Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

[Proef van apparaat dat niet is goedgekeurd of goedgekeurd door de Amerikaanse FDA] (PIERRE)

18 augustus 2026 bijgewerkt door: Alcyone Therapeutics, Inc

Het primaire doel van het klinische onderzoek is om succesvol klinisch gebruik van het ThecaFlex DRx™-systeem aan te tonen bij het toedienen van nusinersen aan proefpersonen met spinale musculaire atrofie (SMA).

Alle ingeschreven proefpersonen ondergaan implantatie van het onderzoeksapparaat (ThecaFlex DRx™-systeem) en worden gedurende 12 maanden na ontvangst van het implantaat gevolgd. De gegevens over 12 maanden zullen worden gebruikt om de primaire eindpuntondersteuning van een Pre-Market Approval (PMA)-aanvraag te beoordelen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een multicenter, multinationaal, prospectief, niet-gerandomiseerd, eenarmig, groepsgewijs sequentieel ontwerp, cruciaal klinisch onderzoek (apparaatvrijstellingsonderzoek) om de veiligheid en prestaties van het ThecaFlex DRx™-systeem bij proefpersonen met SMA te beoordelen.

De proefpersonenpopulatie omvat proefpersonen van ≥ 3 jaar met SMA die worden beschouwd als kandidaten voor intrathecale poort- en katheterimplantatie omdat ze chronische intrathecale bolustoediening van de noodzakelijke therapie nodig hebben en die voldoen aan alle inclusie-/uitsluitingscriteria voor het klinische onderzoek.

Na een screeningperiode van maximaal 30 dagen ondergaan alle ingeschreven proefpersonen de implantatie van het onderzoeksapparaat (ThecaFlex DRx™-systeem) en worden ze gevolgd gedurende 12 maanden na ontvangst van het implantaat.

In overeenstemming met de doseringsinformatie van nusinersen zal de behandelingsfrequentie worden aangepast voor niet-naïeve en naïeve proefpersonen:

Proefpersonen die niet eerder met nusinersen zijn behandeld, moeten nusinersen-onderhoudsdoses toegediend krijgen via het implantaat om de 4 maanden (d.w.z. 4, 8 en 12 maanden na hun laatste dosis nusinersen, voordat ze worden opgenomen in het klinische onderzoek).

Proefpersonen die niet eerder nusinersen hebben gebruikt, krijgen hun eerste drie oplaaddoses toegediend via het implantaat met tussenpozen van 14 dagen. De vierde oplaaddosis moet 30 dagen na de derde dosis worden toegediend. Daarna moet binnen 12 maanden na implantatie eenmaal per 4 maanden een onderhoudsdosis worden toegediend.

Een DMC en Clinical Events Committee (CEC), onafhankelijk van elkaar en van de sponsor, zullen worden gebruikt om doorlopende consistente beoordeling van gebeurtenissen met betrekking tot de veiligheid gedurende de gehele duur van het klinische onderzoek uit te voeren en om periodiek gegevens te beoordelen die betrekking hebben op de veiligheid van de studie.

Het klinische onderzoek zal 90 proefpersonen inschrijven. Het klinische onderzoek omvat een inleidende fase die bestaat uit 10 proefpersonen die zijn ingeschreven, geïmplanteerd en gedurende 30 dagen worden gevolgd. Inschrijving voor de inleidende fase zal naar verwachting ongeveer 6 tot 9 maanden duren, waarna de Data Monitoring Committee (DMC) de gegevens zal beoordelen op veiligheid en voortzetting van de inschrijving zal goedkeuren. De tweede fase van inschrijving zal naar verwachting ongeveer 12 tot 15 maanden in beslag nemen.

Individuele proefpersonen zullen naar verwachting ongeveer 37 maanden in het klinische onderzoek worden opgenomen. De totale duur van dit klinisch onderzoek wordt geschat op ongeveer 60 maanden.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

90

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Duitsland
  • Polen
  • Spanje
  • Verenigd Koninkrijk
      • Sheffield, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
        • Contact:
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85013
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94301
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92037
    • Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32827
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
    • Massachusetts
    • Michigan
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Werving
        • Columbia University Irving Medical Center/NewYork Presbyterian Hospital
        • Contact:
    • Ohio
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • Children's Hospital Philadelphia
        • Contact:
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22903
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23510

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Onderwerp is 3 jaar of ouder
  2. Proefpersoon met de diagnose SMA die in aanmerking komt voor behandeling met Spinraza, zoals aangegeven op het etiket

  3. Proefpersoon resistent tegen lumbaalpunctie (LP), waarbij weerstand wordt gedefinieerd als:

    1. Onderwerp met ademhalingsproblemen of andere comorbiditeiten die een verhoogd risico lopen op complicaties vanwege de noodzaak van herhaalde anesthesie en blootstelling aan beeldvormingsstraling om LP veilig uit te voeren; of
    2. Proefpersonen voor wie de behandelend arts vaststelt dat implantatie van het ThecaFlex DRx™-systeem anderszins in het belang van de proefpersoon is
  4. Proefpersoon heeft nusinersen voorgeschreven via chronische intrathecale bolustoediening in overeenstemming met de geneesmiddeletikettering en eerste poorttoegang van het ThecaFlex DRx-systeem is gepland binnen 2 weken na implantatie
  5. De proefpersoon kan, naar goeddunken van de onderzoeker, een percutane of open chirurgische ingreep ondergaan voor indexpoort- en katheterimplantatie waarbij ten minste 7 cm van de ThecaFlex DRx-systeemkatheter intrathecaal wordt geplaatst
  6. Proefpersoon (of de wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger van proefpersoon) is bereid en in staat schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven; En
  7. Proefpersoon en ouder/verzorger in staat en bereid om alle klinische onderzoeksprocedures, metingen en bezoeken te voltooien.

Uitsluitingscriteria:

  1. Proefpersoon voldoet aan een van de contra-indicaties voor gebruik van het ThecaFlex DRx™-systeem zoals beschreven in de gebruiksaanwijzing van het ThecaFlex DRx™-systeem
  2. Aanwezigheid of voorgeschiedenis van (< 6 maanden voorafgaand aan de procedure): een geïmplanteerde micro-infusiepomp, intrathecale katheter of ander intrathecaal geneesmiddeltoedieningsapparaat/component, of geïmplanteerde shunt voor drainage van cerebrospinale vloeistof (CSF), of reservoir in de CSF-ruimte ( opmerking: elk ThecaFlex-poort- en kathetersysteem mag niet op dezelfde locatie worden geplaatst als een vorige inwonende poort en katheter)
  3. Proefpersoon is zwanger of geeft borstvoeding of is van plan zwanger te worden in de loop van het klinisch onderzoek

  4. Elke aandoening of gebeurtenis die naar de mening van de onderzoeker de veiligheid en effectieve implantatie en gebruik van het ThecaFlex DRx™-systeem negatief kan beïnvloeden of het klinisch onderzoek kan verstoren, waaronder:

    1. Ernstige structurele belemmering die veilige implantatie van de katheter en poort kan verhinderen
    2. Belangrijke medische gebeurtenissen binnen 60 dagen voorafgaand aan de screening; of
    3. Relevante operaties (bijv. hoofd-halsoperaties, rugoperaties, etc.) binnen 60 dagen voorafgaand aan de screening of gepland tijdens de duur van het klinisch onderzoek
    4. Ruimte-innemende laesie met massa-effect
    5. Posterior fossa-massa
    6. Misvorming van Arnold-Chiari
    7. Stollingsafwijkingen en/of trombocytopenie
    8. Onvoldoende of onvoldoende huid of onderliggend vet om de poort adequaat te beschermen of voldoende oppervlakte om de huid veilig te laten sluiten
  5. Proefpersoon is gecontra-indiceerd voor toediening van nusinersen volgens de goedgekeurde etikettering
  6. Geschiedenis van intrathecale granuloomvorming
  7. Geschiedenis van bacteriële meningitis of aseptische meningitis binnen 6 maanden na screening
  8. Geschiedenis van tumoren of andere spinale afwijkingen gedocumenteerd door magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) of computertomografie (CT) die de katheterimplantatieprocedures of CSF-circulatie zouden verstoren
  9. Geschiedenis van hydrocephalus
  10. Gediagnosticeerde andere degeneratieve spierziekte dan SMA
  11. Voorgeschiedenis van depressie, cognitieve stoornissen of een ander psycho-gedragsprobleem dat naar de mening van de onderzoeker een veilige deelname aan het klinisch onderzoek in de weg kan staan ​​en
  12. Ernstige medische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, kan leiden tot een verminderde levensverwachting van meer dan 12 maanden.
  13. Proefpersoon is betrokken bij een andere Investigation Device Exemption Study.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ThecaFlex DRx-poort en kathetersysteem
Proefpersonen die aan alle insluitingen en aan geen van de uitsluitingen voldoen, komen in aanmerking voor het ThecaFlex DRx-poort- en kathetersysteem.
Apparaat: ThecaFlex DRx-systeem
Het ThecaFlex DRx™-systeem bestaat uit een implanteerbare intrathecale katheter en een implanteerbare subcutane poort, speciaal ontworpen om te voldoen aan de behoeften op het gebied van implantatie, cerebrospinale vloeistof (CSF) en intrathecale toediening en dosering van patiënten (≥ 3 jaar oud) die herhaaldelijk/op - intermitterende chronische intrathecale bolusbehandeling voor levensbedreigende, invaliderende aandoeningen van het centrale zenuwstelsel (CZS) die uitgesloten zijn van lumbale punctie (LP) vanwege complexe aandoeningen van de wervelkolom, of die resistent zijn tegen LP voor therapietoediening of CSF-aspiratie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het percentage proefpersonen met succesvolle implantatie van de ThecaFlex DRx™-poort en katheter
Tijdsspanne: 12 maanden
Het primaire resultaat meet het percentage proefpersonen met succesvolle implantatie van het ThecaFlex DRx™-poort- en kathetersysteem dat in staat is om succesvolle intrathecale therapie-infusie(s) te ontvangen.
12 maanden
Het percentage proefpersonen met succesvolle intrathecale therapie-infusie(s) gedurende 12 maanden
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage proefpersonen met verminderde anesthesie en blootstelling aan straling in vergelijking met herhaalde LP voor nusinersen-infusie bij SMA-proefpersonen.
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Incidentie van apparaatgerelateerde ongewenste voorvallen (AE's)/complicaties gedurende 12 maanden
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Incidentie van procedurele complicaties gedurende 12 maanden
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Incidentie van nusinersen-gerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Gemiddelde duur van blootstelling aan straling vanaf implantaat tot en met 12 maanden follow-up
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alcyone Therapeutics, Inc

Medewerkers

Biogen

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

27 november 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 april 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 juli 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 mei 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 mei 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 mei 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • QT-0179

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Ja

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren