ウィルソン病患者における銅抽出のための低容量持続静脈静脈血液透析医療機器 MEX-CD1 の性能と安全性 (MEXWILS)
MEXWILS - ウィルソン病患者の銅抽出のための低容量持続静脈静脈血液透析医療機器 MEX-CD1 の性能と安全性
この臨床試験の目的は、ウィルソン病に苦しむ患者を対象に血液透析医療機器 MEX-CD1 をテストすることです。 回答することを目的とした主な質問は次のとおりです。
- この装置は血液から過剰な遊離銅を除去することで期待どおりに機能しますか?
- 使用説明書に従って使用した場合、デバイスは安全ですか?
症状の重症度に応じて、患者は MEX-CD1 血液透析医療機器を使用して、連続して 5 回または 10 回の治療を受けます。
調査の概要
詳細な説明
この研究では、ウィルソン病患者における MEX-CD1 血液透析装置の性能と安全性を調査します。 ウィルソン病は、銅の恒常性の問題に関連する稀な遺伝病です（フランスで患者数 1,000 ～ 2,000 人）。 直接的な結果は銅の進行性の蓄積であり、最初は肝臓、次に全身に蓄積され、(i) 肝臓レベルと (ii) 神経学的レベルの 2 つの大きな影響を及ぼします。
この病気は世界的によく知られており、先進国で管理されています。 それはいくつかの方法で現れます。
病気の急性代償不全の可能性があります。 これは主に大きな子供や若い成人に関係しており、集中治療や肝移植が必要な可能性のある急性肝不全を患っています。
ほとんどの場合、臨床像は慢性肝臓疾患および/または神経疾患です。 治療は臨床状況に適応させなければなりません。 次の 2 つのフェーズを区別できます。
- 一次治療段階。その目標は、体内に沈着した過剰な銅を除去することです。 キレート治療を行う場合、この段階には通常 1 ～ 2 年かかります。
- 維持段階。銅のバランスを維持し、平衡化できるようにする治療に対応します。
この生涯にわたる治療は、（キレート剤および/または亜鉛塩の用量とともに）毎日服用する必要があります。
最後に、維持期では、観察が少ない期間または逃避期が観察されることがあり、これらは肝臓の重度の悪化（劇症肝炎）または死につながる可能性のある神経症状の原因となります。
提案された医療機器は、高キレート化コロイド透析液 (MEX-CD1) への透析を組み合わせることで、血液から銅 (特に交換可能な銅) を特異的に抽出することを可能にします。 この研究に登録されたすべての患者は、症状の重症度に応じて、MEX-CD1 による 4 時間の治療を受けます。
- 標準治療として体外採血療法を必要としない中等度の肝損傷患者：MEX-CD1による連続日5回の治療
- 標準治療として体外血液浄化療法を必要とする患者：MEX-CD1 による連続日 10 回の治療 MEX-CD1 治療中、患者の状態は注意深く監視されます。 さらに、登録された患者は、スクリーニング来院時と最後の来院時にウィルソン病の徹底的な評価を受けます。 治療の最終日と最後の来院の間に、登録された患者には 2 日間の休息日が与えられます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究場所
-
-
Catalonia
-
Barcelona、Catalonia、スペイン、08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron, Unitat de Trasplantament Hepàtic Pediàtric
-
Barcelona、Catalonia、スペイン、08036
- Hospital Clinic Barcelona, Liver ICU
-
-
-
-
Auvergne-Rhône-Alpes
-
Bron、Auvergne-Rhône-Alpes、フランス、69500
- Hôpital Femme Mère Enfant, Service des urgences et la réanimation pédiatriques
-
Lyon、Auvergne-Rhône-Alpes、フランス、69317
- Hôpital Croix Rousse, Service d'hépatologie et gastroentérologie
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 年齢10歳以上80歳未満、体重30kg以上の男女
- ウィルソン病の診断が確立されている（現在のライプツィヒスコア≧4）。 （スクリーニング時に（遺伝的結果を待っている間）ライプツィヒスコアを計算できない患者については、両親がウィルソン型であればスコア4（デフォルトで2本の染色体に変異が検出される）と仮定します。
- 再循環低容量連続静脈-静脈血液透析 (透析カテーテル ≥11.5 F、中程度の血流速度 100 ～ 200 mL/min) の設定と血液サンプルの収集を可能にする適切な静脈アクセス。
- すでに標準治療 (SOC) を受けている患者、または SOC を受けていない患者の両方。
- 患者は少なくとも 1 つの中等度の肝臓症状または精神神経症状を示さなければなりません。 (重大度の基準については 3.4 を参照してください)
- 患者、または未成年の場合は親または保護者は、臨床調査の性質について知らされている必要があり、臨床調査に参加することに同意し、臨床調査に参加する前にインフォームド・コンセント・フォーム（ICF）に署名している必要があります。調査関連の活動。 14 歳未満の未成年者が臨床研究に参加するには、口頭による同意が必要です。
除外基準:
- 体重30kg以下の男女
- 銅欠乏症に苦しむ患者
- 臨床調査手順に従うことを望まない、または従うことができない患者
- 魚介類アレルギーおよびMEX-CD1製品成分のいずれかに対する以前のアレルギー
- ヘパリンまたはクエン酸塩に対するアレルギーまたは禁忌
- 不適切な静脈アクセス
- 30日以内および現在の調査中に、治験薬または別の医療機器（MD）を使用して別の調査に参加した
- 医療機器に関する規則 (EU) 2017/745 の第 66 条に基づく妊娠中または授乳中の女性
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：MEX-CD1 小音量CVVHD
治療群に登録された患者は、標準治療に加えて、症状の重症度に応じて MEX-CD1 治療を受けます。
|
MEX-CD1 は、低容量連続静脈静脈血液透析で使用する透析液に添加できるハイパーキレートコロイド溶液です。
1回の治療は4時間続きます。
入院していない患者さんの場合は、外来で治療が行われます。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
MEX-CD1の性能
時間枠：4時間;治療開始（0時間）から治療終了（4時間）まで
|
主な目的は、低容量連続静脈静脈血液透析における銅抽出の観点から MEX-CD1 のパフォーマンスを測定することです。
これは、ベースラインに対する単位時間当たりに抽出される銅の平均正味量、つまり割合によって測定されます。
|
4時間;治療開始（0時間）から治療終了（4時間）まで
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
安全のための脈拍測定
時間枠：最初の MEX-CD1 治療の開始から最後の来院まで、最大 2 週間評価されます。
|
低容量持続静脈静脈血液透析における MEX-CD1 医療機器の安全性の評価。
安全性エンドポイントの測定は研究全体を通じて評価されます。
|
最初の MEX-CD1 治療の開始から最後の来院まで、最大 2 週間評価されます。
|
|
安全のための温度測定
時間枠：最初の MEX-CD1 治療の開始から最後の来院まで、最大 2 週間評価されます。
|
低容量持続静脈静脈血液透析における MEX-CD1 医療機器の安全性の評価。
安全性エンドポイントの測定は研究全体を通じて評価されます。
|
最初の MEX-CD1 治療の開始から最後の来院まで、最大 2 週間評価されます。
|
|
安全のため、治療段階では 1 時間ごとに動脈血圧を測定します
時間枠：スクリーニング時と最後の来院時に 1 回、治療期間中は 1 時間ごとに、最長 2 週間評価されます。
|
低容量持続静脈静脈血液透析における MEX-CD1 医療機器の安全性の評価。
安全性エンドポイントの測定は研究全体を通じて評価されます。
|
スクリーニング時と最後の来院時に 1 回、治療期間中は 1 時間ごとに、最長 2 週間評価されます。
|
|
安全のための重量測定
時間枠：最初の MEX-CD1 治療の開始から最後の来院まで、最大 2 週間評価されます。
|
低容量持続静脈静脈血液透析における MEX-CD1 医療機器の安全性の評価。 安全性エンドポイントの測定は研究全体を通じて評価されます。 各治療前後の体重測定。 |
最初の MEX-CD1 治療の開始から最後の来院まで、最大 2 週間評価されます。
|
|
AE記録
時間枠：最初の MEX-CD1 治療の開始から最後の来院まで、最大 2 週間評価されます。
|
低容量持続静脈静脈血液透析における MEX-CD1 医療機器の安全性の評価。
安全性エンドポイントの測定は研究全体を通じて評価されます。
|
最初の MEX-CD1 治療の開始から最後の来院まで、最大 2 週間評価されます。
|
|
臨床検査結果に異常があった参加者の数
時間枠：最初の MEX-CD1 治療の開始から最後の来院まで、最大 2 週間評価されます。
|
各 4 時間の透析セッションの前後の血液サンプル分析による安全性測定
|
最初の MEX-CD1 治療の開始から最後の来院まで、最大 2 週間評価されます。
|
|
応答率
時間枠：4時間;治療開始（0時間）から治療終了（4時間）まで
|
反応率は、研究全体を通じて抽出された交換可能銅のベースライン正味量の 50% を超える患者の割合として定義されます。
|
4時間;治療開始（0時間）から治療終了（4時間）まで
|
|
銅の反応速度論
時間枠：4時間;治療開始（0時間）から治療終了（4時間）まで
|
時間 0 時間、時間 1 時間、時間 2 時間、時間 3 時間および時間 4 時間における銅測定の動態
|
4時間;治療開始（0時間）から治療終了（4時間）まで
|
|
スクリーニング訪問と最後の訪問の間の銅濃度の変化
時間枠：スクリーニング訪問と最後の訪問の間、最長 2 週間評価されます。
|
ベースラインと患者放出の間の非セルロプラスミン結合銅 (NCC) 濃度の変化の評価
|
スクリーニング訪問と最後の訪問の間、最長 2 週間評価されます。
|
|
肝機能の進化
時間枠：スクリーニング訪問と最後の訪問の間、最長 2 週間評価されます。
|
疾患の病歴に応じた、患者の登録から最後の来院までの肝機能の安定性または改善の評価。 肝機能は、医療画像、一過性エラストグラフィー (FibroScan または FibroTest)、LiverMultiScan™、黄疸の有無の評価、溶血の有無の評価、超音波検査による腹水検出によって評価されます。 |
スクリーニング訪問と最後の訪問の間、最長 2 週間評価されます。
|
|
神経学的および精神医学的な状態の進化
時間枠：スクリーニング訪問と最後の訪問の間、最長 2 週間評価されます。
|
患者の登録から最後の来院までの間の神経学的および精神医学的状態の安定性または改善の評価。 神経学的および精神医学的な状態は、UWDRS スコア、臨床全体印象改善スケール (CGI-S 対 CGI-I)、MRI で評価されます。 (すべてのスケールに単位はありません) |
スクリーニング訪問と最後の訪問の間、最長 2 週間評価されます。
|
|
ウィルソン病の進化
時間枠：スクリーニング訪問と最後の訪問の間、最長 2 週間評価されます。
|
登録時から患者の最後の来院までの間のWDの総合評価スケールによるWDの安定性または改善の評価。
|
スクリーニング訪問と最後の訪問の間、最長 2 週間評価されます。
|
その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
治療中の非セルロプラスミン結合銅の除去と回復
時間枠：4時間;治療開始（0時間）から治療終了（4時間）まで
|
透析セッション中の非セルロプラスミン結合銅の除去と回復の評価。
|
4時間;治療開始（0時間）から治療終了（4時間）まで
|
|
治療間の非セルロプラスミン結合銅修復
時間枠：治療セッションの終了 (n) から次の治療セッションの開始 (n+1) まで、最長 2 週間評価されます。
|
透析セッション間の非セルロプラスミン結合銅修復の評価。
|
治療セッションの終了 (n) から次の治療セッションの開始 (n+1) まで、最長 2 週間評価されます。
|
協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Edouardo COUCHONNAL-BEDOYA、Hôpital Femme Mère Enfant, Service Hépato-Gastroentérologie et Nutrition Pédiatrique
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- PJ2104-0003
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。