Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

[Zkušební verze zařízení, které není schváleno nebo schváleno americkým FDA] (PIERRE)

14. dubna 2026 aktualizováno: Alcyone Therapeutics, Inc

Primárním cílem klinického hodnocení je prokázat úspěšné klinické použití systému ThecaFlex DRx™ při podávání nusinersenu subjektům se spinální svalovou atrofií (SMA).

Všechny zapsané subjekty podstoupí implantaci zkoumaného zařízení (systém ThecaFlex DRx™) a budou sledovány po dobu 12 měsíců po obdržení implantátu. Údaje za 12 měsíců se použijí k posouzení primárního koncového bodu, který podporuje aplikaci Pre-market Approval (PMA).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je multicentrická, nadnárodní, prospektivní, nerandomizovaná, jednoramenná, skupinová sekvenční konstrukce, klíčová klinická zkouška (studie s výjimkou zařízení) k posouzení bezpečnosti a výkonu systému ThecaFlex DRx™ u subjektů s SMA.

Populace subjektů bude zahrnovat subjekty ve věku ≥ 3 roky se SMA, které jsou považovány za kandidáty na implantaci intratekálního portu a katétru, protože vyžadují chronické bolusové intratekální podávání nezbytné terapie, a kteří splňují všechna kritéria pro zařazení/vyloučení pro klinickou zkoušku.

Po období screeningu v délce až 30 dnů podstoupí všichni zařazení jedinci implantaci zkoumaného zařízení (ThecaFlex DRx™ System) a budou sledováni po dobu 12 měsíců po obdržení implantátu.

V souladu s informacemi o dávkování nusinersen bude frekvence léčby přizpůsobena pro nenaivní a naivní subjekty:

Subjektům, které nejsou naivní vůči nusinersenu, by měly být podávány udržovací dávky nusinersenu prostřednictvím implantátu každé 4 měsíce (tj. 4, 8 a 12 měsíců po jejich poslední dávce nusinersenu, před zařazením do klinického hodnocení).

Subjektům, které dosud neužívaly nusinersen, budou první tři nasycovací dávky podávány prostřednictvím implantátu ve 14denních intervalech. Čtvrtá nasycovací dávka by měla být podána 30 dní po třetí dávce. Udržovací dávka by měla být podávána jednou za 4 měsíce poté během 12 měsíců po implantaci.

K provádění průběžného konzistentního posuzování událostí souvisejících s bezpečností po celou dobu trvání klinické zkoušky a k pravidelnému přezkoumávání údajů, které se vztahují k bezpečnosti, bude použit DMC a výbor pro klinické události (CEC), na sobě nezávislé a na sponzorovi. studie.

Do klinické zkoušky bude zařazeno 90 subjektů. Klinická zkouška zahrnuje úvodní fázi, která se skládá z 10 subjektů zapsaných, implantovaných a sledovaných po dobu 30 dnů. Očekává se, že registrace do zaváděcí fáze bude trvat přibližně 6 až 9 měsíců, poté Výbor pro monitorování dat (DMC) zkontroluje bezpečnost dat a schválí pokračování registrace. Očekává se, že druhá fáze zápisu bude trvat přibližně 12 až 15 měsíců.

Předpokládá se, že jednotlivé subjekty budou zařazeny do klinického hodnocení po dobu přibližně 37 měsíců. Celková doba trvání tohoto klinického hodnocení se odhaduje na přibližně 60 měsíců.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

90

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Německo
  • Polsko
  • Spojené království
      • Sheffield, Spojené království
        • Nábor
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94301
      • San Diego, California, Spojené státy, 92037
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
    • Massachusetts
    • Michigan
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Nábor
        • Columbia University Irving Medical Center/NewYork Presbyterian Hospital
        • Kontakt:
    • Ohio
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Children's Hospital Philadelphia
        • Kontakt:
    • Texas
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23510
  • Španělsko

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Předmět je starší 3 let
  2. Subjekt s diagnostikovaným SMA, kteří jsou kandidáty na léčbu Spinrazou, jak je uvedeno na štítku

  3. Subjekt odolný vůči lumbální punkci (LP), kde odpor je definován jako:

    1. Subjekt s respiračními problémy nebo jinými komorbiditami, u kterého je zvýšené riziko komplikací kvůli nutnosti opakované anestezie a vystavení radiačnímu zobrazovacímu záření pro bezpečné provedení LP; nebo
    2. Subjekty, u kterých ošetřující lékař určí implantaci systému ThecaFlex DRx™, je jinak v nejlepším zájmu subjektu
  4. Subjektu byl předepsán nusinersen prostřednictvím chronického intratekálního bolusového podávání v souladu s označením léku a první port systému ThecaFlex DRx je plánován do 2 týdnů od implantace
  5. Subjekt je podle uvážení zkoušejícího schopen podstoupit perkutánní nebo otevřený chirurgický zákrok pro implantaci indexového portu a katétru, kdy bude intratekálně umístěno alespoň 7 cm katetru systému ThecaFlex DRx
  6. Subjekt (nebo jeho zákonný zástupce) je ochoten a schopen poskytnout písemný informovaný souhlas; a
  7. Subjekt a rodič/pečovatel schopný a ochotný dokončit všechny postupy klinického zkoušení, měření a návštěvy.

Kritéria vyloučení:

  1. Subjekt splňuje kteroukoli z kontraindikací pro použití systému ThecaFlex DRx™, jak je uvedeno v návodu k použití systému ThecaFlex DRx™
  2. Přítomnost nebo anamnéza (< 6 měsíců před výkonem): implantovaná mikroinfuzní pumpa, intratekální katétr nebo jiné intratekální zařízení/komponenta pro podávání léků nebo implantovaný zkrat pro drenáž mozkomíšního moku (CSF) nebo rezervoár v prostoru CSF ( poznámka: žádný port ThecaFlex a katétrový systém nesmí být umístěny na stejném místě jako předchozí zavedený port a katétr)
  3. Subjekt je těhotný nebo kojící nebo plánuje otěhotnět v průběhu klinického hodnocení

  4. Jakýkoli stav nebo událost, která podle názoru zkoušejícího může nepříznivě ovlivnit bezpečnost a účinnou implantaci a použití systému ThecaFlex DRx™ nebo zmást klinickou zkoušku, včetně:

    1. Závažná strukturální překážka, která může bránit bezpečné implantaci katétru a portu
    2. Velké lékařské události do 60 dnů před screeningem; nebo
    3. Příslušné operace (např. hlavy a krku, zad atd.) během 60 dnů před screeningem nebo plánované během trvání klinické zkoušky
    4. Léze zabírající prostor s hromadným účinkem
    5. Hmota zadní jámy
    6. Arnold-Chiariho malformace
    7. Abnormality koagulace a/nebo trombocytopenie
    8. Nedostatečná nebo neadekvátní kůže nebo spodní tuk pro adekvátní ochranu portu nebo dostatečná povrchová plocha, aby se kůže mohla bezpečně uzavřít
  5. Subjekt je kontraindikován pro podávání nusinersenu podle jeho schváleného označení
  6. Historie tvorby intratekálního granulomu
  7. Anamnéza bakteriální meningitidy nebo aseptické meningitidy do 6 měsíců od screeningu
  8. Nádory nebo jiné abnormality páteře v anamnéze dokumentované zobrazením magnetickou rezonancí (MRI) nebo počítačovou tomografií (CT), které by narušovaly postupy implantace katétru nebo cirkulaci CSF
  9. Historie hydrocefalu
  10. Diagnostikované degenerativní svalové onemocnění jiné než SMA
  11. Anamnéza deprese, kognitivní poruchy nebo jiného psycho-behaviorálního problému, který podle názoru zkoušejícího může znemožnit bezpečnou účast na klinickém vyšetření a
  12. Závažný zdravotní stav, který podle názoru zkoušejícího může vést ke snížení očekávané délky života nad 12 měsíců.
  13. Subjekt je zapojen do jiné studie výjimky z vyšetřovacího zařízení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Port a katétrový systém ThecaFlex DRx
Subjekty, které splňují všechny podmínky zařazení a žádné výjimky, by měly nárok na systém portu a katetru ThecaFlex DRx.
Přístroj: Systém ThecaFlex DRx
Systém ThecaFlex DRx™ se skládá z implantovatelného intratekálního katétru a implantabilního subkutánního portu, které jsou navrženy speciálně tak, aby vyhovovaly implantaci, aspiraci mozkomíšního moku (CSF) a intratekální aplikaci a dávkování pacientů (ve věku ≥ 3 roky) vyžadujících opakované/on -probíhající intermitentní chronická bolusová intratekální léčba pro život ohrožující a vysilující poruchy centrálního nervového systému (CNS), u kterých je vyloučena lumbální punkce (LP) kvůli komplexním onemocněním páteře, nebo kteří jsou rezistentní vůči LP pro podávání terapie nebo aspiraci CSF.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl subjektů s úspěšnou implantací portu ThecaFlex DRx™ a katetru
Časové okno: 12 měsíců
Primární výsledek měří podíl subjektů s úspěšnou implantací systému portu a katetru ThecaFlex DRx™, kteří jsou schopni přijímat úspěšnou intratekální terapeutickou infuzi (infuze).
12 měsíců
Podíl subjektů s úspěšnou intratekální léčbou infuzí během 12 měsíců
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Podíl subjektů se sníženou anestezií a radiační expozicí ve srovnání s opakovaným LP pro infuzi nusinersenu u subjektů se SMA.
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Výskyt nežádoucích příhod (AE)/komplikací souvisejících se zařízením během 12 měsíců
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Výskyt procedurálních komplikací během 12 měsíců
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s nusinersenem
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Průměrná doba trvání radiační expozice od implantátu po 12měsíční sledování
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alcyone Therapeutics, Inc

Spolupracovníci

Biogen

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. listopadu 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. dubna 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. července 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. května 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. května 2023

První zveřejněno (Aktuální)

19. května 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • QT-0179

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ano

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Systém ThecaFlex DRx

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Philippines

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit