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中国の非定型溶血性尿毒症症候群（aHUS）の小児および成人参加者に対するエクリズマブ (Soliris)

2025年12月5日 更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.

補体阻害剤治療におけるエクリズマブの有効性、安全性、薬物動態、薬力学、免疫原性を評価する前向き単群多施設研究 - 中国の非定型溶血性尿毒症症候群（aHUS）の未治療の小児および成人参加者

これは、中国の非定型溶血性尿毒症症候群（aHUS）の参加者におけるエクリズマブの有効性と安全性を評価するための第3b相、非盲検、単群、多施設共同研究である。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、中国のaHUS患者におけるエクリズマブの有効性と安全性を評価するための第3b相、非盲検、単群、多施設共同研究である。 この研究は、体重が5kg以上で、これまでに補体阻害剤による治療を受けていない、あらゆる年齢の参加者を対象に実施されます。 この研究は、最長 7 日間のスクリーニング期間と 26 週間の治療期間で構成されます。 8週間の安全性フォローアップ電話は、研究中にエクリズマブ治療を中止した参加者、または研究治療完了後にエクリズマブへの継続的なアクセスを受けられない参加者にのみ必要となります。 中国の適格な参加者約 25 名が登録されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

25

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • 中国
      • Beijing、中国、100034
        • Research Site
      • Beijing、中国、100045
        • Research Site
      • Changsha、中国、410007
        • Research Site
      • Qingdao、中国、110016
        • Research Site
      • Taiyuan、中国、030012
        • Research Site
      • Wuhan、中国、430030
        • Research Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 体重5kg以上の年齢問わず
  2. 補体治療歴はなく、TMA の証拠がある。
  3. 腎移植前のaHUSの病歴、または免疫抑制療法を変更してから少なくとも4日後の持続的なTMAの証拠。
  4. 産後にTMAを発症した参加者のうち、出産日から3日以上にわたってTMAの兆候が持続している
  5. ワクチン製造業者が指定した有効期間内にまだワクチン接種を行っていない場合、すべての参加者は髄膜炎菌に対するワクチン接種を受けなければなりません。
  6. 18 歳未満の参加者は、地域のワクチン接種スケジュール ガイドラインに従って、インフルエンザ菌 b 型 (Hib) および肺炎球菌に対するワクチン接種を受けていなければなりません。
  7. TMAを引き起こすことが知られている薬剤による治療を受けている参加者において、除外された薬剤を変更してから少なくとも4日後にTMAの持続的な証拠が見られる

除外基準:

  1. 既知の家族性または後天性ADAMTS13欠損症（活性<5%）。
  2. 現地のガイドラインで実証されている ST-HUS。
  3. 直接クームズ試験陽性。これは、aHUS が原因ではない臨床的に重大な免疫介在性溶血を示します。
  4. HIV感染症および/または未解決の髄膜炎菌性疾患
  5. 進行中の敗血症、および/または活動性かつ未治療の全身感染症の存在または疑い
  6. -スクリーニング開始前6か月以内の臓器移植歴、および/または骨髄移植/造血幹細胞移植。
  7. 腎移植を受けた参加者では、移植後 4 週間以内に急性腎機能障害があり、急性抗体媒介拒絶反応の診断と一致しました。
  8. 腎移植を受けていない参加者のうち、aHUS 以外の腎疾患の病歴がある
  9. 薬物曝露に関連したHUS、および/またはビタミンB12欠乏および/またはコバラミンC代謝の既知の遺伝的欠陥に関連したHUSが特定された。
  10. -スクリーニング後5年以内の悪性腫瘍の病歴。
  11. 既知の全身性硬化症（強皮症）、全身性エリテマトーデス、または抗リン脂質抗体陽性または症候群。
  12. 慢性透析。
  13. 補体阻害剤の以前の使用。
  14. -スクリーニング開始前7日以内のトラネキサム酸の使用。
  15. その他の免疫抑制療法。
  16. スクリーニング開始前8週間以内に慢性免疫グロブリン静注（IVIg）を受けている。
  17. スクリーニング前の7日以内に昇圧剤または強心剤の投与を受けた。
  18. 以前または現在補体阻害剤で治療を受けている。
  19. 別の介入治療研究に参加したか、実験的治療を使用したことがある。
  20. エクリズマブの賦形剤に対する過敏症。
  21. 妊娠中または授乳中。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：エクリズマブ
参加者は単回用量バイアルでエクリズマブを受け取ります。
薬：エクリズマブ
エクリズマブの体重に基づく用量は、導入用量として静脈内投与され、その後体重に応じて8日目、15日目、または29日目に維持用量が投与されます。その後は体重に応じて 2 週間または 3 週間ごとに行います。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
完全血栓性微小血管症（TMA）反応を示した参加者の割合
時間枠：最長26週まで

完全なTMA反応の基準は以下の通りです：

  1. 血小板数の正常化（血小板数が150000/マイクロリットル（μL）以上と定義）。
  2. 乳酸脱水素酵素（LDH）の正常化（LDHが正常上限値[ULN]以下と定義）。
  3. 血清クレアチニンのベースラインからの25％以上の改善。
最長26週まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象（AE）を経験した参加者数
時間枠：最大34週間

AE（有害事象）は、医薬品を投与された被験者または臨床試験参加者に発生した、必ずしもこの治療との因果関係があるとは限らない、好ましくない医学的現象と定義されました。

重篤なAE（SAE）は、以下のいずれかの結果をもたらす、あらゆる好ましくない医学的現象と定義されました：

  • 死亡
  • 生命を脅かす状態
  • 入院または既存の入院期間の延長を必要とする状態
  • 永続的な障害／能力喪失をもたらす状態
  • 先天性異常／出生異常
  • 重要な医学的出来事

因果関係に関わらず、すべての重篤な有害事象およびその他の有害事象（非重篤）の要約は、「有害事象」セクションに記載されています。
最大34週間
エクリズマブの平均血清濃度
時間枠：投与前および投与後：1日目、8日目、29日目、85日目、141日目；投与前：183日目
投与前および投与後：1日目、8日目、29日目、85日目、141日目；投与前：183日目
ベースラインからの血清遊離補体5（C5）の変化
時間枠：ベースライン（Day 1 投与前）から Day 1、Day 8、Day 29、Day 85、Day 141（投与前および投与後）および Day 183 投与前
ベースライン（Day 1 投与前）から Day 1、Day 8、Day 29、Day 85、Day 141（投与前および投与後）および Day 183 投与前
血清総C5のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（Day 1投与前）からDay 1、8、29、85、141（投与前および投与後）およびDay 183投与前
ベースライン（Day 1投与前）からDay 1、8、29、85、141（投与前および投与後）およびDay 183投与前
抗薬物抗体（ADA）反応を有する参加者数
時間枠：最大26週まで
ADA応答は、研究期間中にいつでも陽性のADAサンプルが検出された場合と定義されました。
最大26週まで
TMA反応完了までの時間
時間枠：最長26週間

TMA完全応答までの時間は、最初の投与からTMA完全応答のすべての基準が満たされた最初の時点までの時間として定義されました。

TMA完全応答の基準は以下の通りです：

  1. 血小板数の正常化（血小板数 ≥ 150000/ulと定義）。
  2. LDHの正常化（LDH ≤ ULNと定義）。
  3. 血清クレアチニンのベースラインからの改善率 ≥ 25%。

応答がなかった参加者は、解析実施時の最終来院日または研究中止日に打ち切りとされました。
最長26週間
各時点における透析継続または中止の参加者割合
時間枠：ベースライン、および22日、43日、71日、99日、113日、127日、155日、183日目
特定の時点で、その時点の5日前より前に透析を受けていなかった場合、参加者は「オフ」透析と見なされました。 特定の時点で、その時点までの5日以内に透析を受けていた場合、参加者は「オン」透析と見なされました。
ベースライン、および22日、43日、71日、99日、113日、127日、155日、183日目
各スケジュール訪問時における推算糸球体濾過量(eGFR)のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、22日目、43日目、71日目、99日目、113日目、127日目、155日目および183日目
体表面積1.73平方メートルあたりの1分間のミリリットルで表されます。
ベースライン、22日目、43日目、71日目、99日目、113日目、127日目、155日目および183日目
ベースラインと比較した各スケジュール訪問時における「改善」、「安定」、「悪化」と分類される慢性腎臓病（CKD）ステージシフトを有する参加者の割合
時間枠：ベースラインから22日目、43日目、71日目、99日目、113日目、127日目、155日目、183日目

CKDステージは、米国腎臓財団の慢性腎臓病ステージに基づいて分類され、ステージ5が最も重症な疾患を表し、ステージ1が最も軽症な疾患を表します。

「改善」には、改善の余地がないため、ベースライン時にステージ1であった参加者は含まれていません。「悪化」には、悪化の余地がないため、ベースライン時にステージ5であった参加者は含まれていません。
ベースラインから22日目、43日目、71日目、99日目、113日目、127日目、155日目、183日目
血小板のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、22日目、43日目、71日目、99日目、113日目、127日目、155日目、および183日目
血小板輸血の日から輸血後3日目までに得られた血小板値は、すべての分析から除外されます。
ベースライン、22日目、43日目、71日目、99日目、113日目、127日目、155日目、および183日目
ベースラインからのLDH変化
時間枠：ベースライン、22日目、43日目、71日目、99日目、113日目、127日目、155日目、183日目
ベースライン、22日目、43日目、71日目、99日目、113日目、127日目、155日目、183日目
ベースラインからのヘモグロビン変化
時間枠：ベースライン、22日目、43日目、71日目、99日目、113日目、127日目、155日目、183日目
輸血（全血または濃厚赤血球）の施行日から輸血後7日目までに得られたヘモグロビン値は、すべての解析から除外されます。
ベースライン、22日目、43日目、71日目、99日目、113日目、127日目、155日目、183日目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

協力者

AstraZeneca

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年7月14日

一次修了 (実際)

2025年5月7日

研究の完了 (実際)

2025年5月7日

試験登録日

最初に提出

2023年5月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年5月17日

最初の投稿 (実際)

2023年5月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年12月8日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年12月5日

最終確認日

2025年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • D7413C00001
  • 2025-000162-29 (EudraCT番号)
  • ECU-aHUS-302 (その他の識別子：Alexion)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

資格のある研究者は、リクエスト ポータルを通じて、アストラゼネカ グループ企業がスポンサーとなっている臨床試験からの匿名化された個々の患者レベルのデータへのアクセスをリクエストできます。

すべてのリクエストは、AZ 開示義務に従って評価されます。

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure。 はい、AZ が IPD のリクエストを受け入れていることを示しますが、これはすべてのリクエストが共有されることを意味するわけではありません。

IPD 共有時間枠

アストラゼネカは、EFPIA 製薬データ共有原則に対する約束に従って、データの可用性を満たしているか、それを超えています。 当社のタイムラインの詳細については、https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure で当社の開示義務を参照してください。

IPD 共有アクセス基準

リクエストが承認されると、アストラゼネカは、承認されたスポンサー付きツールで匿名化された個々の患者レベルのデータへのアクセスを提供します。 要求された情報にアクセスする前に、署名済みのデータ共有契約 (データアクセス者に対する交渉不可能な契約) を締結する必要があります。 さらに、アクセスするには、すべてのユーザーが SAS MSE の利用規約に同意する必要があります。 詳細については、https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure で開示声明をご覧ください。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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