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[Prova di un dispositivo non approvato o autorizzato dalla FDA degli Stati Uniti] (PIERRE)

14 aprile 2026 aggiornato da: Alcyone Therapeutics, Inc

L'obiettivo principale dell'indagine clinica è dimostrare il successo dell'uso clinico del sistema ThecaFlex DRx™ nella somministrazione di nusinersen in soggetti con atrofia muscolare spinale (SMA).

Tutti i soggetti arruolati saranno sottoposti all'impianto del dispositivo sperimentale (ThecaFlex DRx™ System) e saranno seguiti per 12 mesi dopo aver ricevuto l'impianto. I dati di 12 mesi verranno utilizzati per valutare l'endpoint primario che supporta una domanda di approvazione pre-commercializzazione (PMA).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di un'indagine clinica cardine multicentrica, multinazionale, prospettica, non randomizzata, a braccio singolo, sequenziale di gruppo (studio di esenzione del dispositivo) per valutare la sicurezza e le prestazioni del sistema ThecaFlex DRx™ in soggetti con SMA.

La popolazione soggetta includerà soggetti di età ≥ 3 anni con SMA che sono considerati candidati al port intratecale e all'impianto di catetere perché richiedono la somministrazione intratecale cronica in bolo della terapia necessaria e che soddisfano tutti i criteri di inclusione/esclusione per l'indagine clinica.

Dopo un periodo di screening fino a 30 giorni, tutti i soggetti iscritti saranno sottoposti all'impianto del dispositivo sperimentale (ThecaFlex DRx™ System) e saranno seguiti per 12 mesi dopo aver ricevuto l'impianto.

In accordo con le informazioni sul dosaggio di nusinersen, la frequenza del trattamento sarà adattata per soggetti non naïve e naïve:

Ai soggetti che non sono naïve a nusinersen devono essere somministrate dosi di mantenimento di nusinersen tramite l'impianto ogni 4 mesi (ovvero 4, 8 e 12 mesi dopo l'ultima dose di nusinersen, prima dell'arruolamento nell'indagine clinica).

Ai soggetti naïve a nusinersen verranno somministrate le prime tre dosi di carico tramite l'impianto a intervalli di 14 giorni. La quarta dose di carico deve essere somministrata 30 giorni dopo la terza dose. Successivamente, entro i 12 mesi successivi all'impianto, deve essere somministrata una dose di mantenimento una volta ogni 4 mesi.

Un DMC e un Comitato per gli eventi clinici (CEC), indipendenti l'uno dall'altro e dallo Sponsor, saranno utilizzati per eseguire una valutazione coerente e continua degli eventi relativi alla sicurezza per l'intera durata dell'indagine clinica e per rivedere periodicamente i dati relativi alla sicurezza dello studio.

L'indagine clinica arruolerà 90 soggetti. L'indagine clinica comprende una fase introduttiva che consiste in 10 soggetti arruolati, impiantati e seguiti per 30 giorni. Si prevede che l'iscrizione per la fase introduttiva richieda da 6 a 9 mesi circa, a quel punto il Comitato di monitoraggio dei dati (DMC) esaminerà i dati per la sicurezza e approverà la continuazione dell'iscrizione. La seconda fase di iscrizione dovrebbe durare dai 12 ai 15 mesi circa.

Si prevede che i singoli soggetti saranno arruolati nell'indagine clinica per circa 37 mesi. La durata totale di questa indagine clinica è stimata in circa 60 mesi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

90

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Germania
  • Polonia
  • Regno Unito
      • Sheffield, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
        • Contatto:
  • Spagna
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94301
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92037
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
    • Massachusetts
    • Michigan
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Reclutamento
        • Columbia University Irving Medical Center/NewYork Presbyterian Hospital
        • Contatto:
    • Ohio
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Children's Hospital Philadelphia
        • Contatto:
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
        • Reclutamento
        • University of Virginia
        • Contatto:
          • Chelsea Masterson
        • Contatto:
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23510

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il soggetto ha 3 anni o più
  2. Soggetti con diagnosi di SMA candidati al trattamento con Spinraza come indicato nell'etichetta

  3. Soggetto resistente alla puntura lombare (LP), dove la resistenza è definita come:

    1. Soggetto con problemi respiratori o altre comorbilità che è ad aumentato rischio di complicanze a causa della necessità di ripetere l'anestesia e l'esposizione alle radiazioni di imaging per eseguire in sicurezza LP; O
    2. Soggetti per i quali il medico curante determina che l'impianto del sistema ThecaFlex DRx™ è altrimenti nel migliore interesse del soggetto
  4. Al soggetto è stato prescritto nusinersen tramite somministrazione cronica di bolo intratecale in conformità con l'etichettatura del farmaco e il primo accesso alla porta del sistema ThecaFlex DRx è pianificato entro 2 settimane dall'impianto
  5. Il soggetto, a discrezione dello sperimentatore, è in grado di sottoporsi a una procedura chirurgica percutanea o aperta per l'impianto della porta indice e del catetere in cui almeno 7 cm del catetere del sistema ThecaFlex DRx verranno posizionati intratecalmente
  6. Il soggetto (o il rappresentante legalmente autorizzato del soggetto) è disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto; E
  7. Soggetto e genitore / caregiver in grado e disposti a completare tutte le procedure, le misurazioni e le visite di indagine clinica.

Criteri di esclusione:

  1. Il soggetto soddisfa una qualsiasi delle controindicazioni per l'uso del sistema ThecaFlex DRx™ come indicato nelle istruzioni per l'uso del sistema ThecaFlex DRx™
  2. Presenza o anamnesi di (< 6 mesi prima della procedura): pompa per microinfusione impiantata, catetere intratecale o altri dispositivi/componenti per la somministrazione intratecale di farmaci, o shunt impiantato per il drenaggio del liquido cerebrospinale (CSF), o serbatoio nello spazio del CSF ( nota: qualsiasi sistema di porta e catetere ThecaFlex non deve essere collocato nella stessa posizione di una porta e di un catetere a permanenza precedenti)
  3. Il soggetto è incinta o sta allattando o sta pianificando una gravidanza durante il corso dell'indagine clinica

  4. Qualsiasi condizione o evento che, a giudizio dello sperimentatore, possa influire negativamente sulla sicurezza e sull'efficacia dell'impianto e dell'uso del sistema ThecaFlex DRx™ o confondere l'indagine clinica, tra cui:

    1. Grave impedimento strutturale che può precludere l'impianto sicuro del catetere e del port
    2. Eventi medici importanti entro 60 giorni prima dello screening; O
    3. Interventi chirurgici pertinenti (ad esempio, testa e collo, schiena, ecc.) entro 60 giorni prima dello screening o pianificati durante la durata dell'indagine clinica
    4. Lesione occupante spazio con effetto massa
    5. Massa della fossa posteriore
    6. Malformazione di Arnold-Chiari
    7. Anomalie della coagulazione e/o trombocitopenia
    8. Pelle insufficiente o inadeguata o grasso sottostante per proteggere adeguatamente la porta o superficie sufficiente per consentire alla pelle di chiudersi in sicurezza
  5. Il soggetto è controindicato per la somministrazione di nusinersen in base alla sua etichettatura approvata
  6. Storia della formazione di granuloma intratecale
  7. Storia di meningite batterica o meningite asettica entro 6 mesi dallo screening
  8. Storia di tumori o altre anomalie spinali documentate da risonanza magnetica per immagini (MRI) o tomografia computerizzata (TC) che potrebbero interferire con le procedure di impianto del catetere o con la circolazione del liquido cerebrospinale
  9. Storia dell'idrocefalo
  10. Malattia muscolare degenerativa diagnosticata diversa dalla SMA
  11. Storia di depressione, deterioramento cognitivo o altro problema psico-comportamentale che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe precludere la partecipazione sicura all'indagine clinica e
  12. Grave condizione medica che, a parere dello sperimentatore, può portare a una riduzione dell'aspettativa di vita oltre i 12 mesi.
  13. Il soggetto è coinvolto in un altro studio sull'esenzione del dispositivo di indagine.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Porta ThecaFlex DRx e sistema di catetere
I soggetti che soddisfano tutte le condizioni di inclusione e nessuna delle esclusioni sarebbero idonei a ricevere ThecaFlex DRx Port and Catheter System.
Dispositivo: Sistema ThecaFlex DRx
Il sistema ThecaFlex DRx™ è costituito da un catetere intratecale impiantabile e da un port sottocutaneo impiantabile, progettati specificamente per soddisfare le esigenze di impianto, aspirazione di liquido cerebrospinale (CSF) e somministrazione intratecale e dosaggio dei pazienti (età ≥ 3 anni) che richiedono ripetuti/on - trattamento intratecale in bolo cronico intermittente per disturbi del sistema nervoso centrale (SNC) potenzialmente letali e debilitanti a cui è preclusa la puntura lombare (LP) a causa di condizioni complesse della colonna vertebrale o che sono resistenti alla LP per la somministrazione della terapia o all'aspirazione del liquido cerebrospinale.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La proporzione di soggetti con impianto riuscito della porta e del catetere ThecaFlex DRx™
Lasso di tempo: 12 mesi
L'esito primario misura la percentuale di soggetti con impianto riuscito del sistema di accesso e catetere ThecaFlex DRx™ che sono in grado di ricevere con successo le infusioni di terapia intratecale.
12 mesi
La proporzione di soggetti con infusioni terapeutiche intratecali riuscite nell'arco di 12 mesi
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Proporzione di soggetti con ridotta anestesia ed esposizione alle radiazioni rispetto a LP ripetuto per infusione di nusinersen in soggetti SMA.
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Incidenza di eventi avversi (AE)/complicanze correlati al dispositivo nell'arco di 12 mesi
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Incidenza di complicanze procedurali a 12 mesi
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Incidenza di eventi avversi correlati a nusinersen
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Durata media dell'esposizione alle radiazioni dall'impianto fino al follow-up di 12 mesi
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alcyone Therapeutics, Inc

Collaboratori

Biogen

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 novembre 2023

Completamento primario (Stimato)

1 aprile 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 maggio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 maggio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

19 maggio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • QT-0179

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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