Eculizumab u pediatrických a dospělých účastníků s atypickým hemolytickým uremickým syndromem (aHUS) v Číně (Soliris)

Kritéria pro zařazení:

1. Jakýkoli věk s hmotností ≥ 5 kg
2. Doplňte léčbu dosud neléčeným důkazem TMA.
3. Anamnéza aHUS před transplantací ledviny nebo přetrvávající známky TMA alespoň 4 dny po úpravě imunosupresivního režimu.
4. Mezi účastníky s nástupem TMA po porodu přetrvávající známky TMA po dobu > 3 dnů po dni porodu
5. Všichni účastníci musí být očkováni proti N meningitidis, pokud již nebyli očkováni v časovém období aktivního krytí stanoveného výrobcem vakcíny.
6. Účastníci < 18 let musí být očkováni proti Haemophilus influenzae typu b (Hib) a Streptococcus pneumoniae podle místních pokynů pro očkovací schéma.
7. U účastníků léčených léky, o kterých je známo, že způsobují TMA, přetrvávající známky TMA alespoň 4 dny po úpravě vyloučené medikace

Kritéria vyloučení:

1. Známý familiární nebo získaný deficit ADAMTS13 (aktivita < 5 %).
2. ST-HUS podle místních směrnic.
3. Pozitivní přímý Coombsův test, který svědčí o klinicky významné imunitně zprostředkované hemolýze, která není způsobena aHUS.
4. HIV infekce a/nebo nevyřešené meningokokové onemocnění
5. Probíhající sepse a/nebo přítomnost nebo podezření na aktivní a neléčenou systémovou infekci
6. Anamnéza transplantace orgánů a/nebo transplantace kostní dřeně/transplantace hematopoetických kmenových buněk během 6 měsíců před zahájením screeningu.
7. U účastníků s transplantací ledviny akutní dysfunkce ledvin do 4 týdnů po transplantaci v souladu s diagnózou akutní rejekce zprostředkované protilátkou.
8. Mezi účastníky bez transplantace ledviny v anamnéze jiné onemocnění ledvin než aHUS
9. Identifikovaný HUS související s expozicí léku a/nebo HUS související s nedostatkem vitaminu B12 a/nebo známými genetickými defekty metabolismu kobalaminu C.
10. Historie malignity do 5 let od screeningu.
11. Známá systémová skleróza (sklerodermie), systémový lupus erythematodes nebo pozitivita nebo syndrom antifosfolipidových protilátek.
12. Chronická dialýza.
13. Předchozí použití inhibitorů komplementu.
14. Použití kyseliny tranexamové během 7 dnů před zahájením screeningu.
15. Jiné imunosupresivní terapie.
16. Příjem chronického intravenózního imunoglobulinu (IVIg) během 8 týdnů před zahájením screeningu.
17. Během 7 dnů před screeningem obdrželi vazopresory nebo inotropy.
18. Dříve nebo v současné době léčeno inhibitorem komplementu.
19. Účastnil se jiné studie intervenční léčby nebo použil jakoukoli experimentální terapii.
20. Hypersenzitivita na kteroukoli pomocnou látku ekulizumabu.
21. Těhotné nebo kojící.