Экулизумаб у детей и взрослых с атипичным гемолитико-уремическим синдромом (аГУС) в Китае (Soliris)

Критерии включения:

1. Любой возраст с весом ≥ 5 кг
2. Дополните наивное лечение доказательствами ТМА.
3. Наличие аГУС в анамнезе до трансплантации почки или стойкие признаки ТМА по крайней мере через 4 дня после изменения режима иммуносупрессии.
4. Среди участников с началом ТМА после родов, стойкие признаки ТМА в течение > 3 дней после дня родов
5. Все участники должны быть вакцинированы против N meningitidis, если они еще не вакцинированы в течение периода активного покрытия, указанного производителем вакцины.
6. Участники в возрасте до 18 лет должны быть вакцинированы против Haemophilus influenzae типа b (Hib) и Streptococcus pneumoniae в соответствии с местными рекомендациями по календарю вакцинации.
7. У участников, получающих лечение препаратами, которые, как известно, вызывают ТМА, стойкие признаки ТМА по крайней мере через 4 дня после изменения исключенного лекарства

Критерий исключения:

1. Известный семейный или приобретенный дефицит ADAMTS13 (активность < 5%).
2. ST-HUS согласно местным руководствам.
3. Положительный прямой тест Кумбса, указывающий на клинически значимый иммуноопосредованный гемолиз, не связанный с аГУС.
4. ВИЧ-инфекция и/или неразрешившаяся менингококковая инфекция
5. Текущий сепсис и/или наличие или подозрение на активную и нелеченную системную инфекцию
6. Трансплантация органов в анамнезе и/или трансплантация костного мозга/гемопоэтических стволовых клеток в течение 6 месяцев до начала скрининга.
7. Среди участников с трансплантацией почки острая почечная дисфункция в течение 4 недель после трансплантации соответствовала диагнозу острого отторжения, опосредованного антителами.
8. Среди участников без трансплантации почки в анамнезе заболевание почек, отличное от аГУС
9. Выявлен ГУС, связанный с воздействием лекарственных препаратов, и/или ГУС, связанный с дефицитом витамина В12, и/или известные генетические дефекты метаболизма кобаламина С.
10. История злокачественных новообразований в течение 5 лет после скрининга.
11. Известный системный склероз (склеродермия), системная красная волчанка или положительный результат или синдром антифосфолипидных антител.
12. Хронический диализ.
13. Предварительное использование ингибиторов комплемента.
14. Использование транексамовой кислоты в течение 7 дней до начала скрининга.
15. Другие иммунодепрессанты.
16. Прием хронического внутривенного иммуноглобулина (IVIg) в течение 8 недель до начала скрининга.
17. Получал вазопрессоры или инотропы в течение 7 дней до скрининга.
18. Ранее или в настоящее время лечился ингибитором комплемента.
19. Участвовал в другом исследовании интервенционного лечения или использовал какое-либо экспериментальное лечение.
20. Повышенная чувствительность к любому вспомогательному веществу экулизумаба.
21. Беременные или кормящие грудью.