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[Essai d'un appareil non approuvé ou autorisé par la FDA américaine] (PIERRE)

18 août 2026 mis à jour par: Alcyone Therapeutics, Inc

L'objectif principal de l'investigation clinique est de démontrer l'utilisation clinique réussie du système ThecaFlex DRx™ dans l'administration de nusinersen chez les sujets atteints d'amyotrophie spinale (SMA).

Tous les sujets inscrits subiront l'implantation du dispositif expérimental (système ThecaFlex DRx™) et seront suivis pendant 12 mois après avoir reçu l'implant. Les données sur 12 mois seront utilisées pour évaluer le critère principal de prise en charge d'une demande d'approbation préalable à la commercialisation (PMA).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude clinique pivot multicentrique, multinationale, prospective, non randomisée, à bras unique, à conception séquentielle de groupe (étude d'exemption de dispositif) pour évaluer la sécurité et les performances du système ThecaFlex DRx™ chez les sujets atteints d'AMS.

La population de sujets comprendra des sujets âgés de ≥ 3 ans atteints de SMA qui sont considérés comme des candidats à l'implantation d'un port intrathécal et d'un cathéter car ils nécessitent une administration intrathécale chronique en bolus du traitement nécessaire, et qui répondent à tous les critères d'inclusion/exclusion pour l'investigation clinique.

Après une période de dépistage pouvant aller jusqu'à 30 jours, tous les sujets inscrits subiront l'implantation du dispositif expérimental (système ThecaFlex DRx™) et seront suivis pendant 12 mois après avoir reçu l'implant.

En accord avec les informations posologiques du nusinersen, la fréquence de traitement sera adaptée pour les sujets non naïfs et naïfs :

Les sujets qui ne sont pas naïfs au nusinersen doivent recevoir des doses d'entretien de nusinersen via l'implant tous les 4 mois (c'est-à-dire 4, 8 et 12 mois après leur dernière dose de nusinersen, avant l'inscription à l'investigation clinique).

Les sujets naïfs au nusinersen se verront administrer leurs trois premières doses de charge via l'implant à des intervalles de 14 jours. La quatrième dose de charge doit être administrée 30 jours après la troisième dose. Une dose d'entretien doit être administrée une fois tous les 4 mois par la suite dans les 12 mois suivant l'implantation.

Un DMC et un comité des événements cliniques (CEC), indépendants l'un de l'autre et du commanditaire, seront utilisés pour effectuer une évaluation continue et cohérente des événements liés à la sécurité pendant toute la durée de l'investigation clinique et pour examiner périodiquement les données relatives à la sécurité. de l'étude.

L'investigation clinique recrutera 90 sujets. L'investigation clinique comprend une phase préliminaire qui consiste en 10 sujets inscrits, implantés et suivis pendant 30 jours. L'inscription pour la phase de lancement devrait prendre environ 6 à 9 mois, après quoi le comité de surveillance des données (DMC) examinera les données pour la sécurité et approuvera la poursuite de l'inscription. La deuxième phase d'inscription devrait durer environ 12 à 15 mois.

Les sujets individuels devraient être inscrits à l'investigation clinique pendant environ 37 mois. La durée totale de cette investigation clinique est estimée à environ 60 mois.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

90

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
  • Espagne
  • Pologne
  • Royaume-Uni
      • Sheffield, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
        • Contact:
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85013
    • California
      • Orange, California, États-Unis, 92868
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94301
      • San Diego, California, États-Unis, 92037
    • Florida
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32827
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
    • Massachusetts
    • Michigan
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Recrutement
        • Columbia University Irving Medical Center/NewYork Presbyterian Hospital
        • Contact:
    • Ohio
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Recrutement
        • Children's Hospital Philadelphia
        • Contact:
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22903
        • Recrutement
        • University of Virginia
        • Contact:
          • Chelsea Masterson
        • Contact:
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23510

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Le sujet a 3 ans ou plus
  2. Sujet diagnostiqué avec SMA qui sont candidats au traitement Spinraza comme indiqué sur son étiquette

  3. Sujet résistant à la ponction lombaire (LP), où la résistance est définie comme :

    1. Sujet présentant des problèmes respiratoires ou d'autres comorbidités qui présente un risque accru de complications en raison de la nécessité d'une anesthésie répétée et d'une exposition aux rayonnements d'imagerie pour effectuer en toute sécurité la LP ; ou
    2. Sujets pour lesquels le médecin traitant détermine que l'implantation du système ThecaFlex DRx™ est par ailleurs dans le meilleur intérêt du sujet
  4. Le sujet s'est vu prescrire du nusinersen via l'administration d'un bolus intrathécal chronique conformément à l'étiquetage du médicament et le premier accès au port du système ThecaFlex DRx est prévu dans les 2 semaines suivant l'implantation
  5. Le sujet, à la discrétion de l'investigateur, est capable de subir une intervention chirurgicale percutanée ou ouverte pour l'implantation d'un port d'index et d'un cathéter où au moins 7 cm du cathéter du système ThecaFlex DRx seront placés par voie intrathécale
  6. Le sujet (ou son représentant légalement autorisé) est disposé et capable de fournir un consentement éclairé écrit ; et
  7. Sujet et parent/soignant capables et désireux d'effectuer toutes les procédures d'investigation clinique, les mesures et les visites.

Critère d'exclusion:

  1. Le sujet répond à l'une des contre-indications d'utilisation du système ThecaFlex DRx™ comme indiqué dans les instructions d'utilisation du système ThecaFlex DRx™
  2. Présence ou antécédents (< 6 mois avant l'intervention) : d'une pompe de microperfusion implantée, d'un cathéter intrathécal ou d'un autre dispositif/composant d'administration intrathécale de médicament, ou d'un shunt implanté pour le drainage du liquide céphalo-rachidien (LCR) ou d'un réservoir dans l'espace du LCR ( remarque : tout système de chambre et de cathéter ThecaFlex ne doit pas être placé au même endroit qu'une chambre à demeure et un cathéter précédents)
  3. Le sujet est enceinte ou allaite ou envisage de devenir enceinte au cours de l'investigation clinique

  4. Toute condition ou événement qui, de l'avis de l'investigateur, peut nuire à la sécurité, à l'implantation et à l'utilisation efficaces du système ThecaFlex DRx™ ou perturber l'investigation clinique, y compris :

    1. Obstacle structurel grave pouvant empêcher l'implantation en toute sécurité du cathéter et de l'orifice
    2. Événements médicaux majeurs dans les 60 jours précédant le dépistage ; ou
    3. Chirurgies pertinentes (par exemple, tête et cou, dos, etc.) dans les 60 jours précédant le dépistage ou planifiées pendant la durée de l'investigation clinique
    4. Lésion encombrante avec effet de masse
    5. Masse de la fosse postérieure
    6. Malformation d'Arnold-Chiari
    7. Anomalies de la coagulation et/ou thrombocytopénie
    8. Peau ou graisse sous-jacente insuffisante ou inadéquate pour protéger adéquatement le port ou surface suffisante pour permettre à la peau de se refermer en toute sécurité
  5. Le sujet est contre-indiqué pour l'administration de nusinersen conformément à son étiquetage approuvé
  6. Antécédents de formation de granulome intrathécal
  7. Antécédents de méningite bactérienne ou de méningite aseptique dans les 6 mois suivant le dépistage
  8. Antécédents de tumeurs ou d'autres anomalies de la colonne vertébrale documentées par imagerie par résonance magnétique (IRM) ou tomodensitométrie (TDM) qui interféreraient avec les procédures d'implantation du cathéter ou la circulation du LCR
  9. Antécédents d'hydrocéphalie
  10. Maladie musculaire dégénérative diagnostiquée autre que SMA
  11. Antécédents de dépression, de déficience cognitive ou d'un autre problème psycho-comportemental qui, de l'avis de l'investigateur, peut empêcher une participation sûre à l'investigation clinique et
  12. Affection médicale grave qui, de l'avis de l'investigateur, peut entraîner une réduction de l'espérance de vie au-delà de 12 mois.
  13. Le sujet est impliqué dans une autre étude d'exemption de dispositif d'investigation.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Système de port et de cathéter ThecaFlex DRx
Les sujets qui remplissent toutes les conditions d'inclusion et aucune des conditions d'exclusion seraient éligibles pour recevoir le système de port et de cathéter ThecaFlex DRx.
Dispositif: Système ThecaFlex DRx
Le système ThecaFlex DRx™ se compose d'un cathéter intrathécal implantable et d'un orifice sous-cutané implantable, conçu spécifiquement pour répondre aux besoins d'implantation, d'aspiration du liquide céphalo-rachidien (LCR) et d'administration intrathécale et de dosage des patients (âgés de ≥ 3 ans) nécessitant des interventions répétées/sur - traitement intrathécal bolus chronique intermittent pour les troubles débilitants du système nerveux central (SNC) potentiellement mortels qui sont exclus de la ponction lombaire (LP) en raison de conditions complexes de la colonne vertébrale, ou qui sont résistants à la LP pour l'administration de la thérapie ou l'aspiration du LCR.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
La proportion de sujets avec une implantation réussie du port et du cathéter ThecaFlex DRx™
Délai: 12 mois
Le résultat principal mesure la proportion de sujets ayant réussi l'implantation du système de chambre et de cathéter ThecaFlex DRx™ qui sont en mesure de recevoir une ou plusieurs perfusions thérapeutiques intrathécales réussies.
12 mois
La proportion de sujets avec une ou plusieurs perfusions thérapeutiques intrathécales réussies au cours des 12 mois
Délai: 12 mois
12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Proportion de sujets présentant une anesthésie et une exposition aux rayonnements réduites par rapport à la répétition de la LP pour la perfusion de nusinersen chez les sujets SMA.
Délai: 12 mois
12 mois
Incidence des événements indésirables (EI)/complications liés au dispositif sur 12 mois
Délai: 12 mois
12 mois
Incidence des complications procédurales sur 12 mois
Délai: 12 mois
12 mois
Incidence des EI liés au nusinersen
Délai: 12 mois
12 mois
Durée moyenne d'exposition aux rayonnements depuis l'implantation jusqu'au suivi de 12 mois
Délai: 12 mois
12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alcyone Therapeutics, Inc

Collaborateurs

Biogen

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

27 novembre 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 avril 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juillet 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 mai 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 mai 2023

Première publication (Réel)

19 mai 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • QT-0179

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Oui

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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