PRPF31変異関連網膜ジストロフィー被験者におけるIVT VP-001のSAD (Platypus)
2026年5月27日 更新者：PYC Therapeutics
PRPF31 変異に関連する網膜ジストロフィーが確認された参加者における硝子体内投与 VP-001 の安全性と忍容性を評価するための第 1 相非盲検単群用量漸増研究
PRPF31 変異に関連する網膜ジストロフィーが確認された参加者における硝子体内投与 VP-001 の安全性と忍容性を評価するための第 1 相非盲検単群用量漸増研究
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
17
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Florida
-
Jacksonville、Florida、アメリカ、32209
- University of Florida Health
-
Miami、Florida、アメリカ、33136
- Bascom Palmer Eye Institute University of Miami
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48105
- University of Michigan Kellogg Eye Center
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health and Science University - Casey Eye Institute
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、アメリカ、75321
- Retina Foundation of the Southwest
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College of Medicine- Alkek Eye Center
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 男性または女性の性別。ベースライン（訪問 2）で 18 歳以上。
- PRPF31 変異の分子 (遺伝) 診断を受けています。
- PRPF31 変異関連網膜ジストロフィー、つまり RP11 の臨床診断を受けている。 以下の症状は、RP11 が原因である場合、治験責任医師の意見で研究の評価に影響を及ぼさない、または解決済みであると判断した場合に含めることが許可されます。 黄斑浮腫（網膜内、網膜下、またはその他の体液）。 6週間ごとよりも。黄斑浮腫は、スクリーニング（訪問 1）前に少なくとも 3 か月間安定していなければなりません。 研究者は研究のメディカルモニターに相談する必要があります。
- 18 歳以上の場合は、インフォームド・コンセントの文言を理解し、研究手順の前に書面によるインフォームド・コンセントを提供する意欲と能力があること。 指示に従い、予定されているすべての研究訪問に喜んで参加します。
6. 研究眼に光知覚（LP）以上の視力がある。 7. 妊娠の可能性のある参加者および男性参加者は、妊娠中または授乳中ではなく、参加者の好みの通常のライフスタイルと一致する禁欲により性的に不活発であるか、研究期間を通じて適切な避妊を行うことに同意する必要があります。 適切な避妊とは、ホルモン剤（経口避妊薬、埋め込み型避妊薬、注射避妊薬、または経皮避妊薬）と定義されます。機械的 - コンドームや隔膜などのバリアと組み合わせた殺精子剤。子宮内避妊器具 (IUD);またはパートナーの不妊手術。 性行為に積極的ではない参加者にとって、禁欲は適切な避妊方法とみなされる可能性があります。 妊娠の可能性のある参加者には、初潮を経験し、外科的不妊手術（両側卵管結紮術、子宮摘出術、または両側卵巣摘出術）が成功していない、または閉経後（最後の月経から12か月後）ではないすべての参加者が含まれます。
除外基準:
- -治験責任医師の意見では、感染症、制御されていない血圧上昇、心血管疾患、血糖コントロールの問題、またはその他の病状を含むがこれらに限定されない、研究への参加を妨げる制御されていない全身疾患を患っている。研究手順により参加者が危険にさらされる。
- 常染色体優性RP、X連鎖RPを引き起こす遺伝子の変異、またはPRPF31変異以外の常染色体劣性RP/網膜ジストロフィー遺伝子の両対立遺伝子変異の存在。
- 2か月以内に抗血管内皮増殖因子（VEGF）薬を使用したことがある、または過去3か月以内にコルチコステロイド注射を使用したことがある。
- ベースライン（訪問 2）前に 3 か月以内に Ozurdex® インプラントを埋入したことがある、または 3 年以内に Retisert® または Iluvien® インプラントを埋入したことがある。
- ベースライン（来院2）前3か月以内に、網膜硝子体手術（強膜バックル術、毛様体扁平部硝子体切除術、脱落した核または眼内レンズの回収、橈骨視神経切開術、鞘切開術、毛状組織破壊術または複数回の濾過手術）を受けている[2回以上]。 ）またはその他の眼科手術。
- 眼中膜混濁または不十分な瞳孔拡張があり、研究者による評価による質の高い眼科評価または写真撮影が不可能である。
- -90日以内、またはベースライン（訪問2）の推定半減期の5日以内のいずれか長い方以内に治験薬または治験デバイスを使用したことがある、または研究期間中に薬またはデバイスの別の研究に参加する予定がある。 観察試験への参加は、研究者の裁量およびメディカルモニターとの相談に基づいて許可されます。 観察試験の評価はこの研究への参加を妨げるものではないと想定されます。
- 網膜疾患に対して以前に細胞療法または遺伝子療法を受けたことがある。
- 調査者の意見では、最近（6か月未満）の病歴があるか、現在過度の娯楽用薬物またはアルコールの使用がある。
- 研究者の意見では、研究結果に影響を与える可能性があるRP11以外の網膜病理。
- 研究者の意見では、参加者は、参加者をリスクの増大にさらしたり、研究データを混乱させたり、参加者の研究参加を著しく妨げたりする可能性のあるいかなる状態にあってはなりません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：VP-001 の単群用量漸増研究
|
遺伝的に確認されたPRPF31変異関連網膜ジストロフィーの参加者を対象としたVP-001の第1相非盲検単群用量漸増試験
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
研究対象の眼における治療中に発生した眼の有害事象（TEAE）および治療中に発生した重篤な有害事象（TE-SAE）の発生率、重症度、および関連性
時間枠：24週間にわたって
|
24週間にわたって
|
|
研究対象の眼における治療中に発生した眼の有害事象（TEAE）および治療中に発生した重篤な有害事象（TE-SAE）の発生率、重症度、および関連性
時間枠：48週間にわたって
|
48週間にわたって
|
二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
有害事象と治療 片目に発生した重篤な有害事象 (SAE)
時間枠：24週間にわたって
|
24週間にわたって
|
|
有害事象と治療 片眼での緊急重篤な有害事象 (SAE)
時間枠：48週間にわたって
|
48週間にわたって
|
|
非眼性TEAEの発生率、重症度との関連性
時間枠：24週間にわたって
|
24週間にわたって
|
|
非眼性TEAEの発生率、重症度との関連性
時間枠：48週間にわたって
|
48週間にわたって
|
その他の成果指標
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
早期治療糖尿病網膜症研究 (ETDRS) チャートを使用した最良矯正視力 (BCVA) 文字スコアのベースラインからの変化
時間枠：24週間にわたって
|
24週間にわたって
|
|
早期治療糖尿病網膜症研究 (ETDRS) チャートを使用した最良矯正視力 (BCVA) 文字スコアのベースラインからの変化
時間枠：48週間にわたって
|
48週間にわたって
|
|
Ora-VNC™ モビリティ テストを使用した最低通過光レベルのベースラインからの変化
時間枠：24週間にわたって
|
24週間にわたって
|
|
Ora-VNC™ モビリティ テストを使用した最低通過光レベルのベースラインからの変化
時間枠：48週間にわたって
|
48週間にわたって
|
|
低輝度視力 (LLVA) 文字スコアのベースラインからの変化
時間枠：24週間にわたって
|
24週間にわたって
|
|
低輝度視力 (LLVA) 文字スコアのベースラインからの変化
時間枠：48週間にわたって
|
48週間にわたって
|
|
地形解析による静的視野測定によって測定された視野感度のベースラインからの変化 (ビジョンの丘)
時間枠：24週間にわたって
|
24週間にわたって
|
|
地形解析による静的視野測定によって測定された視野感度のベースラインからの変化 (ビジョンの丘)
時間枠：48週間にわたって
|
48週間にわたって
|
|
眼底誘導マイクロペリメトリーで測定した平均網膜感度のベースラインからの変化
時間枠：24週間にわたって
|
24週間にわたって
|
|
眼底誘導マイクロペリメトリーで測定した平均網膜感度のベースラインからの変化
時間枠：48週間にわたって
|
48週間にわたって
|
|
I4e、III4e、および V4e 刺激を利用した動的視野測定によって測定された視野のベースラインからの変化
時間枠：24週間にわたって
|
24週間にわたって
|
|
I4e、III4e、および V4e 刺激を利用した動的視野測定によって測定された視野のベースラインからの変化
時間枠：48週間にわたって
|
48週間にわたって
|
|
白、赤、青のFSTで測定した杆体および錐体媒介網膜機能のベースラインからの変化
時間枠：24週間にわたって
|
24週間にわたって
|
|
白、赤、青のFSTで測定した杆体および錐体媒介網膜機能のベースラインからの変化
時間枠：48週間にわたって
|
48週間にわたって
|
|
SD-OCT の網膜厚のベースラインからの変化（各 ETDRS サブフィールドおよび楕円体ゾーン (EZ) の面積と体積の網膜厚を含む）
時間枠：24週間にわたって
|
24週間にわたって
|
|
SD-OCT の網膜厚のベースラインからの変化（各 ETDRS サブフィールドおよび楕円体ゾーン (EZ) の面積と体積の網膜厚を含む）
時間枠：48週間にわたって
|
48週間にわたって
|
|
患者の全体的な変化の印象（PGI-C）と患者の全体的な重症度の印象（PGI-S）を利用して、参加者が報告したアウトカム指標のベースラインからの変化
時間枠：24週間にわたって
|
24週間にわたって
|
|
患者の全体的な変化の印象（PGI-C）と患者の全体的な重症度の印象（PGI-S）を利用して、参加者が報告したアウトカム指標のベースラインからの変化
時間枠：48週間にわたって
|
48週間にわたって
|
|
全視野網膜電図検査（ERG）を使用した網膜機能のベースラインからの変化
時間枠：24週間にわたって
|
24週間にわたって
|
|
全視野網膜電図検査（ERG）を使用した網膜機能のベースラインからの変化
時間枠：48週間にわたって
|
48週間にわたって
|
|
FAF によって捕捉された低自己蛍光領域のベースラインからの変化
時間枠：24週間にわたって
|
24週間にわたって
|
|
FAF によって捕捉された低自己蛍光領域のベースラインからの変化
時間枠：48週間にわたって
|
48週間にわたって
|
|
広視野眼底撮影で捉える異常のベースラインからの変化
時間枠：24週間にわたって
|
24週間にわたって
|
|
広視野眼底撮影で捉える異常のベースラインからの変化
時間枠：48週間にわたって
|
48週間にわたって
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディチェア：Sreenivasu Mudumba、PYC
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年4月20日
一次修了 (実際)
2025年8月8日
研究の完了 (実際)
2025年8月8日
試験登録日
最初に提出
2023年5月25日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年6月5日
最初の投稿 (実際)
2023年6月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年5月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年5月27日
最終確認日
2026年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。