Ekulizumab atípusos hemolitikus urémiás szindrómában (aHUS) szenvedő gyermekeknél és felnőtteknél Kínában (Soliris)

Bevételi kritériumok:

1. Bármilyen életkorban 5 kg-nál nagyobb súlyú
2. A naiv kezelést kiegészítse a TMA bizonyítékával.
3. Vesetranszplantáció előtti aHUS előfordulása, vagy a TMA tartós bizonyítéka legalább 4 nappal az immunszuppresszív kezelési rend módosítása után.
4. Azoknál a résztvevőknél, akiknél a TMA szülés után jelentkezett, a TMA tartós bizonyítéka a szülés után több mint 3 napig
5. Minden résztvevőt be kell oltani N meningitidis ellen, ha még nem oltották be a vakcina gyártója által meghatározott aktív lefedettségi időszakon belül.
6. A 18 évnél fiatalabb résztvevőknek be kell oltva lenniük a Haemophilus influenzae b típusú (Hib) és a Streptococcus pneumoniae ellen a helyi oltási ütemterv szerint.
7. Azon résztvevőknél, akik ismerten TMA-t okozó gyógyszerekkel kezeltek, a TMA tartós bizonyítéka legalább 4 nappal a kizárt gyógyszer módosítása után

Kizárási kritériumok:

1. Ismert családi vagy szerzett ADAMTS13-hiány (aktivitás < 5%).
2. ST-HUS a helyi irányelvek szerint.
3. Pozitív közvetlen Coombs-teszt, amely klinikailag jelentős, immunmediált hemolízisre utal, amely nem az aHUS-nak köszönhető.
4. HIV-fertőzés és/vagy megoldatlan meningococcus-betegség
5. Folyamatos szepszis és/vagy aktív és kezeletlen szisztémás fertőzés jelenléte vagy gyanúja
6. Szervátültetés anamnézisében és/vagy csontvelő-transzplantáció/hematopoetikus őssejt-transzplantáció a szűrés megkezdése előtt 6 hónapon belül.
7. A vesetranszplantáción átesett résztvevők között az akut veseműködési zavar a transzplantációt követő 4 héten belül megfelel az akut antitest-mediált kilökődés diagnózisának.
8. A vesetranszplantációval nem rendelkező résztvevők között az aHUS-tól eltérő vesebetegség a kórtörténetében
9. A gyógyszerexpozícióval összefüggő azonosított HUS és/vagy B12-vitamin-hiányhoz kapcsolódó HUS és/vagy a kobalamin C metabolizmus ismert genetikai hibái.
10. Rosszindulatú daganat előfordulása a szűrést követő 5 éven belül.
11. Ismert szisztémás szklerózis (szkleroderma), szisztémás lupus erythematosus vagy antifoszfolipid antitest-pozitivitás vagy szindróma.
12. Krónikus dialízis.
13. Komplement inhibitorok korábbi alkalmazása.
14. A tranexámsav használata a szűrés megkezdése előtt 7 napon belül.
15. Egyéb immunszuppresszív terápiák.
16. Krónikus intravénás immunglobulin (IVIg) adása a szűrés megkezdése előtt 8 héten belül.
17. Vazopresszorokat vagy inotrópokat kapott a szűrés előtt 7 napon belül.
18. Korábban vagy jelenleg komplement inhibitorral kezelték.
19. Részt vett egy másik intervenciós kezelési vizsgálatban, vagy bármilyen kísérleti terápiát alkalmazott.
20. Az ekulizumab bármely segédanyagával szembeni túlérzékenység.
21. Terhes vagy szoptató.