Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Eculizumab u pediatrických a dospělých účastníků s atypickým hemolytickým uremickým syndromem (aHUS) v Číně (Soliris)

5. prosince 2025 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Prospektivní, jednoramenná, multicentrická studie k hodnocení účinnosti, bezpečnosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a imunogenicity ekulizumabu u pediatrických a dospělých účastníků s atypickým hemolytickým uremickým syndromem (aHUS) dosud neléčeným komplementárním inhibitorem

Toto je otevřená, jednoramenná, multicentrická studie fáze 3b, která hodnotí účinnost a bezpečnost ekulizumabu u účastníků s atypickým hemolyticko-uremickým syndromem (aHUS) v Číně.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o fázi 3b, otevřenou, jednoramennou, multicentrickou studii k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti eculizumabu u účastníků s aHUS v Číně. Studie bude provedena u účastníků jakéhokoli věku, kteří váží ≥ 5 kg a kteří dříve nebyli léčeni inhibitory komplementu. Studie se skládá z až 7denního screeningového období a 26týdenního léčebného období. 8týdenní bezpečnostní následný telefonát bude vyžadován pouze pro účastníky, kteří přeruší léčbu ekulizumabem během studie, nebo pro účastníky, kteří po dokončení studijní léčby nebudou mít trvalý přístup k ekulizumabu. Zapsáno bude přibližně 25 způsobilých účastníků v Číně.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

25

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
      • Beijing, Čína, 100034
        • Research Site
      • Beijing, Čína, 100045
        • Research Site
      • Changsha, Čína, 410007
        • Research Site
      • Qingdao, Čína, 110016
        • Research Site
      • Taiyuan, Čína, 030012
        • Research Site
      • Wuhan, Čína, 430030
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Jakýkoli věk s hmotností ≥ 5 kg
  2. Doplňte léčbu dosud neléčeným důkazem TMA.
  3. Anamnéza aHUS před transplantací ledviny nebo přetrvávající známky TMA alespoň 4 dny po úpravě imunosupresivního režimu.
  4. Mezi účastníky s nástupem TMA po porodu přetrvávající známky TMA po dobu > 3 dnů po dni porodu
  5. Všichni účastníci musí být očkováni proti N meningitidis, pokud již nebyli očkováni v časovém období aktivního krytí stanoveného výrobcem vakcíny.
  6. Účastníci < 18 let musí být očkováni proti Haemophilus influenzae typu b (Hib) a Streptococcus pneumoniae podle místních pokynů pro očkovací schéma.
  7. U účastníků léčených léky, o kterých je známo, že způsobují TMA, přetrvávající známky TMA alespoň 4 dny po úpravě vyloučené medikace

Kritéria vyloučení:

  1. Známý familiární nebo získaný deficit ADAMTS13 (aktivita < 5 %).
  2. ST-HUS podle místních směrnic.
  3. Pozitivní přímý Coombsův test, který svědčí o klinicky významné imunitně zprostředkované hemolýze, která není způsobena aHUS.
  4. HIV infekce a/nebo nevyřešené meningokokové onemocnění
  5. Probíhající sepse a/nebo přítomnost nebo podezření na aktivní a neléčenou systémovou infekci
  6. Anamnéza transplantace orgánů a/nebo transplantace kostní dřeně/transplantace hematopoetických kmenových buněk během 6 měsíců před zahájením screeningu.
  7. U účastníků s transplantací ledviny akutní dysfunkce ledvin do 4 týdnů po transplantaci v souladu s diagnózou akutní rejekce zprostředkované protilátkou.
  8. Mezi účastníky bez transplantace ledviny v anamnéze jiné onemocnění ledvin než aHUS
  9. Identifikovaný HUS související s expozicí léku a/nebo HUS související s nedostatkem vitaminu B12 a/nebo známými genetickými defekty metabolismu kobalaminu C.
  10. Historie malignity do 5 let od screeningu.
  11. Známá systémová skleróza (sklerodermie), systémový lupus erythematodes nebo pozitivita nebo syndrom antifosfolipidových protilátek.
  12. Chronická dialýza.
  13. Předchozí použití inhibitorů komplementu.
  14. Použití kyseliny tranexamové během 7 dnů před zahájením screeningu.
  15. Jiné imunosupresivní terapie.
  16. Příjem chronického intravenózního imunoglobulinu (IVIg) během 8 týdnů před zahájením screeningu.
  17. Během 7 dnů před screeningem obdrželi vazopresory nebo inotropy.
  18. Dříve nebo v současné době léčeno inhibitorem komplementu.
  19. Účastnil se jiné studie intervenční léčby nebo použil jakoukoli experimentální terapii.
  20. Hypersenzitivita na kteroukoli pomocnou látku ekulizumabu.
  21. Těhotné nebo kojící.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Eculizumab
Účastníci dostanou Eculizumab v lahvičce s jednou dávkou.
Lék: Eculizumab
Dávky ekulizumabu založené na hmotnosti budou podávány intravenózně jako indukční dávka následovaná udržovací dávkou v den 8, 15 nebo 29 v závislosti na hmotnosti; pak každé 2 nebo 3 týdny, v závislosti na hmotnosti.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s úplnou odpovědí na trombotickou mikroangiopatii (TMA)
Časové okno: Do 26. týdne

Kritéria pro úplnou odpověď TMA byla:

  1. Normalizace počtu trombocytů (definována jako počet trombocytů ≥ 150 000/mikrolitr (ul).
  2. Normalizace laktátdehydrogenázy (LDH, definována jako LDH ≤ horní hranice normy [ULN]).
  3. ≥ 25% zlepšení sérového kreatininu od výchozí hodnoty.
Do 26. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucím účinkem (AE)
Časové okno: Až do 34. týdne

Nepříznivá událost byla definována jako jakýkoli nežádoucí zdravotní výskyt u účastníka nebo účastníka klinického hodnocení, kterému byl podáván farmaceutický přípravek, a který nemusel mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou.

Závažná nepříznivá událost byla definována jako jakýkoli nežádoucí zdravotní výskyt, který v jakékoli dávce:

  • vedl k úmrtí,
  • byl život ohrožující,
  • vyžadoval hospitalizaci nebo prodloužení stávající hospitalizace,
  • vedl k trvalému postižení/neschopnosti,
  • byl vrozenou vadou/vadou při narození, nebo
  • byl významnou zdravotní událostí.

Souhrn všech závažných nepříznivých událostí a ostatních nepříznivých událostí (nezávažných) bez ohledu na příčinnou souvislost se nachází v části 'Nepříznivé události'.
Až do 34. týdne
Průměrná koncentrace eculizumabu v séru
Časové okno: Před dávkou a po dávce v dnech 1, 8, 29, 85 a 141; Před dávkou v den 183
Před dávkou a po dávce v dnech 1, 8, 29, 85 a 141; Před dávkou v den 183
Změna od výchozí hodnoty v séru volného komplementu 5 (C5)
Časové okno: Výchozí stav (Den 1 před podáním dávky) po Dnech 1, 8, 29, 85 a 141 (před podáním dávky a po podání dávky) a před podáním dávky v Den 183
Výchozí stav (Den 1 před podáním dávky) po Dnech 1, 8, 29, 85 a 141 (před podáním dávky a po podání dávky) a před podáním dávky v Den 183
Změna od výchozí hodnoty v sérovém celkovém C5
Časové okno: Výchozí hodnota (den 1 před podáním dávky) až dny 1, 8, 29, 85 a 141 (před podáním dávky a po podání dávky) a před podáním dávky v den 183
Výchozí hodnota (den 1 před podáním dávky) až dny 1, 8, 29, 85 a 141 (před podáním dávky a po podání dávky) a před podáním dávky v den 183
Počet účastníků s protilátkovou odpovědí proti léku (ADA)
Časové okno: Až do 26. týdne
ADA odpověď byla definována jako pozitivní ADA vzorek kdykoli během studie.
Až do 26. týdne
Čas do dokončení odpovědi TMA
Časové okno: Až do 26. týdne

Čas do dosažení úplné odpovědi TMA byl definován jako doba od první infuze do prvního časového bodu, kdy byla splněna všechna kritéria pro úplnou odpověď TMA.

Kritéria pro úplnou odpověď TMA byla:

  1. Normalizace počtu trombocytů (definována jako počet trombocytů ≥ 150 000/µl).
  2. Normalizace LDH, definována jako LDH ≤ horní hranice normy.
  3. ≥ 25% zlepšení sérového kreatininu oproti výchozí hodnotě.

Účastníci, kteří neměli odpověď, byli cenzurováni k datu poslední návštěvy nebo ukončení studie v době provedení analýzy.
Až do 26. týdne
Podíl účastníků na dialýze nebo bez dialýzy v každém časovém bodě
Časové okno: Výchozí stav a dny 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 a 183
Účastníci byli považováni za „bez“ dialýzy v určitém časovém bodě, pokud byli bez dialýzy déle než 5 dní před tímto časovým bodem. Účastníci byli považováni za „na“ dialýze v určitém časovém bodě, pokud byli bez dialýzy 5 dní nebo méně před tímto časovým bodem.
Výchozí stav a dny 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 a 183
Změna od výchozí hodnoty v odhadované glomerulární filtraci (eGFR) při každé plánované návštěvě
Časové okno: Výchozí hodnota, dny 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 a 183
Vyjádřeno v mililitrech za minutu na 1,73 metru čtverečního tělesného povrchu.
Výchozí hodnota, dny 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 a 183
Podíl účastníků s posunem stádia chronického onemocnění ledvin (CKD) kategorizovaným jako „zlepšený“, „stabilní“ nebo „zhoršený“ při každé plánované návštěvě ve srovnání se vstupním stavem
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 22., 43., 71., 99., 113., 127., 155. a 183. dne

Stádium CKD bylo klasifikováno na základě stádia chronického onemocnění ledvin podle Národní nadace pro ledviny, kde Stádium 5 představuje nejzávažnější onemocnění a Stádium 1 nejméně závažné onemocnění.

"Zlepšené" vylučuje účastníky se Stádiem 1 na začátku, protože zde nebyl prostor pro zlepšení. "Zhoršené" vylučuje účastníky se Stádiem 5 na začátku, protože zde nebyl prostor pro zhoršení.
Od výchozí hodnoty do 22., 43., 71., 99., 113., 127., 155. a 183. dne
Změna od výchozí hodnoty v počtu trombocytů
Časové okno: Výchozí hodnota, dny 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 a 183
Hodnoty trombocytů získané od dne transfuze trombocytů do 3 dnů po transfuzi jsou vyloučeny ze všech analýz.
Výchozí hodnota, dny 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 a 183
Změna od výchozí hodnoty LDH
Časové okno: Baseline, dny 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 a 183
Baseline, dny 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 a 183
Změna od výchozí hodnoty hemoglobinu
Časové okno: Baseline, dny 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 a 183
Hodnoty hemoglobinu získané od dne transfuze plné krve nebo koncentrovaných červených krvinek až do 7 dnů po transfuzi jsou vyloučeny ze všech analýz.
Baseline, dny 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 a 183

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Spolupracovníci

AstraZeneca

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. července 2023

Primární dokončení (Aktuální)

7. května 2025

Dokončení studie (Aktuální)

7. května 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. května 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. května 2023

První zveřejněno (Aktuální)

25. května 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • D7413C00001
  • 2025-000162-29 (Číslo EudraCT)
  • ECU-aHUS-302 (Jiný identifikátor: Alexion)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k anonymizovaným údajům na úrovni jednotlivých pacientů od skupiny společností AstraZeneca sponzorovaných klinických studií prostřednictvím portálu žádostí.

Všechny žádosti budou vyhodnoceny podle závazku AZ o zveřejnění:

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Ano, znamená to, že AZ přijímají žádosti o IPD, ale to neznamená, že všechny žádosti budou sdíleny.

Časový rámec sdílení IPD

AstraZeneca splní nebo překročí dostupnost dat v souladu se závazky přijatými v rámci zásad EFPIA Pharma pro sdílení dat. Podrobnosti o našich harmonogramech naleznete v našem závazku zveřejňování na adrese https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Jakmile bude žádost schválena, společnost AstraZeneca poskytne přístup k deidentifikovaným údajům na úrovni jednotlivých pacientů ve schváleném sponzorovaném nástroji. Před přístupem k požadovaným informacím musí být uzavřena podepsaná dohoda o sdílení dat (nevyjednávatelná smlouva pro osoby s přístupem k datům). Kromě toho budou muset všichni uživatelé přijmout podmínky SAS MSE, aby získali přístup. Další podrobnosti naleznete v prohlášení o zveřejnění na adrese https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Eculizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Moldova

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit