윌슨병 환자의 구리 추출을 위한 MEX-CD1 저용량 연속 정맥-정맥 혈액투석 의료기기의 성능 및 안전성 원문보기 KCI 원문보기 인용 (MEXWILS)
2024년 3월 12일 업데이트: Mexbrain
MEXWILS - 윌슨병 환자의 구리 추출을 위한 MEX-CD1 저용량 연속 정맥-정맥 혈액투석 의료 기기의 성능 및 안전성
이번 임상시험의 목표는 윌슨병 환자를 대상으로 MEX-CD1 혈액투석 의료기기를 시험하는 것이다. 대답하려는 주요 질문은 다음과 같습니다.
- 혈액에서 과도한 유리 구리를 제거하여 장치가 예상대로 작동합니까?
- 사용 지침에 따라 사용할 때 장치는 안전한가요?
환자는 증상의 중증도에 따라 MEX-CD1 혈액투석 의료기기로 연속 5일 또는 10일 치료를 받게 된다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 윌슨병 환자를 대상으로 MEX-CD1 혈액투석 장치의 성능과 안전성을 조사합니다. 윌슨병은 구리 항상성 문제와 관련된 희귀 유전병(프랑스의 경우 1,000~2,000명)입니다. 직접적인 결과는 먼저 간에서 구리가 점진적으로 축적되고 그 다음 전신에 두 가지 주요 의미가 있는 것입니다: (i) 간 수준 및 (ii) 신경학적 수준.
이 질병은 전 세계적으로 잘 알려져 있으며 선진국에서 관리되고 있습니다. 여러 가지 방식으로 나타날 수 있습니다.
질병의 급성 보상 부전이 가능합니다. 이것은 집중 치료와 간 이식이 필요할 수 있는 급성 간 결핍을 나타내는 큰 어린이나 젊은 성인과 주로 관련됩니다.
대부분의 경우 임상상은 만성 간 및/또는 신경계 질환 중 하나입니다. 치료는 임상 상황에 맞게 조정되어야 합니다. 두 단계를 구분할 수 있습니다.
- 신체에 축적된 과도한 구리를 제거하는 것이 목표인 1차 치료 단계입니다. 이 단계는 일반적으로 킬레이트 처리로 1~2년이 걸립니다.
- 구리 균형을 유지하고 평형화할 수 있는 치료에 해당하는 유지 단계.
이 평생 치료는 매일 복용해야 합니다(킬레이트제 및/또는 아연 염과 함께).
마지막으로, 유지 단계 동안 관찰이 덜 된 기간 또는 탈출 단계가 관찰될 수 있으며, 이는 간의 심각한 악화(전격성 간염) 또는 사망으로 이어질 수 있는 신경학적 증상의 원인이 됩니다.
제안된 의료 기기는 투석을 하이퍼 킬레이트 콜로이드 투석액(MEX-CD1)과 결합하여 혈액에서 특히 교환 가능한 구리를 추출할 수 있습니다. 이 연구에 등록한 모든 환자는 증상의 중증도에 따라 MEX-CD1으로 4시간 동안 치료를 받게 됩니다.
- 표준 치료로 체외 혈액 정화 요법이 필요하지 않은 중등도 간 손상 환자: MEX-CD1을 사용한 연속 5회 치료
- 표준 치료로 체외 혈액 정화 요법이 필요한 환자: MEX-CD1로 연속 10회 치료 MEX-CD1 치료 동안 환자의 상태를 면밀히 모니터링합니다. 또한, 등록된 환자는 스크리닝 방문 및 마지막 방문에서 윌슨병에 대한 철저한 평가를 받게 됩니다. 치료 마지막 날과 마지막 방문 사이에 등록된 환자는 2일의 휴식을 갖습니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
17
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Karen Gillant
- 전화번호: +33 (0) 9 83 00 05 85
- 이메일: karen.gillant@mexbrain.com
연구 장소
-
-
Catalonia
-
Barcelona, Catalonia, 스페인, 08035
- 아직 모집하지 않음
- Hospital Universitario Vall d'Hebron, Unitat de Trasplantament Hepàtic Pediàtric
-
연락하다:
- Jesus Quintero
-
수석 연구원:
- Jesus Quintero, MD
-
Barcelona, Catalonia, 스페인, 08036
- 모병
- Hospital Clinic Barcelona, Liver ICU
-
연락하다:
- Enric Reverter
-
수석 연구원:
- Enric Reverter, MD
-
수석 연구원:
- Zoé Mariño, MD
-
-
-
-
Rhône-Alpes
-
Bron, Rhône-Alpes, 프랑스, 69500
- 아직 모집하지 않음
- Hôpital Femme Mère Enfant, Service des urgences et la réanimation pédiatriques
-
연락하다:
- Etienne Javouhey
-
수석 연구원:
- Etienne Javouhey, MD
-
수석 연구원:
- Aurélie Portefaix, MD
-
Lyon, Rhône-Alpes, 프랑스, 69317
- 아직 모집하지 않음
- Hôpital Croix Rousse, Service d'hépatologie et gastroentérologie
-
수석 연구원:
- Céline Guichon, MD
-
연락하다:
- Teresa Antonini
-
수석 연구원:
- Teresa ANTONINI, MD
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 10세 이상 80세 이하의 체중 30kg 이상의 남녀
- 윌슨병 진단 확립(현재 라이프치히 점수 ≥ 4). (스크리닝 시(유전 결과를 기다리는 동안) 라이프치히 점수를 계산할 수 없는 환자의 경우 두 부모가 윌슨형인 경우 점수를 4로 가정합니다(기본적으로 2개의 염색체에서 돌연변이가 검출됨).
- 재순환 저용량 연속 정맥-정맥 혈액투석(투석 카테터 ≥11.5F, 중간 혈류 속도 100-200mL/분) 및 혈액 샘플 수집을 설정하기 위한 적절한 정맥 접근.
- 두 환자 모두 이미 표준 치료(SOC)를 받고 있거나 SOC를 받고 있지 않습니다.
- 환자는 적어도 하나의 중등도 간 또는 신경정신과적 증상을 나타내야 합니다. (심각도 기준은 3.4 참조)
- 환자 또는 미성년자의 경우 부모나 보호자는 임상 조사의 성격에 대해 설명을 듣고 임상 조사에 참여하기로 동의하고 임상 조사에 참여하기 전에 사전 동의서(ICF)에 서명해야 합니다. 수사 관련 활동. 14세 미만의 미성년자는 임상 조사에 참여하기 위해 구두 동의를 제공해야 합니다.
제외 기준:
- 체중이 30kg 미만인 남녀
- 구리 결핍으로 고통받는 환자
- 임상 조사 절차를 준수할 의사가 없거나 준수할 수 없는 환자
- 해산물 알레르기 및 MEX-CD1 제품 구성 요소 중 하나에 대한 이전 알레르기
- 헤파린 또는 구연산염에 대한 알레르기 또는 금기
- 부적절한 정맥 접근
- 이전 30일 이내 및 현재 조사 중에 임상시험용 의약품 또는 다른 의료기기(MD)로 다른 임상시험에 참여
- 의료 기기에 관한 규정(EU) 2017/745의 66조에 따른 임산부 또는 모유 수유 여성
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: MEX-CD1 저용량 CVVHD
치료 부문에 등록된 환자는 표준 치료 외에 증상의 중증도에 따라 MEX-CD1 치료를 받게 됩니다.
|
MEX-CD1은 저용량 연속 정맥-정맥 혈액투석에 사용하기 위해 투석액에 첨가할 수 있는 과킬레이트 콜로이드 용액입니다.
1회 시술은 4시간 동안 진행됩니다.
입원하지 않은 환자의 경우 외래에서 치료가 이루어집니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
MEX-CD1의 성능
기간: 4 시간; 치료 시작(0시간)부터 치료 종료(4시간)까지
|
주요 목적은 저용량 연속 정맥-정맥 혈액투석에서 구리 추출 측면에서 MEX-CD1의 성능을 결정하는 것입니다.
이것은 기준선, 즉 비율에 비례하여 단위 시간당 추출된 구리의 평균 순량으로 측정됩니다.
|
4 시간; 치료 시작(0시간)부터 치료 종료(4시간)까지
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
안전을 위한 맥박 측정
기간: 첫 번째 MEX-CD1 치료 시작부터 마지막 방문까지 최대 2주 동안 평가됩니다.
|
저용량 연속 정맥-정맥 혈액투석에서 MEX-CD1 의료기기의 안전성 평가.
안전 종점 측정은 연구 전반에 걸쳐 평가됩니다.
|
첫 번째 MEX-CD1 치료 시작부터 마지막 방문까지 최대 2주 동안 평가됩니다.
|
|
안전을 위한 온도 측정
기간: 첫 번째 MEX-CD1 치료 시작부터 마지막 방문까지 최대 2주 동안 평가됩니다.
|
저용량 연속 정맥-정맥 혈액투석에서 MEX-CD1 의료기기의 안전성 평가.
안전 종점 측정은 연구 전반에 걸쳐 평가됩니다.
|
첫 번째 MEX-CD1 치료 시작부터 마지막 방문까지 최대 2주 동안 평가됩니다.
|
|
안전을 위해 치료 단계에서 매시간 동맥 혈압 측정
기간: 스크리닝 및 마지막 방문 시 한 번, 치료 단계 동안 매 시간마다 최대 2주 동안 평가됩니다.
|
저용량 연속 정맥-정맥 혈액투석에서 MEX-CD1 의료기기의 안전성 평가.
안전 종점 측정은 연구 전반에 걸쳐 평가됩니다.
|
스크리닝 및 마지막 방문 시 한 번, 치료 단계 동안 매 시간마다 최대 2주 동안 평가됩니다.
|
|
안전을 위한 무게 측정
기간: 첫 번째 MEX-CD1 치료 시작부터 마지막 방문까지 최대 2주 동안 평가됩니다.
|
저용량 연속 정맥-정맥 혈액투석에서 MEX-CD1 의료기기의 안전성 평가. 안전 종점 측정은 연구 전반에 걸쳐 평가됩니다. 각 치료 전후의 체중 측정. |
첫 번째 MEX-CD1 치료 시작부터 마지막 방문까지 최대 2주 동안 평가됩니다.
|
|
AE 기록
기간: 첫 번째 MEX-CD1 치료 시작부터 마지막 방문까지 최대 2주 동안 평가됩니다.
|
저용량 연속 정맥-정맥 혈액투석에서 MEX-CD1 의료기기의 안전성 평가.
안전 종점 측정은 연구 전반에 걸쳐 평가됩니다.
|
첫 번째 MEX-CD1 치료 시작부터 마지막 방문까지 최대 2주 동안 평가됩니다.
|
|
실험실 테스트 결과가 비정상인 참가자 수
기간: 첫 번째 MEX-CD1 치료 시작부터 마지막 방문까지 최대 2주 동안 평가됩니다.
|
각 4시간 투석 전후 혈액 샘플 분석을 통한 안전성 측정
|
첫 번째 MEX-CD1 치료 시작부터 마지막 방문까지 최대 2주 동안 평가됩니다.
|
|
응답자 비율
기간: 4 시간; 치료 시작(0시간)부터 치료 종료(4시간)까지
|
응답자 비율은 연구 전반에 걸쳐 추출된 교환 가능한 구리의 기본 순량의 >50%인 환자의 비율로 정의됩니다.
|
4 시간; 치료 시작(0시간)부터 치료 종료(4시간)까지
|
|
구리 동역학
기간: 4 시간; 치료 시작(0시간)부터 치료 종료(4시간)까지
|
시간 0h, 시간 1h, 시간 2h, 시간 3h 및 시간 4h에서 구리 측정의 동역학
|
4 시간; 치료 시작(0시간)부터 치료 종료(4시간)까지
|
|
스크리닝 방문과 최종 방문 사이의 구리 농도 변화
기간: 스크리닝 방문과 마지막 방문 사이에 최대 2주까지 평가됩니다.
|
기준선과 환자 방출 사이의 비세룰로플라스민 결합 구리(NCC) 농도의 변화 평가
|
스크리닝 방문과 마지막 방문 사이에 최대 2주까지 평가됩니다.
|
|
간 기능 진화
기간: 스크리닝 방문과 마지막 방문 사이에 최대 2주까지 평가됩니다.
|
질병의 병력에 따라 환자의 등록과 마지막 방문 사이의 간 기능의 안정성 또는 개선의 평가. 간 기능은 의료 영상, 과도 탄성 조영술(FibroScan 또는 FibroTest), LiverMultiScan™, 황달 유무 평가, 용혈 유무 평가, 초음파 검사에 따른 복수 검출을 통해 평가합니다. |
스크리닝 방문과 마지막 방문 사이에 최대 2주까지 평가됩니다.
|
|
신경학적 및 정신과적 상태 진화
기간: 스크리닝 방문과 마지막 방문 사이에 최대 2주까지 평가됩니다.
|
등록과 환자의 마지막 방문 사이의 신경학적 및 정신과적 상태의 안정성 또는 개선 평가. 신경학적 및 정신과적 상태는 UWDRS 점수, 임상적 글로벌 인상-개선 척도(CGI-S 대 CGI-I), MRI로 평가됩니다. (모든 척도에 대한 단위 없음) |
스크리닝 방문과 마지막 방문 사이에 최대 2주까지 평가됩니다.
|
|
윌슨병의 진화
기간: 스크리닝 방문과 마지막 방문 사이에 최대 2주까지 평가됩니다.
|
등록과 환자의 마지막 방문 사이에 WD에 대한 글로벌 평가 척도에 의한 WD의 안정성 또는 개선 평가.
|
스크리닝 방문과 마지막 방문 사이에 최대 2주까지 평가됩니다.
|
기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
치료 중 비세룰로플라스민 결합 구리 제거 및 복원
기간: 4 시간; 치료 시작(0시간)부터 치료 종료(4시간)까지
|
투석 세션에 따른 비세룰로플라스민 결합 구리 제거 및 복원 평가.
|
4 시간; 치료 시작(0시간)부터 치료 종료(4시간)까지
|
|
치료 사이의 비세룰로플라스민 결합 구리 복원
기간: 치료 세션 종료(n)부터 다음 치료 세션 시작(n+1)까지, 최대 2주까지 평가.
|
투석 세션 사이의 비세룰로플라스민 결합 구리 수복물의 평가.
|
치료 세션 종료(n)부터 다음 치료 세션 시작(n+1)까지, 최대 2주까지 평가.
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Edouardo COUCHONNAL-BEDOYA, Hôpital Femme Mère Enfant, Service Hépato-Gastroentérologie et Nutrition Pédiatrique
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 1월 24일
기본 완료 (추정된)
2025년 4월 1일
연구 완료 (추정된)
2025년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 4월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 6월 15일
처음 게시됨 (실제)
2023년 6월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 3월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 3월 12일
마지막으로 확인됨
2024년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PJ2104-0003
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .