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Eculizumab nei partecipanti pediatrici e adulti con sindrome emolitico-uremica atipica (aHUS) in Cina (Soliris)

5 dicembre 2025 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studio prospettico, a braccio singolo, multicentrico per valutare l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'immunogenicità di Eculizumab in pazienti pediatrici e adulti naïve al trattamento con inibitori del complemento con sindrome emolitico-uremica atipica (aHUS) in Cina

Questo è uno studio di fase 3b, in aperto, a braccio singolo, multicentrico per valutare l'efficacia e la sicurezza di eculizumab nei partecipanti con sindrome emolitico-uremica atipica (aHUS) in Cina.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fase 3b, in aperto, a braccio singolo, multicentrico per valutare l'efficacia e la sicurezza di eculizumab nei partecipanti con aHUS in Cina. Lo studio sarà condotto su partecipanti di qualsiasi età che pesano ≥ 5 kg e che in precedenza non sono stati trattati con inibitori del complemento. Lo studio consiste in un periodo di screening fino a 7 giorni e un periodo di trattamento di 26 settimane. Sarà richiesta una telefonata di follow-up sulla sicurezza di 8 settimane solo per i partecipanti che interrompono il trattamento con eculizumab durante lo studio o per i partecipanti che non riceveranno un accesso continuato a eculizumab dopo aver completato il trattamento in studio. Saranno iscritti circa 25 partecipanti idonei in Cina.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

25

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
      • Beijing, Cina, 100034
        • Research Site
      • Beijing, Cina, 100045
        • Research Site
      • Changsha, Cina, 410007
        • Research Site
      • Qingdao, Cina, 110016
        • Research Site
      • Taiyuan, Cina, 030012
        • Research Site
      • Wuhan, Cina, 430030
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Qualsiasi età di peso ≥ 5 kg
  2. Completare il trattamento naïve con evidenza di TMA.
  3. Storia di SEUa prima del trapianto di rene o evidenza persistente di TMA almeno 4 giorni dopo la modifica del regime immunosoppressivo.
  4. Tra le partecipanti con insorgenza di TMA dopo il parto, evidenza persistente di TMA per > 3 giorni dopo il giorno del parto
  5. Tutti i partecipanti devono essere vaccinati contro N meningitidis se non già vaccinati entro il periodo di copertura attiva specificato dal produttore del vaccino.
  6. I partecipanti di età < 18 anni devono essere stati vaccinati contro Haemophilus influenzae di tipo b (Hib) e Streptococcus pneumoniae secondo le linee guida del programma di vaccinazione locale.
  7. Nei partecipanti che ricevono un trattamento con farmaci noti per causare TMA, evidenza persistente di TMA almeno 4 giorni dopo aver modificato il farmaco escluso

Criteri di esclusione:

  1. Deficit familiare o acquisito di ADAMTS13 noto (attività < 5%).
  2. ST-HUS come dimostrato dalle linee guida locali.
  3. Test di Coombs diretto positivo che è indicativo di un'emolisi immuno-mediata clinicamente significativa non dovuta a SEUa.
  4. Infezione da HIV e/o malattia meningococcica irrisolta
  5. Sepsi in corso e/o presenza o sospetto di infezione sistemica attiva e non trattata
  6. Storia di trapianto di organi e/o trapianto di midollo osseo/trapianto di cellule staminali ematopoietiche entro 6 mesi prima dell'inizio dello screening.
  7. Tra i partecipanti con trapianto di rene, disfunzione renale acuta entro 4 settimane dal trapianto coerente con la diagnosi di rigetto acuto mediato da anticorpi.
  8. Tra i partecipanti senza trapianto di rene, storia di malattia renale diversa dalla SEUa
  9. Identificata SEU correlata all'esposizione al farmaco e/o SEU correlata a carenza di vitamina B12 e/o difetti genetici noti del metabolismo della cobalamina C.
  10. Storia di malignità entro 5 anni dallo screening.
  11. Sclerosi sistemica nota (sclerodermia), lupus eritematoso sistemico o positività o sindrome da anticorpi antifosfolipidi.
  12. Dialisi cronica.
  13. Precedente uso di inibitori del complemento.
  14. Uso di acido tranexamico entro 7 giorni prima dell'inizio dello screening.
  15. Altre terapie immunosoppressive.
  16. Ricezione di immunoglobuline croniche per via endovenosa (IVIg) entro 8 settimane prima dell'inizio dello screening.
  17. Ricevuto vasopressori o inotropi entro 7 giorni prima dello screening.
  18. Precedentemente o attualmente trattato con un inibitore del complemento.
  19. Ha partecipato a un altro studio di trattamento interventistico o utilizzato qualsiasi terapia sperimentale.
  20. Ipersensibilità a qualsiasi eccipiente in eculizumab.
  21. Incinta o allattamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Eculizumab
I partecipanti riceveranno Eculizumab in un flaconcino monodose.
Droga: Eculizumab
Le dosi di Eculizumab basate sul peso verranno somministrate per via endovenosa come dose di induzione seguita da una dose di mantenimento al giorno 8, 15 o 29 a seconda del peso; poi ogni 2 o 3 settimane, a seconda del peso.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con risposta completa di microangiopatia trombotica (TMA)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 26

I criteri per la risposta completa alla TMA erano:

  1. Normalizzazione della conta piastrinica (definita come conta piastrinica ≥ 150000/microlitro (ul).
  2. Normalizzazione della lattato deidrogenasi (LDH, definita come LDH ≤ limite superiore del normale [ULN]).
  3. Miglioramento ≥ 25% della creatinina sierica rispetto al basale.
Fino alla settimana 26

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con un evento avverso (AE)
Lasso di tempo: Fino alla Settimana 34

Un AE è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante o partecipante a un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non aveva necessariamente una relazione causale con questo trattamento.

Un AE grave (SAE) è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole che, a qualsiasi dose:

  • ha causato il decesso,
  • era pericoloso per la vita,
  • richiedeva il ricovero ospedaliero o il prolungamento di un ricovero esistente,
  • ha causato disabilità/incapacità persistente,
  • era un'anomalia congenita/difetto alla nascita, oppure
  • era un evento medico importante.

Un riepilogo di tutti gli Eventi Avversi Gravi e di altri Eventi Avversi (non gravi) indipendentemente dalla causalità si trova nella sezione 'Eventi Avversi'.
Fino alla Settimana 34
Concentrazione sierica media di Eculizumab
Lasso di tempo: Pre-dose e post-dose nei Giorni 1, 8, 29, 85 e 141; Pre-dose al Giorno 183
Pre-dose e post-dose nei Giorni 1, 8, 29, 85 e 141; Pre-dose al Giorno 183
Variazione dalla Baseline del Complemento 5 (C5) Libero nel Siero
Lasso di tempo: Baseline (Giorno 1 pre-dose) ai Giorni 1, 8, 29, 85 e 141 (pre-dose e post-dose) e pre-dose al Giorno 183
Baseline (Giorno 1 pre-dose) ai Giorni 1, 8, 29, 85 e 141 (pre-dose e post-dose) e pre-dose al Giorno 183
Variazione rispetto al basale del C5 totale sierico
Lasso di tempo: Baseline (Giorno 1 pre-dose) ai Giorni 1, 8, 29, 85 e 141 (pre-dose e post-dose) e pre-dose al Giorno 183
Baseline (Giorno 1 pre-dose) ai Giorni 1, 8, 29, 85 e 141 (pre-dose e post-dose) e pre-dose al Giorno 183
Numero di partecipanti con una risposta anticorpale anti-farmaco (ADA)
Lasso di tempo: Fino alla Settimana 26
Una risposta ADA è stata definita come un campione ADA positivo in qualsiasi momento durante lo studio.
Fino alla Settimana 26
Tempo per Completare la Risposta TMA
Lasso di tempo: Fino alla settimana 26

Il tempo per completare la risposta TMA è stato definito come il tempo dalla prima infusione al primo punto temporale in cui sono stati soddisfatti tutti i criteri per una risposta TMA completa.

I criteri per una risposta TMA completa erano:

  1. Normalizzazione della conta piastrinica (definita come conta piastrinica ≥ 150000/μl).
  2. Normalizzazione della LDH, definita come LDH ≤ ULN.
  3. Miglioramento ≥ 25% della creatinina sierica rispetto al basale.

I partecipanti che non hanno avuto una risposta sono stati censurati alla data dell'ultima visita o dell'interruzione dello studio al momento dell'analisi.
Fino alla settimana 26
Proporzione di partecipanti in dialisi o non in dialisi in ogni momento temporale
Lasso di tempo: Baseline e Giorni 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 e 183
I partecipanti sono stati considerati 'senza' dialisi in un momento specifico se erano liberi dalla dialisi per più di 5 giorni prima di quel momento.
I partecipanti sono stati considerati 'con' dialisi in un momento specifico se erano liberi dalla dialisi per 5 giorni o meno prima di quel momento.
Baseline e Giorni 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 e 183
Variazione dalla Baseline della Velocità di Filtrazione Glomerulare Stimata (eGFR) a Ogni Visita Programmata
Lasso di tempo: Baseline, Giorni 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 e 183
Espresso in millilitri al minuto per 1,73 metri quadrati di superficie corporea.
Baseline, Giorni 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 e 183
Proporzione di partecipanti con uno spostamento dello stadio della malattia renale cronica (CKD) classificato come "Migliorato", "Stabile" o "Peggiorato" a ogni visita programmata rispetto al basale
Lasso di tempo: Baseline ai giorni 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 e 183

Lo stadio della CKD è stato classificato in base allo stadio della malattia renale cronica della National Kidney Foundation, dove lo Stadio 5 rappresenta la malattia più grave e lo Stadio 1 la meno grave.

"Migliorato" esclude i partecipanti con Stadio 1 al basale poiché non c'era spazio per un miglioramento. "Peggiorato" esclude i partecipanti con Stadio 5 al basale poiché non c'era spazio per un peggioramento.
Baseline ai giorni 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 e 183
Variazione rispetto al basale nelle piastrine
Lasso di tempo: Baseline, Giorni 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 e 183
I valori piastrinici ottenuti dal giorno di una trasfusione di piastrine fino a 3 giorni dopo la trasfusione sono esclusi da tutte le analisi.
Baseline, Giorni 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 e 183
Variazione rispetto al basale dell'LDH
Lasso di tempo: Baseline, giorni 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 e 183
Baseline, giorni 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 e 183
Variazione dallo Studio di Base dell'Emoglobina
Lasso di tempo: Baseline, Giorni 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 e 183
I valori di emoglobina ottenuti dal giorno di una trasfusione di sangue intero o di globuli rossi concentrati fino a 7 giorni dopo la trasfusione sono esclusi da tutte le analisi.
Baseline, Giorni 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 e 183

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Collaboratori

AstraZeneca

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 luglio 2023

Completamento primario (Effettivo)

7 maggio 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

7 maggio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 maggio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 maggio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

25 maggio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • D7413C00001
  • 2025-000162-29 (Numero EudraCT)
  • ECU-aHUS-302 (Altro identificatore: Alexion)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso a dati anonimizzati a livello di singolo paziente dal gruppo di società AstraZeneca sponsorizzate da studi clinici tramite il portale delle richieste.

Tutte le richieste saranno valutate secondo l'impegno di divulgazione AZ:

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Sì, indica che AZ accetta richieste di IPD, ma ciò non significa che tutte le richieste saranno condivise.

Periodo di condivisione IPD

AstraZeneca soddisferà o supererà la disponibilità dei dati in base agli impegni presi ai principi di condivisione dei dati farmaceutici EFPIA. Per i dettagli delle nostre tempistiche, fare riferimento al nostro impegno di divulgazione su https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Quando una richiesta è stata approvata, AstraZeneca fornirà l'accesso ai dati dei singoli pazienti deidentificati in uno strumento sponsorizzato approvato. Il contratto di condivisione dei dati firmato (contratto non negoziabile per gli accessi ai dati) deve essere in vigore prima di accedere alle informazioni richieste. Inoltre, tutti gli utenti dovranno accettare i termini e le condizioni del SAS MSE per ottenere l'accesso. Per ulteriori dettagli, consultare le dichiarazioni di divulgazione su https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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