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Éculizumab chez les participants pédiatriques et adultes atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) en Chine (Soliris)

5 décembre 2025 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Étude prospective multicentrique à un seul bras pour évaluer l'efficacité, l'innocuité, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l'immunogénicité de l'éculizumab chez les participants pédiatriques et adultes n'ayant jamais reçu de traitement par un inhibiteur du complément atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) en Chine

Il s'agit d'une étude de phase 3b, ouverte, à un seul bras et multicentrique visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'eculizumab chez des participants atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) en Chine.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de phase 3b, ouverte, à un seul bras et multicentrique visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'eculizumab chez les participants atteints du SHUa en Chine. L'étude sera menée chez des participants de tout âge qui pèsent ≥ 5 kg et qui n'ont pas été traités auparavant avec des inhibiteurs du complément. L'étude consiste en une période de dépistage de 7 jours maximum et une période de traitement de 26 semaines. Un appel téléphonique de suivi de la sécurité de 8 semaines sera requis uniquement pour les participants qui interrompent le traitement par l'éculizumab pendant l'étude ou pour les participants qui ne recevront pas un accès continu à l'éculizumab après avoir terminé le traitement de l'étude. Environ 25 participants éligibles en Chine seront inscrits.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

25

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
      • Beijing, Chine, 100034
        • Research Site
      • Beijing, Chine, 100045
        • Research Site
      • Changsha, Chine, 410007
        • Research Site
      • Qingdao, Chine, 110016
        • Research Site
      • Taiyuan, Chine, 030012
        • Research Site
      • Wuhan, Chine, 430030
        • Research Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Tout âge pesant ≥ 5 kg
  2. Complétez le traitement naïf avec des preuves de MAT.
  3. Antécédents de SHUa avant la greffe de rein ou preuve persistante de MAT au moins 4 jours après la modification du régime immunosuppresseur.
  4. Parmi les participants présentant une apparition de MAT après l'accouchement, des preuves persistantes de MAT pendant > 3 jours après le jour de l'accouchement
  5. Tous les participants doivent être vaccinés contre N meningitidis s'ils ne sont pas déjà vaccinés pendant la période de couverture active spécifiée par le fabricant du vaccin.
  6. Les participants de moins de 18 ans doivent avoir été vaccinés contre Haemophilus influenzae de type b (Hib) et Streptococcus pneumoniae conformément aux directives locales du calendrier de vaccination.
  7. Chez les participants recevant un traitement avec des médicaments connus pour causer la MAT, preuve persistante de MAT au moins 4 jours après la modification du médicament exclu

Critère d'exclusion:

  1. Déficit familial ou acquis en ADAMTS13 connu (activité < 5%).
  2. ST-HUS tel que démontré par les directives locales.
  3. Test de Coombs direct positif indiquant une hémolyse à médiation immunitaire cliniquement significative non due au SHUa.
  4. Infection à VIH et/ou méningococcie non résolue
  5. Septicémie en cours, et/ou présence ou suspicion d'infection systémique active et non traitée
  6. Antécédents de transplantation d'organe et / ou greffe de moelle osseuse / greffe de cellules souches hématopoïétiques dans les 6 mois précédant le début du dépistage.
  7. Parmi les participants ayant subi une greffe de rein, dysfonctionnement rénal aigu dans les 4 semaines suivant la greffe compatible avec le diagnostic de rejet aigu médié par les anticorps.
  8. Parmi les participants sans greffe de rein, antécédents de maladie rénale autre que le SHUa
  9. SHU identifié lié à l'exposition au médicament, et/ou SHU lié à une carence en vitamine B12 et/ou à des anomalies génétiques connues du métabolisme de la cobalamine C.
  10. Antécédents de malignité dans les 5 ans suivant le dépistage.
  11. Sclérodermie systémique connue (sclérodermie), lupus érythémateux disséminé ou positivité ou syndrome des anticorps antiphospholipides.
  12. Dialyse chronique.
  13. Utilisation antérieure d'inhibiteurs du complément.
  14. Utilisation d'acide tranexamique dans les 7 jours précédant le début du dépistage.
  15. Autres thérapies immunosuppressives.
  16. Recevoir des immunoglobulines intraveineuses chroniques (IVIg) dans les 8 semaines précédant le début du dépistage.
  17. A reçu des vasopresseurs ou des inotropes dans les 7 jours précédant le dépistage.
  18. Précédemment ou actuellement traité avec un inhibiteur du complément.
  19. A participé à une autre étude de traitement interventionnel ou utilisé une thérapie expérimentale.
  20. Hypersensibilité à l'un des excipients de l'éculizumab.
  21. Enceinte ou allaitante.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Éculizumab
Les participants recevront Eculizumab dans un flacon à dose unique.
Médicament: Éculizumab
Les doses d'éculizumab en fonction du poids seront administrées par voie intraveineuse sous forme de dose d'induction suivie d'une dose d'entretien au jour 8, 15 ou 29, selon le poids ; puis toutes les 2 ou 3 semaines, selon le poids.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants avec une réponse complète de microangiopathie thrombotique (TMA)
Délai: Jusqu'à la semaine 26

Les critères pour une réponse TMA complète étaient :

  1. Normalisation de la numération plaquettaire (définie comme une numération plaquettaire ≥ 150 000/microlitre (μl)).
  2. Normalisation de la lactate déshydrogénase (LDH, définie comme LDH ≤ limite supérieure de la normale [LSN]).
  3. ≥ 25 % d'amélioration de la créatinine sérique par rapport à la valeur initiale.
Jusqu'à la semaine 26

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants ayant présenté un événement indésirable (EI)
Délai: Jusqu'à la semaine 34

Un événement indésirable (EI) était défini comme toute manifestation médicale fâcheuse survenant chez un participant ou un participant à une investigation clinique ayant reçu un produit pharmaceutique et qui n'avait pas nécessairement de relation de causalité avec ce traitement.

Un événement indésirable grave (EIG) était défini comme toute manifestation médicale fâcheuse qui, à n'importe quelle dose :

  • a entraîné la mort,
  • était potentiellement mortelle,
  • a nécessité une hospitalisation ou une prolongation d'hospitalisation existante,
  • a entraîné une incapacité persistante,
  • était une anomalie congénitale/malformation congénitale, ou
  • était un événement médical important.

Un résumé de tous les événements indésirables graves et autres événements indésirables (non graves) indépendamment de la causalité se trouve dans la section « Événements indésirables ».
Jusqu'à la semaine 34
Concentration sérique moyenne de l'éculizumab
Délai: Pré-dose et post-dose aux jours 1, 8, 29, 85 et 141 ; Pré-dose au jour 183
Pré-dose et post-dose aux jours 1, 8, 29, 85 et 141 ; Pré-dose au jour 183
Variation par rapport à la valeur initiale de la fraction libre du complément 5 (C5) sérique
Délai: De la ligne de base (Jour 1 avant la dose) aux Jours 1, 8, 29, 85 et 141 (avant et après la dose) et avant la dose au Jour 183
De la ligne de base (Jour 1 avant la dose) aux Jours 1, 8, 29, 85 et 141 (avant et après la dose) et avant la dose au Jour 183
Variation par rapport au niveau basal du C5 sérique total
Délai: De la ligne de base (Jour 1 avant la dose) aux Jours 1, 8, 29, 85 et 141 (avant et après la dose) et avant la dose au Jour 183
De la ligne de base (Jour 1 avant la dose) aux Jours 1, 8, 29, 85 et 141 (avant et après la dose) et avant la dose au Jour 183
Nombre de participants avec une réponse d'anticorps anti-médicament (ADA)
Délai: Jusqu'à la semaine 26
Une réponse ADA était définie comme un échantillon ADA positif à tout moment au cours de l'étude.
Jusqu'à la semaine 26
Délai d'achèvement de la réponse TMA
Délai: Jusqu'à la semaine 26

Le temps nécessaire pour obtenir une réponse complète de TMA a été défini comme le temps écoulé entre la première perfusion et le premier moment où tous les critères de réponse complète de TMA ont été satisfaits.

Les critères pour une réponse complète de TMA étaient :

  1. Normalisation de la numération plaquettaire (définie comme une numération plaquettaire ≥ 150000/µl).
  2. Normalisation de la LDH, définie comme une LDH ≤ LSN.
  3. Amélioration ≥ 25 % de la créatinine sérique par rapport à la valeur initiale.

Les participants qui n'ont pas présenté de réponse ont été censurés à la date de la dernière visite ou à l'arrêt de l'étude au moment où l'analyse a été effectuée.
Jusqu'à la semaine 26
Proportion de participants sous dialyse ou non à chaque point temporel
Délai: Base et jours 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 et 183
Les participants étaient considérés comme « sans » dialyse à un moment spécifique s'ils n'avaient pas eu besoin de dialyse pendant plus de 5 jours avant ce moment. Les participants étaient considérés comme « sous » dialyse à un moment spécifique s'ils n'avaient pas eu besoin de dialyse pendant 5 jours ou moins avant ce moment.
Base et jours 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 et 183
Variation par rapport au niveau de base du débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) à chaque visite programmée
Délai: Baseline, jours 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 et 183
Exprimé en millilitres par minute par 1,73 mètre carré de surface corporelle.
Baseline, jours 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 et 183
Proportion de participants avec un changement de stade de maladie rénale chronique (MRC) classé comme « amélioré », « stable » ou « aggravé » à chaque visite programmée par rapport à la valeur initiale
Délai: De la ligne de base aux jours 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 et 183

Le stade de la MRC a été classé selon les stades de la maladie rénale chronique de la National Kidney Foundation, où le stade 5 représente la maladie la plus sévère et le stade 1 la moins sévère.

« Amélioré » exclut les participants au stade 1 au départ car il n'y avait pas de possibilité d'amélioration.
« Aggravé » exclut les participants au stade 5 au départ car il n'y avait pas de possibilité d'aggravation.
De la ligne de base aux jours 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 et 183
Variation par rapport à la valeur initiale des plaquettes
Délai: Baseline, jours 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 et 183
Les valeurs plaquettaires obtenues du jour d'une transfusion de plaquettes jusqu'à 3 jours après la transfusion sont exclues de toute analyse.
Baseline, jours 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 et 183
Changement par rapport à la valeur de base de la LDH
Délai: Baseline, Jours 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 et 183
Baseline, Jours 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 et 183
Variation par rapport à la valeur initiale de l'hémoglobine
Délai: Baseline, Jours 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155, et 183
Les valeurs d'hémoglobine obtenues depuis le jour d'une transfusion sanguine de sang total ou de globules rouges concentrés jusqu'à 7 jours après la transfusion sont exclues de toutes les analyses.
Baseline, Jours 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155, et 183

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Collaborateurs

AstraZeneca

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

14 juillet 2023

Achèvement primaire (Réel)

7 mai 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

7 mai 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 mai 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 mai 2023

Première publication (Réel)

25 mai 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 décembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 décembre 2025

Dernière vérification

1 décembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • D7413C00001
  • 2025-000162-29 (Numéro EudraCT)
  • ECU-aHUS-302 (Autre identifiant: Alexion)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données anonymisées individuelles des patients du groupe d'entreprises AstraZeneca parrainé par des essais cliniques via le portail de demande.

Toutes les demandes seront évaluées conformément à l'engagement de divulgation AZ :

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Oui, indique qu'AZ accepte les demandes d'IPD, mais cela ne signifie pas que toutes les demandes seront partagées.

Délai de partage IPD

AstraZeneca respectera ou dépassera la disponibilité des données conformément aux engagements pris envers les principes de partage des données de l'EFPIA Pharma. Pour plus de détails sur nos délais, veuillez vous référer à notre engagement de divulgation à https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Critères d'accès au partage IPD

Lorsqu'une demande a été approuvée, AstraZeneca fournira l'accès aux données individuelles anonymisées au niveau du patient dans un outil sponsorisé approuvé . Un accord de partage de données signé (contrat non négociable pour les accesseurs de données) doit être en place avant d'accéder aux informations demandées. De plus, tous les utilisateurs devront accepter les termes et conditions du SAS MSE pour y accéder. Pour plus de détails, veuillez consulter les déclarations de divulgation à l'adresse https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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