Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Eculizumab hos pædiatriske og voksne deltagere med atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom (aHUS) i Kina (Soliris)

5. december 2025 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Prospektiv, enkeltarmet, multicenterundersøgelse til evaluering af effektivitet, sikkerhed, farmakokinetik, farmakodynamik og immunogenicitet af Eculizumab i komplementhæmmerbehandling-naive pædiatriske og voksne deltagere med atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom (aHUS) i Kina

Dette er et fase 3b, åbent, enkelt-arm, multicenter studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​eculizumab hos deltagere med atypisk hæmolytisk uremisk syndrom (aHUS) i Kina.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 3b, åbent, enkelt-arm, multicenter studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​eculizumab hos deltagere med aHUS i Kina. Undersøgelsen vil blive udført med deltagere i alle aldre, der vejer ≥ 5 kg, og som ikke tidligere er blevet behandlet med komplementhæmmere. Undersøgelsen består af en screeningsperiode på op til 7 dage og en 26 ugers behandlingsperiode. Et 8-ugers sikkerhedsopfølgningstelefonopkald vil kun være påkrævet for deltagere, der afbryder eculizumab-behandlingen under undersøgelsen, eller for deltagere, som ikke vil modtage fortsat adgang til eculizumab efter endt undersøgelsesbehandling. Cirka 25 kvalificerede deltagere i Kina vil blive tilmeldt.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

25

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina, 100034
        • Research Site
      • Beijing, Kina, 100045
        • Research Site
      • Changsha, Kina, 410007
        • Research Site
      • Qingdao, Kina, 110016
        • Research Site
      • Taiyuan, Kina, 030012
        • Research Site
      • Wuhan, Kina, 430030
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Enhver alder, der vejer ≥ 5 kg
  2. Suppler behandling naiv med tegn på TMA.
  3. AHUS i anamnese før nyretransplantation eller vedvarende tegn på TMA mindst 4 dage efter ændring af det immunsuppressive regime.
  4. Blandt deltagere med debut af TMA postpartum, vedvarende tegn på TMA i > 3 dage efter fødselsdagen
  5. Alle deltagere skal være vaccineret mod N meningitidis, hvis de ikke allerede er vaccineret inden for den periode med aktiv dækning, som er angivet af vaccineproducenten.
  6. Deltagere < 18 år skal være vaccineret mod Haemophilus influenzae type b (Hib) og Streptococcus pneumoniae i henhold til lokale retningslinjer for vaccinationsplanen.
  7. Hos deltagere, der modtager behandling med medicin, der vides at forårsage TMA, vedvarende tegn på TMA mindst 4 dage efter ændring af den udelukkede medicin

Ekskluderingskriterier:

  1. Kendt familiær eller erhvervet ADAMTS13-mangel (aktivitet < 5%).
  2. ST-HUS som demonstreret af lokale retningslinjer.
  3. Positiv direkte Coombs-test, som indikerer en klinisk signifikant immunmedieret hæmolyse, der ikke skyldes aHUS.
  4. HIV-infektion og/eller uløst meningokoksygdom
  5. Igangværende sepsis og/eller tilstedeværelse eller mistanke om aktiv og ubehandlet systemisk infektion
  6. Organtransplantationshistorie og/eller knoglemarvstransplantation/hæmatopoietisk stamcelletransplantation inden for 6 måneder før start af screening.
  7. Blandt deltagere med en nyretransplantation var akut nyredysfunktion inden for 4 uger efter transplantation i overensstemmelse med diagnosen akut antistofmedieret afstødning.
  8. Blandt deltagere uden nyretransplantation, historie med anden nyresygdom end aHUS
  9. Identificeret lægemiddeleksponeringsrelateret HUS og/eller HUS relateret til vitamin B12-mangel og/eller kendte genetiske defekter af cobalamin C-metabolisme.
  10. Anamnese med malignitet inden for 5 år efter screening.
  11. Kendt systemisk sklerose (sklerodermi), systemisk lupus erythematosus eller antiphospholipid-antistofpositivitet eller -syndrom.
  12. Kronisk dialyse.
  13. Tidligere brug af komplementhæmmere.
  14. Brug af tranexamsyre inden for 7 dage før start af screening.
  15. Andre immunsuppressive terapier.
  16. Modtagelse af kronisk intravenøst ​​immunglobulin (IVIg) inden for 8 uger før start af screening.
  17. Modtog vasopressorer eller inotroper inden for 7 dage før screening.
  18. Tidligere eller i øjeblikket behandlet med en komplementhæmmer.
  19. Har deltaget i et andet interventionsbehandlingsstudie eller brugt nogen form for eksperimentel terapi.
  20. Overfølsomhed over for ethvert hjælpestof i eculizumab.
  21. Gravid eller ammende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Eculizumab
Deltagerne vil modtage Eculizumab i et enkelt dosis hætteglas.
Medicin: Eculizumab
Vægtbaserede doser af Eculizumab vil blive administreret intravenøst ​​som en induktionsdosis efterfulgt af vedligeholdelsesdosis på dag 8, 15 eller 29 afhængig af vægt; derefter hver 2. eller 3. uge, afhængig af vægt.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med fuldstændig trombotisk mikroangiopati (TMA) respons
Tidsramme: Op til uge 26

Kriterierne for komplet TMA-respons var:

  1. Normalisering af trombocytantal (defineret som trombocytantal ≥ 150.000/mikroliter (μl).
  2. Normalisering af laktatdehydrogenase (LDH, defineret som LDH ≤ øvre normalgrænse [ULN]).
  3. ≥ 25 % forbedring i serumkreatinin fra baseline.
Op til uge 26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med en bivirkning (AE)
Tidsramme: Op til uge 34

En bivirkning blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager eller klinisk undersøgelsesdeltager, som fik et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis havde en årsagssammenhæng med denne behandling.

En alvorlig bivirkning (SAE) blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis:

  • resulterede i døden,
  • var livstruende,
  • krævede indlæggelse på hospital eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse,
  • resulterede i varig handicap/arbejdsevnebesvær,
  • var en medfødt misdannelse/fødselsdefekt, eller
  • var en vigtig medicinsk hændelse.

En oversigt over alle alvorlige bivirkninger og andre bivirkninger (ikke-alvorlige) uanset årsagssammenhæng findes i afsnittet 'Bivirkninger'.
Op til uge 34
Gennemsnitlig Serumkoncentration af Eculizumab
Tidsramme: Præ-dosis og post-dosis på dag 1, 8, 29, 85 og 141; Præ-dosis på dag 183
Præ-dosis og post-dosis på dag 1, 8, 29, 85 og 141; Præ-dosis på dag 183
Ændring fra baseline i serumfrit komplement 5 (C5)
Tidsramme: Baseline (dag 1 før dosering) til dag 1, 8, 29, 85 og 141 (før dosering og efter dosering) og før dosering på dag 183
Baseline (dag 1 før dosering) til dag 1, 8, 29, 85 og 141 (før dosering og efter dosering) og før dosering på dag 183
Ændring fra baseline i serum total C5
Tidsramme: Baseline (dag 1 før dosering) til dag 1, 8, 29, 85 og 141 (før dosering og efter dosering) og før dosering på dag 183
Baseline (dag 1 før dosering) til dag 1, 8, 29, 85 og 141 (før dosering og efter dosering) og før dosering på dag 183
Antal deltagere med et anti-lægemiddel-antistofsvar (ADA)
Tidsramme: Op til uge 26
En ADA-respons blev defineret som en positiv ADA-prøve på et hvilket som helst tidspunkt under studiet.
Op til uge 26
Tid til fuldførelse af TMA-svar
Tidsramme: Op til uge 26

Tid til fuldstændig TMA-respons blev defineret som tiden fra første infusion til det første tidspunkt, hvor alle kriterier for fuldstændig TMA-respons blev opfyldt.

Kriterierne for fuldstændig TMA-respons var:

  1. Normalisering af trombocytantal (defineret som trombocytantal ≥ 150000/μl).
  2. Normalisering af LDH, defineret som LDH ≤ øvre normalgrænse (ULN).
  3. ≥ 25% forbedring i serumkreatinin fra baseline.

Deltagere, der ikke havde en respons, blev censureret på datoen for sidste besøg eller studieafbrydelse på det tidspunkt, hvor analysen blev udført.
Op til uge 26
Andel af deltagere på eller uden dialyse ved hvert tidspunkt
Tidsramme: Baseline og dag 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 og 183
Deltagerne blev betragtet som 'uden' dialyse på et bestemt tidspunkt, hvis de var dialysefri i mere end 5 dage før dette tidspunkt. Deltagerne blev betragtet som 'med' dialyse på et bestemt tidspunkt, hvis de var dialysefri i 5 dage eller mindre før dette tidspunkt.
Baseline og dag 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 og 183
Ændring fra baseline i estimeret glomerulær filtrationsrate (eGFR) ved hvert planlagte besøg
Tidsramme: Baseline, dag 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 og 183
Udtrykt i milliliter per minut pr. 1,73 kvadratmeter kropsoverfladeareal.
Baseline, dag 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 og 183
Andel af deltagere med en kronisk nyresygdom (CKD) stadieskift kategoriseret som "forbedret", "stabil" eller "forværret" ved hvert planlagte besøg i forhold til baseline
Tidsramme: Baseline til dag 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 og 183

CKD-stadie blev klassificeret baseret på National Kidney Foundation's kroniske nyresygdom-stadie, hvor Stadium 5 repræsenterer den mest alvorlige sygdom og Stadium 1 repræsenterer den mindst alvorlige sygdom.

"Forbedret" udelukkede deltagere med Stadium 1 ved baseline, da der ikke var plads til forbedring. "Forværret" udelukker deltagere med Stadium 5 ved baseline, da der ikke var plads til forværring.
Baseline til dag 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 og 183
Ændring fra baseline i trombocytter
Tidsramme: Baseline, dag 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 og 183
Trombocytværdier opnået fra dagen for en blodtransfusion af trombocytter gennem 3 dage efter transfusionen er udelukket fra alle analyser.
Baseline, dag 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 og 183
Ændring fra baseline i LDH
Tidsramme: Baseline, dag 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 og 183
Baseline, dag 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 og 183
Ændring fra baseline i hæmoglobin
Tidsramme: Baseline, dag 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 og 183
Hemoglobinværdier opnået fra dagen for en blodtransfusion af enten fuldblod eller pakket røde blodlegemer gennem 7 dage efter transfusionen er udelukket fra al analyse.
Baseline, dag 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 og 183

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Samarbejdspartnere

AstraZeneca

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. juli 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

7. maj 2025

Studieafslutning (Faktiske)

7. maj 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. maj 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. maj 2023

Først opslået (Faktiske)

25. maj 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • D7413C00001
  • 2025-000162-29 (EudraCT nummer)
  • ECU-aHUS-302 (Anden identifikator: Alexion)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til anonymiserede individuelle data på patientniveau fra AstraZeneca gruppe af virksomheder sponsoreret kliniske forsøg via anmodningsportalen.

Alle anmodninger vil blive evalueret i henhold til AZ-offentliggørelsesforpligtelsen:

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Ja, angiver, at AZ accepterer anmodninger om IPD, men det betyder ikke, at alle anmodninger vil blive delt.

IPD-delingstidsramme

AstraZeneca vil opfylde eller overgå datatilgængeligheden i henhold til forpligtelserne i henhold til EFPIA Pharmas datadelingsprincipper. For detaljer om vores tidslinjer henvises til vores oplysningsforpligtelse på https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD-delingsadgangskriterier

Når en anmodning er blevet godkendt, giver AstraZeneca adgang til de afidentificerede individuelle data på patientniveau i et godkendt sponsoreret værktøj. Underskrevet datadelingsaftale (ikke-omsættelig kontrakt for dataadgangere) skal være på plads, før du får adgang til de ønskede oplysninger. Derudover skal alle brugere acceptere vilkårene og betingelserne for SAS MSE for at få adgang. For yderligere detaljer, bedes du læse oplysningserklæringerne på https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Eculizumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Liberia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner