Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ekulizumab u dzieci i dorosłych z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym (aHUS) w Chinach (Soliris)

5 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Prospektywne, jednoramienne, wieloośrodkowe badanie oceniające skuteczność, bezpieczeństwo, farmakokinetykę, farmakodynamikę i immunogenność ekulizumabu u nieleczonych wcześniej inhibitorami dopełniacza dzieci i dorosłych z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym (aHUS) w Chinach

Jest to otwarte, jednoramienne, wieloośrodkowe badanie fazy 3b mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa ekulizumabu u uczestników z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym (aHUS) w Chinach.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte, jednoramienne, wieloośrodkowe badanie fazy 3b, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa ekulizumabu u uczestników z aHUS w Chinach. Badanie zostanie przeprowadzone z udziałem uczestników w każdym wieku, o masie ciała ≥ 5 kg, którzy wcześniej nie byli leczeni inhibitorami dopełniacza. Badanie składa się z maksymalnie 7-dniowego okresu przesiewowego i 26-tygodniowego okresu leczenia. 8-tygodniowa rozmowa telefoniczna dotycząca bezpieczeństwa będzie wymagana tylko w przypadku uczestników, którzy przerwą leczenie ekulizumabem podczas badania lub w przypadku uczestników, którzy nie będą mieli stałego dostępu do ekulizumabu po zakończeniu leczenia w ramach badania. Zostanie zapisanych około 25 kwalifikujących się uczestników z Chin.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

25

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100034
        • Research Site
      • Beijing, Chiny, 100045
        • Research Site
      • Changsha, Chiny, 410007
        • Research Site
      • Qingdao, Chiny, 110016
        • Research Site
      • Taiyuan, Chiny, 030012
        • Research Site
      • Wuhan, Chiny, 430030
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Każdy wiek ważący ≥ 5 kg
  2. Uzupełnij leczenie osób, które nie były wcześniej leczone, o dowody na TMA.
  3. Historia aHUS przed przeszczepem nerki lub utrzymujące się dowody TMA co najmniej 4 dni po modyfikacji schematu leczenia immunosupresyjnego.
  4. Wśród uczestniczek z początkiem TMA po porodzie, trwały dowód TMA przez > 3 dni po porodzie
  5. Wszyscy uczestnicy muszą być zaszczepieni przeciwko N meningitidis, jeśli nie byli jeszcze zaszczepieni w okresie aktywnego ubezpieczenia określonym przez producenta szczepionki.
  6. Uczestnicy w wieku < 18 lat muszą być zaszczepieni przeciwko Haemophilus influenzae typu b (Hib) i Streptococcus pneumoniae zgodnie z lokalnymi wytycznymi dotyczącymi kalendarza szczepień.
  7. U uczestników leczonych lekami, o których wiadomo, że powodują TMA, trwałe objawy TMA przez co najmniej 4 dni po modyfikacji wykluczonego leku

Kryteria wyłączenia:

  1. Znany rodzinny lub nabyty niedobór ADAMTS13 (aktywność < 5%).
  2. ST-HUS zgodnie z lokalnymi wytycznymi.
  3. Dodatni bezpośredni test Coombsa, który wskazuje na istotną klinicznie hemolizę o podłożu immunologicznym, która nie jest spowodowana aHUS.
  4. Zakażenie wirusem HIV i/lub nierozwiązana choroba meningokokowa
  5. Trwająca posocznica i/lub obecność lub podejrzenie czynnej i nieleczonej infekcji ogólnoustrojowej
  6. Historia transplantacji narządów i/lub przeszczep szpiku kostnego/hematopoetycznych komórek macierzystych w ciągu 6 miesięcy przed rozpoczęciem badań przesiewowych.
  7. Wśród uczestników po przeszczepie nerki ostra dysfunkcja nerek w ciągu 4 tygodni od przeszczepu zgodna z rozpoznaniem ostrego odrzucenia za pośrednictwem przeciwciał.
  8. Wśród uczestników bez przeszczepu nerki historia chorób nerek innych niż aHUS
  9. Zidentyfikowany HUS związany z ekspozycją na lek i/lub HUS związany z niedoborem witaminy B12 i/lub znanymi defektami genetycznymi metabolizmu kobalaminy C.
  10. Historia złośliwości w ciągu 5 lat od badań przesiewowych.
  11. Znana twardzina układowa (twardzina układowa), toczeń rumieniowaty układowy lub obecność lub zespół przeciwciał antyfosfolipidowych.
  12. Przewlekła dializa.
  13. Wcześniejsze stosowanie inhibitorów dopełniacza.
  14. Stosowanie kwasu traneksamowego w ciągu 7 dni przed rozpoczęciem badań przesiewowych.
  15. Inne terapie immunosupresyjne.
  16. Otrzymywanie przewlekłej dożylnej immunoglobuliny (IVIg) w ciągu 8 tygodni przed rozpoczęciem badań przesiewowych.
  17. Otrzymał leki wazopresyjne lub inotropowe w ciągu 7 dni przed badaniem przesiewowym.
  18. Wcześniej lub obecnie leczony inhibitorem dopełniacza.
  19. Uczestniczył w innym badaniu dotyczącym leczenia interwencyjnego lub stosował terapię eksperymentalną.
  20. Nadwrażliwość na którąkolwiek substancję pomocniczą ekulizumabu.
  21. Ciąża lub karmienie piersią.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ekulizumab
Uczestnicy otrzymają ekulizumab w fiolce z pojedynczą dawką.
Lek: Ekulizumab
Dawki ekulizumabu zależne od masy ciała będą podawane dożylnie jako dawka indukcyjna, a następnie dawka podtrzymująca w dniu 8, 15 lub 29, w zależności od masy ciała; następnie co 2 lub 3 tygodnie, w zależności od wagi.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z całkowitą odpowiedzią w przebiegu zakrzepowej mikroangiopatii (TMA)
Ramy czasowe: Do 26 tygodnia

Kryteria całkowitej odpowiedzi TMA to:

  1. Normalizacja liczby płytek krwi (zdefiniowana jako liczba płytek krwi ≥ 150 000/mikrolitr (µl)).
  2. Normalizacja dehydrogenazy mleczanowej (LDH, zdefiniowana jako LDH ≤ górna granica normy [GGN]).
  3. ≥ 25% poprawa stężenia kreatyniny w surowicy w porównaniu z wartością wyjściową.
Do 26 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z niepożądanym działaniem (AE)
Ramy czasowe: Do 34. tygodnia

Niekorzystne zdarzenie niepożądane (AE) zdefiniowano jako każde niekorzystne zdarzenie medyczne u uczestnika lub uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny, i które niekoniecznie miało związek przyczynowy z tym leczeniem.

Poważne niekorzystne zdarzenie niepożądane (SAE) zdefiniowano jako każde niekorzystne zdarzenie medyczne, które w dowolnej dawce:

  • doprowadziło do śmierci,
  • zagrażało życiu,
  • wymagało hospitalizacji lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji,
  • doprowadziło do trwałego upośledzenia/niezdolności,
  • było wadą wrodzoną/wadą urodzeniową lub
  • było istotnym zdarzeniem medycznym.

Podsumowanie wszystkich poważnych niekorzystnych zdarzeń niepożądanych oraz innych niekorzystnych zdarzeń niepożądanych (nieważnych) niezależnie od związku przyczynowego znajduje się w sekcji „Niekorzystne zdarzenia niepożądane”.
Do 34. tygodnia
Średnie stężenie surowicze ekulizumabu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i po podaniu dawki w dniach 1, 8, 29, 85 i 141; Przed podaniem dawki w dniu 183
Przed podaniem dawki i po podaniu dawki w dniach 1, 8, 29, 85 i 141; Przed podaniem dawki w dniu 183
Zmiana względem wartości wyjściowej w stężeniu wolnego składnika dopełniacza 5 (C5) w surowicy
Ramy czasowe: Linia wyjściowa (dzień 1 przed podaniem leku) do dni 1, 8, 29, 85 i 141 (przed podaniem leku i po podaniu leku) oraz przed podaniem leku w dniu 183
Linia wyjściowa (dzień 1 przed podaniem leku) do dni 1, 8, 29, 85 i 141 (przed podaniem leku i po podaniu leku) oraz przed podaniem leku w dniu 183
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w surowicy całkowitego C5
Ramy czasowe: Linia wyjściowa (dzień 1 przed podaniem dawki) do dni 1, 8, 29, 85 i 141 (przed podaniem dawki i po podaniu dawki) oraz przed podaniem dawki w dniu 183
Linia wyjściowa (dzień 1 przed podaniem dawki) do dni 1, 8, 29, 85 i 141 (przed podaniem dawki i po podaniu dawki) oraz przed podaniem dawki w dniu 183
Liczba uczestników z odpowiedzią przeciwciał przeciwlekowych (ADA)
Ramy czasowe: Do 26. tygodnia
Odpowiedź ADA została zdefiniowana jako pozytywna próbka ADA w dowolnym momencie badania.
Do 26. tygodnia
Czas do uzyskania odpowiedzi TMA
Ramy czasowe: Do 26. tygodnia

Czas do uzyskania całkowitej odpowiedzi TMA zdefiniowano jako czas od pierwszej infuzji do pierwszego punktu czasowego, w którym spełniono wszystkie kryteria całkowitej odpowiedzi TMA.

Kryteria całkowitej odpowiedzi TMA były następujące:

  1. Normalizacja liczby płytek krwi (zdefiniowana jako liczba płytek krwi ≥ 150000/µl).
  2. Normalizacja LDH, zdefiniowana jako LDH ≤ górna granica normy (ULN).
  3. Poprawa stężenia kreatyniny w surowicy o ≥ 25% w porównaniu z wartością wyjściową.

Uczestnicy, którzy nie uzyskali odpowiedzi, byli cenzurowani w dniu ostatniej wizyty lub przerwania badania w momencie przeprowadzania analizy.
Do 26. tygodnia
Proporcja uczestników poddawanych dializie lub niepoddawanych dializie w każdym punkcie czasowym
Ramy czasowe: Linia wyjściowa i dni 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 oraz 183
Uczestników uznawano za „wyłączonych” z dializy w danym punkcie czasowym, jeśli byli wolni od dializy przez ponad 5 dni przed tym punktem czasowym. Uczestników uznawano za „włączonych” w dializę w danym punkcie czasowym, jeśli byli wolni od dializy do 5 dni lub krócej przed tym punktem czasowym.
Linia wyjściowa i dni 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 oraz 183
Zmiana względem wartości wyjściowej szacowanego współczynnika filtracji kłębuszkowej (eGFR) podczas każdej zaplanowanej wizyty
Ramy czasowe: Linia podstawowa, dni 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 i 183
Wyrażone w mililitrach na minutę na 1,73 metra kwadratowego powierzchni ciała.
Linia podstawowa, dni 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 i 183
Proporcja uczestników ze zmianą stadium przewlekłej choroby nerek (CKD) skategoryzowaną jako „poprawa”, „stabilność” lub „pogorszenie” na każdej zaplanowanej wizycie w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do dni 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 i 183

Stopień przewlekłej choroby nerek został sklasyfikowany zgodnie z klasyfikacją National Kidney Foundation Chronic Kidney Disease Stage, gdzie Stadium 5 reprezentuje najcięższą postać choroby, a Stadium 1 reprezentuje postać najmniej ciężką.

„Poprawa” wykluczała uczestników będących w Stadium 1 na początku badania, ponieważ nie było możliwości poprawy. „Pogorszenie” wyklucza uczestników będących w Stadium 5 na początku badania, ponieważ nie było możliwości pogorszenia.
Od wartości wyjściowej do dni 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 i 183
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w płytkach krwi
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, dni 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 i 183
Wartości płytek krwi uzyskane w dniu przetoczenia płytek krwi oraz przez 3 dni po przetoczeniu są wykluczone z wszelkich analiz.
Punkt wyjściowy, dni 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 i 183
Zmiana względem wartości wyjściowej LDH
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, dni 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 i 183
Punkt wyjściowy, dni 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 i 183
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej hemoglobiny
Ramy czasowe: Linia bazowa, dni 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 i 183
Wartości hemoglobiny uzyskane w dniu przetoczenia krwi pełnej lub koncentratu krwinek czerwonych oraz przez 7 dni po przetoczeniu są wykluczone z wszelkich analiz.
Linia bazowa, dni 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 i 183

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Współpracownicy

AstraZeneca

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 lipca 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

7 maja 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

7 maja 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 maja 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 maja 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 maja 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • D7413C00001
  • 2025-000162-29 (Numer EudraCT)
  • ECU-aHUS-302 (Inny identyfikator: Alexion)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do anonimowych danych na poziomie poszczególnych pacjentów z grupy firm AstraZeneca sponsorujących badania kliniczne za pośrednictwem portalu wniosków.

Wszystkie wnioski zostaną ocenione zgodnie z zobowiązaniem AZ do ujawnienia:

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Tak, wskazuje, że AZ akceptuje prośby o IPD, ale nie oznacza to, że wszystkie prośby zostaną udostępnione.

Ramy czasowe udostępniania IPD

AstraZeneca zapewni lub przekroczy dostępność danych zgodnie ze zobowiązaniami podjętymi w ramach zasad udostępniania danych EFPIA Pharma. Szczegółowe informacje na temat naszych terminów można znaleźć w naszym zobowiązaniu do ujawniania informacji na stronie https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Kiedy prośba zostanie zatwierdzona, AstraZeneca zapewni dostęp do zanonimizowanych danych na poziomie indywidualnego pacjenta w zatwierdzonym sponsorowanym narzędziu. Podpisana umowa o udostępnianiu danych (niepodlegająca negocjacjom umowa dla osób udostępniających dane) musi być podpisana przed uzyskaniem dostępu do żądanych informacji. Ponadto wszyscy użytkownicy będą musieli zaakceptować warunki SAS MSE, aby uzyskać dostęp. Aby uzyskać dodatkowe informacje, zapoznaj się z Oświadczeniami o ujawnieniu pod adresem https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj