Eculizumabe em participantes pediátricos e adultos com síndrome hemolítico-urêmica atípica (SHUa) na China (Soliris)

Critério de inclusão:

1. Qualquer idade com peso ≥ 5 kg
2. Tratamento virgem de complemento com evidência de TMA.
3. História de SHUa antes do transplante renal ou evidência persistente de TMA pelo menos 4 dias após a modificação do regime imunossupressor.
4. Entre participantes com início de MAT pós-parto, evidência persistente de MAT por > 3 dias após o dia do parto
5. Todos os participantes devem ser vacinados contra N meningitidis, caso ainda não tenham sido vacinados dentro do período de cobertura ativa especificado pelo fabricante da vacina.
6. Participantes com menos de 18 anos de idade devem ter sido vacinados contra Haemophilus influenzae tipo b (Hib) e Streptococcus pneumoniae de acordo com as diretrizes do calendário de vacinação local.
7. Em participantes recebendo tratamento com medicamentos conhecidos por causar MAT, evidência persistente de MAT pelo menos 4 dias após modificar o medicamento excluído

Critério de exclusão:

1. Deficiência de ADAMTS13 familiar ou adquirida conhecida (atividade < 5%).
2. ST-HUS conforme demonstrado pelas diretrizes locais.
3. Teste de Coombs direto positivo que é indicativo de hemólise imunomediada clinicamente significativa não decorrente de SHUa.
4. Infecção por HIV e/ou doença meningocócica não resolvida
5. Sepse em curso e/ou presença ou suspeita de infecção sistêmica ativa e não tratada
6. Histórico de transplante de órgãos e/ou transplante de medula óssea/transplante de células-tronco hematopoiéticas dentro de 6 meses antes do início da triagem.
7. Entre os participantes com transplante renal, disfunção renal aguda dentro de 4 semanas após o transplante consistente com o diagnóstico de rejeição aguda mediada por anticorpos.
8. Entre os participantes sem transplante renal, história de doença renal diferente de SHUa
9. SHU identificada relacionada à exposição a drogas e/ou SHU relacionada à deficiência de vitamina B12 e/ou defeitos genéticos conhecidos do metabolismo da cobalamina C.
10. História de malignidade dentro de 5 anos de triagem.
11. Esclerose sistêmica conhecida (esclerodermia), lúpus eritematoso sistêmico ou positividade ou síndrome de anticorpos antifosfolípides.
12. Diálise crônica.
13. Uso prévio de inibidores do complemento.
14. Uso de ácido tranexâmico nos 7 dias anteriores ao início da Triagem.
15. Outras terapias imunossupressoras.
16. Receber imunoglobulina intravenosa crônica (IVIg) dentro de 8 semanas antes do início da triagem.
17. Vasopressores ou inotrópicos recebidos dentro de 7 dias antes da triagem.
18. Anteriormente ou atualmente tratado com um inibidor do complemento.
19. Participou de outro estudo de tratamento intervencionista ou usou qualquer terapia experimental.
20. Hipersensibilidade a qualquer excipiente do eculizumabe.
21. Grávida ou amamentando.