Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Eculizumab hos pediatriske og voksne deltakere med atypisk hemolytisk uremisk syndrom (aHUS) i Kina (Soliris)

5. desember 2025 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Prospektiv, enarms, multisenterstudie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten, farmakokinetikken, farmakodynamikken og immunogenisiteten til Eculizumab i komplementhemmerbehandling-naive pediatriske og voksne deltakere med atypisk hemolytisk uremisk syndrom (aHUS) i Kina

Dette er en fase 3b, åpen, enkeltarm, multisenterstudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til eculizumab hos deltakere med atypisk hemolytisk uremisk syndrom (aHUS) i Kina.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 3b, åpen, enarms, multisenterstudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til eculizumab hos deltakere med aHUS i Kina. Studien vil bli utført på deltakere i alle aldre som veier ≥ 5 kg og som tidligere ikke har blitt behandlet med komplementhemmere. Studien består av en screeningperiode på opptil 7 dager og en 26 ukers behandlingsperiode. En 8-ukers sikkerhetsoppfølgingstelefon vil kun være nødvendig for deltakere som avbryter eculizumabbehandling under studien eller for deltakere som ikke vil få fortsatt tilgang til eculizumab etter fullført studiebehandling. Omtrent 25 kvalifiserte deltakere i Kina vil bli påmeldt.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

25

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina, 100034
        • Research Site
      • Beijing, Kina, 100045
        • Research Site
      • Changsha, Kina, 410007
        • Research Site
      • Qingdao, Kina, 110016
        • Research Site
      • Taiyuan, Kina, 030012
        • Research Site
      • Wuhan, Kina, 430030
        • Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alle aldre som veier ≥ 5 kg
  2. Kompletter behandling naiv med tegn på TMA.
  3. Historikk med aHUS før nyretransplantasjon, eller vedvarende tegn på TMA minst 4 dager etter modifisering av det immunsuppressive regimet.
  4. Blant deltakere med utbruddet av TMA postpartum, vedvarende tegn på TMA i > 3 dager etter fødselsdagen
  5. Alle deltakere må vaksineres mot N meningitidis hvis de ikke allerede er vaksinert innenfor tidsperioden for aktiv dekning spesifisert av vaksineprodusenten.
  6. Deltakere < 18 år må ha blitt vaksinert mot Haemophilus influenzae type b (Hib) og Streptococcus pneumoniae i henhold til lokale retningslinjer for vaksinasjonsplan.
  7. Hos deltakere som mottar behandling med medisiner kjent for å forårsake TMA, vedvarende tegn på TMA minst 4 dager etter endring av den ekskluderte medisinen

Ekskluderingskriterier:

  1. Kjent familiær eller ervervet ADAMTS13-mangel (aktivitet < 5 %).
  2. ST-HUS som demonstrert av lokale retningslinjer.
  3. Positiv direkte Coombs-test som indikerer en klinisk signifikant immunmediert hemolyse som ikke skyldes aHUS.
  4. HIV-infeksjon og/eller uløst meningokokksykdom
  5. Pågående sepsis, og/eller tilstedeværelse eller mistanke om aktiv og ubehandlet systemisk infeksjon
  6. Organtransplantasjonshistorikk og/eller benmargstransplantasjon/hematopoetisk stamcelletransplantasjon innen 6 måneder før start av screening.
  7. Blant deltakere med en nyretransplantasjon, akutt nyredysfunksjon innen 4 uker etter transplantasjon i samsvar med diagnosen akutt antistoffmediert avstøtning.
  8. Blant deltakere uten nyretransplantasjon, historie med annen nyresykdom enn aHUS
  9. Identifisert legemiddeleksponeringsrelatert HUS, og/eller HUS relatert til vitamin B12-mangel og/eller kjente genetiske defekter ved kobalamin C-metabolisme.
  10. Anamnese med malignitet innen 5 år etter screening.
  11. Kjent systemisk sklerose (sklerodermi), systemisk lupus erythematosus eller antifosfolipid antistoff positivitet eller syndrom.
  12. Kronisk dialyse.
  13. Tidligere bruk av komplementhemmere.
  14. Bruk av traneksaminsyre innen 7 dager før start av screening.
  15. Andre immunsuppressive terapier.
  16. Får kronisk intravenøst ​​immunglobulin (IVIg) innen 8 uker før start av screening.
  17. Mottok vasopressorer eller inotroper innen 7 dager før screening.
  18. Tidligere eller nå behandlet med en komplementhemmer.
  19. Har deltatt i en annen intervensjonsbehandlingsstudie eller brukt noen eksperimentell terapi.
  20. Overfølsomhet overfor ethvert hjelpestoff i eculizumab.
  21. Gravid eller ammende.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Eculizumab
Deltakerne vil få Eculizumab i en enkelt dose hetteglass.
Legemiddel: Eculizumab
Vektbaserte doser av Eculizumab vil bli administrert intravenøst ​​som en induksjonsdose etterfulgt av vedlikeholdsdose på dag 8, 15 eller 29 avhengig av vekt; deretter hver 2. eller 3. uke, avhengig av vekt.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med fullstendig trombotsk mikroangiopati (TMA)-respons
Tidsramme: Opp til uke 26

Kriteriene for fullstendig TMA-respons var:

  1. Normalisering av blodplatelletall (definert som blodplatelletall ≥ 150 000/mikroliter (µl).
  2. Normalisering av laktatdehydrogenase (LDH, definert som LDH ≤ øvre normalgrense [ULN]).
  3. ≥ 25 % forbedring i serumkreatinin fra utgangspunktet.
Opp til uke 26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med en bivirkning (AE)
Tidsramme: Opptil uke 34

En bivirkning ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker eller klinisk undersøkelsesdeltaker som fikk et legemiddel og som ikke nødvendigvis hadde en årsakssammenheng med denne behandlingen.

En alvorlig bivirkning (SAE) ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse som, ved enhver dose:

  • førte til død,
  • var livstruende,
  • krevde innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende innleggelse,
  • førte til varig funksjonshemming/uførhet,
  • var en medfødt misdannelse/fødselsdefekt, eller
  • var en viktig medisinsk hendelse.

En oppsummering av alle alvorlige bivirkninger og andre bivirkninger (ikke-alvorlige) uavhengig av årsakssammenheng finnes i avsnittet 'Bivirkninger'.
Opptil uke 34
Gjennomsnittlig serumkonsentrasjon av Eculizumab
Tidsramme: Før dose og etter dose på dag 1, 8, 29, 85 og 141; før dose på dag 183
Før dose og etter dose på dag 1, 8, 29, 85 og 141; før dose på dag 183
Endring fra baseline i serumfritt komplement 5 (C5)
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1 før dosering) til dag 1, 8, 29, 85 og 141 (før dosering og etter dosering) og før dosering på dag 183
Grunnlinje (dag 1 før dosering) til dag 1, 8, 29, 85 og 141 (før dosering og etter dosering) og før dosering på dag 183
Endring fra baseline i serum total C5
Tidsramme: Utgangspunkt (dag 1 før dosering) til dag 1, 8, 29, 85 og 141 (før dosering og etter dosering) og før dosering på dag 183
Utgangspunkt (dag 1 før dosering) til dag 1, 8, 29, 85 og 141 (før dosering og etter dosering) og før dosering på dag 183
Antall deltakere med et anti-legemiddel-antistoff (ADA)-svar
Tidsramme: Opptil uke 26
En ADA-respons ble definert som en positiv ADA-prøve når som helst under studien.
Opptil uke 26
Tid til fullføring av TMA-respons
Tidsramme: Opptil uke 26

Tiden for fullstendig TMA-respons ble definert som tiden fra første infusjon til det første tidspunktet hvor alle kriterier for fullstendig TMA-respons var oppfylt.

Kriteriene for fullstendig TMA-respons var:

  1. Normalisering av trombocyttall (definert som trombocyttall ≥ 150 000/μl).
  2. Normalisering av LDH, definert som LDH ≤ øvre normalgrense.
  3. ≥ 25% forbedring i serumkreatinin fra utgangsnivå.

Deltakere som ikke hadde respons ble sensurert ved datoen for siste besøk eller studieavslutning på det tidspunktet analysen ble utført.
Opptil uke 26
Andel deltakere på eller uten dialyse ved hvert tidspunkt
Tidsramme: Baseline og dag 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 og 183
Deltakere ble ansett som 'av' dialyse på et spesifikt tidspunkt hvis de var dialysefrie i mer enn 5 dager før det tidspunktet. Deltakere ble ansett som 'på' dialyse på et spesifikt tidspunkt hvis de var dialysefrie i 5 dager eller mindre før det tidspunktet.
Baseline og dag 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 og 183
Endring fra baseline i estimert glomerular filtreringsrate (eGFR) ved hvert planlagte besøk
Tidsramme: Baseline, dag 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 og 183
Uttrykt i milliliter per minutt per 1,73 kvadratmeter kroppsoverflateareal.
Baseline, dag 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 og 183
Andel deltakere med kronisk nyresykdom (CKD) stadiumsendring kategorisert som «forbedret», «stabil» eller «forverret» ved hvert planlagte besøk sammenlignet med utgangspunktet
Tidsramme: Baseline til dag 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 og 183

CKD-stadie ble klassifisert basert på National Kidney Foundation Chronic Kidney Disease Stage, hvor stadium 5 representerer den mest alvorlige sykdommen og stadium 1 representerer den minst alvorlige sykdommen.

"Forbedret" ekskluderte deltakere med stadium 1 ved baseline siden det ikke var rom for forbedring. "Forverret" ekskluderer deltakere med stadium 5 ved baseline siden det ikke var rom for forverring.
Baseline til dag 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 og 183
Endring fra baseline i blodplater
Tidsramme: Baseline, dag 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 og 183
Plateletverdier som er hentet fra dagen for en blodtransfusjon av trombocytter gjennom 3 dager etter transfusjonen, er ekskludert fra all analyse.
Baseline, dag 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 og 183
Endring fra baseline i LDH
Tidsramme: Baseline, dag 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 og 183
Baseline, dag 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 og 183
Endring fra baseline i hemoglobin
Tidsramme: Baseline, dag 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 og 183
Hemoglobinverdier hentet fra dagen for en blodtransfusjon av enten helblod eller pakket røde blodceller gjennom 7 dager etter transfusjonen er ekskludert fra all analyse.
Baseline, dag 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 og 183

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Samarbeidspartnere

AstraZeneca

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

14. juli 2023

Primær fullføring (Faktiske)

7. mai 2025

Studiet fullført (Faktiske)

7. mai 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. mai 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. mai 2023

Først lagt ut (Faktiske)

25. mai 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. desember 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. desember 2025

Sist bekreftet

1. desember 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • D7413C00001
  • 2025-000162-29 (EudraCT-nummer)
  • ECU-aHUS-302 (Annen identifikator: Alexion)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til anonymiserte individuelle data på pasientnivå fra AstraZeneca gruppe av selskaper sponset kliniske studier via forespørselsportalen.

Alle forespørsler vil bli evaluert i henhold til AZ-avsløringsforpliktelsen:

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Ja, indikerer at AZ aksepterer forespørsler om IPD, men dette betyr ikke at alle forespørsler vil bli delt.

IPD-delingstidsramme

AstraZeneca vil oppfylle eller overgå datatilgjengelighet i henhold til forpliktelsene som er gitt til EFPIA Pharmas datadelingsprinsipper. For detaljer om tidslinjene våre, vennligst se vår forpliktelse til offentliggjøring på https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Når en forespørsel er godkjent, vil AstraZeneca gi tilgang til de avidentifiserte individuelle dataene på pasientnivå i et godkjent sponset verktøy. Signert datadelingsavtale (ikke-omsettelig kontrakt for dataaksessors) må være på plass før du får tilgang til forespurt informasjon. I tillegg må alle brukere godta vilkårene og betingelsene til SAS MSE for å få tilgang. For ytterligere detaljer, vennligst se Disclosure Statements på https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere