- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT05902962
SAD af IVT VP-001 i PRPF31-mutationsassocierede retinal dystrofi-emner (Platypus)
Et fase 1 åbent, enkeltarms dosiseskaleringsstudie til evaluering af sikkerheden og tolerabiliteten af intravitrealt administreret VP-001 hos deltagere med bekræftet PRPF31-mutationsassocieret retinal dystrofi
Studieoversigt
Status
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Clare Guerrero
- Telefonnummer: 1-510-363-8576
- E-mail: clare.guerrero@pyctx.com
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Ora Inc
- Telefonnummer: 1-510-423-2680
- E-mail: VP001@oraclinical.com
Studiesteder
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32209
- Rekruttering
- University of Florida Health
-
Kontakt:
- Shabbir Hamdani
- Telefonnummer: 904-244-9305
- E-mail: ghulam.hamdani@jax.ufl.edu
-
Ledende efterforsker:
- Sandeep Grover, MD
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
- Ikke rekrutterer endnu
- Bascom Palmer Eye Institute University of Miami
-
Kontakt:
- Adriana Drada
- Telefonnummer: 305-326-6021
- E-mail: apd86@med.miami.edu
-
Ledende efterforsker:
- Byron L. Lam, MD
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
- Rekruttering
- University of Michigan Kellogg Eye Center
-
Ledende efterforsker:
- Thiran Jayasundera, MD
-
Kontakt:
- Courtney Soto
- Telefonnummer: 734-936-9798
- E-mail: cosoto@med.umich.edu
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
- Rekruttering
- Oregon Health and Science University - Casey Eye Institute
-
Kontakt:
- Stephanie Timko
- Telefonnummer: 503-494-9743
- E-mail: spences@ohsu.edu
-
Ledende efterforsker:
- Lesley Everett, MD
-
Kontakt:
- Andrew Lamborn
- Telefonnummer: 503-494-8877
- E-mail: lamborn@ohsu.edu
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75321
- Rekruttering
- Retina Foundation of the Southwest
-
Ledende efterforsker:
- David Birch, PhD
-
Kontakt:
- Kaylie Jones
- Telefonnummer: 121 214-363-3911
- E-mail: kwebb@retinafoundation.org
-
Kontakt:
- Martin Klein
- Telefonnummer: 116 214-363-3911
- E-mail: mklein@retinafoundation.org
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Rekruttering
- Baylor College of Medicine- Alkek Eye Center
-
Kontakt:
- Peter Rico
- Telefonnummer: 713-798-8419
- E-mail: Peter.Rico@bcm.edu
-
Kontakt:
- Josue Sanchez Guzman
- E-mail: josue.sanchezguzman@bcm.edu
-
Ledende efterforsker:
- John Chancellor, MD
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mandligt eller kvindeligt køn; ≥ 18 år ved baseline (besøg 2).
- Har en molekylær (genetisk) diagnose af PRPF31-mutation.
- Har en klinisk diagnose af PRPF31 mutationsassocieret retinal dystrofi, det vil sige RP11. Følgende tilstande er tilladt at inkludere, hvis de på grund af RP11, hvis de efter investigators mening ikke vil forstyrre undersøgelsesevalueringer eller er løst: makulært ødem (intraretinal, subretinal eller anden væske), der kræver regelmæssig behandling med en frekvens på mindre end hver 6. uge; makulaødem skal være stabilt i mindst 3 måneder før screening (besøg 1). Investigator skal rådføre sig med undersøgelsens Medical Monitor.
- Hvis du er ≥ 18 år, skal du forstå sproget i det informerede samtykke og være villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke forud for undersøgelsesprocedurer. Er villig til at følge instruktionerne og deltage i alle planlagte studiebesøg.
6. Har lysopfattelse (LP) eller bedre syn i undersøgelsesøjet. 7. Deltagere i den fødedygtige alder og mandlige deltagere må ikke være gravide eller ammende og skal være seksuelt inaktive ved afholdenhed, hvilket er i overensstemmelse med deltagerens foretrukne og sædvanlige livsstil eller accepterer at bruge passende prævention i hele undersøgelsens varighed. Tilstrækkelig prævention er defineret som hormonelle - orale, implanterbare, injicerbare eller transdermale præventionsmidler; mekanisk - spermicid i forbindelse med en barriere såsom et kondom eller mellemgulv; intrauterin enhed (IUD); eller kirurgisk sterilisation af partner. For ikke-seksuelt aktive deltagere kan afholdenhed betragtes som en passende præventionsmetode. Deltagere i den fødedygtige alder omfatter alle deltagere, der har oplevet menarche og ikke har gennemgået vellykket kirurgisk sterilisering (bilateral tubal ligering, hysterektomi eller bilateral ooforektomi) eller ikke er postmenopausale (12 måneder efter sidste menstruation).
Ekskluderingskriterier:
- Har nogen ukontrolleret systemisk sygdom, som efter investigatorens mening ville udelukke deltagelse i undersøgelsen, som omfatter, men ikke er begrænset til, infektion, ukontrolleret forhøjet blodtryk, hjerte-kar-sygdomme eller problemer med glykæmisk kontrol eller enhver anden medicinsk tilstand, der kan forårsage deltageren i fare på grund af undersøgelsesprocedurer.
- Mutationer i gener, der forårsager autosomal dominant RP, X-linked RP, eller tilstedeværelse af bialleliske mutationer i autosomale recessive RP/retinale dystrofigener andre end PRPF31 mutationer.
- Har brugt midler mod vaskulær endotelvækstfaktor (VEGF) inden for 2 måneder eller kortikosteroidinjektioner inden for de sidste 3 måneder.
- Har fået placeret Ozurdex®-implantater inden for 3 måneder eller Retisert®- eller Iluvien®-implantater inden for 3 år før baseline (besøg 2).
- Inden for 3 måneder forud for baseline (besøg 2), har gennemgået nogen vitreoretinal kirurgi (skleral spænde, pars plana vitrektomi, genfinding af en tabt kerne eller intraokulær linse, radial optisk neurotomi, sheatotomi, cyklodestruktive procedurer eller multiple filtrationsoperationer [2 eller flere] ) eller enhver anden øjenkirurgi.
- Har øjenmedieopacitet eller dårlig pupiludvidelse, hvilket forbyder kvalitetsophthalmisk evaluering eller fotografering, som vurderet af investigator.
- Har brugt et forsøgslægemiddel eller -udstyr inden for 90 dage eller 5 estimerede halveringstider efter baseline (besøg 2), alt efter hvad der er længst, eller planlægger at deltage i en anden undersøgelse af lægemiddel eller udstyr i løbet af undersøgelsesperioden. Deltagelse i observationsforsøg er tilladt baseret på efterforskerens skøn og konsultation med den medicinske monitor. Det antages, at evalueringerne af observationsforsøg ikke ville forstyrre deltagelse i denne undersøgelse.
- Har modtaget nogen tidligere celle- eller genterapi for en retinal tilstand.
- Har en nylig historie (<6 måneder) eller aktuelt overdreven rekreativt stof- eller alkoholbrug, efter investigatorens mening.
- Enhver retinal patologi, bortset fra RP11, som efter investigators mening kan påvirke undersøgelsesresultaterne.
- Deltagerne bør ikke have nogen forhold, efter investigatorens mening, der kan sætte deltageren i øget risiko, forvirre undersøgelsesdata eller væsentligt forstyrre deltagerens undersøgelsesdeltagelse.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: Enkeltarmsdosiseskaleringsundersøgelse af VP-001
|
Fase 1 åbent enkeltarmsdosiseskaleringsstudie af VP-001 hos deltagere med genetisk bekræftet PRPF31 mutationsassocieret retinal dystrofi
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Hyppigheden, sværhedsgraden og sammenhængen mellem behandlingsfremkomne okulære bivirkninger (TEAE'er) og behandlingsfremkomne alvorlige bivirkninger (TE-SAE'er) i undersøgelsesøjet
Tidsramme: over en 24-ugers periode
|
over en 24-ugers periode
|
Hyppigheden, sværhedsgraden og sammenhængen mellem behandlingsfremkomne okulære bivirkninger (TEAE'er) og behandlingsfremkomne alvorlige bivirkninger (TE-SAE'er) i undersøgelsesøjet
Tidsramme: over en 48-ugers periode
|
over en 48-ugers periode
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Uønskede hændelser og behandling Emergent Alvorlige hændelser (SAE'er) i det andet øje
Tidsramme: over en 24-ugers periode
|
over en 24-ugers periode
|
Uønskede hændelser og behandling Emergent alvorlige bivirkninger (SAE'er) i det andet øje
Tidsramme: over en 48-ugers periode
|
over en 48-ugers periode
|
Forekomst, sværhedsgrad og af ikke-okulære TEAE'er
Tidsramme: over en 24-ugers periode
|
over en 24-ugers periode
|
Forekomst, sværhedsgrad og af ikke-okulære TEAE'er
Tidsramme: over en 48-ugers periode
|
over en 48-ugers periode
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Ændring fra baseline i den bedste korrigerede synsskarphed (BCVA) bogstavscore ved hjælp af Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) diagrammer
Tidsramme: over en 24-ugers periode
|
over en 24-ugers periode
|
Ændring fra baseline i den bedste korrigerede synsskarphed (BCVA) bogstavscore ved hjælp af Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) diagrammer
Tidsramme: over en 48-ugers periode
|
over en 48-ugers periode
|
Skift fra baseline i det laveste lysniveau ved hjælp af Ora-VNC™ mobilitetstest
Tidsramme: over en 24-ugers periode
|
over en 24-ugers periode
|
Skift fra baseline i det laveste lysniveau ved hjælp af Ora-VNC™ mobilitetstest
Tidsramme: over en 48-ugers periode
|
over en 48-ugers periode
|
Ændring fra baseline i lav luminans synsskarphed (LLVA) bogstavscore
Tidsramme: over en 24-ugers periode
|
over en 24-ugers periode
|
Ændring fra baseline i lav luminans synsskarphed (LLVA) bogstavscore
Tidsramme: over en 48-ugers periode
|
over en 48-ugers periode
|
Ændring fra baseline i synsfeltsfølsomhed målt ved statisk perimetri med topografisk analyse (Hill of Vision)
Tidsramme: over en 24-ugers periode
|
over en 24-ugers periode
|
Ændring fra baseline i synsfeltsfølsomhed målt ved statisk perimetri med topografisk analyse (Hill of Vision)
Tidsramme: over en 48-ugers periode
|
over en 48-ugers periode
|
Ændring fra baseline i gennemsnitlig nethindefølsomhed målt ved fundusstyret mikroperimetri
Tidsramme: over en 24-ugers periode
|
over en 24-ugers periode
|
Ændring fra baseline i gennemsnitlig nethindefølsomhed målt ved fundusstyret mikroperimetri
Tidsramme: over en 48-ugers periode
|
over en 48-ugers periode
|
Ændring fra baseline i synsfelter som målt ved kinetisk perimetri ved brug af I4e, III4e og V4e stimuli
Tidsramme: over en 24-ugers periode
|
over en 24-ugers periode
|
Ændring fra baseline i synsfelter som målt ved kinetisk perimetri ved brug af I4e, III4e og V4e stimuli
Tidsramme: over en 48-ugers periode
|
over en 48-ugers periode
|
Ændring fra baseline i stang- og keglemedieret retinal funktion målt ved hvid, rød og blå FST
Tidsramme: over en 24-ugers periode
|
over en 24-ugers periode
|
Ændring fra baseline i stang- og keglemedieret retinal funktion målt ved hvid, rød og blå FST
Tidsramme: over en 48-ugers periode
|
over en 48-ugers periode
|
Ændring fra baseline i nethindetykkelse på SD-OCT, inklusive nethindetykkelse i hvert ETDRS-underfelt og ellipsoidzone (EZ) område og volumen
Tidsramme: over en 24-ugers periode
|
over en 24-ugers periode
|
Ændring fra baseline i nethindetykkelse på SD-OCT, inklusive nethindetykkelse i hvert ETDRS-underfelt og ellipsoidzone (EZ) område og volumen
Tidsramme: over en 48-ugers periode
|
over en 48-ugers periode
|
Ændring fra baseline i deltagerrapporterede resultatmålinger ved hjælp af Patient Global Impressions of Change (PGI-C) og Patient Global Impressions of Severity (PGI-S)
Tidsramme: over en 24-ugers periode
|
over en 24-ugers periode
|
Ændring fra baseline i deltagerrapporterede resultatmålinger ved hjælp af Patient Global Impressions of Change (PGI-C) og Patient Global Impressions of Severity (PGI-S)
Tidsramme: over en 48-ugers periode
|
over en 48-ugers periode
|
Ændring fra baseline i nethindens funktion ved hjælp af fuldfelt elektroretinografi (ERG)
Tidsramme: over en 24-ugers periode
|
over en 24-ugers periode
|
Ændring fra baseline i nethindens funktion ved hjælp af fuldfelt elektroretinografi (ERG)
Tidsramme: over en 48-ugers periode
|
over en 48-ugers periode
|
Ændring fra baseline i område med hypo-autofluorescens fanget af FAF
Tidsramme: over en 24-ugers periode
|
over en 24-ugers periode
|
Ændring fra baseline i område med hypo-autofluorescens fanget af FAF
Tidsramme: over en 48-ugers periode
|
over en 48-ugers periode
|
Ændring fra baseline i abnormiteter optaget ved bredfelt fundusfotografering
Tidsramme: over en 24-ugers periode
|
over en 24-ugers periode
|
Ændring fra baseline i abnormiteter optaget ved bredfelt fundusfotografering
Tidsramme: over en 48-ugers periode
|
over en 48-ugers periode
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Studiestol: Sreenivasu Mudumba, PYC
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- VP001-CL101
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Nethindedystrofi
-
PYC TherapeuticsRekrutteringRetinitis Pigmentosa | Øjensygdomme, arvelig | Nethindedystrofier | Nethindedystrofistang | Retinal Dystrophy Rod ProgressiveForenede Stater, Australien
-
University of TorontoOntario Research FundUkendtCentral retinal veneokklusion | Gren retinal veneokklusion | Central retinal arterieokklusion | Branch retinal arterieokklusionCanada
-
Khon Kaen UniversityRekrutteringRetinal vaskulærThailand
-
Khon Kaen UniversityIkke rekrutterer endnu
-
Kasr El Aini HospitalAfsluttet
-
University of ManchesterAfsluttet
-
Zilia Inc.CHU de Quebec-Universite LavalAfsluttetRetinal vaskulær | NethindenCanada
-
BioFirst CorporationAfsluttet
-
Dar El Oyoun HospitalCairo UniversityAfsluttetRetinal arterie makroaneurismeEgypten
Kliniske forsøg med VP-001
-
Janssen Vaccines & Prevention B.V.Afsluttet
-
XeltisQ-Med Scandinavia, Inc.AfsluttetHjertefejl, medfødtDen Russiske Føderation
-
Toll Biotech Co. Ltd. (Beijing)Rekruttering
-
Patagonia Pharmaceuticals, LLCAfsluttetMedfødt iktyoseForenede Stater
-
IntegoGen, LLCTrukket tilbageHidradenitis SuppurativaForenede Stater
-
Frontera TherapeuticsRekrutteringBiallel RPE65 mutationsassocieret nethindedystrofiKina
-
JANSSEN Alzheimer Immunotherapy Research & Development...AfsluttetAlzheimers sygdomForenede Stater
-
Heartseed Inc.RekrutteringHjertefejl | Iskæmisk hjertesygdomJapan
-
Astrogen, Inc.RekrutteringAutismespektrumforstyrrelseKorea, Republikken
-
StimuSILAnkara City Hospital Bilkent; Istanbul University - Cerrahpasa (IUC)RekrutteringAndrogenetisk alopeci | Hårtab | Mandligt mønster skaldethed | Hårtab/skaldethed | Mønster skaldethedKalkun