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중국에서 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS)이 있는 소아 및 성인 참가자의 Eculizumab (Soliris)

2025년 12월 5일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

중국의 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS)을 가진 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS)을 가진 보체 억제제 치료 경험이 없는 소아 및 성인 참가자에서 Eculizumab의 효능, 안전성, 약동학, 약력학 및 면역원성을 평가하기 위한 전향적, 단일군, 다기관 연구

이는 중국에서 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 참가자를 대상으로 에쿨리주맙의 효능과 안전성을 평가하기 위한 3b상 공개 라벨 단일군 다기관 연구입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 중국에서 aHUS 참가자를 대상으로 에쿨리주맙의 효능과 안전성을 평가하기 위한 3b상, 오픈 라벨, 단일군, 다기관 연구입니다. 이 연구는 체중이 5kg 이상이고 이전에 보체 억제제로 치료를 받은 적이 없는 모든 연령의 참가자를 대상으로 실시됩니다. 이 연구는 최대 7일의 스크리닝 기간과 26주의 치료 기간으로 구성됩니다. 연구 기간 동안 에쿨리주맙 치료를 중단한 참가자 또는 연구 치료 완료 후 에쿨리주맙에 대한 지속적인 접근을 받지 못할 참가자에게만 8주 안전 후속 전화 통화가 필요합니다. 중국에서 약 25명의 적격 참가자가 등록됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

25

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 중국
      • Beijing, 중국, 100034
        • Research Site
      • Beijing, 중국, 100045
        • Research Site
      • Changsha, 중국, 410007
        • Research Site
      • Qingdao, 중국, 110016
        • Research Site
      • Taiyuan, 중국, 030012
        • Research Site
      • Wuhan, 중국, 430030
        • Research Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 체중이 5kg 이상인 모든 연령
  2. TMA의 증거가 있는 치료 나이브를 보완합니다.
  3. 신장 이식 전 aHUS 병력 또는 면역억제 요법을 수정한 후 최소 4일 동안 TMA의 지속적인 증거.
  4. 산후 TMA가 시작된 참가자 중, 출산 후 3일 이상 동안 TMA의 지속적인 증거
  5. 모든 참가자는 백신 제조업체가 지정한 활성 보장 기간 내에 아직 백신을 접종하지 않은 경우 N 수막염 백신을 접종해야 합니다.
  6. 18세 미만의 참가자는 지역 백신 접종 일정 지침에 따라 b형 헤모필루스 인플루엔자균(Hib) 및 폐렴 연쇄상 구균에 대한 백신 접종을 받아야 합니다.
  7. TMA를 유발하는 것으로 알려진 약물로 치료를 받는 참가자에서 제외 약물을 수정한 후 최소 4일 동안 TMA의 지속적인 증거

제외 기준:

  1. 알려진 가족 또는 후천적 ADAMTS13결핍(활성도 < 5%).
  2. ST-HUS는 지역 지침에 의해 입증되었습니다.
  3. aHUS로 인한 것이 아닌 임상적으로 유의한 면역 매개 용혈을 나타내는 양성 직접 Coombs 검사.
  4. HIV 감염 및/또는 해결되지 않은 수막구균성 질병
  5. 진행 중인 패혈증 및/또는 활성 및 치료되지 않은 전신 감염의 존재 또는 의심
  6. 장기 이식 이력 및/또는 스크리닝 시작 전 6개월 이내의 골수 이식/조혈모세포 이식.
  7. 신장 이식을 받은 참여자 중 이식 후 4주 이내의 급성 신장 기능 장애는 급성 항체 매개성 거부 반응 진단과 일치합니다.
  8. 신장 이식을 받지 않은 참가자 중 aHUS 이외의 신장 질환 병력
  9. 확인된 약물 노출 관련 HUS 및/또는 비타민 B12 결핍과 관련된 HUS 및/또는 코발라민 C 대사의 알려진 유전적 결함.
  10. 스크리닝 5년 이내의 악성 병력.
  11. 알려진 전신성 경화증(피부경화증), 전신성 홍반성 루푸스 또는 항인지질 항체 양성 또는 증후군.
  12. 만성 투석.
  13. 보체 억제제의 사전 사용.
  14. 스크리닝 시작 전 7일 이내에 트라넥삼산 사용.
  15. 기타 면역억제 요법.
  16. 스크리닝 시작 전 8주 이내에 만성 정맥내 면역글로불린(IVIg) 투여.
  17. 스크리닝 전 7일 이내에 승압제 또는 수축촉진제를 받음.
  18. 이전에 또는 현재 보체 억제제로 치료를 받고 있습니다.
  19. 다른 중재적 치료 연구에 참여했거나 실험적 치료를 사용했습니다.
  20. eculizumab의 모든 부형제에 대한 과민성.
  21. 임신 또는 모유 수유.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 에쿨리주맙
참가자는 Eculizumab을 단일 용량 바이알로 받게 됩니다.
의약품: 에쿨리주맙
Eculizumab의 체중 기반 용량은 체중에 따라 8일, 15일 또는 29일에 유지 용량에 이어 유도 용량으로 정맥 내 투여됩니다. 그런 다음 체중에 따라 2주 또는 3주마다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
완전 혈전성 미세혈관병증(TMA) 반응을 보인 참가자의 비율
기간: 26주까지

완전 TMA 반응의 기준은 다음과 같습니다:

  1. 혈소판 수 정상화 (혈소판 수 ≥ 150000/마이크로리터(ul)로 정의됨).
  2. 젖산 탈수소효소(LDH) 정상화 (LDH ≤ 상한 정상치[ULN]로 정의됨).
  3. 기준선 대비 혈청 크레아티닌 25% 이상 개선.
26주까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용(AE)이 발생한 참가자 수
기간: 최대 34주까지

AE(부작용)는 약물을 투여받은 참가자나 임상 연구 참가자에서 발생한 모든 의학적 이상 사건으로, 이 치료와 인과 관계가 반드시 있는 것은 아니었습니다.

중대한 AE(SAE)는 다음과 같은 모든 의학적 이상 사건으로 정의되었습니다(어떤 용량에서든):

  • 사망을 초래했거나,
  • 생명을 위협했거나,
  • 입원 치료나 기존 입원 기간의 연장을 필요로 했거나,
  • 지속적 장애/무능력을 초래했거나,
  • 선천적 이상/선천적 결함이었거나,
  • 중요한 의학적 사건이었습니다.

인과 관계에 상관없이 모든 중대한 부작용 및 기타 부작용(비중대)에 대한 요약은 '부작용' 섹션에 있습니다.
최대 34주까지
에쿨리주맙의 평균 혈청 농도
기간: 투여 전 및 투여 후(1일차, 8일차, 29일차, 85일차, 141일차); 투여 전(183일차)
투여 전 및 투여 후(1일차, 8일차, 29일차, 85일차, 141일차); 투여 전(183일차)
기저선 대비 혈청 유리 보체 5 (C5)의 변화
기간: 기준선(1일차 투여 전)부터 1일, 8일, 29일, 85일 및 141일(투여 전 및 투여 후) 및 183일차 투여 전까지
기준선(1일차 투여 전)부터 1일, 8일, 29일, 85일 및 141일(투여 전 및 투여 후) 및 183일차 투여 전까지
기준선 대비 혈청 총 C5 변화
기간: 기준선(투약 전 1일차)부터 투약 전 및 투약 후 1일차, 8일차, 29일차, 85일차, 141일차까지 및 투약 전 183일차
기준선(투약 전 1일차)부터 투약 전 및 투약 후 1일차, 8일차, 29일차, 85일차, 141일차까지 및 투약 전 183일차
항약물 항체(ADA) 반응을 보인 참가자 수
기간: 최대 26주까지
ADA 반응은 연구 중 언제든지 양성 ADA 샘플로 정의되었습니다.
최대 26주까지
TMA 응답 완료 시간
기간: 최대 26주

TMA 완전 반응 시간은 첫 번째 투약 시점부터 완전 TMA 반응의 모든 기준을 충족한 첫 번째 시점까지의 시간으로 정의되었습니다.

완전 TMA 반응의 기준은 다음과 같습니다:

  1. 혈소판 수 정상화(혈소판 수 ≥ 150000/ul로 정의).
  2. LDH 정상화(LDH ≤ ULN으로 정의).
  3. 기저치 대비 혈청 크레아티닌 25% 이상 개선.

반응이 없었던 참가자는 분석 수행 시 마지막 방문일 또는 연구 중단일에 대해 검열 처리되었습니다.
최대 26주
각 시점에서 투석 중이거나 투석을 중단한 참가자의 비율
기간: 기준선 및 22일, 43일, 71일, 99일, 113일, 127일, 155일, 183일
특정 시점 기준으로, 해당 시점 이전 5일 이상 투석을 받지 않은 경우 참가자는 '투석 중단' 상태로 간주되었습니다. 특정 시점 기준으로, 해당 시점 이전 5일 이하로 투석을 받지 않은 경우 참가자는 '투석 중' 상태로 간주되었습니다.
기준선 및 22일, 43일, 71일, 99일, 113일, 127일, 155일, 183일
각 계획된 방문 시 추정 사구체 여과율(eGFR)의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 22일, 43일, 71일, 99일, 113일, 127일, 155일 및 183일
체표면적 1.73제곱미터당 분당 밀리리터로 표시됩니다.
기준선, 22일, 43일, 71일, 99일, 113일, 127일, 155일 및 183일
각 예정된 방문 시점에서 기준선 대비 "개선", "안정", "악화"로 분류된 만성 신장병(CKD) 단계 변화를 보인 참가자 비율
기간: 기준선부터 22일, 43일, 71일, 99일, 113일, 127일, 155일 및 183일

만성신장병 단계는 미국신장재단(국립신장재단)의 만성신장병 단계에 따라 분류되었으며, 5단계가 가장 심각한 질환을 나타내고 1단계가 가장 경미한 질환을 나타냅니다.

"개선됨"은 개선의 여지가 없었기 때문에 기준선에서 1단계인 참가자를 제외했습니다. "악화됨"은 악화의 여지가 없었기 때문에 기준선에서 5단계인 참가자를 제외했습니다.
기준선부터 22일, 43일, 71일, 99일, 113일, 127일, 155일 및 183일
혈소판의 기저값 대비 변화
기간: 기준선, 22일, 43일, 71일, 99일, 113일, 127일, 155일 및 183일
혈소판 수혈 당일부터 수혈 후 3일까지 측정된 혈소판 수치는 모든 분석에서 제외됩니다.
기준선, 22일, 43일, 71일, 99일, 113일, 127일, 155일 및 183일
기준선 대비 LDH 변화
기간: 기준선, 22일, 43일, 71일, 99일, 113일, 127일, 155일 및 183일
기준선, 22일, 43일, 71일, 99일, 113일, 127일, 155일 및 183일
기저선 대비 헤모글로빈 변화
기간: 기준선, 22일, 43일, 71일, 99일, 113일, 127일, 155일, 183일
전혈 또는 농축 적혈구 수혈일로부터 수혈 후 7일까지 측정된 헤모글로빈 수치는 모든 분석에서 제외됩니다.
기준선, 22일, 43일, 71일, 99일, 113일, 127일, 155일, 183일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

협력자

AstraZeneca

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 7월 14일

기본 완료 (실제)

2025년 5월 7일

연구 완료 (실제)

2025년 5월 7일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 5월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 5월 17일

처음 게시됨 (실제)

2023년 5월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 12월 8일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 12월 5일

마지막으로 확인됨

2025년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • D7413C00001
  • 2025-000162-29 (EudraCT 번호)
  • ECU-aHUS-302 (기타 식별자: Alexion)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

자격을 갖춘 연구원은 요청 포털을 통해 임상 시험을 후원하는 AstraZeneca 그룹의 익명화된 개별 환자 수준 데이터에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.

모든 요청은 AZ 공개 약정에 따라 평가됩니다.

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. 예, AZ가 IPD에 대한 요청을 수락하고 있음을 나타내지만 모든 요청이 공유된다는 의미는 아닙니다.

IPD 공유 기간

AstraZeneca는 EFPIA 제약 데이터 공유 원칙에 대한 약속에 따라 데이터 가용성을 충족하거나 초과할 것입니다. 일정에 대한 자세한 내용은 https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure에서 공개 약속을 참조하십시오.

IPD 공유 액세스 기준

요청이 승인되면 AstraZeneca는 승인된 후원 도구에서 비식별화된 개별 환자 수준 데이터에 대한 액세스를 제공합니다. 요청된 정보에 액세스하기 전에 서명된 데이터 공유 계약(데이터 접근자를 위한 협상 불가능한 계약)이 있어야 합니다. 또한 모든 사용자가 액세스 권한을 얻으려면 SAS MSE의 약관에 동의해야 합니다. 자세한 내용은 https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure에서 공개 성명서를 검토하십시오.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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