Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

[Prøving av enhet som ikke er godkjent eller godkjent av U.S. FDA] (PIERRE)

18. august 2026 oppdatert av: Alcyone Therapeutics, Inc

Hovedmålet med den kliniske undersøkelsen er å demonstrere vellykket klinisk bruk av ThecaFlex DRx™-systemet for å gi nusinersen til pasienter med spinal muskelatrofi (SMA).

Alle påmeldte forsøkspersoner vil gjennomgå implantasjon av undersøkelsesutstyret (ThecaFlex DRx™ System) og vil bli fulgt i 12 måneder etter at de har mottatt implantatet. 12-måneders dataene vil bli brukt til å vurdere det primære endepunktet som støtter en Pre-Market Approval (PMA) søknad.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en multisenter, multinasjonal, prospektiv, ikke-randomisert, enkeltarm, gruppesekvensiell design, pivotal klinisk undersøkelse (enhetsfritaksstudie) for å vurdere sikkerheten og ytelsen til ThecaFlex DRx™-systemet hos personer med SMA.

Fagpopulasjonen vil inkludere personer i alderen ≥ 3 år med SMA som anses som kandidater for intratekal port- og kateterimplantasjon fordi de krever kronisk bolus intratekal administrering av nødvendig terapi, og som oppfyller alle inklusjons-/eksklusjonskriteriene for den kliniske undersøkelsen.

Etter en screeningperiode på opptil 30 dager vil alle påmeldte personer gjennomgå implantasjon av undersøkelsesutstyret (ThecaFlex DRx™ System) og vil bli fulgt i 12 måneder etter at de har mottatt implantatet.

I samsvar med doseringsinformasjonen til nusinersen vil behandlingsfrekvensen tilpasses for ikke-naive og naive forsøkspersoner:

Pasienter som ikke er naive overfor nusinersen bør ha nusinersen vedlikeholdsdoser administrert via implantatet hver 4. måned (dvs. 4, 8 og 12 måneder etter deres siste nusinersen-dose, før innrullering i den kliniske undersøkelsen).

Pasienter som er naive overfor nusinersen vil få sine tre første oppladningsdoser administrert via implantatet med 14 dagers mellomrom. Den fjerde startdosen bør administreres 30 dager etter den tredje dosen. En vedlikeholdsdose bør administreres en gang hver 4. måned deretter innen 12 måneder etter implantasjon.

En DMC og Clinical Event Committee (CEC), uavhengig av hverandre og sponsoren, vil bli brukt til å utføre kontinuerlig konsistent bedømmelse av hendelser relatert til sikkerheten gjennom hele varigheten av den kliniske undersøkelsen og for å periodisk gjennomgå data som er relatert til sikkerheten. av studiet.

Den kliniske undersøkelsen vil inkludere 90 forsøkspersoner. Den kliniske undersøkelsen inkluderer en innledende fase som består av 10 forsøkspersoner som er registrert, implantert og fulgt i 30 dager. Påmelding til innføringsfasen forventes å ta omtrent 6 til 9 måneder, og da vil Dataovervåkingskomiteen (DMC) gjennomgå dataene for sikkerhet og godkjenne fortsettelsen av påmeldingen. Den andre fasen av påmeldingen forventes å ta omtrent 12 til 15 måneder.

Individuelle forsøkspersoner forventes å bli registrert i den kliniske undersøkelsen i omtrent 37 måneder. Den totale varigheten av denne kliniske undersøkelsen er estimert til å være omtrent 60 måneder.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

90

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Orange County
        • Ta kontakt med:
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94301
      • San Diego, California, Forente stater, 92037
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32827
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
    • Massachusetts
    • Michigan
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Rekruttering
        • Columbia University Irving Medical Center/NewYork Presbyterian Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Philadelphia
        • Ta kontakt med:
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22903
        • Rekruttering
        • University of Virginia
        • Ta kontakt med:
          • Chelsea Masterson
        • Ta kontakt med:
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23510
        • Rekruttering
        • Childrens Hospital of the King's Daughters
        • Ta kontakt med:
  • Polen
  • Spania
      • Madrid, Spania
      • Valencia, Spania, 46026
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario y Politecnico la Fe de Valencia
        • Ta kontakt med:
  • Storbritannia
      • Sheffield, Storbritannia
        • Rekruttering
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
        • Ta kontakt med:
  • Tyskland

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Emnet er 3 år eller eldre
  2. Person diagnostisert med SMA som er kandidater for Spinraza-behandling som angitt på etiketten

  3. Person som er motstandsdyktig mot lumbalpunksjon (LP), der motstand er definert som:

    1. Personer med luftveisproblemer eller andre komorbiditeter som har økt risiko for komplikasjoner på grunn av behovet for gjentatt anestesi og avbildningsstrålingseksponering for trygt å utføre LP; eller
    2. Forsøkspersoner som den behandlende legen bestemmer implantasjon av ThecaFlex DRx™-systemet for er ellers i pasientens beste interesse
  4. Forsøkspersonen har blitt foreskrevet nusinersen via kronisk intratekal bolusadministrasjon i henhold til legemiddelmerkingen og tilgang til første port til ThecaFlex DRx-systemet er planlagt innen 2 uker etter implantasjon
  5. Forsøkspersonen kan, etter etterforskers skjønn, gjennomgå en perkutan eller åpen kirurgisk prosedyre for indeksport og kateterimplantasjon der minst 7 cm av ThecaFlex DRx-systemkateteret vil bli plassert intratekalt
  6. Subjektet (eller subjektets juridisk autoriserte representant) er villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke; og
  7. Forsøksperson og forelder/omsorgsperson er i stand til og villig til å fullføre alle kliniske undersøkelsesprosedyrer, målinger og besøk.

Ekskluderingskriterier:

  1. Personen oppfyller noen av kontraindikasjonene for bruk av ThecaFlex DRx™-systemet som beskrevet i bruksanvisningen for ThecaFlex DRx™-systemet
  2. Tilstedeværelse eller historie av (< 6 måneder før prosedyren): en implantert mikroinfusjonspumpe, intratekalt kateter eller andre intratekale legemiddelleveringsenheter/komponenter, eller implantert shunt for drenering av cerebrospinalvæske (CSF), eller reservoar i CSF-rommet ( merk: ethvert ThecaFlex-port og katetersystem må ikke plasseres på samme sted som en tidligere innlagt port og kateter)
  3. Personen er gravid eller ammer eller planlegger å bli gravid i løpet av den kliniske undersøkelsen

  4. Enhver tilstand eller hendelse som etter etterforskerens mening kan ha en negativ innvirkning på sikkerheten og effektiv implantasjon og bruk av ThecaFlex DRx™-systemet eller forvirre den kliniske undersøkelsen, inkludert:

    1. Alvorlig strukturell hindring som kan forhindre sikker implantasjon av kateteret og porten
    2. Større medisinske hendelser innen 60 dager før screening; eller
    3. Relevante operasjoner (f.eks. hode og nakke, rygg osv.) innen 60 dager før screening eller planlagt under varigheten av den kliniske undersøkelsen
    4. Plassopptakende lesjon med masseeffekt
    5. Bakre fossamasse
    6. Arnold-Chiari misdannelse
    7. Koagulasjonsavvik og/eller trombocytopeni
    8. Utilstrekkelig eller utilstrekkelig hud eller underliggende fett for tilstrekkelig å beskytte porten eller nok overflateareal til å la huden lukke seg trygt
  5. Emnet er kontraindisert for administrering av nusinersen i henhold til godkjent merking
  6. Historie om intratekal granulomdannelse
  7. Anamnese med bakteriell meningitt eller aseptisk meningitt innen 6 måneder etter screening
  8. Historie med svulster eller andre ryggradsavvik dokumentert ved magnetisk resonansavbildning (MRI) eller computertomografi (CT) som ville forstyrre kateterimplantasjonsprosedyrene eller CSF-sirkulasjonen
  9. Historie om hydrocephalus
  10. Diagnostisert annen degenerativ muskelsykdom enn SMA
  11. Anamnese med depresjon, kognitiv svikt eller et annet psyko-atferdsproblem som etter etterforskerens mening kan utelukke sikker deltakelse i den kliniske undersøkelsen og
  12. Alvorlig medisinsk tilstand som etter utrederens mening kan føre til redusert forventet levealder utover 12 måneder.
  13. Forsøkspersonen er involvert i en annen studie med unntak av undersøkelsesutstyr.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: ThecaFlex DRx port- og katetersystem
Forsøkspersoner som oppfyller alle inkluderingene og ingen av eksklusjonene vil være kvalifisert til å motta ThecaFlex DRx port- og katetersystem.
Enhet: ThecaFlex DRx-systemet
ThecaFlex DRx™-systemet består av et implanterbart intratekalt kateter og en implanterbar subkutan port, designet spesielt for å møte implantasjon, cerebrospinalvæske (CSF) aspirasjon og intratekal levering og doseringsbehov til pasienter (i alderen ≥ 3 år) som krever gjentatt/på. - går intermitterende kronisk bolus intratekal behandling for livstruende, svekkende sentralnervesystem (CNS) lidelser som er utelukket fra lumbalpunksjon (LP) på grunn av komplekse ryggradstilstander, eller som er resistente mot LP for terapiadministrering eller CSF-aspirasjon.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andelen forsøkspersoner med vellykket implantasjon av ThecaFlex DRx™-porten og kateteret
Tidsramme: 12 måneder
Det primære resultatet måler andelen pasienter med vellykket implantasjon av ThecaFlex DRx™ port- og katetersystem som er i stand til å motta vellykket intratekal terapiinfusjon(er).
12 måneder
Andelen forsøkspersoner med vellykket intratekal terapiinfusjon(er) gjennom 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andel forsøkspersoner med redusert anestesi og stråleeksponering sammenlignet med gjentatt LP for nusinersen-infusjon hos SMA-fag.
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Forekomst av utstyrsrelaterte bivirkninger (AE)/komplikasjoner gjennom 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Forekomst av prosedyrekomplikasjoner gjennom 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Forekomst av nusinersen-relaterte bivirkninger
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Gjennomsnittlig varighet av strålingseksponering fra implantat til 12 måneders oppfølging
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alcyone Therapeutics, Inc

Samarbeidspartnere

Biogen

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

27. november 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. april 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. juli 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. mai 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. mai 2023

Først lagt ut (Faktiske)

19. mai 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • QT-0179

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Ja

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere