Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Экулизумаб у детей и взрослых с атипичным гемолитико-уремическим синдромом (аГУС) в Китае (Soliris)

5 декабря 2025 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Проспективное, одногрупповое, многоцентровое исследование для оценки эффективности, безопасности, фармакокинетики, фармакодинамики и иммуногенности экулизумаба при лечении ингибиторами комплемента у детей и взрослых, ранее не получавших лечения, с атипичным гемолитико-уремическим синдромом (аГУС) в Китае

Это открытое одногрупповое многоцентровое исследование фазы 3b для оценки эффективности и безопасности экулизумаба у участников с атипичным гемолитико-уремическим синдромом (аГУС) в Китае.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это открытое одногрупповое многоцентровое исследование фазы 3b для оценки эффективности и безопасности экулизумаба у участников с аГУС в Китае. Исследование будет проводиться с участием участников любого возраста с массой тела ≥ 5 кг, ранее не получавших лечения ингибиторами комплемента. Исследование состоит из 7-дневного периода скрининга и 26-недельного периода лечения. Последующий телефонный звонок по вопросам безопасности через 8 недель потребуется только для участников, прекративших лечение экулизумабом во время исследования, или для участников, которые не получат дальнейшего доступа к экулизумабу после завершения исследуемого лечения. Приблизительно 25 подходящих участников из Китая будут зачислены.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

25

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Китай
      • Beijing, Китай, 100034
        • Research Site
      • Beijing, Китай, 100045
        • Research Site
      • Changsha, Китай, 410007
        • Research Site
      • Qingdao, Китай, 110016
        • Research Site
      • Taiyuan, Китай, 030012
        • Research Site
      • Wuhan, Китай, 430030
        • Research Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Любой возраст с весом ≥ 5 кг
  2. Дополните наивное лечение доказательствами ТМА.
  3. Наличие аГУС в анамнезе до трансплантации почки или стойкие признаки ТМА по крайней мере через 4 дня после изменения режима иммуносупрессии.
  4. Среди участников с началом ТМА после родов, стойкие признаки ТМА в течение > 3 дней после дня родов
  5. Все участники должны быть вакцинированы против N meningitidis, если они еще не вакцинированы в течение периода активного покрытия, указанного производителем вакцины.
  6. Участники в возрасте до 18 лет должны быть вакцинированы против Haemophilus influenzae типа b (Hib) и Streptococcus pneumoniae в соответствии с местными рекомендациями по календарю вакцинации.
  7. У участников, получающих лечение препаратами, которые, как известно, вызывают ТМА, стойкие признаки ТМА по крайней мере через 4 дня после изменения исключенного лекарства

Критерий исключения:

  1. Известный семейный или приобретенный дефицит ADAMTS13 (активность < 5%).
  2. ST-HUS согласно местным руководствам.
  3. Положительный прямой тест Кумбса, указывающий на клинически значимый иммуноопосредованный гемолиз, не связанный с аГУС.
  4. ВИЧ-инфекция и/или неразрешившаяся менингококковая инфекция
  5. Текущий сепсис и/или наличие или подозрение на активную и нелеченную системную инфекцию
  6. Трансплантация органов в анамнезе и/или трансплантация костного мозга/гемопоэтических стволовых клеток в течение 6 месяцев до начала скрининга.
  7. Среди участников с трансплантацией почки острая почечная дисфункция в течение 4 недель после трансплантации соответствовала диагнозу острого отторжения, опосредованного антителами.
  8. Среди участников без трансплантации почки в анамнезе заболевание почек, отличное от аГУС
  9. Выявлен ГУС, связанный с воздействием лекарственных препаратов, и/или ГУС, связанный с дефицитом витамина В12, и/или известные генетические дефекты метаболизма кобаламина С.
  10. История злокачественных новообразований в течение 5 лет после скрининга.
  11. Известный системный склероз (склеродермия), системная красная волчанка или положительный результат или синдром антифосфолипидных антител.
  12. Хронический диализ.
  13. Предварительное использование ингибиторов комплемента.
  14. Использование транексамовой кислоты в течение 7 дней до начала скрининга.
  15. Другие иммунодепрессанты.
  16. Прием хронического внутривенного иммуноглобулина (IVIg) в течение 8 недель до начала скрининга.
  17. Получал вазопрессоры или инотропы в течение 7 дней до скрининга.
  18. Ранее или в настоящее время лечился ингибитором комплемента.
  19. Участвовал в другом исследовании интервенционного лечения или использовал какое-либо экспериментальное лечение.
  20. Повышенная чувствительность к любому вспомогательному веществу экулизумаба.
  21. Беременные или кормящие грудью.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Экулизумаб
Участники получат Eculizumab во флаконе с разовой дозой.
Лекарство: Экулизумаб
Дозы экулизумаба, основанные на весе, будут вводиться внутривенно в виде вводной дозы, за которой следует поддерживающая доза на 8, 15 или 29 день в зависимости от веса; затем каждые 2 или 3 недели, в зависимости от веса.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников с полным ответом на тромботическую микроангиопатию (TMA)
Временное ограничение: До 26-й недели

Критериями полного ответа на ТМА были:

  1. Нормализация количества тромбоцитов (определяется как количество тромбоцитов ≥ 150 000/микролитр (мкл)).
  2. Нормализация уровня лактатдегидрогеназы (ЛДГ, определяется как ЛДГ ≤ верхний предел нормы [ВПН]).
  3. Улучшение уровня сывороточного креатинина на ≥ 25% по сравнению с исходным уровнем.
До 26-й недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательным явлением (НЯ)
Временное ограничение: До 34-й недели

НПР определялось как любое неблагоприятное медицинское событие у участника или участника клинического исследования, которому был введен фармацевтический продукт, и которое не обязательно имело причинно-следственную связь с этим лечением.

Серьезное НПР (СНПР) определялось как любое неблагоприятное медицинское событие, которое при любой дозе:

  • привело к смерти,
  • представляло угрозу для жизни,
  • потребовало госпитализации или продления существующей госпитализации,
  • привело к стойкой нетрудоспособности/инвалидности,
  • было врожденной аномалией/врожденным дефектом, или
  • было важным медицинским событием.

Сводная информация обо всех серьезных нежелательных явлениях и других нежелательных явлениях (несерьезных) независимо от причинно-следственной связи находится в разделе «Нежелательные явления».
До 34-й недели
Средняя сывороточная концентрация экулизумаба
Временное ограничение: Перед приемом и после приема в дни 1, 8, 29, 85 и 141; перед приемом в день 183
Перед приемом и после приема в дни 1, 8, 29, 85 и 141; перед приемом в день 183
Изменение от исходного уровня свободного комплемента 5 (C5) в сыворотке
Временное ограничение: От исходного уровня (День 1 до приема дозы) до Дней 1, 8, 29, 85 и 141 (до приема дозы и после приема дозы) и до приема дозы на День 183
От исходного уровня (День 1 до приема дозы) до Дней 1, 8, 29, 85 и 141 (до приема дозы и после приема дозы) и до приема дозы на День 183
Изменение уровня общего C5 в сыворотке крови по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень (День 1, до введения дозы) до Дней 1, 8, 29, 85 и 141 (до и после введения дозы) и до введения дозы в День 183
Исходный уровень (День 1, до введения дозы) до Дней 1, 8, 29, 85 и 141 (до и после введения дозы) и до введения дозы в День 183
Количество участников с ответом антител к лекарственному средству (ADA)
Временное ограничение: До 26-й недели
ADA-ответ определялся как положительный образец ADA в любое время в ходе исследования.
До 26-й недели
Время до завершения ответа TMA
Временное ограничение: До 26-й недели

Время до достижения полного ответа TMA определялось как время от первой инфузии до первого момента времени, когда были выполнены все критерии полного ответа TMA.

Критериями полного ответа TMA были:

  1. Нормализация количества тромбоцитов (определяемая как количество тромбоцитов ≥ 150000/мкл).
  2. Нормализация ЛДГ, определяемая как ЛДГ ≤ ВГН).
  3. Улучшение уровня сывороточного креатинина ≥ 25% от исходного уровня.

Участники, у которых не было ответа, были цензурированы на дату последнего визита или прекращения исследования на момент проведения анализа.
До 26-й недели
Доля участников, находящихся на диализе или не получающих диализ на каждом временном этапе
Временное ограничение: Базовый уровень и дни 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 и 183
Участники считались «не получающими» диализ в определенный момент времени, если они не получали диализ более 5 дней до этого момента времени. Участники считались «получающими» диализ в определенный момент времени, если они не получали диализ 5 дней или менее до этого момента времени.
Базовый уровень и дни 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 и 183
Изменение по сравнению с исходным уровнем расчетной скорости клубочковой фильтрации (рСКФ) на каждом плановом визите
Временное ограничение: Базовый уровень, дни 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 и 183
Выражено в миллилитрах в минуту на 1,73 квадратных метра площади поверхности тела.
Базовый уровень, дни 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 и 183
Доля участников со сменой стадии хронической болезни почек (ХБП), классифицированной как «улучшение», «стабильное состояние» или «ухудшение», на каждом плановом визите по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: От исходного уровня до 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 и 183 дня

Стадия ХБП классифицировалась в соответствии со стадиями хронической болезни почек Национального почечного фонда, где Стадия 5 представляет наиболее тяжелое заболевание, а Стадия 1 — наименее тяжелое.

В группу "Улучшение" не включались участники со Стадией 1 на исходном визите, так как не было возможности для улучшения. В группу "Ухудшение" не включались участники со Стадией 5 на исходном визите, так как не было возможности для ухудшения.
От исходного уровня до 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 и 183 дня
Изменение уровня тромбоцитов относительно исходного уровня
Временное ограничение: Базовый уровень, дни 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 и 183
Показатели тромбоцитов, полученные в день переливания тромбоцитов и в течение 3 дней после переливания, исключаются из всех анализов.
Базовый уровень, дни 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 и 183
Изменение от исходного уровня ЛДГ
Временное ограничение: Базовый уровень, дни 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 и 183
Базовый уровень, дни 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 и 183
Изменение уровня гемоглобина от исходного значения
Временное ограничение: Исходный уровень, дни 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 и 183
Значения гемоглобина, полученные в день переливания цельной крови или эритроцитарной массы, а также в течение 7 дней после переливания, исключаются из всех анализов.
Исходный уровень, дни 22, 43, 71, 99, 113, 127, 155 и 183

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Соавторы

AstraZeneca

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

14 июля 2023 г.

Первичное завершение (Действительный)

7 мая 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

7 мая 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 мая 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 мая 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

25 мая 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

8 декабря 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 декабря 2025 г.

Последняя проверка

1 декабря 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • D7413C00001
  • 2025-000162-29 (Номер EudraCT)
  • ECU-aHUS-302 (Другой идентификатор: Alexion)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к анонимным данным отдельных пациентов у группы компаний AstraZeneca, спонсирующих клинические испытания, через портал запросов.

Все запросы будут оцениваться в соответствии с обязательством AZ по раскрытию информации:

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Да, указывает, что AZ принимает запросы на IPD, но это не означает, что все запросы будут общими.

Сроки обмена IPD

«АстраЗенека» будет соответствовать или превышать доступность данных в соответствии с обязательствами, принятыми в Принципах обмена данными EFPIA Pharma. Подробную информацию о наших сроках см. в нашем обязательстве по раскрытию информации по адресу https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Критерии совместного доступа к IPD

Когда запрос будет одобрен, AstraZeneca предоставит доступ к деидентифицированным данным на уровне отдельных пациентов в утвержденном спонсируемом инструменте. Перед доступом к запрошенной информации должно быть заключено подписанное соглашение об обмене данными (не подлежащий обсуждению договор для лиц, осуществляющих доступ к данным). Кроме того, для получения доступа все пользователи должны будут принять положения и условия SAS MSE. Дополнительные сведения см. в Заявлении о раскрытии информации по адресу https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться