Eculizumab en participantes pediátricos y adultos con síndrome urémico hemolítico atípico (aHUS) en China (Soliris)

Criterios de inclusión:

1. Cualquier edad con un peso ≥ 5 kg
2. Complementar tratamiento naïve con evidencia de MAT.
3. Historia de SHUa previo al trasplante renal, o evidencia persistente de MAT al menos 4 días después de modificar el régimen inmunosupresor.
4. Entre las participantes con inicio de MAT posparto, evidencia persistente de MAT durante > 3 días después del día del parto
5. Todos los participantes deben vacunarse contra N. meningitidis si aún no lo han hecho dentro del período de cobertura activa especificado por el fabricante de la vacuna.
6. Los participantes < 18 años de edad deben haber sido vacunados contra Haemophilus influenzae tipo b (Hib) y Streptococcus pneumoniae de acuerdo con las pautas del calendario de vacunación local.
7. En participantes que reciben tratamiento con medicamentos que se sabe que causan MAT, evidencia persistente de MAT al menos 4 días después de modificar el medicamento excluido

Criterio de exclusión:

1. Deficiencia de ADAMTS13 familiar o adquirida conocida (actividad < 5%).
2. ST-HUS como lo demuestran las pautas locales.
3. Prueba de Coombs directa positiva que es indicativa de una hemólisis inmunomediada clínicamente significativa que no se debe a SHUa.
4. Infección por VIH y/o enfermedad meningocócica no resuelta
5. Sepsis en curso, y/o presencia o sospecha de infección sistémica activa y no tratada
6. Antecedentes de trasplante de órganos y/o trasplante de médula ósea/trasplante de células madre hematopoyéticas en los 6 meses anteriores al inicio de la selección.
7. Entre los participantes con un trasplante de riñón, disfunción renal aguda dentro de las 4 semanas posteriores al trasplante compatible con el diagnóstico de rechazo agudo mediado por anticuerpos.
8. Entre los participantes sin un trasplante de riñón, antecedentes de enfermedad renal distinta de SHUa
9. SHU relacionado con la exposición al fármaco identificado y/o SHU relacionado con la deficiencia de vitamina B12 y/o defectos genéticos conocidos del metabolismo de la cobalamina C.
10. Antecedentes de malignidad dentro de los 5 años posteriores a la selección.
11. Esclerosis sistémica conocida (esclerodermia), lupus eritematoso sistémico o positividad o síndrome de anticuerpos antifosfolípidos.
12. Diálisis crónica.
13. Uso previo de inhibidores del complemento.
14. Uso de ácido tranexámico dentro de los 7 días previos al inicio de la Selección.
15. Otras terapias inmunosupresoras.
16. Recibir inmunoglobulina intravenosa crónica (IVIg) dentro de las 8 semanas anteriores al inicio de la selección.
17. Recibió vasopresores o inotrópicos dentro de los 7 días anteriores a la Selección.
18. Previamente o actualmente tratado con un inhibidor del complemento.
19. Ha participado en otro estudio de tratamiento intervencionista o utilizado alguna terapia experimental.
20. Hipersensibilidad a cualquier excipiente en eculizumab.
21. Embarazada o amamantando.