten und
  12. Schwerwiegender medizinischer Zustand, der nach Ansicht des Prüfers zu einer verkürzten Lebenserwartung über 12 Monate hinaus führen kann.
  13. Der Proband ist an einer anderen Untersuchungsstudie zur Gerätebefreiung beteiligt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ThecaFlex DRx Port- und Kathetersystem
Probanden, die alle Einschluss- und keine Ausschlusskriterien erfüllen, haben Anspruch auf den Erhalt des ThecaFlex DRx Port- und Kathetersystems.
Gerät: ThecaFlex DRx-System
Das ThecaFlex DRx™-System besteht aus einem implantierbaren intrathekalen Katheter und einem implantierbaren subkutanen Port, der speziell für die Implantation, die Aspiration von Liquor (CSF) sowie die intrathekalen Verabreichungs- und Dosierungsanforderungen von Patienten (im Alter von ≥ 3 Jahren) entwickelt wurde, die eine wiederholte/on-Therapie benötigen - laufende intermittierende chronische intrathekale Bolusbehandlung bei lebensbedrohlichen, schwächenden Erkrankungen des Zentralnervensystems (ZNS), die aufgrund komplexer Wirbelsäulenerkrankungen von einer Lumbalpunktion (LP) ausgeschlossen sind oder bei denen eine LP zur Therapieverabreichung oder Liquoraspiration resistent ist.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Der Anteil der Probanden mit erfolgreicher Implantation des ThecaFlex DRx™ Ports und Katheters
Zeitfenster: 12 Monate
Das primäre Ergebnis misst den Anteil der Probanden mit erfolgreicher Implantation des ThecaFlex DRx™ Port- und Kathetersystems, die erfolgreich intrathekale Therapieinfusion(en) erhalten können.
12 Monate
Der Anteil der Probanden mit erfolgreicher intrathekaler Therapieinfusion(en) über 12 Monate
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anteil der Probanden mit reduzierter Anästhesie und Strahlenbelastung im Vergleich zu wiederholter LP für Nusinersen-Infusion bei SMA-Probanden.
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Inzidenz gerätebedingter unerwünschter Ereignisse (UE)/Komplikationen über einen Zeitraum von 12 Monaten
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Inzidenz von Verfahrenskomplikationen über 12 Monate
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Inzidenz nusinersenbedingter UE
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Mittlere Dauer der Strahlenexposition vom Implantat bis zur 12-monatigen Nachuntersuchung
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alcyone Therapeutics, Inc

Mitarbeiter

Biogen

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

27. November 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. April 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juli 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. Mai 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Mai 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. Mai 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • QT-0179

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Ja

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

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