Eculizumab bei pädiatrischen und erwachsenen Teilnehmern mit atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom (aHUS) in China (Soliris)

Einschlusskriterien:

1. Jedes Alter mit einem Gewicht von ≥ 5 kg
2. Ergänzungsbehandlung naiv mit Nachweis einer TMA.
3. Vorgeschichte von aHUS vor der Nierentransplantation oder anhaltender Nachweis von TMA mindestens 4 Tage nach Änderung des immunsuppressiven Regimes.
4. Bei Teilnehmern mit Beginn der TMA nach der Geburt bestanden anhaltende Anzeichen einer TMA für > 3 Tage nach dem Tag der Geburt
5. Alle Teilnehmer müssen gegen N meningitidis geimpft sein, wenn sie nicht bereits innerhalb des vom Impfstoffhersteller angegebenen Zeitraums der aktiven Abdeckung geimpft sind.
6. Teilnehmer unter 18 Jahren müssen gemäß den Richtlinien des örtlichen Impfplans gegen Haemophilus influenzae Typ b (Hib) und Streptococcus pneumoniae geimpft sein.
7. Bei Teilnehmern, die mit Medikamenten behandelt wurden, von denen bekannt ist, dass sie TMA verursachen, anhaltender Nachweis einer TMA mindestens 4 Tage nach der Änderung des ausgeschlossenen Medikaments

Ausschlusskriterien:

1. Bekannter familiärer oder erworbener ADAMTS13-Mangel (Aktivität < 5 %).
2. ST-HUS, wie durch lokale Richtlinien nachgewiesen.
3. Positiver direkter Coombs-Test, der auf eine klinisch signifikante immunvermittelte Hämolyse hinweist, die nicht auf aHUS zurückzuführen ist.
4. HIV-Infektion und/oder ungelöste Meningokokken-Erkrankung
5. Anhaltende Sepsis und/oder Vorliegen oder Verdacht einer aktiven und unbehandelten systemischen Infektion
6. Organtransplantationsgeschichte und/oder Knochenmarktransplantation/hämatopoetische Stammzelltransplantation innerhalb von 6 Monaten vor Beginn des Screenings.
7. Bei Teilnehmern mit einer Nierentransplantation trat innerhalb von 4 Wochen nach der Transplantation eine akute Nierenfunktionsstörung auf, die mit der Diagnose einer akuten Antikörper-vermittelten Abstoßung übereinstimmte.
8. Bei Teilnehmern ohne Nierentransplantation traten in der Vorgeschichte andere Nierenerkrankungen als aHUS auf
9. Identifiziertes HUS im Zusammenhang mit der Arzneimittelexposition und/oder HUS im Zusammenhang mit Vitamin-B12-Mangel und/oder bekannten genetischen Defekten des Cobalamin-C-Metabolismus.
10. Malignitätsanamnese innerhalb von 5 Jahren nach dem Screening.
11. Bekannte systemische Sklerose (Sklerodermie), systemischer Lupus erythematodes oder Antiphospholipid-Antikörperpositivität oder -Syndrom.
12. Chronische Dialyse.
13. Vorherige Anwendung von Komplementinhibitoren.
14. Verwendung von Tranexamsäure innerhalb von 7 Tagen vor Beginn des Screenings.
15. Andere immunsuppressive Therapien.
16. Erhalt von chronischem intravenösem Immunglobulin (IVIg) innerhalb von 8 Wochen vor Beginn des Screenings.
17. Innerhalb von 7 Tagen vor dem Screening Vasopressoren oder Inotropika erhalten.
18. Zuvor oder derzeit mit einem Komplementinhibitor behandelt.
19. Hat an einer anderen Interventionsbehandlungsstudie teilgenommen oder eine experimentelle Therapie angewendet.
20. Überempfindlichkeit gegen einen der sonstigen Bestandteile von Eculizumab.
21. Schwanger oder stillend.