PRPF31 돌연변이 관련 망막 이영양증 환자에서 IVT VP-001의 SAD (Platypus)
2026년 5월 27일 업데이트: PYC Therapeutics
PRPF31 돌연변이 관련 망막 이영양증이 확인된 참가자에서 유리체강내 투여된 VP-001의 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 1상 공개 라벨, 단일 암 용량 증량 연구
PRPF31 돌연변이 관련 망막 이영양증이 확인된 참가자에서 유리체강내 투여된 VP-001의 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 1상 공개 라벨, 단일 암 용량 증량 연구
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
17
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32209
- University of Florida Health
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Miami, Florida, 미국, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute University of Miami
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48105
- University of Michigan Kellogg Eye Center
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health and Science University - Casey Eye Institute
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75321
- Retina Foundation of the Southwest
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Baylor College of Medicine- Alkek Eye Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 남성 또는 여성 성별; 기준선에서 ≥ 18세(방문 2).
- PRPF31 돌연변이에 대한 분자(유전적) 진단을 받으십시오.
- PRPF31 돌연변이 관련 망막 이영양증, 즉 RP11의 임상 진단을 받으십시오. 다음 조건은 RP11로 인한 경우, 연구자의 의견으로 연구 평가를 방해하지 않거나 해결된 경우 포함이 허용됩니다. 매 6주보다 황반 부종은 스크리닝(방문 1) 전 적어도 3개월 동안 안정해야 합니다. 조사자는 연구 의료 모니터와 상의해야 합니다.
- ≥ 18세인 경우 사전 동의서의 언어를 이해하고 임의의 연구 절차 이전에 서면 사전 동의서를 제공할 의향이 있으며 제공할 수 있습니다. 지침을 기꺼이 준수하고 예정된 모든 연구 방문에 참석합니다.
6. 연구 안구에서 광 지각(LP) 또는 더 나은 시력을 갖는다. 7. 가임기 참가자 및 남성 참가자는 임신 또는 수유 중이 아니어야 하며 금욕으로 성적으로 비활성 상태여야 합니다. 이는 참가자의 선호되고 일반적인 생활 방식과 일치하거나 연구 기간 동안 적절한 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 적절한 산아제한은 호르몬 - 경구, 이식형, 주사형 또는 경피 피임법으로 정의됩니다. 기계적 - 콘돔 또는 격막과 같은 장벽과 함께 살정제; 자궁 내 장치(IUD); 또는 파트너의 외과적 살균. 성적으로 활동적이지 않은 참가자의 경우 금욕이 적절한 산아제한 방법으로 간주될 수 있습니다. 가임기 참여자에는 초경을 경험하고 외과적 불임 수술(양측 난관 결찰술, 자궁 절제술 또는 양측 난소 절제술)을 성공적으로 수행하지 않았거나 폐경 후(마지막 월경 후 12개월)가 아닌 모든 참가자가 포함됩니다.
제외 기준:
- 조사자의 의견에 따라 감염, 통제되지 않는 상승된 혈압, 심혈관 질환 또는 혈당 조절 문제를 포함하되 이에 국한되지 않는 연구 참여를 방해하는 통제되지 않는 전신 질환 또는 다음을 유발할 수 있는 임의의 기타 의학적 상태가 있습니다. 연구 절차로 인해 위험에 처한 참가자.
- 상염색체 우성 RP, X-연관 RP, 또는 PRPF31 돌연변이 이외의 상염색체 열성 RP/망막 이영양증 유전자에서 쌍대립유전자 돌연변이의 존재를 유발하는 유전자의 돌연변이.
- 2개월 이내에 항혈관 내피 성장 인자(VEGF) 제제를 사용했거나 지난 3개월 이내에 코르티코스테로이드 주사를 사용했습니다.
- Ozurdex® 임플란트를 3개월 이내에 배치했거나 Retisert® 또는 Iluvien® 임플란트를 기준선 이전 3년 이내에 배치했습니다(방문 2).
- 기준선(방문 2) 이전 3개월 이내에, 임의의 유리체망막 수술(공막 버클, 평면 유리체 절제술, 낙하된 핵 또는 인공 수정체의 회수, 요골 시신경절개술, 세포절개술, 순환파괴술 또는 다중 여과 수술[2 이상])을 받았습니다. ) 또는 기타 안과 수술.
- 조사자가 평가한 대로 안구 매체 혼탁 또는 불량한 동공 확장이 있어 양질의 안과 평가 또는 사진 촬영이 불가능합니다.
- 90일 또는 기준선의 5개 반감기(방문 2) 중 더 긴 기간 이내에 조사 약물 또는 장치를 사용했거나 연구 기간 동안 약물 또는 장치의 다른 연구에 참여할 계획입니다. 관찰 시험에 참여하는 것은 연구자의 재량과 의료 모니터와의 협의에 따라 허용됩니다. 관찰 시험 평가가 본 연구 참여를 방해하지 않을 것으로 가정합니다.
- 망막 상태에 대해 이전에 세포 또는 유전자 치료를 받은 적이 있습니다.
- 조사관의 의견에 따라 최근 병력(6개월 미만) 또는 현재 과도한 기분전환용 약물 또는 알코올 사용이 있습니다.
- 연구자의 의견으로는 연구 결과에 영향을 미칠 수 있는 RP11 이외의 모든 망막 병리.
- 조사관의 의견으로는 참가자에게 위험을 증가시키거나 연구 데이터를 혼동시키거나 참가자의 연구 참여를 크게 방해할 수 있는 조건이 참가자에게 없어야 합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: VP-001의 단일군 용량 증량 연구
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유전적으로 확인된 PRPF31 돌연변이 관련 망막 이영양증이 있는 참가자를 대상으로 한 VP-001의 1상 오픈 라벨, 단일 팔 용량 증량 연구
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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연구 눈에서 치료-응급 안구 부작용(TEAE) 및 치료-응급 심각한 부작용(TE-SAE)의 발생률, 중증도 및 관련성
기간: 24주 동안
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24주 동안
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연구 눈에서 치료-응급 안구 부작용(TEAE) 및 치료-응급 심각한 부작용(TE-SAE)의 발생률, 중증도 및 관련성
기간: 48주 동안
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48주 동안
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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반대쪽 눈의 부작용 및 치료 응급 심각한 부작용(SAE)
기간: 24주 동안
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24주 동안
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유해 사례 및 치료 반대쪽 눈의 응급 심각한 유해 사례(SAE)
기간: 48주 동안
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48주 동안
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비안구 TEAE의 발생률, 중증도 관련성
기간: 24주 동안
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24주 동안
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비안구 TEAE의 발생률, 중증도 관련성
기간: 48주 동안
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48주 동안
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기타 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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ETDRS(Early Treatment Diabetic Retinopathy Study) 차트를 사용한 최고 교정 시력(BCVA) 문자 점수의 기준선에서 변경
기간: 24주 동안
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24주 동안
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ETDRS(Early Treatment Diabetic Retinopathy Study) 차트를 사용한 최고 교정 시력(BCVA) 문자 점수의 기준선에서 변경
기간: 48주 동안
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48주 동안
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Ora-VNC™ 이동성 테스트를 사용하여 최저 통과 조도에서 기준선에서 변경
기간: 24주 동안
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24주 동안
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Ora-VNC™ 이동성 테스트를 사용하여 최저 통과 조도에서 기준선에서 변경
기간: 48주 동안
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48주 동안
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저조도 시력(LLVA) 문자 점수의 기준선에서 변경
기간: 24주 동안
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24주 동안
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저조도 시력(LLVA) 문자 점수의 기준선에서 변경
기간: 48주 동안
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48주 동안
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지형 분석(Hill of Vision)으로 정적 시야법으로 측정한 시야 감도의 기준선에서 변경
기간: 24주 동안
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24주 동안
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지형 분석(Hill of Vision)으로 정적 시야법으로 측정한 시야 감도의 기준선에서 변경
기간: 48주 동안
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48주 동안
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안저 유도 미세시야법으로 측정한 평균 망막 민감도의 기준선으로부터의 변화
기간: 24주 동안
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24주 동안
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안저 유도 미세시야법으로 측정한 평균 망막 민감도의 기준선으로부터의 변화
기간: 48주 동안
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48주 동안
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I4e, III4e 및 V4e 자극을 활용하여 kinetic perimetry로 측정한 시야의 기준선에서 변경
기간: 24주 동안
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24주 동안
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I4e, III4e 및 V4e 자극을 활용하여 kinetic perimetry로 측정한 시야의 기준선에서 변경
기간: 48주 동안
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48주 동안
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흰색, 빨간색 및 파란색 FST로 측정한 간체 및 원추체 매개 망막 기능의 기준선으로부터의 변화
기간: 24주 동안
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24주 동안
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흰색, 빨간색 및 파란색 FST로 측정한 간체 및 원추체 매개 망막 기능의 기준선으로부터의 변화
기간: 48주 동안
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48주 동안
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각 ETDRS 하위 필드 및 타원체 영역(EZ) 영역 및 부피의 망막 두께를 포함하여 SD-OCT의 망막 두께 기준선에서 변경
기간: 24주 동안
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24주 동안
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각 ETDRS 하위 필드 및 타원체 영역(EZ) 영역 및 부피의 망막 두께를 포함하여 SD-OCT의 망막 두께 기준선에서 변경
기간: 48주 동안
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48주 동안
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참가자가 보고한 결과 측정에서 기준선으로부터의 변화는 PGI-C(Patient Global Impressions of Change) 및 PGI-S(Patient Global Impressions of Severity)를 활용하여 결과 측정을 보고했습니다.
기간: 24주 동안
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24주 동안
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참가자가 보고한 결과 측정에서 기준선으로부터의 변화는 PGI-C(Patient Global Impressions of Change) 및 PGI-S(Patient Global Impressions of Severity)를 활용하여 결과 측정을 보고했습니다.
기간: 48주 동안
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48주 동안
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전영역 망막전기도법(ERG)을 사용한 망막 기능의 기준선으로부터의 변화
기간: 24주 동안
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24주 동안
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전영역 망막전기도법(ERG)을 사용한 망막 기능의 기준선으로부터의 변화
기간: 48주 동안
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48주 동안
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FAF에 의해 포착된 저 자가형광 영역의 기준선으로부터의 변화
기간: 24주 동안
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24주 동안
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FAF에 의해 포착된 저 자가형광 영역의 기준선으로부터의 변화
기간: 48주 동안
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48주 동안
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광시야 안저 사진으로 캡처한 이상에서 기준선과의 변화
기간: 24주 동안
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24주 동안
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광시야 안저 사진으로 캡처한 이상에서 기준선과의 변화
기간: 48주 동안
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48주 동안
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 의자: Sreenivasu Mudumba, PYC
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 4월 20일
기본 완료 (실제)
2025년 8월 8일
연구 완료 (실제)
2025년 8월 8일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 5월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 6월 5일
처음 게시됨 (실제)
2023년 6월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 5월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 27일
마지막으로 확인됨
2026년 5월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .