[미국 FDA의 승인 또는 허가를 받지 않은 기기의 시험] (PIERRE)
임상 조사의 주요 목적은 척수성 근위축증(SMA) 환자에게 누시네르센을 전달하는 데 ThecaFlex DRx™ 시스템의 성공적인 임상 사용을 입증하는 것입니다.
등록된 모든 피험자는 시험 장치(ThecaFlex DRx™ System)를 이식하고 이식을 받은 후 12개월 동안 추적 관찰하게 됩니다. 12개월 데이터는 PMA(Pre-Market Approval) 애플리케이션을 지원하는 기본 엔드포인트를 평가하는 데 사용됩니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 SMA 피험자에서 ThecaFlex DRx™ 시스템의 안전성과 성능을 평가하기 위한 다기관, 다국적, 전향적, 비무작위, 단일 부문, 그룹 순차 설계, 핵심 임상 조사(기기 면제 연구)입니다.
피험자 모집단에는 필요한 요법의 만성 일시 경막내 투여가 필요하고 임상 조사를 위한 모든 포함/제외 기준을 충족하기 때문에 척추강내 포트 및 카테터 이식의 후보로 간주되는 SMA가 있는 3세 이상의 피험자가 포함됩니다.
최대 30일의 스크리닝 기간 후, 등록된 모든 피험자는 시험 장치(ThecaFlex DRx™ 시스템)를 이식하고 임플란트를 받은 후 12개월 동안 추적 관찰하게 됩니다.
누시너센 투여 정보에 따라, 치료 빈도는 순진하지 않은 피험자와 순진하지 않은 피험자에 맞게 조정됩니다.
누시너센에 대한 경험이 없는 피험자는 4개월마다(즉, 임상 조사에 등록하기 전 마지막 누시너센 투여 후 4, 8 및 12개월) 임플란트를 통해 누시너센 유지 용량을 투여해야 합니다.
nusinersen에 대한 경험이 없는 피험자는 14일 간격으로 임플란트를 통해 처음 3회의 부하 용량을 투여받게 됩니다. 4차 로딩 용량은 3차 용량 투여 후 30일 후에 투여해야 합니다. 유지 용량은 이식 후 12개월 이내에 이후 4개월마다 한 번씩 투여해야 합니다.
서로 독립적인 DMC 및 임상 이벤트 위원회(CEC)는 임상 조사의 전체 기간 동안 안전성과 관련된 이벤트에 대해 지속적으로 일관된 판단을 수행하고 안전성과 관련된 데이터를 주기적으로 검토하는 데 사용됩니다. 연구의.
임상 조사에는 90명의 피험자가 등록됩니다. 임상 조사는 등록, 이식 및 30일 동안 추적되는 10명의 피험자로 구성된 도입 단계를 포함합니다. 리드인 단계에 대한 등록은 약 6~9개월이 소요될 것으로 예상되며, 이 시점에서 데이터 모니터링 위원회(DMC)는 안전성을 위해 데이터를 검토하고 등록 지속을 승인합니다. 등록의 두 번째 단계는 약 12~15개월이 소요될 것으로 예상됩니다.
개별 피험자는 약 37개월 동안 임상 조사에 등록할 것으로 예상됩니다. 이 임상 조사의 총 기간은 약 60개월로 추정됩니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Janelle Arrambide
- 전화번호: 857-500-7526
- 이메일: janelle.arrambide@biogen.com
연구 장소
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Essen, 독일
- 모병
- Universitätsklinikum Essen
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연락하다:
- Jaqueline Lipka
- 이메일: jaqueline.lipka@uk-essen.de
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85013
- 모병
- Barrow Neurological Institute
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수석 연구원:
- Shafeeq Ladha, MD
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연락하다:
- Kathleen Nagaran Hildebrand
- 전화번호: (602) 406 7031
- 이메일: kathleen.nagaranhildebrand900@commonspirit.org
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California
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Orange, California, 미국, 92868
- 모병
- Children's Hospital Orange County
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연락하다:
- Melina Thaxton
- 이메일: MelinaThaxton@choc.org
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Palo Alto, California, 미국, 94301
- 모병
- Stanford Medical Center
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연락하다:
- Habib Mofakham
- 이메일: neuromuscularresearch@stanford.edu
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San Diego, California, 미국, 92037
- 모병
- Rady Children's Hospital
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연락하다:
- Elizabeth Moreno
- 이메일: e4moreno@health.ucsd.edu
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Florida
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Orlando, Florida, 미국, 32827
- 모병
- Nemours Children's Hospital, Florida
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연락하다:
- Debbie Berry
- 이메일: debbie.berry@nemours.org
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- 모병
- Lurie Childrens Hospital
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연락하다:
- Raven HIll
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연락하다:
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- 모병
- Boston Children's Hospital
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연락하다:
- Adam Porter
- 이메일: adam.porter@childrens.harvard.edu
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Michigan
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Grand Rapids, Michigan, 미국, 49503
- 모병
- Helen DeVos Children's Hospital
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연락하다:
- Natasha Schafer
- 이메일: natasha.schafer@corewellhealth.org
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- 모병
- Columbia University Irving Medical Center/NewYork Presbyterian Hospital
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연락하다:
- Kimbery Berry
- 전화번호: 212-342-3038
- 이메일: KB2996@cumc.columbia.ediu
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- 모병
- UH Rainbow Babies and Children's Hospital
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연락하다:
- Abigail Schlosser
- 이메일: Abigail.Schlosser@UHhospitals.org
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- 모병
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
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연락하다:
- Chelsea Emrick
- 이메일: awinters2@pennstatehealth.psu.edu
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 모병
- Children's Hospital Philadelphia
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연락하다:
- Samantha Gogel
- 이메일: Gogels@chop.edu
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- 모병
- Texas Children's Hospital
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연락하다:
- Sarah Wisor
- 이메일: sxwisor@texaschildrens.org
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, 미국, 22903
- 모병
- University of Virginia
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연락하다:
- Chelsea Masterson
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연락하다:
- 이메일: CDM5FA@uvahealth.org
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Norfolk, Virginia, 미국, 23510
- 모병
- Childrens Hospital of the King's Daughters
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연락하다:
- Erika Paradiso
- 이메일: Erika.Paradiso@chkd.org
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Madrid, 스페인
- 모병
- Hospital Universitario La Paz
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연락하다:
- María del Mar García Romero
- 이메일: mmar.garcia.romero@salud.madrid.org
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Valencia, 스페인, 46026
- 모병
- Hospital Universitario y Politecnico la Fe de Valencia
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연락하다:
- Nancy Ñungo Garzon
- 이메일: carolina_nungo@iislafe.es
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Sheffield, 영국
- 모병
- Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
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연락하다:
- Lee Tuddenham
- 이메일: lee.tuddenham@nhs.net
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Krakow, 폴란드
- 모병
- Specialised Hospital Ludwika Rydygiera
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연락하다:
- Ryszard Nowak
- 이메일: badaniakliniczne@rydygierkrakow.pl
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Lodz, 폴란드
- 모병
- Research Institute of Polish Mother's Memorial Hospital
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연락하다:
- Lukasz Przyslo
- 이메일: lukasz.przyslo@iczmp.edu.pl
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 피험자는 3세 이상
- 라벨에 표시된 대로 Spinraza 치료 후보인 SMA로 진단된 피험자
저항이 다음과 같이 정의되는 요추 천자(LP)에 저항하는 피험자:
- LP를 안전하게 수행하기 위해 반복 마취 및 영상 방사선 노출의 필요성으로 인해 합병증의 위험이 증가된 호흡기 문제 또는 기타 합병증이 있는 피험자; 또는
- 치료 의사가 ThecaFlex DRx™ 시스템의 이식이 피험자의 최선의 이익이라고 판단하는 피험자
- 피험자는 약물 라벨링에 따라 만성 경막내 볼루스 투여를 통해 누시너센을 처방받았고 이식 후 2주 이내에 ThecaFlex DRx 시스템의 첫 번째 포트 액세스가 계획되어 있습니다.
- 조사자의 재량에 따라 피험자는 ThecaFlex DRx 시스템 카테터의 최소 7cm가 척수강 내로 배치되는 인덱스 포트 및 카테터 이식을 위한 경피 또는 개방 수술을 받을 수 있습니다.
- 피험자(또는 피험자의 법적 대리인)는 서면 동의서를 제공할 의향과 능력이 있습니다. 그리고
- 피험자와 부모/간병인은 모든 임상 조사 절차, 측정 및 방문을 완료할 수 있고 기꺼이 완료합니다.
제외 기준:
- 주제는 ThecaFlex DRx™ 시스템 사용 지침에 요약된 대로 ThecaFlex DRx™ 시스템 사용에 대한 금기 사항을 충족합니다.
- (시술 전 6개월 미만) 이식된 미세주입 펌프, 척수강 내 카테터 또는 기타 척수강 내 약물 전달 장치/구성 요소 또는 뇌척수액(CSF) 배액을 위한 이식된 션트 또는 CSF 공간의 저장소( 참고: 모든 ThecaFlex 포트 및 카테터 시스템은 이전 유치 포트 및 카테터와 동일한 위치에 배치하면 안 됩니다.)
- 피험자가 임신 중이거나 수유 중이거나 임상 조사 과정 중에 임신할 계획이 있는 경우
조사자의 의견에 따라 ThecaFlex DRx™ 시스템의 안전과 효과적인 이식 및 사용에 악영향을 미치거나 임상 조사를 혼란스럽게 할 수 있는 모든 조건 또는 사건은 다음과 같습니다.
- 카테터 및 포트의 안전한 이식을 방해할 수 있는 심각한 구조적 장애
- 스크리닝 전 60일 이내의 주요 의료 이벤트; 또는
- 스크리닝 전 60일 이내 또는 임상 조사 기간 동안 계획된 관련 수술(예: 두경부, 등)
- 질량 효과가 있는 공간 점유 병변
- 후두와 덩어리
- 아놀드 키아리 기형
- 응고 이상 및/또는 혈소판 감소증
- 포트를 적절하게 보호하기에 불충분하거나 불충분한 피부 또는 기저 지방 또는 피부가 안전하게 닫힐 수 있는 충분한 표면적
- 피험자는 승인된 라벨에 따라 nusinersen 투여가 금기입니다.
- 경막내 육아종 형성의 병력
- 스크리닝 6개월 이내 세균성 뇌수막염 또는 무균성 뇌수막염 병력
- 카테터 이식 절차 또는 CSF 순환을 방해할 수 있는 자기 공명 영상(MRI) 또는 컴퓨터 단층 촬영(CT)에 의해 기록된 종양 또는 기타 척추 이상의 병력
- 뇌수종의 역사
- SMA 이외의 퇴행성 근육질환 진단
- 우울증, 인지 장애 또는 조사자의 의견에 따라 임상 조사에 안전한 참여를 방해할 수 있는 다른 정신 행동 문제의 병력 및
- 연구자의 의견에 따라 12개월 이상의 기대 수명 감소를 초래할 수 있는 심각한 의학적 상태.
- 피험자는 다른 조사 장치 면제 연구에 참여하고 있습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: ThecaFlex DRx 포트 및 카테터 시스템
포함 사항을 모두 충족하고 제외 사항을 전혀 충족하지 않는 피험자는 ThecaFlex DRx 포트 및 카테터 시스템을 받을 자격이 있습니다.
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ThecaFlex DRx™ 시스템은 이식, 뇌척수액(CSF) 흡인, 반복/사용이 필요한 환자(3세 이상)의 경막내 전달 및 투약 요구를 충족하도록 특별히 설계된 삽입형 척수강내 카테터 및 이식형 피하 포트로 구성됩니다. -복잡한 척추 상태로 인해 요추 천자(LP)가 불가능하거나 치료 관리 또는 CSF 흡인을 위해 LP에 내성이 있는 생명을 위협하고 쇠약하게 만드는 중추신경계(CNS) 장애에 대한 간헐적 만성 볼루스 척수강내 치료.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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ThecaFlex DRx™ 포트 및 카테터를 성공적으로 이식한 피험자의 비율
기간: 12 개월
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1차 결과는 ThecaFlex DRx™ 포트 및 카테터 시스템을 성공적으로 이식한 피험자의 비율을 측정하여 성공적인 척수강내 요법 주입을 받을 수 있습니다.
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12 개월
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12개월 동안 성공적인 척수강내 요법 주입(들)을 받은 피험자의 비율
기간: 12 개월
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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SMA 피험자에서 nusinersen 주입에 대한 반복 LP와 비교하여 마취 및 방사선 노출이 감소된 피험자의 비율.
기간: 12 개월
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12 개월
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12개월 동안 기기 관련 부작용(AE)/합병증의 발생률
기간: 12 개월
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12 개월
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12개월 동안 시술 합병증의 발생률
기간: 12 개월
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12 개월
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누시너센 관련 AE의 발생률
기간: 12 개월
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12 개월
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임플란트로부터 12개월 추적 관찰까지의 평균 방사선 피폭 기간
기간: 12 개월
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12 개월
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공동 작업자 및 조사자
협력자
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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