Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Eculizumab bij pediatrische en volwassen deelnemers met atypisch hemolytisch-uremisch syndroom (aHUS) in China (Soliris)

5 december 2025 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Prospectieve, eenarmige, multicenter studie om de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en immunogeniciteit van eculizumab in complementremmerbehandeling-naïeve pediatrische en volwassen deelnemers met atypisch hemolytisch-uremisch syndroom (aHUS) in China te evalueren

Dit is een fase 3b, open-label, eenarmig, multicenter onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van eculizumab bij deelnemers met atypisch hemolytisch-uremisch syndroom (aHUS) in China.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase 3b, open-label, eenarmig, multicenter onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van eculizumab bij deelnemers met aHUS in China. De studie zal worden uitgevoerd bij deelnemers van elke leeftijd die ≥ 5 kg wegen en die niet eerder zijn behandeld met complementremmers. De studie bestaat uit een screeningperiode van maximaal 7 dagen en een behandelingsperiode van 26 weken. Een 8 weken durende veiligheidsopvolging is alleen vereist voor deelnemers die de behandeling met eculizumab tijdens het onderzoek stopzetten of voor deelnemers die na voltooiing van de studiebehandeling geen toegang meer krijgen tot eculizumab. Ongeveer 25 in aanmerking komende deelnemers in China zullen worden ingeschreven.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

25

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
      • Beijing, China, 100034
        • Research Site
      • Beijing, China, 100045
        • Research Site
      • Changsha, China, 410007
        • Research Site
      • Qingdao, China, 110016
        • Research Site
      • Taiyuan, China, 030012
        • Research Site
      • Wuhan, China, 430030
        • Research Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Elke leeftijd met een gewicht van ≥ 5 kg
  2. Complementeer behandelingsnaïef met bewijs van TMA.
  3. Geschiedenis van aHUS voorafgaand aan niertransplantatie, of aanhoudend bewijs van TMA ten minste 4 dagen na aanpassing van het immunosuppressieve regime.
  4. Onder deelnemers met begin van TMA postpartum, aanhoudend bewijs van TMA gedurende> 3 dagen na de dag van de bevalling
  5. Alle deelnemers moeten worden gevaccineerd tegen N-meningitidis als ze nog niet zijn gevaccineerd binnen de door de vaccinfabrikant gespecificeerde periode van actieve dekking.
  6. Deelnemers jonger dan 18 jaar moeten zijn gevaccineerd tegen Haemophilus influenzae type b (Hib) en Streptococcus pneumoniae volgens de lokale richtlijnen voor het vaccinatieschema.
  7. Bij deelnemers die worden behandeld met medicijnen waarvan bekend is dat ze TMA veroorzaken, blijvend bewijs van TMA ten minste 4 dagen na aanpassing van de uitgesloten medicatie

Uitsluitingscriteria:

  1. Bekende familiale of verworven ADAMTS13-deficiëntie (activiteit < 5%).
  2. ST-HUS zoals aangetoond door lokale richtlijnen.
  3. Positieve directe Coombs-test die wijst op een klinisch significante immuungemedieerde hemolyse die niet het gevolg is van aHUS.
  4. HIV-infectie en/of onopgeloste meningokokkenziekte
  5. Aanhoudende sepsis, en/of aanwezigheid of vermoeden van actieve en onbehandelde systemische infectie
  6. Voorgeschiedenis van orgaantransplantatie en/of Beenmergtransplantatie/hematopoëtische stamceltransplantatie binnen 6 maanden voorafgaand aan de start van de screening.
  7. Onder deelnemers met een niertransplantatie, acute nierdisfunctie binnen 4 weken na transplantatie consistent met de diagnose acute antilichaam-gemedieerde afstoting.
  8. Onder deelnemers zonder niertransplantatie, voorgeschiedenis van een andere nierziekte dan aHUS
  9. Geïdentificeerde geneesmiddelblootstellingsgerelateerde HUS, en/of HUS gerelateerd aan vitamine B12-deficiëntie en/of bekende genetische defecten van het cobalamine C-metabolisme.
  10. Geschiedenis van maligniteit binnen 5 jaar na screening.
  11. Bekende systemische sclerose (sclerodermie), systemische lupus erythematosus of antifosfolipide-antilichaampositiviteit of -syndroom.
  12. Chronische dialyse.
  13. Eerder gebruik van complementremmers.
  14. Gebruik van tranexaminezuur binnen 7 dagen voor aanvang van de Screening.
  15. Andere immunosuppressieve therapieën.
  16. Het ontvangen van chronische intraveneuze immunoglobuline (IVIg) binnen 8 weken voorafgaand aan de start van de screening.
  17. Vasopressoren of inotropen ontvangen binnen 7 dagen voorafgaand aan de screening.
  18. Eerder of momenteel behandeld met een complementremmer.
  19. Heeft deelgenomen aan een andere interventionele behandelingsstudie of heeft een experimentele therapie gebruikt.
  20. Overgevoeligheid voor een van de hulpstoffen in eculizumab.
  21. Zwanger of borstvoeding.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Eculizumab
Deelnemers krijgen Eculizumab in een injectieflacon met een enkele dosis.
Geneesmiddel: Eculizumab
Op gewicht gebaseerde doses Eculizumab zullen intraveneus worden toegediend als een inductiedosis gevolgd door een onderhoudsdosis op dag 8, 15 of 29, afhankelijk van het gewicht; vervolgens elke 2 of 3 weken, afhankelijk van het gewicht.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage van de deelnemers met een complete trombotische microangiopathie (TMA)-respons
Tijdsspanne: Tot week 26

De criteria voor een volledige TMA-respons waren:

  1. Normalisatie van het aantal bloedplaatjes (gedefinieerd als bloedplaatjesaantal ≥ 150.000/microliter (μl).
  2. Normalisatie van lactaatdehydrogenase (LDH, gedefinieerd als LDH ≤ bovengrens van normaal [ULN]).
  3. ≥ 25% verbetering van serumcreatinine ten opzichte van de uitgangswaarde.
Tot week 26

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met een bijwerking (AE)
Tijdsspanne: Tot week 34

Een AE werd gedefinieerd als elke ongunstige medische gebeurtenis bij een deelnemer of klinisch onderzoeksdeelnemer aan wie een farmaceutisch product werd toegediend en die niet noodzakelijkerwijs een causaal verband had met deze behandeling.

Een ernstige AE (SAE) werd gedefinieerd als elke ongunstige medische gebeurtenis die, bij elke dosis:

  • resulteerde in overlijden,
  • levensbedreigend was,
  • ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereiste,
  • resulteerde in blijvende invaliditeit/arbeidsongeschiktheid,
  • een aangeboren afwijking/geboorteafwijking was, of
  • een belangrijke medische gebeurtenis was.

Een samenvatting van alle Ernstige Bijwerkingen en Overige Bijwerkingen (niet-ernstig), ongeacht causaliteit, bevindt zich in de sectie 'Bijwerkingen'.
Tot week 34
Gemiddelde Serumconcentratie van Eculizumab
Tijdsspanne: Pre-dose en post-dose op dagen 1, 8, 29, 85 en 141; Pre-dose op dag 183
Pre-dose en post-dose op dagen 1, 8, 29, 85 en 141; Pre-dose op dag 183
Verandering ten opzichte van baseline in serumvrij complement 5 (C5)
Tijdsspanne: Baseline (dag 1 pre-dosis) tot dagen 1, 8, 29, 85 en 141 (pre-dosis en post-dosis) en pre-dosis op dag 183
Baseline (dag 1 pre-dosis) tot dagen 1, 8, 29, 85 en 141 (pre-dosis en post-dosis) en pre-dosis op dag 183
Verandering vanaf Baseline in Serum Totaal C5
Tijdsspanne: Baseline (dag 1 pre-dosis) tot dag 1, 8, 29, 85 en 141 (pre-dosis en post-dosis) en pre-dosis op dag 183
Baseline (dag 1 pre-dosis) tot dag 1, 8, 29, 85 en 141 (pre-dosis en post-dosis) en pre-dosis op dag 183
Aantal deelnemers met een anti-medicijn antilichaam (ADA)-respons
Tijdsspanne: Tot Week 26
Een ADA-respons werd gedefinieerd als een positief ADA-monster op elk moment tijdens de studie.
Tot Week 26
Tijd om TMA-respons te voltooien
Tijdsspanne: Tot week 26

De tijd tot voltooiing van de TMA-respons werd gedefinieerd als de tijd vanaf de eerste infusie tot het eerste tijdstip waarop aan alle criteria voor een volledige TMA-respons werd voldaan.

De criteria voor een volledige TMA-respons waren:

  1. Normalisatie van het aantal bloedplaatjes (gedefinieerd als aantal bloedplaatjes ≥ 150.000/µl).
  2. Normalisatie van LDH, gedefinieerd als LDH ≤ bovenste referentiewaarde.
  3. ≥ 25% verbetering van serumcreatinine ten opzichte van de baseline.

Deelnemers die geen respons hadden, werden gecensureerd op de datum van het laatste bezoek of studiebeëindiging op het moment waarop de analyse werd uitgevoerd.
Tot week 26
Aandeel deelnemers aan of van dialyse per tijdstip
Tijdsspanne: Baseline en dagen 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 en 183
Deelnemers werden als 'vrij' van dialyse beschouwd op een specifiek tijdstip als zij meer dan 5 dagen vóór dat tijdstip dialysevrij waren. Deelnemers werden als 'aan' dialyse beschouwd op een specifiek tijdstip als zij tot 5 dagen of minder vóór dat tijdstip dialysevrij waren.
Baseline en dagen 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 en 183
Verandering vanaf baseline in geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) bij elk gepland bezoek
Tijdsspanne: Baseline, dagen 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 en 183
Uitgedrukt in milliliters per minuut per 1,73 vierkante meter lichaamsoppervlak.
Baseline, dagen 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 en 183
Aandeel deelnemers met een verschuiving in chronische nierziekte (CNZ)-stadium, gecategoriseerd als "verbeterd", "stabiel" of "verslechterd", bij elk gepland bezoek vergeleken met de baseline
Tijdsspanne: Baseline tot dagen 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 en 183

De CKD-fase werd geclassificeerd op basis van de National Kidney Foundation Chronische Nierziekte Fase waarbij Fase 5 de meest ernstige ziekte vertegenwoordigt en Fase 1 de minst ernstige ziekte.

"Verbeterd" sloot deelnemers met Fase 1 bij baseline uit omdat er geen ruimte was voor verbetering. "Verslechterd" sluit deelnemers met Fase 5 bij baseline uit omdat er geen ruimte was om te verslechteren.
Baseline tot dagen 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 en 183
Verandering ten opzichte van uitgangswaarde in bloedplaatjes
Tijdsspanne: Baseline, dag 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 en 183
Plaatjeswaarden verkregen vanaf de dag van een bloedtransfusie van bloedplaatjes tot en met 3 dagen na de transfusie zijn uitgesloten van alle analyses.
Baseline, dag 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 en 183
Verandering ten opzichte van de baseline in LDH
Tijdsspanne: Baseline, dag 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 en 183
Baseline, dag 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 en 183
Verandering ten opzichte van baseline in hemoglobine
Tijdsspanne: Baseline, dag 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 en 183
Hemoglobinewaarden die zijn verkregen vanaf de dag van een bloedtransfusie van volbloed of ingedikt erytrocytenconcentraat tot en met 7 dagen na de transfusie, worden uitgesloten van alle analyses.
Baseline, dag 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 en 183

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Medewerkers

AstraZeneca

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

14 juli 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

7 mei 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

7 mei 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 mei 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 mei 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

25 mei 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 december 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 december 2025

Laatst geverifieerd

1 december 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • D7413C00001
  • 2025-000162-29 (EudraCT-nummer)
  • ECU-aHUS-302 (Andere identificatie: Alexion)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot geanonimiseerde individuele gegevens op patiëntniveau van door de AstraZeneca-groep van bedrijven gesponsorde klinische onderzoeken via het aanvraagportaal.

Alle verzoeken worden beoordeeld volgens de openbaarmakingsverplichting van AZ:

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Ja, geeft aan dat AZ verzoeken voor IPD accepteert, maar dit betekent niet dat alle verzoeken worden gedeeld.

IPD-tijdsbestek voor delen

AstraZeneca zal de beschikbaarheid van gegevens halen of overtreffen volgens de toezeggingen die zijn gedaan in het kader van de EFPIA Pharma Data Sharing Principles. Raadpleeg voor meer informatie over onze tijdlijnen onze toezegging tot openbaarmaking op https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD-toegangscriteria voor delen

Wanneer een verzoek is goedgekeurd, zal AstraZeneca toegang geven tot de geanonimiseerde individuele gegevens op patiëntniveau in een goedgekeurde gesponsorde tool. Er moet een ondertekende overeenkomst voor het delen van gegevens (niet-onderhandelbaar contract voor gegevenstoegang) aanwezig zijn voordat toegang wordt verkregen tot de gevraagde informatie. Bovendien moeten alle gebruikers de algemene voorwaarden van de SAS MSE accepteren om toegang te krijgen. Raadpleeg voor meer informatie de openbaarmakingsverklaringen op https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren