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Eculizumab bei pädiatrischen und erwachsenen Teilnehmern mit atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom (aHUS) in China (Soliris)

5. Dezember 2025 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Prospektive, einarmige, multizentrische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Immunogenität von Eculizumab bei nicht mit Komplementinhibitoren behandelten pädiatrischen und erwachsenen Teilnehmern mit atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom (aHUS) in China

Dies ist eine offene, einarmige, multizentrische Phase-3b-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Eculizumab bei Teilnehmern mit atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom (aHUS) in China.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine offene, einarmige, multizentrische Phase-3b-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Eculizumab bei Teilnehmern mit aHUS in China. Die Studie wird an Teilnehmern jeden Alters durchgeführt, die ≥ 5 kg wiegen und zuvor nicht mit Komplementinhibitoren behandelt wurden. Die Studie besteht aus einem bis zu 7-tägigen Screening-Zeitraum und einem 26-wöchigen Behandlungszeitraum. Ein 8-wöchiges Sicherheits-Follow-up-Telefonat ist nur für Teilnehmer erforderlich, die die Eculizumab-Behandlung während der Studie abbrechen, oder für Teilnehmer, die nach Abschluss der Studienbehandlung keinen weiteren Zugang zu Eculizumab erhalten. Etwa 25 teilnahmeberechtigte Teilnehmer aus China werden eingeschrieben.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

25

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
      • Beijing, China, 100034
        • Research Site
      • Beijing, China, 100045
        • Research Site
      • Changsha, China, 410007
        • Research Site
      • Qingdao, China, 110016
        • Research Site
      • Taiyuan, China, 030012
        • Research Site
      • Wuhan, China, 430030
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Jedes Alter mit einem Gewicht von ≥ 5 kg
  2. Ergänzungsbehandlung naiv mit Nachweis einer TMA.
  3. Vorgeschichte von aHUS vor der Nierentransplantation oder anhaltender Nachweis von TMA mindestens 4 Tage nach Änderung des immunsuppressiven Regimes.
  4. Bei Teilnehmern mit Beginn der TMA nach der Geburt bestanden anhaltende Anzeichen einer TMA für > 3 Tage nach dem Tag der Geburt
  5. Alle Teilnehmer müssen gegen N meningitidis geimpft sein, wenn sie nicht bereits innerhalb des vom Impfstoffhersteller angegebenen Zeitraums der aktiven Abdeckung geimpft sind.
  6. Teilnehmer unter 18 Jahren müssen gemäß den Richtlinien des örtlichen Impfplans gegen Haemophilus influenzae Typ b (Hib) und Streptococcus pneumoniae geimpft sein.
  7. Bei Teilnehmern, die mit Medikamenten behandelt wurden, von denen bekannt ist, dass sie TMA verursachen, anhaltender Nachweis einer TMA mindestens 4 Tage nach der Änderung des ausgeschlossenen Medikaments

Ausschlusskriterien:

  1. Bekannter familiärer oder erworbener ADAMTS13-Mangel (Aktivität < 5 %).
  2. ST-HUS, wie durch lokale Richtlinien nachgewiesen.
  3. Positiver direkter Coombs-Test, der auf eine klinisch signifikante immunvermittelte Hämolyse hinweist, die nicht auf aHUS zurückzuführen ist.
  4. HIV-Infektion und/oder ungelöste Meningokokken-Erkrankung
  5. Anhaltende Sepsis und/oder Vorliegen oder Verdacht einer aktiven und unbehandelten systemischen Infektion
  6. Organtransplantationsgeschichte und/oder Knochenmarktransplantation/hämatopoetische Stammzelltransplantation innerhalb von 6 Monaten vor Beginn des Screenings.
  7. Bei Teilnehmern mit einer Nierentransplantation trat innerhalb von 4 Wochen nach der Transplantation eine akute Nierenfunktionsstörung auf, die mit der Diagnose einer akuten Antikörper-vermittelten Abstoßung übereinstimmte.
  8. Bei Teilnehmern ohne Nierentransplantation traten in der Vorgeschichte andere Nierenerkrankungen als aHUS auf
  9. Identifiziertes HUS im Zusammenhang mit der Arzneimittelexposition und/oder HUS im Zusammenhang mit Vitamin-B12-Mangel und/oder bekannten genetischen Defekten des Cobalamin-C-Metabolismus.
  10. Malignitätsanamnese innerhalb von 5 Jahren nach dem Screening.
  11. Bekannte systemische Sklerose (Sklerodermie), systemischer Lupus erythematodes oder Antiphospholipid-Antikörperpositivität oder -Syndrom.
  12. Chronische Dialyse.
  13. Vorherige Anwendung von Komplementinhibitoren.
  14. Verwendung von Tranexamsäure innerhalb von 7 Tagen vor Beginn des Screenings.
  15. Andere immunsuppressive Therapien.
  16. Erhalt von chronischem intravenösem Immunglobulin (IVIg) innerhalb von 8 Wochen vor Beginn des Screenings.
  17. Innerhalb von 7 Tagen vor dem Screening Vasopressoren oder Inotropika erhalten.
  18. Zuvor oder derzeit mit einem Komplementinhibitor behandelt.
  19. Hat an einer anderen Interventionsbehandlungsstudie teilgenommen oder eine experimentelle Therapie angewendet.
  20. Überempfindlichkeit gegen einen der sonstigen Bestandteile von Eculizumab.
  21. Schwanger oder stillend.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Eculizumab
Die Teilnehmer erhalten Eculizumab in einer Einzeldosis-Durchstechflasche.
Arzneimittel: Eculizumab
Gewichtsabhängige Dosen von Eculizumab werden intravenös als Induktionsdosis verabreicht, gefolgt von einer Erhaltungsdosis am 8., 15. oder 29. Tag, je nach Gewicht; dann alle 2 bis 3 Wochen, je nach Gewicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer vollständigen thrombotischen Mikroangiopathie (TMA)-Response
Zeitfenster: Bis zu Woche 26

Die Kriterien für ein vollständiges TMA-Ansprechen waren:

  1. Normalisierung der Thrombozytenzahl (definiert als Thrombozytenzahl ≥ 150.000/Mikroliter (µl)).
  2. Normalisierung der Laktatdehydrogenase (LDH, definiert als LDH ≤ oberer Grenzwert des Normalbereichs [ULN]).
  3. ≥ 25 % Verbesserung des Serumkreatinins gegenüber dem Ausgangswert.
Bis zu Woche 26

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit einem unerwünschten Ereignis (AE)
Zeitfenster: Bis Woche 34

Ein unerwünschtes Ereignis (UE) wurde definiert als jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer oder klinischen Studienprobanden, dem ein Arzneimittel verabreicht wurde und das nicht unbedingt einen kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung aufwies.

Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SUE) wurde definiert als jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das in jeder Dosierung:

  • zum Tod führte,
  • lebensbedrohlich war,
  • einen stationären Krankenhausaufenthalt oder eine Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erforderte,
  • zu einer anhaltenden Behinderung/Arbeitsunfähigkeit führte,
  • eine angeborene Anomalie/Geburtsfehler war oder
  • ein wichtiges medizinisches Ereignis darstellte.

Eine Zusammenfassung aller schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse und anderer unerwünschter Ereignisse (nicht schwerwiegend) unabhängig von der Kausalität befindet sich im Abschnitt 'Unerwünschte Ereignisse'.
Bis Woche 34
Mittlere Serumkonzentration von Eculizumab
Zeitfenster: Prä-Dosis und post-Dosis an Tag 1, 8, 29, 85 und 141; Prä-Dosis an Tag 183
Prä-Dosis und post-Dosis an Tag 1, 8, 29, 85 und 141; Prä-Dosis an Tag 183
Änderung vom Ausgangswert des freien Komplementfaktors 5 (C5) im Serum
Zeitfenster: Baseline (Tag 1 vor der Dosis) zu Tag 1, 8, 29, 85 und 141 (vor der Dosis und nach der Dosis) und vor der Dosis an Tag 183
Baseline (Tag 1 vor der Dosis) zu Tag 1, 8, 29, 85 und 141 (vor der Dosis und nach der Dosis) und vor der Dosis an Tag 183
Änderung vom Ausgangswert im Serum-Gesamt-C5
Zeitfenster: Baseline (Tag 1 vor der Dosis) zu Tag 1, 8, 29, 85 und 141 (vor und nach der Dosis) und vor der Dosis an Tag 183
Baseline (Tag 1 vor der Dosis) zu Tag 1, 8, 29, 85 und 141 (vor und nach der Dosis) und vor der Dosis an Tag 183
Anzahl der Teilnehmer mit einer Anti-Drogen-Antikörper (ADA)-Reaktion
Zeitfenster: Bis Woche 26
Eine ADA-Reaktion wurde als positiver ADA-Befund zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studie definiert.
Bis Woche 26
Zeit bis zur Vollendung der TMA-Antwort
Zeitfenster: Bis Woche 26

Die Zeit bis zur vollständigen TMA-Antwort wurde definiert als die Zeit von der ersten Infusion bis zum ersten Zeitpunkt, an dem alle Kriterien für eine vollständige TMA-Antwort erfüllt waren.

Die Kriterien für eine vollständige TMA-Antwort waren:

  1. Normalisierung der Thrombozytenzahl (definiert als Thrombozytenzahl ≥ 150000/µl).
  2. Normalisierung der LDH, definiert als LDH ≤ obere Normgrenze (ULN).
  3. ≥ 25% Verbesserung des Serumkreatinins gegenüber dem Ausgangswert.

Teilnehmer, die keine Antwort zeigten, wurden zum Zeitpunkt der letzten Visite oder des Studienabbruchs zum Zeitpunkt der Analyse zensiert.
Bis Woche 26
Anteil der Teilnehmer mit oder ohne Dialyse zu jedem Zeitpunkt
Zeitfenster: Baseline und Tag 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 und 183
Teilnehmer wurden zu einem bestimmten Zeitpunkt als 'ohne' Dialyse betrachtet, wenn sie mehr als 5 Tage vor diesem Zeitpunkt dialysefrei waren. Teilnehmer wurden zu einem bestimmten Zeitpunkt als 'mit' Dialyse betrachtet, wenn sie bis zu 5 Tage oder weniger vor diesem Zeitpunkt dialysefrei waren.
Baseline und Tag 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 und 183
Änderung des geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) gegenüber dem Ausgangswert bei jedem geplanten Besuch
Zeitfenster: Baseline, Tag 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 und 183
Ausgedrückt in Millilitern pro Minute pro 1,73 Quadratmeter Körperoberfläche.
Baseline, Tag 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 und 183
Anteil der Teilnehmer mit einer Verschiebung des Stadiums der chronischen Nierenerkrankung (CKD), die bei jedem geplanten Besuch im Vergleich zum Ausgangswert als „verbessert“, „stabil“ oder „verschlechtert“ kategorisiert wird
Zeitfenster: Baseline bis Tag 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 und 183

Das CKD-Stadium wurde gemäß den Stadien der chronischen Nierenerkrankung der National Kidney Foundation klassifiziert, wobei Stadium 5 die schwerste Erkrankung und Stadium 1 die am wenigsten schwere Erkrankung darstellt.

"Verbessert" schloss Teilnehmer mit Stadium 1 zum Ausgangszeitpunkt aus, da keine Verbesserungsmöglichkeit bestand. "Verschlechtert" schließt Teilnehmer mit Stadium 5 zum Ausgangszeitpunkt aus, da keine Verschlechterungsmöglichkeit bestand.
Baseline bis Tag 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 und 183
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei Thrombozyten
Zeitfenster: Baseline, Tag 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 und 183
Die Thrombozytenwerte, die vom Tag einer Thrombozytentransfusion bis drei Tage nach der Transfusion ermittelt wurden, sind von allen Analysen ausgeschlossen.
Baseline, Tag 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 und 183
Änderung des LDH-Werts gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Tag 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 und 183
Baseline, Tag 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 und 183
Veränderung des Hämoglobinwerts gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Tag 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 und 183
Hämoglobinwerte, die vom Tag einer Bluttransfusion von entweder Vollblut oder gepackten roten Blutkörperchen bis 7 Tage nach der Transfusion erhoben wurden, sind von allen Analysen ausgeschlossen.
Baseline, Tag 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 und 183

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Mitarbeiter

AstraZeneca

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. Juli 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

7. Mai 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

7. Mai 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Mai 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Mai 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. Mai 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • D7413C00001
  • 2025-000162-29 (EudraCT-Nummer)
  • ECU-aHUS-302 (Andere Kennung: Alexion)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können über das Anfrageportal Zugang zu anonymisierten individuellen Patientendaten von von der AstraZeneca-Unternehmensgruppe gesponserten klinischen Studien anfordern.

Alle Anfragen werden gemäß der Offenlegungsverpflichtung von AZ bewertet:

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Ja, bedeutet, dass AZ Anfragen für IPD akzeptiert, aber das bedeutet nicht, dass alle Anfragen geteilt werden.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

AstraZeneca wird die Datenverfügbarkeit gemäß den Verpflichtungen im Rahmen der EFPIA Pharma Data Sharing Principles erreichen oder übertreffen. Einzelheiten zu unseren Zeitplänen finden Sie in unserer Offenlegungsverpflichtung unter https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Wenn ein Antrag genehmigt wurde, stellt AstraZeneca in einem genehmigten, gesponserten Tool Zugriff auf die anonymisierten Daten auf individueller Patientenebene bereit. Vor dem Zugriff auf angeforderte Informationen muss eine unterzeichnete Datenfreigabevereinbarung (nicht verhandelbarer Vertrag für Datenzugriffsberechtigte) vorliegen. Darüber hinaus müssen alle Benutzer die Geschäftsbedingungen der SAS MSE akzeptieren, um Zugriff zu erhalten. Weitere Einzelheiten finden Sie in den Offenlegungserklärungen unter https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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