- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT05902962
IVT VP-001:n SAD PRPF31-mutaatioon liittyvässä verkkokalvon dystrofiapotilaissa (Platypus)
Vaiheen 1 avoin, yhden käden annoksen eskalaatiotutkimus lasiaisensisäisesti annetun VP-001:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi osallistujilla, joilla on vahvistettu PRPF31-mutaatioon liittyvä verkkokalvon dystrofia
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Clare Guerrero
- Puhelinnumero: 1-510-363-8576
- Sähköposti: clare.guerrero@pyctx.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Ora Inc
- Puhelinnumero: 1-510-423-2680
- Sähköposti: VP001@oraclinical.com
Opiskelupaikat
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32209
- Rekrytointi
- University of Florida Health
-
Ottaa yhteyttä:
- Shabbir Hamdani
- Puhelinnumero: 904-244-9305
- Sähköposti: ghulam.hamdani@jax.ufl.edu
-
Päätutkija:
- Sandeep Grover, MD
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- Ei vielä rekrytointia
- Bascom Palmer Eye Institute University of Miami
-
Ottaa yhteyttä:
- Adriana Drada
- Puhelinnumero: 305-326-6021
- Sähköposti: apd86@med.miami.edu
-
Päätutkija:
- Byron L. Lam, MD
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48105
- Rekrytointi
- University of Michigan Kellogg Eye Center
-
Päätutkija:
- Thiran Jayasundera, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Courtney Soto
- Puhelinnumero: 734-936-9798
- Sähköposti: cosoto@med.umich.edu
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Rekrytointi
- Oregon Health and Science University - Casey Eye Institute
-
Ottaa yhteyttä:
- Stephanie Timko
- Puhelinnumero: 503-494-9743
- Sähköposti: spences@ohsu.edu
-
Päätutkija:
- Lesley Everett, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Andrew Lamborn
- Puhelinnumero: 503-494-8877
- Sähköposti: lamborn@ohsu.edu
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75321
- Rekrytointi
- Retina Foundation of the Southwest
-
Päätutkija:
- David Birch, PhD
-
Ottaa yhteyttä:
- Kaylie Jones
- Puhelinnumero: 121 214-363-3911
- Sähköposti: kwebb@retinafoundation.org
-
Ottaa yhteyttä:
- Martin Klein
- Puhelinnumero: 116 214-363-3911
- Sähköposti: mklein@retinafoundation.org
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Rekrytointi
- Baylor College of Medicine- Alkek Eye Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Peter Rico
- Puhelinnumero: 713-798-8419
- Sähköposti: Peter.Rico@bcm.edu
-
Ottaa yhteyttä:
- Josue Sanchez Guzman
- Sähköposti: josue.sanchezguzman@bcm.edu
-
Päätutkija:
- John Chancellor, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen sukupuoli; ≥ 18-vuotias lähtötilanteessa (käynti 2).
- Sinulla on molekyyli (geneettinen) diagnoosi PRPF31-mutaatiosta.
- Sinulla on kliininen diagnoosi PRPF31-mutaatioon liittyvästä verkkokalvon dystrofiasta eli RP11:stä. Seuraavat olosuhteet sallitaan sisällyttämiseen, jos RP11:stä johtuen, jos ne eivät tutkijan mielestä häiritse tutkimuksen arviointeja tai ovat parantuneet: silmänpohjan turvotus (verkkokalvonsisäinen, subretinaalinen tai muu neste), joka vaatii säännöllistä hoitoa harvemmin kuin 6 viikon välein; makulaturvotuksen on oltava vakaa vähintään 3 kuukautta ennen seulontatutkimusta (käynti 1). Tutkijan on neuvoteltava tutkimuksen Medical Monitorin kanssa.
- Jos olet vähintään 18-vuotias, ymmärrä tietoisen suostumuksen kieltä ja olet halukas ja kykenevä antamaan kirjallisen tietoisen suostumuksen ennen tutkimustoimenpiteitä. Ovat valmiita noudattamaan ohjeita ja osallistumaan kaikille suunnitelluille opintokäynneille.
6. Valon havaitseminen (LP) tai parempi näkö tutkittavassa silmässä. 7. Hedelmällisessä iässä olevat osallistujat ja miespuoliset osallistujat eivät saa olla raskaana tai imettävät, ja heidän tulee olla seksuaalisesti inaktiivisia raittiuden vuoksi, mikä on sopusoinnussa osallistujan suosiman ja tavanomaisen elämäntavan kanssa, tai suostua käyttämään riittävää ehkäisyä koko tutkimuksen ajan. Riittävä ehkäisy on määritelty hormonaaliseksi – oraaliseksi, implantoitaviksi, injektoitavaksi tai transdermaaliseksi ehkäisyvalmisteeksi; mekaaninen - spermisidi yhdessä esteen, kuten kondomin tai kalvon, kanssa; kohdunsisäinen laite (IUD); tai kumppanin kirurginen sterilointi. Ei-seksuaalisesti aktiivisille osallistujille raittiutta voidaan pitää riittävänä ehkäisymenetelmänä. Hedelmällisessä iässä oleviin osallistujiin kuuluvat kaikki osallistujat, jotka ovat kokeneet kuukautisten ja joilla ei ole tehty onnistunutta kirurgista sterilointia (kahdenpuoleinen munanjohdinligaatio, kohdunpoisto tai molemminpuolinen munanpoisto) tai jotka eivät ole postmenopausaalisilla (12 kuukautta viimeisten kuukautisten jälkeen).
Poissulkemiskriteerit:
- sinulla on kontrolloimaton systeeminen sairaus, joka tutkijan mielestä estäisi osallistumisen tutkimukseen, mukaan lukien infektiot, hallitsematon kohonnut verenpaine, sydän- ja verisuonisairaus tai verensokerin hallintaan liittyvät ongelmat tai mikä tahansa muu sairaus, joka saattaa aiheuttaa osallistuja on vaarassa tutkimusmenettelyjen vuoksi.
- Mutaatiot geeneissä, jotka aiheuttavat autosomaalista dominanttia RP:tä, X-kytkettyä RP:tä tai kaksialleelisten mutaatioiden esiintymistä autosomaalisissa resessiivisissä RP/verkkokalvon dystrofiageeneissä, jotka eivät ole PRPF31-mutaatioita.
- olet käyttänyt antivaskulaarisia endoteelikasvutekijöitä (VEGF) aineita 2 kuukauden sisällä tai kortikosteroidi-injektioita viimeisen 3 kuukauden aikana.
- Sinulle on asennettu Ozurdex®-implantteja 3 kuukauden sisällä tai Retisert®- tai Iluvien®-implantteja 3 vuoden sisällä ennen lähtötilannetta (käynti 2).
- 3 kuukauden aikana ennen lähtötilannetta (käynti 2) sinulle on tehty lasikalvoleikkaus (sklerasolki, pars plana vitrektomia, pudonnut tuma tai silmänsisäinen linssi, säteittäinen optinen neurotomia, vaippaleikkaus, syklodestruktiivinen toimenpide tai useita suodatusleikkauksia [2 tai useampia) ) tai mikä tahansa muu silmäleikkaus.
- Silmäväliaineen sameus tai pupillien heikko laajentuminen estää laadukkaan oftalmologisen arvioinnin tai valokuvaamisen tutkijan arvioiden mukaan.
- olet käyttänyt mitä tahansa tutkimuslääkettä tai -laitetta 90 päivän tai 5 arvioitujen puoliintumisaikojen kuluessa lähtötasosta (käynti 2) sen mukaan, kumpi on pidempi, tai aiot osallistua toiseen lääkettä tai laitetta koskevaan tutkimukseen tutkimusjakson aikana. Havainnointikokeisiin osallistuminen on sallittua tutkijan harkinnan ja Medical Monitorin kuulemisen perusteella. Oletetaan, että havainnointikokeiden arvioinnit eivät häiritse osallistumista tähän tutkimukseen.
- olet saanut aikaisempaa solu- tai geeniterapiaa verkkokalvon sairauteen.
- Sinulla on tutkijan mielestä lähihistoria (< 6 kuukautta) tai tällä hetkellä liiallinen viihde- tai alkoholinkäyttö.
- Mikä tahansa muu verkkokalvon patologia kuin RP11, joka voi tutkijan mielestä vaikuttaa tutkimustuloksiin.
- Tutkijan mielestä osallistujilla ei saa olla ehtoja, jotka voivat asettaa osallistujan suurempaan riskiin, sekoittaa tutkimustietoja tai häiritä merkittävästi osallistujan tutkimukseen osallistumista.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
Kokeellinen: VP-001:n yhden haaran annoksen eskalaatiotutkimus
|
Vaiheen 1 avoin, yksihaarainen VP-001:n annoksen eskalaatiotutkimus osallistujilla, joilla on geneettisesti vahvistettu PRPF31-mutaatioon liittyvä verkkokalvon dystrofia
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
---|---|
Hoidon aiheuttamien silmän haittavaikutusten (TEAE) ja hoidon aiheuttamien vakavien haittatapahtumien (TE-SAE) esiintyvyys, vakavuus ja läheisyys tutkimussilmään
Aikaikkuna: 24 viikon ajan
|
24 viikon ajan
|
Hoidon aiheuttamien silmän haittavaikutusten (TEAE) ja hoidon aiheuttamien vakavien haittatapahtumien (TE-SAE) esiintyvyys, vakavuus ja läheisyys tutkimussilmään
Aikaikkuna: 48 viikon ajan
|
48 viikon ajan
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
---|---|
Haittatapahtumat ja hoito Emergent Vakavat haittatapahtumat (SAE) muissa silmissä
Aikaikkuna: 24 viikon ajan
|
24 viikon ajan
|
Haittatapahtumat ja hoito Toisen silmän vakavat haittatapahtumat (SAE).
Aikaikkuna: 48 viikon ajan
|
48 viikon ajan
|
Ilmaantuvuus, vaikeusaste ja ei-silmän TEAE-tapaukset
Aikaikkuna: 24 viikon ajan
|
24 viikon ajan
|
Ilmaantuvuus, vaikeusaste ja ei-silmän TEAE-tapaukset
Aikaikkuna: 48 viikon ajan
|
48 viikon ajan
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
---|---|
Paras korjattu näöntarkkuus (BCVA) -kirjainpisteiden muutos lähtötasosta käyttämällä varhaisen hoidon diabeettisen retinopatian tutkimuksen (ETDRS) kaavioita
Aikaikkuna: 24 viikon ajan
|
24 viikon ajan
|
Paras korjattu näöntarkkuus (BCVA) -kirjainpisteiden muutos lähtötasosta käyttämällä varhaisen hoidon diabeettisen retinopatian tutkimuksen (ETDRS) kaavioita
Aikaikkuna: 48 viikon ajan
|
48 viikon ajan
|
Vaihda perustilanteesta alimmassa lähivalossa käyttämällä Ora-VNC™-liikkuvuustestiä
Aikaikkuna: 24 viikon ajan
|
24 viikon ajan
|
Vaihda perustilanteesta alimmassa lähivalossa käyttämällä Ora-VNC™-liikkuvuustestiä
Aikaikkuna: 48 viikon ajan
|
48 viikon ajan
|
Muutos lähtötasosta matalan luminanssin näöntarkkuuden (LLVA) kirjainpisteissä
Aikaikkuna: 24 viikon ajan
|
24 viikon ajan
|
Muutos lähtötasosta matalan luminanssin näöntarkkuuden (LLVA) kirjainpisteissä
Aikaikkuna: 48 viikon ajan
|
48 viikon ajan
|
Muutos lähtötasosta näkökentän herkkyydessä mitattuna staattisella ympärysmitalla topografisella analyysillä (Hill of Vision)
Aikaikkuna: 24 viikon ajan
|
24 viikon ajan
|
Muutos lähtötasosta näkökentän herkkyydessä mitattuna staattisella ympärysmitalla topografisella analyysillä (Hill of Vision)
Aikaikkuna: 48 viikon ajan
|
48 viikon ajan
|
Verkkokalvon keskimääräisen herkkyyden muutos lähtötasosta mitattuna silmänpohjan ohjatulla mikroperimetrialla
Aikaikkuna: 24 viikon ajan
|
24 viikon ajan
|
Verkkokalvon keskimääräisen herkkyyden muutos lähtötasosta mitattuna silmänpohjan ohjatulla mikroperimetrialla
Aikaikkuna: 48 viikon ajan
|
48 viikon ajan
|
Muutos perusviivasta näkökentissä mitattuna kineettisellä ympärysmitalla käyttämällä I4e-, III4e- ja V4e-ärsykkeitä
Aikaikkuna: 24 viikon ajan
|
24 viikon ajan
|
Muutos perusviivasta näkökentissä mitattuna kineettisellä ympärysmitalla käyttämällä I4e-, III4e- ja V4e-ärsykkeitä
Aikaikkuna: 48 viikon ajan
|
48 viikon ajan
|
Muutos perusviivasta sauva- ja kartiovälitteisessä verkkokalvon toiminnassa valkoisen, punaisen ja sinisen FST:llä mitattuna
Aikaikkuna: 24 viikon ajan
|
24 viikon ajan
|
Muutos perusviivasta sauva- ja kartiovälitteisessä verkkokalvon toiminnassa valkoisen, punaisen ja sinisen FST:llä mitattuna
Aikaikkuna: 48 viikon ajan
|
48 viikon ajan
|
Muutos perusviivasta verkkokalvon paksuudessa SD-OCT:ssä, mukaan lukien verkkokalvon paksuus kussakin ETDRS-alikentässä ja ellipsoidivyöhykkeen (EZ) alueella ja tilavuudessa
Aikaikkuna: 24 viikon ajan
|
24 viikon ajan
|
Muutos perusviivasta verkkokalvon paksuudessa SD-OCT:ssä, mukaan lukien verkkokalvon paksuus kussakin ETDRS-alikentässä ja ellipsoidivyöhykkeen (EZ) alueella ja tilavuudessa
Aikaikkuna: 48 viikon ajan
|
48 viikon ajan
|
Muutos lähtötilanteesta osallistujan raportoimissa tulosmittauksissa, joissa hyödynnettiin Potilaan yleisiä vaikutelmia muutosta (PGI-C) ja Patient Global Impressions of Severity (PGI-S)
Aikaikkuna: 24 viikon ajan
|
24 viikon ajan
|
Muutos lähtötilanteesta osallistujan raportoimissa tulosmittauksissa, joissa hyödynnettiin Potilaan yleisiä vaikutelmia muutosta (PGI-C) ja Patient Global Impressions of Severity (PGI-S)
Aikaikkuna: 48 viikon ajan
|
48 viikon ajan
|
Muutos verkkokalvon toiminnan perustasosta käyttämällä täyden kentän elektroretinografiaa (ERG)
Aikaikkuna: 24 viikon ajan
|
24 viikon ajan
|
Muutos verkkokalvon toiminnan perustasosta käyttämällä täyden kentän elektroretinografiaa (ERG)
Aikaikkuna: 48 viikon ajan
|
48 viikon ajan
|
Muutos lähtötilanteesta FAF:n tallentaman hypo-autofluoresenssin alueella
Aikaikkuna: 24 viikon ajan
|
24 viikon ajan
|
Muutos lähtötilanteesta FAF:n tallentaman hypo-autofluoresenssin alueella
Aikaikkuna: 48 viikon ajan
|
48 viikon ajan
|
Muutos perustasosta laaja-alaisella silmänpohjakuvauksella havaittuissa poikkeavuuksissa
Aikaikkuna: 24 viikon ajan
|
24 viikon ajan
|
Muutos perustasosta laaja-alaisella silmänpohjakuvauksella havaittuissa poikkeavuuksissa
Aikaikkuna: 48 viikon ajan
|
48 viikon ajan
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Sreenivasu Mudumba, PYC
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- VP001-CL101
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Verkkokalvon dystrofia
-
University Hospital, MontpellierRekrytointi
-
University Hospital, MontpellierLopetettuPrimary Disease Facioscapulohumeral Dystrophy (FSHD)Ranska
-
Washington University School of MedicineAktiivinen, ei rekrytointiRVCL - Retinal Vasculopathy Cerebraalinen leukoenkefalopatiaYhdysvallat
Kliiniset tutkimukset VP-001
-
Janssen Vaccines & Prevention B.V.Valmis
-
XeltisQ-Med Scandinavia, Inc.ValmisSydänvika, synnynnäinenVenäjän federaatio
-
Toll Biotech Co. Ltd. (Beijing)Rekrytointi
-
Patagonia Pharmaceuticals, LLCValmisSynnynnäinen iktyoosiYhdysvallat
-
IntegoGen, LLCPeruutettuSuppurativa hidradenitisYhdysvallat
-
Rigshospitalet, DenmarkUniversity of Copenhagen; Centre for Clinical EducationValmis
-
Frontera TherapeuticsRekrytointiBialleelinen RPE65-mutaatioon liittyvä verkkokalvon dystrofiaKiina
-
JANSSEN Alzheimer Immunotherapy Research & Development...Lopetettu
-
Heartseed Inc.RekrytointiSydämen vajaatoiminta | Iskeeminen sydänsairausJapani
-
Astrogen, Inc.RekrytointiAutismispektrihäiriöKorean tasavalta