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Eculizumabe em participantes pediátricos e adultos com síndrome hemolítico-urêmica atípica (SHUa) na China (Soliris)

5 de dezembro de 2025 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Estudo prospectivo multicêntrico de braço único para avaliar a eficácia, segurança, farmacocinética, farmacodinâmica e imunogenicidade do eculizumabe em pacientes pediátricos e adultos virgens de tratamento com inibidores do complemento com síndrome hemolítico-urêmica atípica (SHUa) na China

Este é um estudo multicêntrico, aberto, de fase 3b, de braço único, para avaliar a eficácia e a segurança do eculizumabe em participantes com síndrome hemolítico-urêmica atípica (SHUa) na China.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo multicêntrico de Fase 3b, aberto, de braço único para avaliar a eficácia e a segurança do eculizumabe em participantes com SHUa na China. O estudo será conduzido em participantes de qualquer idade que pesem ≥ 5 kg e que não tenham sido previamente tratados com inibidores do complemento. O estudo consiste em um período de triagem de até 7 dias e um período de tratamento de 26 semanas. Uma chamada telefônica de acompanhamento de segurança de 8 semanas será necessária apenas para os participantes que descontinuarem o tratamento com eculizumabe durante o estudo ou para os participantes que não receberão acesso contínuo ao eculizumabe após a conclusão do tratamento do estudo. Aproximadamente 25 participantes elegíveis na China serão inscritos.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

25

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • China
      • Beijing, China, 100034
        • Research Site
      • Beijing, China, 100045
        • Research Site
      • Changsha, China, 410007
        • Research Site
      • Qingdao, China, 110016
        • Research Site
      • Taiyuan, China, 030012
        • Research Site
      • Wuhan, China, 430030
        • Research Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Qualquer idade com peso ≥ 5 kg
  2. Tratamento virgem de complemento com evidência de TMA.
  3. História de SHUa antes do transplante renal ou evidência persistente de TMA pelo menos 4 dias após a modificação do regime imunossupressor.
  4. Entre participantes com início de MAT pós-parto, evidência persistente de MAT por > 3 dias após o dia do parto
  5. Todos os participantes devem ser vacinados contra N meningitidis, caso ainda não tenham sido vacinados dentro do período de cobertura ativa especificado pelo fabricante da vacina.
  6. Participantes com menos de 18 anos de idade devem ter sido vacinados contra Haemophilus influenzae tipo b (Hib) e Streptococcus pneumoniae de acordo com as diretrizes do calendário de vacinação local.
  7. Em participantes recebendo tratamento com medicamentos conhecidos por causar MAT, evidência persistente de MAT pelo menos 4 dias após modificar o medicamento excluído

Critério de exclusão:

  1. Deficiência de ADAMTS13 familiar ou adquirida conhecida (atividade < 5%).
  2. ST-HUS conforme demonstrado pelas diretrizes locais.
  3. Teste de Coombs direto positivo que é indicativo de hemólise imunomediada clinicamente significativa não decorrente de SHUa.
  4. Infecção por HIV e/ou doença meningocócica não resolvida
  5. Sepse em curso e/ou presença ou suspeita de infecção sistêmica ativa e não tratada
  6. Histórico de transplante de órgãos e/ou transplante de medula óssea/transplante de células-tronco hematopoiéticas dentro de 6 meses antes do início da triagem.
  7. Entre os participantes com transplante renal, disfunção renal aguda dentro de 4 semanas após o transplante consistente com o diagnóstico de rejeição aguda mediada por anticorpos.
  8. Entre os participantes sem transplante renal, história de doença renal diferente de SHUa
  9. SHU identificada relacionada à exposição a drogas e/ou SHU relacionada à deficiência de vitamina B12 e/ou defeitos genéticos conhecidos do metabolismo da cobalamina C.
  10. História de malignidade dentro de 5 anos de triagem.
  11. Esclerose sistêmica conhecida (esclerodermia), lúpus eritematoso sistêmico ou positividade ou síndrome de anticorpos antifosfolípides.
  12. Diálise crônica.
  13. Uso prévio de inibidores do complemento.
  14. Uso de ácido tranexâmico nos 7 dias anteriores ao início da Triagem.
  15. Outras terapias imunossupressoras.
  16. Receber imunoglobulina intravenosa crônica (IVIg) dentro de 8 semanas antes do início da triagem.
  17. Vasopressores ou inotrópicos recebidos dentro de 7 dias antes da triagem.
  18. Anteriormente ou atualmente tratado com um inibidor do complemento.
  19. Participou de outro estudo de tratamento intervencionista ou usou qualquer terapia experimental.
  20. Hipersensibilidade a qualquer excipiente do eculizumabe.
  21. Grávida ou amamentando.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Eculizumabe
Os participantes receberão Eculizumab em um frasco de dose única.
Medicamento: Eculizumabe
As doses baseadas no peso de Eculizumab serão administradas por via intravenosa como uma dose de indução seguida por uma dose de manutenção no dia 8, 15 ou 29, dependendo do peso; depois a cada 2 ou 3 semanas, dependendo do peso.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Percentagem de Participantes com uma Resposta Completa à Microangiopatia Trombótica (TMA)
Prazo: Até à Semana 26

Os critérios para resposta completa de TMA foram:

  1. Normalização da contagem de plaquetas (definida como contagem de plaquetas ≥ 150000/microlitro (μl).
  2. Normalização da lactato desidrogenase (LDH, definida como LDH ≤ limite superior do normal [LSN]).
  3. Melhoria ≥ 25% na creatinina sérica em relação à linha de base.
Até à Semana 26

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de Participantes com um Evento Adverso (EA)
Prazo: Até à Semana 34

Um AE foi definido como qualquer ocorrência médica adversa num participante ou participante de investigação clínica a quem foi administrado um produto farmacêutico e que não teve necessariamente uma relação causal com este tratamento.

Um AE grave (SAE) foi definido como qualquer ocorrência médica adversa que, a qualquer dose:

  • resultou em morte,
  • foi potencialmente fatal,
  • exigiu hospitalização ou prolongamento da hospitalização existente,
  • resultou em incapacidade persistente/incapacidade,
  • foi uma anomalia congénita/defeito de nascença, ou
  • foi um evento médico importante.

Um resumo de todos os Eventos Adversos Graves e Outros Eventos Adversos (não graves), independentemente da causalidade, encontra-se na secção 'Eventos Adversos'.
Até à Semana 34
Concentração Sérica Média de Eculizumab
Prazo: Pré-dose e pós-dose nos Dias 1, 8, 29, 85 e 141; Pré-dose no Dia 183
Pré-dose e pós-dose nos Dias 1, 8, 29, 85 e 141; Pré-dose no Dia 183
Alteração em Relação à Linha de Base no Complemento 5 (C5) Sérico Livre
Prazo: Baseline (Dia 1 pré-dose) até aos Dias 1, 8, 29, 85 e 141 (pré-dose e pós-dose) e pré-dose no Dia 183
Baseline (Dia 1 pré-dose) até aos Dias 1, 8, 29, 85 e 141 (pré-dose e pós-dose) e pré-dose no Dia 183
Alteração em Relação à Linha de Base no C5 Total Sérica
Prazo: Linha de base (Dia 1 pré-dose) aos Dias 1, 8, 29, 85 e 141 (pré-dose e pós-dose) e pré-dose no Dia 183
Linha de base (Dia 1 pré-dose) aos Dias 1, 8, 29, 85 e 141 (pré-dose e pós-dose) e pré-dose no Dia 183
Número de Participantes com uma Resposta de Anticorpo Anti-fármaco (ADA)
Prazo: Até à Semana 26
Uma resposta de ADA foi definida como uma amostra de ADA positiva em qualquer momento durante o estudo.
Até à Semana 26
Tempo para Completar a Resposta TMA
Prazo: Até à Semana 26

O tempo para completar a resposta TMA foi definido como o tempo desde a primeira infusão até ao primeiro ponto no qual todos os critérios para resposta TMA completa foram cumpridos.

Os critérios para resposta TMA completa foram:

  1. Normalização da contagem de plaquetas (definida como contagem de plaquetas ≥ 150000/μl).
  2. Normalização da LDH, definida como LDH ≤ ULN).
  3. Melhoria ≥ 25% na creatinina sérica em relação ao valor basal.

Os participantes que não tiveram resposta foram censurados na data da última visita ou descontinuação do estudo no momento em que a análise foi realizada.
Até à Semana 26
Proporção de Participantes em ou fora de Diálise em Cada Momento
Prazo: Linha de base e Dias 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 e 183
Os participantes foram considerados 'sem' diálise num momento específico se estivessem livres de diálise há mais de 5 dias antes desse momento. Os participantes foram considerados 'com' diálise num momento específico se estivessem livres de diálise há 5 dias ou menos antes desse momento.
Linha de base e Dias 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 e 183
Alteração em relação ao valor basal na taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) em cada visita programada
Prazo: Linha de base, Dias 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 e 183
Expresso em mililitros por minuto por 1,73 metros quadrados de área de superfície corporal.
Linha de base, Dias 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 e 183
Proporção de Participantes com uma Alteração do Estágio da Doença Renal Crónica (DRC) Categorizada como "Melhorada", "Estável" ou "Agravada" em Cada Visita Programada em Comparação com a Linha de Base
Prazo: Baseline aos dias 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 e 183

O estádio da DRC foi classificado com base no Estádio da Doença Renal Crónica da National Kidney Foundation, em que o Estádio 5 representa a doença mais grave e o Estádio 1 representa a doença menos grave.

"Melhorou" excluiu participantes com Estádio 1 na linha de base, uma vez que não havia margem para melhoria. "Piorou" exclui participantes com Estádio 5 na linha de base, uma vez que não havia margem para piorar.
Baseline aos dias 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 e 183
Alteração Relativa ao Valor de Base nas Plaquetas
Prazo: Linha de base, Dias 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 e 183
Os valores das plaquetas obtidos desde o dia de uma transfusão de plaquetas até 3 dias após a transfusão são excluídos de todas as análises.
Linha de base, Dias 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 e 183
Alteração em relação à Linha de Base na LDH
Prazo: Baseline, Dias 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 e 183
Baseline, Dias 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 e 183
Variação da Hemoglobina em Relação ao Valor Basal
Prazo: Linha de base, dias 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 e 183
Os valores de hemoglobina obtidos desde o dia de uma transfusão de sangue de sangue total ou de concentrado de hemácias até 7 dias após a transfusão são excluídos de todas as análises.
Linha de base, dias 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 e 183

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Colaboradores

AstraZeneca

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

14 de julho de 2023

Conclusão Primária (Real)

7 de maio de 2025

Conclusão do estudo (Real)

7 de maio de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de maio de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de maio de 2023

Primeira postagem (Real)

25 de maio de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

8 de dezembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

5 de dezembro de 2025

Última verificação

1 de dezembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • D7413C00001
  • 2025-000162-29 (Número EudraCT)
  • ECU-aHUS-302 (Outro identificador: Alexion)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso a dados anônimos de pacientes individuais do grupo AstraZeneca de ensaios clínicos patrocinados por empresas por meio do portal de solicitação.

Todas as solicitações serão avaliadas de acordo com o compromisso de divulgação da AZ:

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Sim, indica que AZ está aceitando solicitações de IPD, mas isso não significa que todas as solicitações serão compartilhadas.

Prazo de Compartilhamento de IPD

A AstraZeneca atenderá ou excederá a disponibilidade de dados de acordo com os compromissos assumidos com os Princípios de Compartilhamento de Dados Farmacêuticos da EFPIA. Para obter detalhes sobre nossos cronogramas, consulte nosso compromisso de divulgação em https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Quando uma solicitação for aprovada, a AstraZeneca fornecerá acesso aos dados individuais não identificados no nível do paciente em uma ferramenta patrocinada aprovada. O Contrato de Compartilhamento de Dados assinado (contrato não negociável para acessadores de dados) deve estar em vigor antes de acessar as informações solicitadas. Além disso, todos os usuários precisarão aceitar os termos e condições do SAS MSE para obter acesso. Para obter detalhes adicionais, consulte as declarações de divulgação em https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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