Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

[Испытание устройства, которое не одобрено или не одобрено FDA США] (PIERRE)

18 августа 2026 г. обновлено: Alcyone Therapeutics, Inc

Основная цель клинического исследования — продемонстрировать успешное клиническое использование системы ThecaFlex DRx™ для введения нузинерсена субъектам со спинальной мышечной атрофией (СМА).

Всем зарегистрированным субъектам будет проведена имплантация исследуемого устройства (система ThecaFlex DRx™), и они будут находиться под наблюдением в течение 12 месяцев после получения имплантата. Данные за 12 месяцев будут использоваться для оценки основной конечной точки, поддерживающей приложение Pre-Market Approval (PMA).

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это многоцентровое, многонациональное, проспективное, нерандомизированное, одногрупповое, групповое последовательное исследование, ключевое клиническое исследование (исследование исключения устройств) для оценки безопасности и эффективности системы ThecaFlex DRx™ у субъектов со СМА.

Группа субъектов будет включать пациентов в возрасте ≥ 3 лет со СМА, которые считаются кандидатами на интратекальный порт и имплантацию катетера, поскольку им требуется постоянное болюсное интратекальное введение необходимой терапии и которые соответствуют всем критериям включения/исключения для клинического исследования.

После периода скрининга продолжительностью до 30 дней всем зарегистрированным субъектам будет проведена имплантация исследуемого устройства (система ThecaFlex DRx™), и они будут находиться под наблюдением в течение 12 месяцев после получения имплантата.

В соответствии с информацией о дозировке нусинерсена частота лечения будет адаптирована для ненаивных и наивных субъектов:

Субъектам, ранее не принимавшим нусинерсен, следует вводить поддерживающие дозы нусинерсена через имплантат каждые 4 месяца (т. е. через 4, 8 и 12 месяцев после последней дозы нусинерсена, до включения в клиническое исследование).

Субъектам, ранее не принимавшим нусинерсен, будут вводиться первые три нагрузочные дозы через имплантат с интервалом в 14 дней. Четвертую нагрузочную дозу следует вводить через 30 дней после третьей дозы. После этого поддерживающую дозу следует вводить один раз каждые 4 месяца в течение 12 месяцев после имплантации.

DMC и Комитет по клиническим событиям (CEC), независимые друг от друга и от Спонсора, будут использоваться для постоянного последовательного вынесения решений о событиях, связанных с безопасностью, на протяжении всего периода клинического исследования и для периодического обзора данных, относящихся к безопасности. исследования.

В клиническом исследовании примут участие 90 человек. Клиническое исследование включает в себя вводную фазу, которая состоит из 10 субъектов, зарегистрированных, имплантированных и наблюдаемых в течение 30 дней. Ожидается, что регистрация на вводном этапе займет примерно от 6 до 9 месяцев, после чего Комитет по мониторингу данных (DMC) рассмотрит данные на предмет безопасности и одобрит продолжение регистрации. Ожидается, что второй этап регистрации займет примерно от 12 до 15 месяцев.

Ожидается, что отдельные субъекты будут участвовать в клиническом исследовании в течение примерно 37 месяцев. Общая продолжительность этого клинического исследования оценивается примерно в 60 месяцев.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

90

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Германия
      • Essen, Германия
        • Рекрутинг
        • Universitätsklinikum Essen
        • Контакт:
  • Испания
      • Madrid, Испания
      • Valencia, Испания, 46026
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario y Politecnico la Fe de Valencia
        • Контакт:
  • Польша
      • Krakow, Польша
      • Lodz, Польша
        • Рекрутинг
        • Research Institute of Polish Mother's Memorial Hospital
        • Контакт:
  • Соединенное Королевство
      • Sheffield, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
        • Контакт:
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85013
        • Рекрутинг
        • Barrow Neurological Institute
        • Главный следователь:
          • Shafeeq Ladha, MD
        • Контакт:
    • California
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital Orange County
        • Контакт:
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94301
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92037
        • Рекрутинг
        • Rady Children's Hospital
        • Контакт:
    • Florida
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32827
        • Рекрутинг
        • Nemours Children's Hospital, Florida
        • Контакт:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Рекрутинг
        • Lurie Childrens Hospital
        • Контакт:
          • Raven HIll
        • Контакт:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49503
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Рекрутинг
        • Columbia University Irving Medical Center/NewYork Presbyterian Hospital
        • Контакт:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
        • Рекрутинг
        • UH Rainbow Babies and Children's Hospital
        • Контакт:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital Philadelphia
        • Контакт:
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Рекрутинг
        • Texas Children's Hospital
        • Контакт:
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22903
        • Рекрутинг
        • University of Virginia
        • Контакт:
          • Chelsea Masterson
        • Контакт:
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23510
        • Рекрутинг
        • Childrens Hospital of the King's Daughters
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Субъекту 3 года и старше
  2. Субъект с диагнозом СМА, который является кандидатом на лечение Спинразой, как указано на его этикетке.

  3. Субъект устойчив к люмбальной пункции (LP), где сопротивление определяется как:

    1. Субъект с проблемами дыхания или другими сопутствующими заболеваниями, который подвергается повышенному риску осложнений из-за необходимости повторной анестезии и радиационного облучения для безопасного выполнения LP; или
    2. Субъекты, которым лечащий врач определил, что имплантация системы ThecaFlex DRx™ отвечает интересам субъекта.
  4. Субъекту был назначен нусинерсен путем длительного интратекального болюсного введения в соответствии с инструкцией по применению, а доступ к первому порту системы ThecaFlex DRx запланирован в течение 2 недель после имплантации.
  5. Субъект, по усмотрению исследователя, может пройти чрескожную или открытую хирургическую процедуру для индексного порта и имплантации катетера, при которой не менее 7 см катетера системы ThecaFlex DRx будет помещено интратекально.
  6. Субъект (или законный представитель субъекта) желает и может предоставить письменное информированное согласие; и
  7. Субъект и родитель/опекун могут и желают выполнить все процедуры клинического исследования, измерения и посещения.

Критерий исключения:

  1. Субъект соответствует любому из противопоказаний для использования системы ThecaFlex DRx™, как указано в инструкции по применению системы ThecaFlex DRx™.
  2. Наличие или наличие в анамнезе (< 6 месяцев до процедуры): имплантированного микроинфузионного насоса, интратекального катетера или других интратекальных устройств/компонентов для доставки лекарственных средств, или имплантированного шунта для дренирования спинномозговой жидкости (СМЖ), или резервуара в ликворном пространстве ( примечание: любой порт ThecaFlex и катетерная система не должны размещаться в том же месте, что и предыдущий постоянный порт и катетер)
  3. Субъект беременна, кормит грудью или планирует забеременеть в ходе клинического исследования.

  4. Любое состояние или событие, которое, по мнению исследователя, может неблагоприятно повлиять на безопасность и эффективность имплантации и использования системы ThecaFlex DRx™ или помешать клиническому исследованию, в том числе:

    1. Серьезное структурное препятствие, которое может помешать безопасной имплантации катетера и порта
    2. Крупные медицинские события в течение 60 дней до скрининга; или
    3. Соответствующие операции (например, на голове и шее, спине и т. д.) в течение 60 дней до скрининга или запланированные на время клинического исследования
    4. Объемное поражение с масс-эффектом
    5. Масса задней черепной ямки
    6. мальформация Арнольда-Киари
    7. Нарушения свертывания крови и/или тромбоцитопения
    8. Недостаточная или неадекватная кожа или подлежащий жир для надлежащей защиты порта или достаточная площадь поверхности для безопасного закрытия кожи
  5. Субъекту противопоказано введение нусинерсена в соответствии с одобренной маркировкой.
  6. История формирования интратекальной гранулемы
  7. История бактериального менингита или асептического менингита в течение 6 месяцев после скрининга
  8. Наличие в анамнезе опухолей или других аномалий позвоночника, подтвержденных магнитно-резонансной томографией (МРТ) или компьютерной томографией (КТ), которые могут помешать процедурам имплантации катетера или циркуляции спинномозговой жидкости.
  9. История гидроцефалии
  10. Диагностированное дегенеративное мышечное заболевание, отличное от СМА
  11. Депрессия в анамнезе, когнитивные нарушения или другие психо-поведенческие проблемы, которые, по мнению исследователя, могут препятствовать безопасному участию в клиническом исследовании и
  12. Серьезное заболевание, которое, по мнению исследователя, может привести к сокращению ожидаемой продолжительности жизни более чем на 12 месяцев.
  13. Субъект участвует в другом исследовании по освобождению от использования исследовательского устройства.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Порт ThecaFlex DRx и система катетеров
Субъекты, соответствующие всем критериям включения и ни одному из исключений, будут иметь право на получение системы портов и катетеров ThecaFlex DRx.
Устройство: Система ThecaFlex DRx
Система ThecaFlex DRx™ состоит из имплантируемого интратекального катетера и имплантируемого подкожного порта, разработанных специально для имплантации, аспирации спинномозговой жидкости (ЦСЖ), интратекальной доставки и дозирования у пациентов (в возрасте ≥ 3 лет), нуждающихся в повторных или повторных введениях. - продолжающееся прерывистое хроническое болюсное интратекальное лечение угрожающих жизни, изнурительных заболеваний центральной нервной системы (ЦНС), которым невозможно выполнить люмбальную пункцию (ЛП) из-за сложных заболеваний позвоночника, или которые устойчивы к ЛП для введения терапии или аспирации спинномозговой жидкости.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Доля субъектов с успешной имплантацией порта и катетера ThecaFlex DRx™
Временное ограничение: 12 месяцев
Первичный результат измеряет долю субъектов с успешной имплантацией портов и катетерной системы ThecaFlex DRx™, которые могут получить успешные интратекальные терапевтические инфузии.
12 месяцев
Доля субъектов с успешными инфузиями интратекальной терапии в течение 12 месяцев
Временное ограничение: 12 месяцев
12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Доля субъектов с уменьшенной анестезией и лучевой нагрузкой по сравнению с повторной LP для инфузии нусинерсена у субъектов со СМА.
Временное ограничение: 12 месяцев
12 месяцев
Частота нежелательных явлений (НЯ)/осложнений, связанных с устройством, в течение 12 месяцев
Временное ограничение: 12 месяцев
12 месяцев
Частота процедурных осложнений в течение 12 мес.
Временное ограничение: 12 месяцев
12 месяцев
Частота НЯ, связанных с нузинерсеном
Временное ограничение: 12 месяцев
12 месяцев
Средняя продолжительность облучения от имплантата в течение 12 месяцев наблюдения
Временное ограничение: 12 месяцев
12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Alcyone Therapeutics, Inc

Соавторы

Biogen

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

27 ноября 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 апреля 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июля 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 мая 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 мая 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

19 мая 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

19 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • QT-0179

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Да

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться