- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT05902962
SAD av IVT VP-001 i PRPF31-mutationsassocierad retinal dystrofi-subjekt (Platypus)
En öppen fas 1 studie för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av intravitrealt administrerad VP-001 hos deltagare med bekräftad PRPF31 mutationsassocierad retinal dystrofi
Studieöversikt
Status
Intervention / Behandling
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Clare Guerrero
- Telefonnummer: 1-510-363-8576
- E-post: clare.guerrero@pyctx.com
Studera Kontakt Backup
- Namn: Ora Inc
- Telefonnummer: 1-510-423-2680
- E-post: VP001@oraclinical.com
Studieorter
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32209
- Rekrytering
- University of Florida Health
-
Kontakt:
- Shabbir Hamdani
- Telefonnummer: 904-244-9305
- E-post: ghulam.hamdani@jax.ufl.edu
-
Huvudutredare:
- Sandeep Grover, MD
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- Har inte rekryterat ännu
- Bascom Palmer Eye Institute University of Miami
-
Kontakt:
- Adriana Drada
- Telefonnummer: 305-326-6021
- E-post: apd86@med.miami.edu
-
Huvudutredare:
- Byron L. Lam, MD
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48105
- Rekrytering
- University of Michigan Kellogg Eye Center
-
Huvudutredare:
- Thiran Jayasundera, MD
-
Kontakt:
- Courtney Soto
- Telefonnummer: 734-936-9798
- E-post: cosoto@med.umich.edu
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Rekrytering
- Oregon Health and Science University - Casey Eye Institute
-
Kontakt:
- Stephanie Timko
- Telefonnummer: 503-494-9743
- E-post: spences@ohsu.edu
-
Huvudutredare:
- Lesley Everett, MD
-
Kontakt:
- Andrew Lamborn
- Telefonnummer: 503-494-8877
- E-post: lamborn@ohsu.edu
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75321
- Rekrytering
- Retina Foundation of the Southwest
-
Huvudutredare:
- David Birch, PhD
-
Kontakt:
- Kaylie Jones
- Telefonnummer: 121 214-363-3911
- E-post: kwebb@retinafoundation.org
-
Kontakt:
- Martin Klein
- Telefonnummer: 116 214-363-3911
- E-post: mklein@retinafoundation.org
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Rekrytering
- Baylor College of Medicine- Alkek Eye Center
-
Kontakt:
- Peter Rico
- Telefonnummer: 713-798-8419
- E-post: Peter.Rico@bcm.edu
-
Kontakt:
- Josue Sanchez Guzman
- E-post: josue.sanchezguzman@bcm.edu
-
Huvudutredare:
- John Chancellor, MD
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manligt eller kvinnligt kön; ≥ 18 års ålder vid baslinjen (besök 2).
- Har en molekylär (genetisk) diagnos av PRPF31-mutation.
- Har en klinisk diagnos av PRPF31 mutationsassocierad retinal dystrofi, det vill säga RP11. Följande tillstånd är tillåtna för inkludering om de på grund av RP11, om de enligt utredaren inte kommer att störa studieutvärderingarna eller har löst sig: makulaödem (intraretinalt, subretinalt eller annan vätska) som kräver regelbunden behandling med en frekvens av mindre än var sjätte vecka; Makulaödem måste vara stabilt i minst 3 månader före screening (besök 1). Utredaren måste rådgöra med studien Medical Monitor.
- Om ≥ 18 år, förstå språket för det informerade samtycket och är villig och kapabel att ge skriftligt informerat samtycke före eventuella studieprocedurer. Är villiga att följa instruktionerna och närvara vid alla schemalagda studiebesök.
6. Ha ljusuppfattning (LP) eller bättre syn i studieögat. 7. Deltagare i fertil ålder och manliga deltagare får inte vara gravida eller ammande och måste vara sexuellt inaktiva genom avhållsamhet, vilket är förenligt med deltagarens föredragna och vanliga livsstil eller samtycker till att använda adekvat preventivmedel under studietiden. Adekvat preventivmedel definieras som hormonella - orala, implanterbara, injicerbara eller transdermala preventivmedel; mekanisk - spermiedödande medel i kombination med en barriär såsom en kondom eller diafragma; intrauterin enhet (IUD); eller kirurgisk sterilisering av partner. För icke-sexuellt aktiva deltagare kan abstinens ses som en adekvat metod för preventivmedel. Deltagare i fertil ålder inkluderar alla deltagare som har upplevt menarken och inte har genomgått framgångsrik kirurgisk sterilisering (bilateral tubal ligering, hysterektomi eller bilateral ooforektomi) eller som inte är postmenopausala (12 månader efter senaste menstruation).
Exklusions kriterier:
- Har någon okontrollerad systemisk sjukdom som, enligt utredarens åsikt, skulle utesluta deltagande i studien som inkluderar men inte är begränsade till infektion, okontrollerat förhöjt blodtryck, hjärt- och kärlsjukdomar eller problem med glykemisk kontroll eller något annat medicinskt tillstånd som kan orsaka deltagaren i riskzonen på grund av studieprocedurer.
- Mutationer i gener som orsakar autosomalt dominant RP, X-linked RP eller närvaro av bialleliska mutationer i autosomala recessiva RP/retinala dystrofigener andra än PRPF31-mutationer.
- Har använt medel mot vaskulär endoteltillväxtfaktor (VEGF) inom 2 månader eller kortikosteroidinjektioner under de senaste 3 månaderna.
- Har fått Ozurdex®-implantat placerade inom 3 månader eller Retisert®- eller Iluvien®-implantat inom 3 år före Baseline (besök 2).
- Inom 3 månader före Baseline (besök 2), ha genomgått någon vitreoretinal kirurgi (skleralt spänne, pars plana vitrektomi, hämtning av en tappad kärna eller intraokulär lins, radiell optisk neurotomi, sheatotomi, cyklodestruktiva procedurer eller flera filtreringsoperationer [2 eller fler] ) eller någon annan ögonkirurgi.
- Har okulär mediaopacitet eller dålig pupillvidgning som förbjuder oftalmisk utvärdering eller fotografering av hög kvalitet, enligt bedömningen av utredaren.
- Har använt något prövningsläkemedel eller enhet inom 90 dagar eller 5 beräknade halveringstider från Baseline (Besök 2), beroende på vilket som är längre, eller planerar att delta i en annan studie av läkemedel eller enhet under studieperioden. Deltagande i observationsstudier är tillåtet baserat på utredarens bedömning och samråd med den medicinska monitorn. Det antas att utvärderingarna av observationsförsöken inte skulle störa deltagandet i denna studie.
- Har fått någon tidigare cell- eller genterapi för ett retinalt tillstånd.
- Har en nyligen anamnes (<6 månader) eller pågående överdriven drog- eller alkoholanvändning, enligt utredarens uppfattning.
- Alla andra retinal patologier än RP11 som enligt utredarens uppfattning kan påverka studieresultaten.
- Deltagare bör inte ha några tillstånd, enligt utredarens åsikt, som kan försätta deltagaren i ökad risk, förvirra studiedata eller påtagligt störa deltagarens deltagande i studien.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Experimentell: Enarmsdosupptrappningsstudie av VP-001
|
Fas 1 öppen, enkelarmsdosupptrappningsstudie av VP-001 hos deltagare med genetiskt bekräftad PRPF31-mutationsassocierad retinal dystrofi
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
---|---|
Incidensen, svårighetsgraden och sambandet mellan behandlingsuppkomna okulära biverkningar (TEAE) och behandlingsuppkomna allvarliga biverkningar (TE-SAE) i studieögat
Tidsram: under en 24-veckorsperiod
|
under en 24-veckorsperiod
|
Incidensen, svårighetsgraden och sambandet mellan behandlingsuppkomna okulära biverkningar (TEAE) och behandlingsuppkomna allvarliga biverkningar (TE-SAE) i studieögat
Tidsram: under en 48-veckorsperiod
|
under en 48-veckorsperiod
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
---|---|
Biverkningar och behandling Emergent allvarliga biverkningar (SAE) i det andra ögat
Tidsram: under en 24-veckorsperiod
|
under en 24-veckorsperiod
|
Biverkningar och behandling Emergent allvarliga biverkningar (SAE) i det andra ögat
Tidsram: under en 48-veckorsperiod
|
under en 48-veckorsperiod
|
Incidens, svårighetsgrad och icke-okulära TEAE
Tidsram: under en 24-veckorsperiod
|
under en 24-veckorsperiod
|
Incidens, svårighetsgrad och icke-okulära TEAE
Tidsram: under en 48-veckorsperiod
|
under en 48-veckorsperiod
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
---|---|
Ändring från Baseline i Bäst korrigerad synskärpa (BCVA) bokstavspoäng med hjälp av Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) diagram
Tidsram: under en 24-veckorsperiod
|
under en 24-veckorsperiod
|
Ändring från Baseline i Bäst korrigerad synskärpa (BCVA) bokstavspoäng med hjälp av Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) diagram
Tidsram: under en 48-veckorsperiod
|
under en 48-veckorsperiod
|
Ändra från Baseline i lägsta passerande ljusnivå med hjälp av Ora-VNC™ rörlighetstest
Tidsram: under en 24-veckorsperiod
|
under en 24-veckorsperiod
|
Ändra från Baseline i lägsta passerande ljusnivå med hjälp av Ora-VNC™ rörlighetstest
Tidsram: under en 48-veckorsperiod
|
under en 48-veckorsperiod
|
Ändra från Baseline i bokstäver med låg luminans synskärpa (LLVA).
Tidsram: under en 24-veckorsperiod
|
under en 24-veckorsperiod
|
Ändra från Baseline i bokstäver med låg luminans synskärpa (LLVA).
Tidsram: under en 48-veckorsperiod
|
under en 48-veckorsperiod
|
Förändring från baslinjen i synfältskänslighet mätt med statisk perimetri med topografisk analys (Hill of Vision)
Tidsram: under en 24-veckorsperiod
|
under en 24-veckorsperiod
|
Förändring från baslinjen i synfältskänslighet mätt med statisk perimetri med topografisk analys (Hill of Vision)
Tidsram: under en 48-veckorsperiod
|
under en 48-veckorsperiod
|
Förändring från baslinjen i genomsnittlig näthinnekänslighet mätt med fundusstyrd mikroperimetri
Tidsram: under en 24-veckorsperiod
|
under en 24-veckorsperiod
|
Förändring från baslinjen i genomsnittlig näthinnekänslighet mätt med fundusstyrd mikroperimetri
Tidsram: under en 48-veckorsperiod
|
under en 48-veckorsperiod
|
Förändring från baslinjen i synfält mätt med kinetisk perimetri, med användning av I4e, III4e och V4e stimuli
Tidsram: under en 24-veckorsperiod
|
under en 24-veckorsperiod
|
Förändring från baslinjen i synfält mätt med kinetisk perimetri, med användning av I4e, III4e och V4e stimuli
Tidsram: under en 48-veckorsperiod
|
under en 48-veckorsperiod
|
Ändring från baslinjen i stav- och konförmedlad retinal funktion mätt med vit, röd och blå FST
Tidsram: under en 24-veckorsperiod
|
under en 24-veckorsperiod
|
Ändring från baslinjen i stav- och konförmedlad retinal funktion mätt med vit, röd och blå FST
Tidsram: under en 48-veckorsperiod
|
under en 48-veckorsperiod
|
Ändring från baslinje i näthinnetjocklek på SD-OCT, inklusive näthinnetjocklek i varje ETDRS-delfält och ellipsoidzon (EZ) area och volym
Tidsram: under en 24-veckorsperiod
|
under en 24-veckorsperiod
|
Ändring från baslinje i näthinnetjocklek på SD-OCT, inklusive näthinnetjocklek i varje ETDRS-delfält och ellipsoidzon (EZ) area och volym
Tidsram: under en 48-veckorsperiod
|
under en 48-veckorsperiod
|
Förändring från baslinjen i deltagares rapporterade resultatmått med användning av Patient Global Impressions of Change (PGI-C) och Patient Global Impressions of Severity (PGI-S)
Tidsram: under en 24-veckorsperiod
|
under en 24-veckorsperiod
|
Förändring från baslinjen i deltagares rapporterade resultatmått med användning av Patient Global Impressions of Change (PGI-C) och Patient Global Impressions of Severity (PGI-S)
Tidsram: under en 48-veckorsperiod
|
under en 48-veckorsperiod
|
Ändring från baslinjen i näthinnans funktion med hjälp av full-field electroretinography (ERG)
Tidsram: under en 24-veckorsperiod
|
under en 24-veckorsperiod
|
Ändring från baslinjen i näthinnans funktion med hjälp av full-field electroretinography (ERG)
Tidsram: under en 48-veckorsperiod
|
under en 48-veckorsperiod
|
Ändring från baslinjen i området för hypo-autofluorescens fångad av FAF
Tidsram: under en 24-veckorsperiod
|
under en 24-veckorsperiod
|
Ändring från baslinjen i området för hypo-autofluorescens fångad av FAF
Tidsram: under en 48-veckorsperiod
|
under en 48-veckorsperiod
|
Förändring från Baseline in Abnormalities fångas av vidbilds ögonbottenfotografering
Tidsram: under en 24-veckorsperiod
|
under en 24-veckorsperiod
|
Förändring från Baseline in Abnormalities fångas av vidbilds ögonbottenfotografering
Tidsram: under en 48-veckorsperiod
|
under en 48-veckorsperiod
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Studiestol: Sreenivasu Mudumba, PYC
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- VP001-CL101
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Retinal dystrofi
-
PYC TherapeuticsRekryteringRetinit Pigmentosa | Ögonsjukdomar, ärftliga | Retinal dystrofier | Retinal Dystrophy Rod | Retinal Dystrophy Rod ProgressiveFörenta staterna, Australien
-
SparingVisionRekrytering
-
National Eye Institute (NEI)AvslutadÄrftlig retinal degeneration | Ärftliga ögonsjukdomarFörenta staterna
-
Food and Drug Administration (FDA)National Eye Institute (NEI)RekryteringÅldersrelaterad makuladegeneration | Retinal degeneration | Retinit Pigmentosa | Usher syndrom | Kondystrofi | Roddystrofi | Konstångsdystrofi | Hydroxyklorokin retinopati | Sen insättande retinal degeneration | Rod Cone DystrophyFörenta staterna
-
Innostellar Biotherapeutics Co.,LtdRekryteringÄrftlig retinal dystrofiKina
-
Frontera TherapeuticsRekryteringBiallelisk RPE65 mutationsassocierad retinal dystrofiKina
-
Novartis PharmaceuticalsAktiv, inte rekryterandeBiallelisk RPE65 mutationsassocierad retinal dystrofiJapan
-
Duke UniversityRekryteringRetinal dystrofierFörenta staterna
-
Innostellar Biotherapeutics Co.,LtdAktiv, inte rekryterandeÄrftlig retinal dystrofi associerad med RPE65-mutationerKina
-
University Hospital, MontpellierInstitut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, FranceRekrytering
Kliniska prövningar på VP-001
-
Janssen Vaccines & Prevention B.V.Avslutad
-
XeltisQ-Med Scandinavia, Inc.AvslutadHjärtfel, medföddaRyska Federationen
-
Toll Biotech Co. Ltd. (Beijing)Rekrytering
-
Patagonia Pharmaceuticals, LLCAvslutadMedfödd iktyosFörenta staterna
-
IntegoGen, LLCIndragenHidradenitis SuppurativaFörenta staterna
-
Rigshospitalet, DenmarkUniversity of Copenhagen; Centre for Clinical EducationAvslutad
-
Frontera TherapeuticsRekryteringBiallelisk RPE65 mutationsassocierad retinal dystrofiKina
-
JANSSEN Alzheimer Immunotherapy Research & Development...AvslutadAlzheimers sjukdomFörenta staterna
-
Digestome TherapeuticsAvslutadDepressiv sjukdomAustralien
-
Heartseed Inc.RekryteringHjärtsvikt | Ischemisk hjärtsjukdomJapan