Éculizumab chez les participants pédiatriques et adultes atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) en Chine (Soliris)
24 avril 2024 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Étude prospective multicentrique à un seul bras pour évaluer l'efficacité, l'innocuité, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l'immunogénicité de l'éculizumab chez les participants pédiatriques et adultes n'ayant jamais reçu de traitement par un inhibiteur du complément atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) en Chine
Il s'agit d'une étude de phase 3b, ouverte, à un seul bras et multicentrique visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'eculizumab chez des participants atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) en Chine.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude de phase 3b, ouverte, à un seul bras et multicentrique visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'eculizumab chez les participants atteints du SHUa en Chine.
L'étude sera menée chez des participants de tout âge qui pèsent ≥ 5 kg et qui n'ont pas été traités auparavant avec des inhibiteurs du complément.
L'étude consiste en une période de dépistage de 7 jours maximum et une période de traitement de 26 semaines.
Un appel téléphonique de suivi de la sécurité de 8 semaines sera requis uniquement pour les participants qui interrompent le traitement par l'éculizumab pendant l'étude ou pour les participants qui ne recevront pas un accès continu à l'éculizumab après avoir terminé le traitement de l'étude.
Environ 25 participants éligibles en Chine seront inscrits.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
25
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- Numéro de téléphone: 1-855-752-2356
- E-mail: clinicaltrials@alexion.com
Lieux d'étude
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Beijing, Chine, 100034
- Recrutement
- Research Site
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Beijing, Chine, 100045
- Recrutement
- Research Site
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Changsha, Chine, 410007
- Recrutement
- Research Site
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Chengdu, Chine, 610041
- Recrutement
- Research Site
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Guangzhou, Chine, 510062
- Recrutement
- Research Site
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Nanchang, Chine, 330006
- Recrutement
- Research Site
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Nanjing, Chine, 210002
- Recrutement
- Research Site
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Qingdao, Chine, 110016
- Recrutement
- Research Site
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Shenzhen, Chine, 518036
- Recrutement
- Research Site
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Suzhou, Chine, 215002
- Recrutement
- Research Site
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Taiyuan, Chine, 030012
- Recrutement
- Research Site
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Wuhan, Chine, 430030
- Recrutement
- Research Site
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Yantai, Chine, 264000
- Recrutement
- Research Site
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Zhengzhou, Chine, 450052
- Recrutement
- Research Site
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Zhengzhou, Chine, 450018
- Recrutement
- Research Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Tout âge pesant ≥ 5 kg
- Complétez le traitement naïf avec des preuves de MAT.
- Antécédents de SHUa avant la greffe de rein ou preuve persistante de MAT au moins 4 jours après la modification du régime immunosuppresseur.
- Parmi les participants présentant une apparition de MAT après l'accouchement, des preuves persistantes de MAT pendant > 3 jours après le jour de l'accouchement
- Tous les participants doivent être vaccinés contre N meningitidis s'ils ne sont pas déjà vaccinés pendant la période de couverture active spécifiée par le fabricant du vaccin.
- Les participants de moins de 18 ans doivent avoir été vaccinés contre Haemophilus influenzae de type b (Hib) et Streptococcus pneumoniae conformément aux directives locales du calendrier de vaccination.
- Chez les participants recevant un traitement avec des médicaments connus pour causer la MAT, preuve persistante de MAT au moins 4 jours après la modification du médicament exclu
Critère d'exclusion:
- Déficit familial ou acquis en ADAMTS13 connu (activité < 5%).
- ST-HUS tel que démontré par les directives locales.
- Test de Coombs direct positif indiquant une hémolyse à médiation immunitaire cliniquement significative non due au SHUa.
- Infection à VIH et/ou méningococcie non résolue
- Septicémie en cours, et/ou présence ou suspicion d'infection systémique active et non traitée
- Antécédents de transplantation d'organe et / ou greffe de moelle osseuse / greffe de cellules souches hématopoïétiques dans les 6 mois précédant le début du dépistage.
- Parmi les participants ayant subi une greffe de rein, dysfonctionnement rénal aigu dans les 4 semaines suivant la greffe compatible avec le diagnostic de rejet aigu médié par les anticorps.
- Parmi les participants sans greffe de rein, antécédents de maladie rénale autre que le SHUa
- SHU identifié lié à l'exposition au médicament, et/ou SHU lié à une carence en vitamine B12 et/ou à des anomalies génétiques connues du métabolisme de la cobalamine C.
- Antécédents de malignité dans les 5 ans suivant le dépistage.
- Sclérodermie systémique connue (sclérodermie), lupus érythémateux disséminé ou positivité ou syndrome des anticorps antiphospholipides.
- Dialyse chronique.
- Utilisation antérieure d'inhibiteurs du complément.
- Utilisation d'acide tranexamique dans les 7 jours précédant le début du dépistage.
- Autres thérapies immunosuppressives.
- Recevoir des immunoglobulines intraveineuses chroniques (IVIg) dans les 8 semaines précédant le début du dépistage.
- A reçu des vasopresseurs ou des inotropes dans les 7 jours précédant le dépistage.
- Précédemment ou actuellement traité avec un inhibiteur du complément.
- A participé à une autre étude de traitement interventionnel ou utilisé une thérapie expérimentale.
- Hypersensibilité à l'un des excipients de l'éculizumab.
- Enceinte ou allaitante.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Éculizumab
Les participants recevront Eculizumab dans un flacon à dose unique.
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Les doses d'éculizumab en fonction du poids seront administrées par voie intraveineuse sous forme de dose d'induction suivie d'une dose d'entretien au jour 8, 15 ou 29, selon le poids ; puis toutes les 2 ou 3 semaines, selon le poids.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants considérés comme répondants complets à la microangiopathie thrombotique (MAT)
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 26
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Évaluer l'efficacité de l'eculizumab dans le traitement des participants atteints du SHUa
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Ligne de base jusqu'à la semaine 26
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (TEAE) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 26
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Caractériser l'innocuité et la tolérabilité de l'éculizumab chez les participants atteints du SHUa
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Ligne de base jusqu'à la semaine 26
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Pharmacocinétique (PK) : Concentration sérique d'éculizumab
Délai: Au départ jusqu'à la semaine 26 (avant et après l'administration)
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Caractériser la pharmacocinétique de l'éculizumab chez les participants atteints du SHUa
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Au départ jusqu'à la semaine 26 (avant et après l'administration)
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Changement par rapport à la ligne de base de la concentration de sérum libre et de complément total 5 (C5) à la semaine 26
Délai: Au départ jusqu'à la semaine 26 (avant et après l'administration)
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Caractériser la pharmacodynamique de l'éculizumab chez les participants atteints du SHUa
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Au départ jusqu'à la semaine 26 (avant et après l'administration)
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Nombre de participants avec des anticorps anti-médicament (ADA) et des anticorps neutralisants (NAb) positifs contre l'éculizumab
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 26
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Caractériser l'immunogénicité de l'éculizumab chez les participants atteints du SHUa
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Ligne de base jusqu'à la semaine 26
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Temps nécessaire pour répondre à la TMA
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 26
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Caractériser l'immunogénicité de l'éculizumab chez les participants atteints du SHUa
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Ligne de base jusqu'à la semaine 26
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Nombre de participants nécessitant une dialyse
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 26
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Évaluer l'efficacité de l'éculizumab
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Ligne de base jusqu'à la semaine 26
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Nombre de participants classés comme améliorés, stables (aucun changement) ou aggravés selon la classification du stade de l'insuffisance rénale chronique (IRC)
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 26
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Évaluer l'efficacité de l'éculizumab
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Ligne de base jusqu'à la semaine 26
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Nombre de participants ayant observé la valeur et le changement par rapport au départ des paramètres hématologiques (plaquettes, LDH, hémoglobine) lors des visites
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 26
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Évaluer l'efficacité de l'éculizumab
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Ligne de base jusqu'à la semaine 26
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Nombre de participants Augmentation de l'hémoglobine ≥ 20 g/L
Délai: ligne de base jusqu'à la semaine 26
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Évaluer l'efficacité de l'éculizumab
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ligne de base jusqu'à la semaine 26
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Nombre de participants Changements par rapport au départ dans les signes vitaux et les paramètres de laboratoire lors des visites programmées
Délai: ligne de base jusqu'à la semaine 26
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Caractériser le profil de sécurité de l'éculizumab par des mesures de sécurité supplémentaires
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ligne de base jusqu'à la semaine 26
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
14 juillet 2023
Achèvement primaire (Estimé)
31 mars 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
31 mars 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
17 mai 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
17 mai 2023
Première publication (Réel)
25 mai 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
25 avril 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
24 avril 2024
Dernière vérification
1 avril 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies rénales
- Maladies urologiques
- Maladies hématologiques
- Anémie
- Thrombocytopénie
- Troubles des plaquettes sanguines
- Anémie, hémolytique
- Microangiopathies thrombotiques
- Urémie
- Maladies urogénitales féminines
- Maladies urogénitales féminines et complications de la grossesse
- Maladies urogénitales
- Maladies urogénitales masculines
- Cytopénie
- Hémolyse
- Syndrome hémolytique urémique
- Syndrome hémolytique et urémique atypique
- Effets physiologiques des médicaments
- Agents immunosuppresseurs
- Facteurs immunologiques
- Compléter les agents inactivants
- Éculizumab
Autres numéros d'identification d'étude
- D7413C00001
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données anonymisées individuelles des patients du groupe d'entreprises AstraZeneca parrainé par des essais cliniques via le portail de demande.
Toutes les demandes seront évaluées conformément à l'engagement de divulgation AZ :
https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Oui, indique qu'AZ accepte les demandes d'IPD, mais cela ne signifie pas que toutes les demandes seront partagées.
Délai de partage IPD
AstraZeneca respectera ou dépassera la disponibilité des données conformément aux engagements pris envers les principes de partage des données de l'EFPIA Pharma.
Pour plus de détails sur nos délais, veuillez vous référer à notre engagement de divulgation à https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
Critères d'accès au partage IPD
Lorsqu'une demande a été approuvée, AstraZeneca fournira l'accès aux données individuelles anonymisées au niveau du patient dans un outil sponsorisé approuvé .
Un accord de partage de données signé (contrat non négociable pour les accesseurs de données) doit être en place avant d'accéder aux informations demandées.
De plus, tous les utilisateurs devront accepter les termes et conditions du SAS MSE pour y accéder.
Pour plus de détails, veuillez consulter les déclarations de divulgation à l'adresse https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
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