Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

[Test urządzenia, które nie zostało zatwierdzone lub dopuszczone przez amerykańską FDA] (PIERRE)

18 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Alcyone Therapeutics, Inc

Głównym celem badania klinicznego jest wykazanie pomyślnego zastosowania klinicznego systemu ThecaFlex DRx™ w dostarczaniu nusinersenu pacjentom z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA).

Wszyscy zarejestrowani uczestnicy zostaną poddani implantacji badanego urządzenia (systemu ThecaFlex DRx™) i będą obserwowani przez 12 miesięcy po otrzymaniu implantu. Dane z 12 miesięcy zostaną wykorzystane do oceny wsparcia głównego punktu końcowego dla wniosku o zatwierdzenie przed wprowadzeniem na rynek (PMA).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, międzynarodowe, prospektywne, nierandomizowane, jednoramienne, grupowe badanie sekwencyjne, kluczowe badanie kliniczne (badanie wyłączenia urządzenia) w celu oceny bezpieczeństwa i działania systemu ThecaFlex DRx™ u pacjentów z SMA.

Populacja pacjentów obejmuje pacjentów w wieku ≥ 3 lat z SMA, którzy są uważani za kandydatów do wszczepienia portu dooponowego i cewnika, ponieważ wymagają przewlekłego, dooponowego podawania bolusa niezbędnej terapii i którzy spełniają wszystkie kryteria włączenia/wyłączenia do badania klinicznego.

Po okresie badań przesiewowych trwającym do 30 dni wszyscy włączeni uczestnicy zostaną poddani implantacji badanego urządzenia (systemu ThecaFlex DRx™) i będą obserwowani przez 12 miesięcy po otrzymaniu implantu.

W porozumieniu z informacjami dotyczącymi dawkowania nusinersen, częstotliwość leczenia zostanie dostosowana do pacjentów nieleczonych wcześniej i nieleczonych:

Osobom, które wcześniej nie przyjmowały nusinersenu, należy podawać dawki podtrzymujące nusinersenu przez implant co 4 miesiące (tj. 4, 8 i 12 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki nusinersenu, przed włączeniem do badania klinicznego).

Osobom, które wcześniej nie przyjmowały nusinersenu, zostaną podane pierwsze trzy dawki nasycające przez implant w odstępach 14-dniowych. Czwartą dawkę nasycającą należy podać 30 dni po trzeciej dawce. Następnie dawkę podtrzymującą należy podawać raz na 4 miesiące w ciągu 12 miesięcy po implantacji.

DMC i Komitet ds. Zdarzeń Klinicznych (CEC), niezależne od siebie nawzajem i od Sponsora, będą wykorzystywane do ciągłego, spójnego oceniania zdarzeń związanych z bezpieczeństwem przez cały czas trwania badania klinicznego oraz do okresowego przeglądu danych dotyczących bezpieczeństwa badania.

Badanie kliniczne obejmie 90 osób. Badanie kliniczne obejmuje fazę wstępną, która składa się z 10 pacjentów włączonych, wszczepionych i obserwowanych przez 30 dni. Oczekuje się, że rejestracja do fazy wstępnej zajmie około 6 do 9 miesięcy, po czym Komitet ds. Monitorowania Danych (DMC) dokona przeglądu danych pod kątem bezpieczeństwa i zatwierdzi kontynuację rejestracji. Oczekuje się, że druga faza rekrutacji potrwa około 12 do 15 miesięcy.

Przewiduje się, że poszczególni uczestnicy zostaną włączeni do badania klinicznego na około 37 miesięcy. Całkowity czas trwania tego badania klinicznego szacuje się na około 60 miesięcy.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

90

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario y Politecnico la Fe de Valencia
        • Kontakt:
  • Niemcy
  • Polska
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94301
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92037
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
    • Massachusetts
    • Michigan
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Rekrutacyjny
        • Columbia University Irving Medical Center/NewYork Presbyterian Hospital
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital Philadelphia
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
        • Rekrutacyjny
        • University of Virginia
        • Kontakt:
          • Chelsea Masterson
        • Kontakt:
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23510
  • Zjednoczone Królestwo
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Temat ma 3 lata lub więcej
  2. Pacjenci ze zdiagnozowanym SMA, którzy są kandydatami do leczenia produktem Spinraza, jak wskazano na etykiecie

  3. Pacjent odporny na nakłucie lędźwiowe (LP), gdzie opór definiuje się jako:

    1. Pacjent z problemami układu oddechowego lub innymi chorobami współistniejącymi, u którego występuje zwiększone ryzyko powikłań ze względu na konieczność ponownego narkozy i ekspozycji na promieniowanie obrazowe w celu bezpiecznego wykonania LP; Lub
    2. Osoby, u których lekarz prowadzący stwierdzi, że implantacja systemu ThecaFlex DRx™ leży w najlepszym interesie osoby
  4. Pacjentowi przepisano nusinersen w postaci przewlekłego podawania bolusa dooponowego zgodnie z etykietą leku, a pierwszy dostęp do portu systemu ThecaFlex DRx jest planowany w ciągu 2 tygodni od implantacji
  5. Uczestnik, według uznania Badacza, może przejść przezskórny lub otwarty zabieg chirurgiczny w celu wszczepienia portu wskazującego i cewnika, podczas którego co najmniej 7 cm cewnika systemu ThecaFlex DRx zostanie umieszczone dooponowo
  6. Uczestnik (lub jego prawnie upoważniony przedstawiciel) chce i jest w stanie udzielić pisemnej świadomej zgody; I
  7. Pacjent i rodzic/opiekun mogą i chcą ukończyć wszystkie procedury badania klinicznego, pomiary i wizyty.

Kryteria wyłączenia:

  1. Uczestnik spełnia jakiekolwiek przeciwwskazania do stosowania systemu ThecaFlex DRx™, jak określono w Instrukcji obsługi systemu ThecaFlex DRx™
  2. Obecność lub historia (< 6 miesięcy przed zabiegiem): wszczepionej pompy mikroinfuzyjnej, cewnika dokanałowego lub innego urządzenia/elementu do podawania leków dooponowo lub wszczepionej zastawki do drenażu płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF) lub zbiornika w przestrzeni płynu mózgowo-rdzeniowego ( uwaga: żadnego systemu portów i cewników ThecaFlex nie należy umieszczać w tym samym miejscu, co poprzednio założone na stałe porty i cewniki)
  3. Uczestnik jest w ciąży lub karmi piersią lub planuje zajść w ciążę w trakcie badania klinicznego

  4. Każdy stan lub zdarzenie, które zdaniem Badacza może niekorzystnie wpłynąć na bezpieczeństwo i skuteczność implantacji oraz użytkowanie systemu ThecaFlex DRx™ lub zakłócić badanie kliniczne, w tym:

    1. Poważna przeszkoda strukturalna, która może uniemożliwić bezpieczne wszczepienie cewnika i portu
    2. Poważne zdarzenia medyczne w ciągu 60 dni przed badaniem przesiewowym; Lub
    3. Odpowiednie operacje (np. głowy i szyi, pleców itp.) w ciągu 60 dni przed badaniem przesiewowym lub zaplanowane w czasie trwania badania klinicznego
    4. Zmiana zajmująca przestrzeń z efektem masy
    5. Masa dołu tylnego
    6. Malformacja Arnolda-Chiariego
    7. Zaburzenia krzepnięcia i (lub) małopłytkowość
    8. Niewystarczająca lub nieodpowiednia skóra lub leżący pod nią tłuszcz, aby odpowiednio chronić port lub wystarczająca powierzchnia, aby umożliwić bezpieczne zamknięcie skóry
  5. Podmiotowi przeciwwskazane jest podawanie nusinersenu zgodnie z zatwierdzoną etykietą
  6. Historia powstawania ziarniniaka śródoponowego
  7. Historia bakteryjnego zapalenia opon mózgowych lub aseptycznego zapalenia opon mózgowych w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego
  8. Historia guzów lub innych nieprawidłowości kręgosłupa udokumentowanych za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI) lub tomografii komputerowej (CT), które mogłyby zakłócać procedury implantacji cewnika lub krążenie płynu mózgowo-rdzeniowego
  9. Historia wodogłowia
  10. Rozpoznana choroba zwyrodnieniowa mięśni inna niż SMA
  11. Historia depresji, zaburzeń funkcji poznawczych lub innego problemu psychobehawioralnego, który w opinii Badacza może uniemożliwić bezpieczny udział w badaniu klinicznym oraz
  12. Poważny stan chorobowy, który w opinii badacza może prowadzić do skrócenia oczekiwanej długości życia powyżej 12 miesięcy.
  13. Podmiot jest zaangażowany w inne badanie dotyczące wyłączenia urządzeń badawczych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: System portów i cewników ThecaFlex DRx
Osoby, które spełniają wszystkie warunki włączenia i żadnego wyłączenia, kwalifikują się do otrzymania portu i cewnika ThecaFlex DRx.
Urządzenie: System ThecaFlex DRx
System ThecaFlex DRx™ składa się z wszczepialnego cewnika dokanałowego i wszczepialnego portu podskórnego, zaprojektowanych specjalnie w celu zaspokojenia potrzeb implantacji, aspiracji płynu mózgowo-rdzeniowego (PMR) oraz dostarczania dokanałowego i dawkowania u pacjentów (w wieku ≥ 3 lat) wymagających -przerywane, przewlekłe leczenie dooponowe w postaci bolusa w przypadku zagrażających życiu, wyniszczających zaburzeń ośrodkowego układu nerwowego (OUN), u których nakłucie lędźwiowe (LP) jest wykluczone ze względu na złożone schorzenia kręgosłupa lub którzy są oporni na LP w celu podania terapii lub aspiracji płynu mózgowo-rdzeniowego.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów z udaną implantacją portu i cewnika ThecaFlex DRx™
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Podstawowy wynik mierzy odsetek pacjentów z pomyślną implantacją portu i cewnika ThecaFlex DRx™, którzy są w stanie otrzymać skuteczną infuzję(-i) terapii dooponowej.
12 miesięcy
Odsetek pacjentów, którzy pomyślnie przeszli infuzję(-i) terapii dooponowej w ciągu 12 miesięcy
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów ze zmniejszonym znieczuleniem i ekspozycją na promieniowanie w porównaniu z powtórzeniem LP do wlewu nusinersenu u pacjentów z SMA.
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE)/powikłania związanych z urządzeniem w ciągu 12 miesięcy
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Częstość występowania powikłań po zabiegach przez 12 miesięcy
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Częstość występowania AE związanych z nusinersenem
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Średni czas ekspozycji na promieniowanie od implantu do 12-miesięcznej obserwacji
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alcyone Therapeutics, Inc

Współpracownicy

Biogen

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 listopada 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 kwietnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 maja 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 maja 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 maja 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • QT-0179

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Tak

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj