Eculizumab bij pediatrische en volwassen deelnemers met atypisch hemolytisch-uremisch syndroom (aHUS) in China (Soliris)

Inclusiecriteria:

1. Elke leeftijd met een gewicht van ≥ 5 kg
2. Complementeer behandelingsnaïef met bewijs van TMA.
3. Geschiedenis van aHUS voorafgaand aan niertransplantatie, of aanhoudend bewijs van TMA ten minste 4 dagen na aanpassing van het immunosuppressieve regime.
4. Onder deelnemers met begin van TMA postpartum, aanhoudend bewijs van TMA gedurende> 3 dagen na de dag van de bevalling
5. Alle deelnemers moeten worden gevaccineerd tegen N-meningitidis als ze nog niet zijn gevaccineerd binnen de door de vaccinfabrikant gespecificeerde periode van actieve dekking.
6. Deelnemers jonger dan 18 jaar moeten zijn gevaccineerd tegen Haemophilus influenzae type b (Hib) en Streptococcus pneumoniae volgens de lokale richtlijnen voor het vaccinatieschema.
7. Bij deelnemers die worden behandeld met medicijnen waarvan bekend is dat ze TMA veroorzaken, blijvend bewijs van TMA ten minste 4 dagen na aanpassing van de uitgesloten medicatie

Uitsluitingscriteria:

1. Bekende familiale of verworven ADAMTS13-deficiëntie (activiteit < 5%).
2. ST-HUS zoals aangetoond door lokale richtlijnen.
3. Positieve directe Coombs-test die wijst op een klinisch significante immuungemedieerde hemolyse die niet het gevolg is van aHUS.
4. HIV-infectie en/of onopgeloste meningokokkenziekte
5. Aanhoudende sepsis, en/of aanwezigheid of vermoeden van actieve en onbehandelde systemische infectie
6. Voorgeschiedenis van orgaantransplantatie en/of Beenmergtransplantatie/hematopoëtische stamceltransplantatie binnen 6 maanden voorafgaand aan de start van de screening.
7. Onder deelnemers met een niertransplantatie, acute nierdisfunctie binnen 4 weken na transplantatie consistent met de diagnose acute antilichaam-gemedieerde afstoting.
8. Onder deelnemers zonder niertransplantatie, voorgeschiedenis van een andere nierziekte dan aHUS
9. Geïdentificeerde geneesmiddelblootstellingsgerelateerde HUS, en/of HUS gerelateerd aan vitamine B12-deficiëntie en/of bekende genetische defecten van het cobalamine C-metabolisme.
10. Geschiedenis van maligniteit binnen 5 jaar na screening.
11. Bekende systemische sclerose (sclerodermie), systemische lupus erythematosus of antifosfolipide-antilichaampositiviteit of -syndroom.
12. Chronische dialyse.
13. Eerder gebruik van complementremmers.
14. Gebruik van tranexaminezuur binnen 7 dagen voor aanvang van de Screening.
15. Andere immunosuppressieve therapieën.
16. Het ontvangen van chronische intraveneuze immunoglobuline (IVIg) binnen 8 weken voorafgaand aan de start van de screening.
17. Vasopressoren of inotropen ontvangen binnen 7 dagen voorafgaand aan de screening.
18. Eerder of momenteel behandeld met een complementremmer.
19. Heeft deelgenomen aan een andere interventionele behandelingsstudie of heeft een experimentele therapie gebruikt.
20. Overgevoeligheid voor een van de hulpstoffen in eculizumab.
21. Zwanger of borstvoeding.