Eculizumab 在中国患有非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS) 的儿童和成人参与者中的应用 (Soliris)

纳入标准：

1. 体重≥5公斤的任何年龄
2. 用 TMA 的证据补充治疗天真。
3. 肾移植前有 aHUS 病史，或调整免疫抑制方案后至少 4 天有 TMA 的持续证据。
4. 在产后出现 TMA 的参与者中，TMA 的持续证据在分娩后持续 > 3 天
5. 如果所有参与者尚未在疫苗制造商指定的有效覆盖时间内接种疫苗，则必须接种脑膜炎奈瑟球菌疫苗。
6. 根据当地疫苗接种计划指南，18 岁以下的参与者必须接种 b 型流感嗜血杆菌 (Hib) 和肺炎链球菌疫苗。
7. 在接受已知会导致 TMA 的药物治疗的参与者中，在调整排除的药物后至少 4 天仍有 TMA 的持续证据

排除标准：

1. 已知的家族性或获得性 ADAMTS13 缺陷（活性 < 5%）。
2. ST-HUS 由当地指南证明。
3. 阳性直接 Coombs 试验表明临床上显着的免疫介导的溶血不是由于 aHUS。
4. HIV 感染和/或未解决的脑膜炎球菌病
5. 持续败血症，和/或存在或怀疑活动性和未经治疗的全身感染
6. 筛选开始前 6 个月内有器官移植史和/或骨髓移植/造血干细胞移植史。
7. 在接受肾移植的参与者中，移植后 4 周内发生急性肾功能障碍与急性抗体介导的排斥反应的诊断一致。
8. 在未进行肾移植的参与者中，除了 aHUS 之外还有肾病史
9. 已确定与药物暴露相关的 HUS，和/或与维生素 B12 缺乏和/或已知的钴胺素 C 代谢遗传缺陷相关的 HUS。
10. 筛选后 5 年内有恶性肿瘤史。
11. 已知的系统性硬化症（硬皮病）、系统性红斑狼疮或抗磷脂抗体阳性或综合征。
12. 慢性透析。
13. 先前使用补体抑制剂。
14. 在筛选开始前 7 天内使用过氨甲环酸。
15. 其他免疫抑制疗法。
16. 在筛选开始前 8 周内接受慢性静脉内免疫球蛋白 (IVIg)。
17. 筛选前 7 天内接受过血管加压药或正性肌力药。
18. 以前或目前接受过补体抑制剂治疗。
19. 参加过另一项介入治疗研究或使用过任何实验性治疗。
20. 对依库丽单抗中的任何赋形剂过敏。
21. 怀孕或哺乳。