Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ekulitsumabi lapsilla ja aikuisilla potilailla, joilla on epätyypillinen hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä (aHUS) Kiinassa (Soliris)

perjantai 5. joulukuuta 2025 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Tuleva, yksihaarainen, monikeskustutkimus ekulitsumabin tehon, turvallisuuden, farmakokinetiikkaa, farmakodynamiikkaa ja immunogeenisyyttä arvioimiseksi komplementti-inhibiittorihoitoa saamattomissa lapsi- ja aikuispotilaissa, joilla on epätyypillinen hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä (aHUS) Kiinassa

Tämä on vaiheen 3b avoin, yksihaarainen, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan ekulitsumabin tehoa ja turvallisuutta osallistujilla, joilla on epätyypillinen hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä (aHUS) Kiinassa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen 3b avoin, yksihaarainen, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan ekulitsumabin tehoa ja turvallisuutta aHUS-potilailla Kiinassa. Tutkimus suoritetaan kaiken ikäisille osallistujille, jotka painavat ≥ 5 kg ja joita ei ole aiemmin hoidettu komplementin estäjillä. Tutkimus koostuu enintään 7 päivän seulontajaksosta ja 26 viikon hoitojaksosta. 8 viikon turvallisuusseurantapuhelu vaaditaan vain niiltä osallistujilta, jotka lopettavat ekulitsumabihoidon tutkimuksen aikana, tai niiltä osallistujilta, jotka eivät saa jatkossakin ekulitsumabihoitoa tutkimushoidon päätyttyä. Noin 25 osallistujaa Kiinasta otetaan mukaan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

25

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kiina
      • Beijing, Kiina, 100034
        • Research Site
      • Beijing, Kiina, 100045
        • Research Site
      • Changsha, Kiina, 410007
        • Research Site
      • Qingdao, Kiina, 110016
        • Research Site
      • Taiyuan, Kiina, 030012
        • Research Site
      • Wuhan, Kiina, 430030
        • Research Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Kaikki ikäiset, jotka painavat ≥ 5 kg
  2. Täydennä aiemmin hoitamattomia todisteilla TMA:sta.
  3. AHUS ennen munuaisensiirtoa tai jatkuva näyttö TMA:sta vähintään 4 päivää immunosuppressiivisen hoito-ohjelman muuttamisen jälkeen.
  4. Osallistujilla, joilla TMA alkoi synnytyksen jälkeen, jatkuva näyttö TMA:sta yli 3 päivää synnytyksen jälkeen
  5. Kaikki osallistujat on rokotettava N aivokalvontulehdusta vastaan, ellei heitä ole jo rokotettu rokotteen valmistajan määrittämän aktiivisen kattavuuden aikana.
  6. Alle 18-vuotiaiden osallistujien on oltava rokotettuja Haemophilus influenzae tyyppi b (Hib) ja Streptococcus pneumoniae -bakteeria vastaan ​​paikallisen rokotusohjelman ohjeiden mukaisesti.
  7. Osallistujilla, jotka saavat hoitoa lääkkeillä, joiden tiedetään aiheuttavan TMA:ta, jatkuva näyttö TMA:sta vähintään 4 päivää poissuljetun lääkkeen muuttamisen jälkeen

Poissulkemiskriteerit:

  1. Tunnettu suvullinen tai hankittu ADAMTS13-puutos (aktiivisuus < 5 %).
  2. ST-HUS paikallisten ohjeiden mukaisesti.
  3. Positiivinen suora Coombs-testi, joka osoittaa kliinisesti merkittävän immuunivälitteisen hemolyysin, joka ei johdu aHUS:sta.
  4. HIV-infektio ja/tai ratkaisematon meningokokkitauti
  5. Jatkuva sepsis ja/tai aktiivisen ja hoitamattoman systeemisen infektion esiintyminen tai epäilys
  6. Elinsiirtohistoria ja/tai luuydinsiirto/hematopoieettinen kantasolusiirto 6 kuukauden sisällä ennen seulonnan aloittamista.
  7. Munuaisensiirron saaneilla osallistujilla akuutti munuaisten toimintahäiriö 4 viikon sisällä siirrosta vastaa akuutin vasta-ainevälitteisen hylkimisreaktion diagnoosia.
  8. Niillä osallistujilla, joilla ei ole munuaisensiirtoa, aiempia munuaissairauksia kuin aHUS
  9. Tunnistettu lääkkeen altistumiseen liittyvä HUS ja/tai B12-vitamiinin puutteeseen liittyvä HUS ja/tai kobalamiini C:n aineenvaihdunnan tunnetut geneettiset viat.
  10. Aiemmat pahanlaatuiset kasvaimet 5 vuoden sisällä seulonnasta.
  11. Tunnettu systeeminen skleroosi (skleroderma), systeeminen lupus erythematosus tai antifosfolipidivasta-ainepositiivisuus tai -oireyhtymä.
  12. Krooninen dialyysi.
  13. Komplementin estäjien aikaisempi käyttö.
  14. Traneksaamihapon käyttö 7 päivän sisällä ennen seulonnan aloittamista.
  15. Muut immunosuppressiiviset hoidot.
  16. Kroonisen suonensisäisen immunoglobuliinin (IVIg) saaminen 8 viikon sisällä ennen seulonnan aloittamista.
  17. Sai vasopressoreita tai inotrooppeja 7 päivän sisällä ennen seulontaa.
  18. Aiemmin tai tällä hetkellä hoidettu komplementin estäjällä.
  19. On osallistunut toiseen interventiohoitotutkimukseen tai käyttänyt mitä tahansa kokeellista terapiaa.
  20. Yliherkkyys jollekin ekulitsumabin apuaineelle.
  21. Raskaana oleva tai imettävä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ekulitsumabi
Osallistujat saavat ekulitsumabia kerta-annoksen injektiopullossa.
Lääke: Ekulitsumabi
Painoon perustuvat ekulitsumabin annokset annetaan suonensisäisesti aloitusannoksena, jota seuraa ylläpitoannos päivänä 8, 15 tai 29 painosta riippuen; sitten 2-3 viikon välein painosta riippuen.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien prosenttiosuus, joilla on täydellinen trombotisen mikroangiopatian (TMA) vaste
Aikaikkuna: Viikkoon 26 asti

Kriteerit täydelliselle TMA-vasteelle olivat:

  1. Verihiutaleiden lukumäärän normalisoituminen (määritelty verihiutaleiden lukumääräksi ≥ 150000/mikrolitra (µl)).
  2. Laktaattidehydrogenaasin (LDH) normalisoituminen (määritelty LDH:ksi ≤ normaalin yläraja [ULN]).
  3. ≥ 25 % parannus seerumin kreatiniinista lähtöarvosta.
Viikkoon 26 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla on haittatapahtuma (AE)
Aikaikkuna: Aina viikkoon 34 asti

Haitalliseksi tapahtumaksi (AE) määriteltiin mikä tahansa haitallinen lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa tai kliinisessä tutkimuksessa olevassa osallistujassa, jolle annettiin lääkevalmiste ja jolla ei välttämättä ollut syy-yhteyttä tähän hoitoon.

Vakavaksi haitalliseksi tapahtumaksi (SAE) määriteltiin mikä tahansa haitallinen lääketieteellinen tapahtuma, joka missä tahansa annoksessa:

  • johti kuolemaan,
  • oli hengenvaarallinen,
  • vaati sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä,
  • johti pysyvään vammautumiseen/kyvyttömyyteen,
  • oli synnynnäinen epämuodostuma/synnillinen vika, tai
  • oli tärkeä lääketieteellinen tapahtuma.

Yhteenveto kaikista vakavista haitallisista tapahtumista ja muista haitallisista tapahtumista (ei-vakavat) riippumatta syy-yhteydestä on kohdassa 'Haitalliset tapahtumat'.
Aina viikkoon 34 asti
Ekulitsumabin keskimääräinen seerumpitoisuus
Aikaikkuna: Preannos ja postannos päivinä 1, 8, 29, 85 ja 141; Preannos päivänä 183
Preannos ja postannos päivinä 1, 8, 29, 85 ja 141; Preannos päivänä 183
Muutos veriseerumin vapaan komplementti 5:n (C5) perusarvosta
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1 ennen annosta) päiville 1, 8, 29, 85 ja 141 (ennen annosta ja annoksen jälkeen) sekä ennen annosta päivänä 183
Perustaso (päivä 1 ennen annosta) päiville 1, 8, 29, 85 ja 141 (ennen annosta ja annoksen jälkeen) sekä ennen annosta päivänä 183
Muutos perustason serumikokonais-C5:ssa
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1 ennen annosta) päiville 1, 8, 29, 85 ja 141 (ennen annosta ja annoksen jälkeen) sekä ennen annosta päivänä 183
Perustaso (päivä 1 ennen annosta) päiville 1, 8, 29, 85 ja 141 (ennen annosta ja annoksen jälkeen) sekä ennen annosta päivänä 183
Osallistujien määrä, joilla on lääkevastavartalovaste (ADA)
Aikaikkuna: Aina viikkoon 26 asti
ADA-vastus määriteltiin positiiviseksi ADA-näytteeksi tutkimuksen aikana milloin tahansa.
Aina viikkoon 26 asti
Aika TMA-vastauksen valmistumiseen
Aikaikkuna: Aina viikkoon 26 asti

TMAn täydellisen vastauksen saavuttamiseen kuluva aika määriteltiin ajaksi ensimmäisestä infuusiosta ensimmäiseen ajanhetkeen, jolloin kaikki täydellisen TMAn vastauksen kriteerit täyttyivät.

Täydellisen TMAn vastauksen kriteerit olivat:

  1. Verihiutalearvon normalisoituminen (määritelty verihiutalearvoksi ≥ 150000/µl).
  2. LDH:n normalisoituminen, määritelty LDH-arvoksi ≤ ULN).
  3. ≥ 25 %:n parannus seerumin kreatiniinissa verrattuna lähtöarvoon.

Osallistujat, joilla ei ollut vastausta, leikattiin viimeisen käynnin päivämäärällä tai tutkimuksen keskeyttämishetkellä, jolloin analyysi suoritettiin.
Aina viikkoon 26 asti
Osallistujien osuus dialyysillä tai ilman dialyysiä kullakin ajanhetkellä
Aikaikkuna: Alkutilanne ja päivät 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 ja 183
Osallistujat luokiteltiin 'ilman' dialyysiä tiettynä ajanhetkenä, jos he olivat dialyysistä vapaana yli 5 päivää ennen kyseistä ajanhetkeä. Osallistujat luokiteltiin 'dialyysillä' tiettynä ajanhetkenä, jos he olivat dialyysistä vapaana 5 päivään tai vähemmän ennen kyseistä ajanhetkeä.
Alkutilanne ja päivät 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 ja 183
Muutos lähtötasosta arvioidussa glomerulaarisessa suodatusnopeudessa (eGFR) jokaisella suunnitellulla tutkimuskäynnillä
Aikaikkuna: Alkutilanne, päivät 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 ja 183
Ilmaistuna millilitroina minuutissa per 1,73 neliömetriä kehon pinta-alaa.
Alkutilanne, päivät 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 ja 183
Osallistujien osuus, joilla on kroonisen munuaissairauden (CKD) vaiheen muutos luokiteltuna "parantunut", "pysynyt ennallaan" tai "huonontunut" kussakin suunnitellussa käynnissä verrattuna alkuarvoon
Aikaikkuna: Perusarvosta päiviin 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 ja 183

CKD-vaihe luokiteltiin National Kidney Foundation Chronic Kidney Disease Stage -luokituksen perusteella, jossa vaihe 5 edustaa vaikeinta tautia ja vaihe 1 lievintä tautia.

"Parantuneet" eivät sisällä osallistujia, joilla oli vaihe 1 lähtötilanteessa, koska parantumisen varaa ei ollut. "Heikentyneet" eivät sisällä osallistujia, joilla oli vaihe 5 lähtötilanteessa, koska heikentymisen varaa ei ollut.
Perusarvosta päiviin 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 ja 183
Muutos alkuarvosta verihiutaleissa
Aikaikkuna: Perusarvo, päivä 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 ja 183
Kaikkien analyysien ulkopuolelle jätetään verensiirron päivänä sekä kolmen päivän ajan siirron jälkeen saadut verihiutale-arvot.
Perusarvo, päivä 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 ja 183
Muutos alkuarvosta LDH:ssa
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 ja 183
Perustaso, päivä 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 ja 183
Hemoglobiinin muutos lähtöarvosta
Aikaikkuna: Perustaso, päivät 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 ja 183
Hemoglobiiniarvot, jotka on saatu joko kokoverensiirron tai punasolupussin verensiirron päivästä siirron jälkeisen 7 päivän ajan, jätetään pois kaikista analyyseista.
Perustaso, päivät 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 ja 183

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Yhteistyökumppanit

AstraZeneca

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 14. heinäkuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 7. toukokuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 7. toukokuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 17. toukokuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 17. toukokuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 25. toukokuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 8. joulukuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 5. joulukuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • D7413C00001
  • 2025-000162-29 (EudraCT-numero)
  • ECU-aHUS-302 (Muu tunniste: Alexion)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin yksittäisiin potilastason tietoihin AstraZeneca-yritysryhmän sponsoroimista kliinisistä tutkimuksista pyyntöportaalin kautta.

Kaikki pyynnöt arvioidaan AZ:n tiedonantositoumuksen mukaisesti:

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Kyllä, osoittaa, että AZ hyväksyy IPD-pyyntöjä, mutta tämä ei tarkoita, että kaikki pyynnöt jaetaan.

IPD-jaon aikakehys

AstraZeneca täyttää tai ylittää tietojen saatavuuden EFPIA Pharma -tietojen jakamisperiaatteiden mukaisten sitoumusten mukaisesti. Katso tarkemmat tiedot aikatauluistamme ilmoitussitoumuksestamme osoitteessa https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Kun pyyntö on hyväksytty, AstraZeneca tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin potilastason tietoihin hyväksytyssä sponsoroidussa työkalussa. Allekirjoitettu tiedonjakosopimus (ei-neuvoteltava sopimus tietojen käyttäjille) on oltava voimassa ennen pyydettyjen tietojen käyttöä. Lisäksi kaikkien käyttäjien on hyväksyttävä SAS MSE:n käyttöehdot. Lisätietoja on Disclosure Statementissä osoitteessa https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa