MEX-CD1小容量连续静脉-静脉血液透析医疗装置用于威尔逊病患者铜提取的性能和安全性 (MEXWILS)
2025年11月28日 更新者：Mexbrain
MEXWILS - MEX-CD1 小容量连续静脉-静脉血液透析医疗设备用于威尔逊氏病患者铜提取的性能和安全性
该临床试验的目标是在患有威尔逊氏病的患者中测试 MEX-CD1 血液透析医疗设备。 它旨在回答的主要问题是：
- 该设备是否能按预期发挥作用，去除血液中多余的游离铜？
- 按照使用说明使用设备是否安全？
根据症状的严重程度，患者将连续几天接受 MEX-CD1 血液透析医疗设备的 5 次或 10 次治疗。
研究概览
详细说明
本研究调查了 MEX-CD1 血液透析装置在患有威尔逊氏病的患者中的性能和安全性。 威尔逊氏病是一种罕见的遗传性疾病（法国有 1,000 至 2,000 名患者），与铜稳态问题有关。 直接后果是铜逐渐积累，首先在肝脏中，然后在全身中，具有两个主要影响：（i）肝脏水平和（ii）神经水平。
该疾病在全球范围内众所周知并在发达国家得到控制。 它可以通过多种方式呈现：
该疾病可能出现急性失代偿。 这主要涉及大儿童或年轻人，他们患有急性肝缺乏症，可能需要重症监护和肝移植。
在大多数情况下，临床表现是慢性肝脏和/或神经系统疾病之一。 治疗必须适应临床情况。 可以分为两个阶段：
- 主要治疗阶段，其目标是消除体内沉积的过量铜。 此阶段通常需要 1 至 2 年的时间，并采用螯合处理；
- 维护阶段，对应于可以维持和平衡铜平衡的处理。
这种终生治疗应每天进行（使用一定剂量的螯合剂和/或锌盐）。
最后，在维持阶段，可以观察到较少遵守的时期或逃避阶段，这些时期会导致肝脏严重恶化（暴发性肝炎）或可能导致死亡的神经系统症状。
所提出的医疗设备通过将透析与超螯合胶体透析液（MEX-CD1）相结合，可以特异性地从血液中提取铜（特别是可交换铜）。 参与本研究的所有患者将根据症状的严重程度接受 4 小时的 MEX-CD1 治疗：
- 不需要体外血液净化治疗作为标准护理的中度肝损伤患者：连续 5 天内使用 MEX-CD1 进行治疗
- 需要体外血液净化治疗作为护理标准的患者：连续几天使用 MEX-CD1 进行 10 次治疗 在 MEX-CD1 治疗期间，将密切监测患者的病情。 此外，登记的患者将在筛查访视和最后一次访视时对其威尔逊氏病进行全面评估。 在治疗的最后一天和最后一次就诊之间，登记的患者将有两天的休息时间。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
1
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Auvergne-Rhône-Alpes
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Bron、Auvergne-Rhône-Alpes、法国、69500
- Hôpital Femme Mère Enfant, Service des urgences et la réanimation pédiatriques
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Lyon、Auvergne-Rhône-Alpes、法国、69317
- Hôpital Croix Rousse, Service d'hépatologie et gastroentérologie
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Catalonia
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Barcelona、Catalonia、西班牙、08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron, Unitat de Trasplantament Hepàtic Pediàtric
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Barcelona、Catalonia、西班牙、08036
- Hospital Clinic Barcelona, Liver ICU
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄10岁至80岁、体重30公斤及以上的男女
- 威尔逊病确诊（当前莱比锡评分 ≥ 4）。 （对于在筛选时（等待基因结果时）无法计算莱比锡评分的患者，如果父母均为威尔逊派，我们假设评分为 4（默认在 2 条染色体上检测到突变）。
- 足够的静脉通路，以便建立再循环低容量连续静脉-静脉血液透析（透析导管≥11.5 F，中等血流量100-200 mL/min）和收集血样。
- 两名患者均已接受标准护理 (SOC) 治疗或未接受 SOC 治疗。
- 患者必须出现至少一种中度肝脏或神经精神症状。 （严重程度标准请参见3.4）
- 患者或未成年人的父母或监护人必须已被告知临床研究的性质，并且必须同意参加临床研究，并在参与任何临床之前签署知情同意书（ICF）调查相关活动。 14岁以下的未成年人必须提供口头同意才能参加临床研究。
排除标准：
- 体重30公斤以下的男性和女性
- 缺铜患者
- 不愿意或无法遵守临床调查程序的患者
- 海鲜过敏以及之前对 MEX-CD1 产品成分之一过敏
- 对肝素或柠檬酸盐过敏或禁忌
- 静脉通路不足
- 在之前 30 天内以及本次调查期间参与另一项研究药物或其他医疗器械 (MD) 的调查
- 根据关于医疗器械的 (EU) 2017/745 法规第 66 条规定，孕妇或哺乳期妇女
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：MEX-CD1 低容量 CVVHD
除标准护理外，纳入治疗组的患者还将根据症状的严重程度接受 MEX-CD1 治疗：
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MEX-CD1 是一种超螯合胶体溶液，可添加到透析液中用于小容量连续静脉-静脉血液透析。
一次治疗将持续4小时。
对于非住院患者，治疗在门诊进行。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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MEX-CD1的性能
大体时间：4个小时;从治疗开始（0小时）到治疗结束（4小时）
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主要目的是确定 MEX-CD1 在小容量连续静脉-静脉血液透析中铜提取方面的性能。
这将通过相对于基线每单位时间提取的铜的平均净量（即比例）来测量。
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4个小时;从治疗开始（0小时）到治疗结束（4小时）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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出于安全目的的脉冲测量
大体时间：从第一次 MEX-CD1 治疗开始到最后一次就诊，评估时间长达 2 周。
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评估 MEX-CD1 医疗器械在小容量连续静脉血液透析中的安全性。
在整个研究过程中评估安全终点测量。
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从第一次 MEX-CD1 治疗开始到最后一次就诊，评估时间长达 2 周。
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出于安全目的的温度测量
大体时间：从第一次 MEX-CD1 治疗开始到最后一次就诊，评估时间长达 2 周。
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评估 MEX-CD1 医疗器械在小容量连续静脉血液透析中的安全性。
在整个研究过程中评估安全终点测量。
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从第一次 MEX-CD1 治疗开始到最后一次就诊，评估时间长达 2 周。
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出于安全目的，在治疗阶段每小时测量一次动脉血压
大体时间：在筛查和最后一次访视时以及治疗阶段每小时进行一次评估，评估时间长达 2 周。
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评估 MEX-CD1 医疗器械在小容量连续静脉血液透析中的安全性。
在整个研究过程中评估安全终点测量。
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在筛查和最后一次访视时以及治疗阶段每小时进行一次评估，评估时间长达 2 周。
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出于安全目的的重量测量
大体时间：从第一次 MEX-CD1 治疗开始到最后一次就诊，评估时间长达 2 周。
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评估 MEX-CD1 医疗器械在小容量连续静脉血液透析中的安全性。 在整个研究过程中评估安全终点测量。 每次治疗前和治疗后测量体重。 |
从第一次 MEX-CD1 治疗开始到最后一次就诊，评估时间长达 2 周。
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自动曝光录制
大体时间：从第一次 MEX-CD1 治疗开始到最后一次就诊，评估时间长达 2 周。
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评估 MEX-CD1 医疗器械在小容量连续静脉血液透析中的安全性。
在整个研究过程中评估安全终点测量。
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从第一次 MEX-CD1 治疗开始到最后一次就诊，评估时间长达 2 周。
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实验室检测结果异常的参与者人数
大体时间：从第一次 MEX-CD1 治疗开始到最后一次就诊，评估时间长达 2 周。
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通过每次 4 小时透析之前和之后的血液样本分析进行安全测量
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从第一次 MEX-CD1 治疗开始到最后一次就诊，评估时间长达 2 周。
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响应率
大体时间：4个小时;从治疗开始（0小时）到治疗结束（4小时）
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应答率定义为在整个研究过程中提取的可交换铜净量>基线净量50%的患者比例。
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4个小时;从治疗开始（0小时）到治疗结束（4小时）
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铜动力学
大体时间：4个小时;从治疗开始（0小时）到治疗结束（4小时）
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0小时、1小时、2小时、3小时和4小时时铜测量的动力学
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4个小时;从治疗开始（0小时）到治疗结束（4小时）
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筛选访视和上次访视之间铜浓度的变化
大体时间：从筛选访视到最后一次访视之间，评估时间长达 2 周。
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评估基线和患者释放之间非铜蓝蛋白结合铜 (NCC) 浓度的变化
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从筛选访视到最后一次访视之间，评估时间长达 2 周。
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肝功能演变
大体时间：从筛选访视到最后一次访视之间，评估时间长达 2 周。
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根据病史评估患者入组至末次就诊期间肝功能的稳定性或改善情况。 通过医学成像、瞬时弹性成像（FibroScan 或 FibroTest）、LiverMultiScan™、评估是否存在黄疸、评估是否存在溶血、超声检查腹水检测来评估肝功能。 |
从筛选访视到最后一次访视之间，评估时间长达 2 周。
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神经和精神状态的演变
大体时间：从筛选访视到最后一次访视之间，评估时间长达 2 周。
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评估患者入组至最后一次就诊期间神经和精神状态的稳定性或改善情况。 通过 UWDRS 评分、临床总体印象改善量表（CGI-S 与 CGI-I）、MRI 评估神经和精神状态。 （所有量表均无单位） |
从筛选访视到最后一次访视之间，评估时间长达 2 周。
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威尔逊氏病的演变
大体时间：从筛选访视到最后一次访视之间，评估时间长达 2 周。
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在患者入组和最后一次就诊之间，通过 WD 整体评估量表评估 WD 的稳定性或改善。
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从筛选访视到最后一次访视之间，评估时间长达 2 周。
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗期间非铜蓝蛋白结合的铜的消除和恢复
大体时间：4个小时;从治疗开始（0小时）到治疗结束（4小时）
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评估透析过程中非铜蓝蛋白结合的铜的消除和恢复。
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4个小时;从治疗开始（0小时）到治疗结束（4小时）
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治疗之间非铜蓝蛋白结合的铜恢复
大体时间：治疗疗程结束 (n) 到下一个治疗疗程开始 (n+1)，评估时间最长为 2 周。
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评估透析期间非铜蓝蛋白结合的铜恢复情况。
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治疗疗程结束 (n) 到下一个治疗疗程开始 (n+1)，评估时间最长为 2 周。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：Edouardo COUCHONNAL-BEDOYA、Hôpital Femme Mère Enfant, Service Hépato-Gastroentérologie et Nutrition Pédiatrique
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年1月24日
初级完成 (实际的)
2025年9月15日
研究完成 (实际的)
2025年9月15日
研究注册日期
首次提交
2023年4月6日
首先提交符合 QC 标准的
2023年6月15日
首次发布 (实际的)
2023年6月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年12月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年11月28日
最后验证
2025年11月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- PJ2104-0003
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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