Działanie i bezpieczeństwo urządzenia medycznego do ciągłej żylno-żylnej hemodializy MEX-CD1 o małej objętości do ekstrakcji miedzi u pacjentów z chorobą Wilsona (MEXWILS)
MEXWILS - Działanie i bezpieczeństwo urządzenia medycznego MEX-CD1 do ciągłej żylno-żylnej hemodializy o małej objętości do ekstrakcji miedzi u pacjentów z chorobą Wilsona
Celem tego badania klinicznego jest przetestowanie urządzenia medycznego do hemodializy MEX-CD1 u pacjentów cierpiących na chorobę Wilsona. Główne pytania, na które ma odpowiedzieć, to:
- Czy urządzenie działa zgodnie z oczekiwaniami, usuwając nadmiar wolnej miedzi z krwi?
- Czy urządzenie jest bezpieczne, gdy jest używane zgodnie z instrukcją użytkowania?
W zależności od nasilenia objawów pacjenci otrzymają 5 lub 10 zabiegów w kolejnych dniach za pomocą urządzenia medycznego do hemodializy MEX-CD1.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Niniejsze badanie ma na celu zbadanie działania i bezpieczeństwa urządzenia do hemodializy MEX-CD1 u pacjentów cierpiących na chorobę Wilsona. Choroba Wilsona to rzadka choroba genetyczna (1000 do 2000 pacjentów we Francji) związana z problemem homeostazy miedzi. Bezpośrednią konsekwencją jest postępująca akumulacja miedzi, najpierw w wątrobie, a następnie w całym ciele, z dwoma głównymi konsekwencjami: (i) na poziomie wątroby i (ii) na poziomie neurologicznym.
Choroba jest dobrze znana na całym świecie i leczona w krajach rozwiniętych. Może przedstawiać się na kilka sposobów:
Możliwa jest ostra dekompensacja choroby. Dotyczy to głównie dużych dzieci lub młodych dorosłych, zgłaszających się z ostrą niewydolnością wątroby, które mogą wymagać intensywnej terapii i przeszczepu wątroby.
W większości przypadków obraz kliniczny przedstawia przewlekłą chorobę wątroby i/lub neurologiczną. Leczenie należy dostosować do sytuacji klinicznej. Można wyróżnić dwie fazy:
- Podstawowa faza leczenia, której celem jest eliminacja nadmiaru miedzi odkładającej się w organizmie. Ta faza trwa zwykle od 1 do 2 lat w przypadku leczenia chelatującego;
- Faza podtrzymująca, odpowiadająca zabiegowi, który pozwoli na utrzymanie i zrównoważenie równowagi miedzi.
To leczenie przez całe życie należy przyjmować codziennie (z dawkami chelatorów i/lub soli cynku).
Wreszcie, w fazie podtrzymującej można zaobserwować okresy mniejszego przestrzegania lub fazy ucieczki, które są odpowiedzialne za poważne pogorszenie czynności wątroby (piorunujące zapalenie wątroby) lub objawy neurologiczne, które mogą prowadzić do śmierci.
Proponowane urządzenie medyczne umożliwia, poprzez połączenie dializy z hiperchelatującym dializatem koloidalnym (MEX-CD1), specyficzną ekstrakcję miedzi z krwi (a zwłaszcza miedzi wymiennej). Wszyscy pacjenci włączeni do tego badania otrzymają, w zależności od nasilenia objawów, 4-godzinne leczenie MEX-CD1:
- Pacjenci z umiarkowanym uszkodzeniem wątroby niewymagający terapii pozaustrojowego krwawienia jako standardowego leczenia: 5 zabiegów z MEX-CD1 w kolejnych dniach
- Pacjenci wymagający terapii pozaustrojowym wydzielaniem krwi w ramach standardowej opieki: 10 zabiegów MEX-CD1 w kolejnych dniach Podczas leczenia MEX-CD1 stan pacjenta będzie ściśle monitorowany. Dodatkowo, zakwalifikowani pacjenci zostaną poddani dokładnej ocenie choroby Wilsona podczas wizyty przesiewowej i ostatniej wizyty. Pomiędzy ostatnim dniem leczenia a ostatnią wizytą zapisani pacjenci będą mieli dwa dni odpoczynku.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Karen Gillant
- Numer telefonu: +33 (0) 9 83 00 05 85
- E-mail: karen.gillant@mexbrain.com
Lokalizacje studiów
-
-
Rhône-Alpes
-
Bron, Rhône-Alpes, Francja, 69500
- Jeszcze nie rekrutacja
- Hôpital Femme Mère Enfant, Service des urgences et la réanimation pédiatriques
-
Kontakt:
- Etienne Javouhey
-
Główny śledczy:
- Etienne Javouhey, MD
-
Główny śledczy:
- Aurélie Portefaix, MD
-
Lyon, Rhône-Alpes, Francja, 69317
- Jeszcze nie rekrutacja
- Hôpital Croix Rousse, Service d'hépatologie et gastroentérologie
-
Główny śledczy:
- Céline Guichon, MD
-
Kontakt:
- Teresa Antonini
-
Główny śledczy:
- Teresa ANTONINI, MD
-
-
-
-
Catalonia
-
Barcelona, Catalonia, Hiszpania, 08035
- Jeszcze nie rekrutacja
- Hospital Universitario Vall d'Hebron, Unitat de Trasplantament Hepàtic Pediàtric
-
Kontakt:
- Jesus Quintero
-
Główny śledczy:
- Jesus Quintero, MD
-
Barcelona, Catalonia, Hiszpania, 08036
- Rekrutacyjny
- Hospital Clinic Barcelona, Liver ICU
-
Kontakt:
- Enric Reverter
-
Główny śledczy:
- Enric Reverter, MD
-
Główny śledczy:
- Zoé Mariño, MD
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyźni i kobiety w wieku od 10 do 80 lat i masie ciała 30 kg i więcej
- Ustalone rozpoznanie choroby Wilsona (aktualna ocena Lipska ≥ 4). (Dla pacjentów, dla których nie można obliczyć wyniku Lipskiego w czasie skriningu (podczas oczekiwania na wyniki genetyczne), przyjmujemy wynik 4 (domyślnie wykryto mutację na 2 chromosomach), jeśli dwoje rodziców jest wilsonianami.
- Odpowiedni dostęp żylny, aby umożliwić prowadzenie ciągłej hemodializy żylno-żylnej z recyrkulacją małej objętości (cewnik do dializy ≥11,5 F, średni przepływ krwi 100-200 ml/min) i pobieranie próbek krwi.
- Zarówno pacjenci już objęci Standardem Opieki (SOC), jak i nie objęci SOC.
- Pacjenci muszą wykazywać co najmniej jeden umiarkowany objaw wątrobowy lub neuropsychiatryczny. (patrz 3.4 dla kryteriów dotkliwości)
- Pacjent lub rodzic lub opiekun w przypadku osoby niepełnoletniej musi zostać poinformowany o charakterze badania klinicznego i musi wyrazić zgodę na udział w badaniu klinicznym oraz podpisać formularz świadomej zgody (ICF) przed udziałem w jakimkolwiek badaniu klinicznym. czynności związane z dochodzeniem. Osoby niepełnoletnie w wieku poniżej 14 lat muszą przedstawić ustną zgodę na udział w badaniu klinicznym.
Kryteria wyłączenia:
- Samce i samice o masie ciała poniżej 30 kg
- Pacjenci cierpiący na niedobór miedzi
- Pacjenci, którzy nie chcą lub nie mogą zastosować się do procedur badania klinicznego
- Alergia na owoce morza i wcześniejsza alergia na jeden ze składników produktu MEX-CD1
- Alergia lub przeciwwskazanie do heparyny lub cytrynianu
- Niewystarczający dostęp żylny
- Udział w innym badaniu badanego leku lub innego Wyrobu Medycznego (MD) w ciągu 30 dni poprzedzających i podczas obecnego badania
- Kobiety w ciąży lub karmiące zgodnie z art. 66 Rozporządzenia (UE) 2017/745 w sprawie wyrobów medycznych
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: MEX-CD1 CVVHD o małej głośności
Pacjenci włączeni do ramienia leczenia otrzymają leczenie MEX-CD1 w zależności od nasilenia objawów, oprócz standardowej opieki:
|
MEX-CD1 to hiperchelatujący roztwór koloidalny, który można dodać do dializatu w celu zastosowania w ciągłej hemodializie żylno-żylnej o małej objętości.
Jeden zabieg trwa 4 godziny.
U pacjentów niehospitalizowanych leczenie odbywa się w trybie ambulatoryjnym.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wydajność MEX-CD1
Ramy czasowe: 4 godziny; od rozpoczęcia zabiegu (0 godz.) do zakończenia zabiegu (4 godz.)
|
Głównym celem jest określenie wydajności MEX-CD1 pod względem ekstrakcji miedzi w ciągłej hemodializie żylno-żylnej o małej objętości.
Będzie to mierzone średnią ilością netto miedzi wydobywanej w jednostce czasu w stosunku do linii bazowej, tj. proporcją.
|
4 godziny; od rozpoczęcia zabiegu (0 godz.) do zakończenia zabiegu (4 godz.)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Pomiar tętna dla celów bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia pierwszego zabiegu MEX-CD1 do ostatniej wizyty, oceniany do 2 tygodni.
|
Ocena bezpieczeństwa wyrobu medycznego MEX-CD1 w niskoobjętościowej ciągłej hemodializie żylno-żylnej.
Pomiary punktu końcowego bezpieczeństwa są oceniane w trakcie badania.
|
Od rozpoczęcia pierwszego zabiegu MEX-CD1 do ostatniej wizyty, oceniany do 2 tygodni.
|
|
Pomiar temperatury w celach bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia pierwszego zabiegu MEX-CD1 do ostatniej wizyty, oceniany do 2 tygodni.
|
Ocena bezpieczeństwa wyrobu medycznego MEX-CD1 w niskoobjętościowej ciągłej hemodializie żylno-żylnej.
Pomiary punktu końcowego bezpieczeństwa są oceniane w trakcie badania.
|
Od rozpoczęcia pierwszego zabiegu MEX-CD1 do ostatniej wizyty, oceniany do 2 tygodni.
|
|
Pomiar ciśnienia tętniczego krwi co godzinę podczas fazy leczenia ze względów bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Raz podczas badania przesiewowego i ostatniej wizyty oraz co godzinę podczas fazy leczenia, oceniane do 2 tygodni.
|
Ocena bezpieczeństwa wyrobu medycznego MEX-CD1 w niskoobjętościowej ciągłej hemodializie żylno-żylnej.
Pomiary punktu końcowego bezpieczeństwa są oceniane w trakcie badania.
|
Raz podczas badania przesiewowego i ostatniej wizyty oraz co godzinę podczas fazy leczenia, oceniane do 2 tygodni.
|
|
Pomiar masy dla celów bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia pierwszego zabiegu MEX-CD1 do ostatniej wizyty, oceniany do 2 tygodni.
|
Ocena bezpieczeństwa wyrobu medycznego MEX-CD1 w niskoobjętościowej ciągłej hemodializie żylno-żylnej. Pomiary punktu końcowego bezpieczeństwa są oceniane w trakcie badania. Pomiar masy ciała przed i po każdym zabiegu. |
Od rozpoczęcia pierwszego zabiegu MEX-CD1 do ostatniej wizyty, oceniany do 2 tygodni.
|
|
Nagrywanie AE
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia pierwszego zabiegu MEX-CD1 do ostatniej wizyty, oceniany do 2 tygodni.
|
Ocena bezpieczeństwa wyrobu medycznego MEX-CD1 w niskoobjętościowej ciągłej hemodializie żylno-żylnej.
Pomiary punktu końcowego bezpieczeństwa są oceniane w trakcie badania.
|
Od rozpoczęcia pierwszego zabiegu MEX-CD1 do ostatniej wizyty, oceniany do 2 tygodni.
|
|
Liczba uczestników z nieprawidłowymi wynikami badań laboratoryjnych
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia pierwszego zabiegu MEX-CD1 do ostatniej wizyty, oceniany do 2 tygodni.
|
Pomiary bezpieczeństwa poprzez analizę próbki krwi przed i po każdej 4-godzinnej sesji dializy
|
Od rozpoczęcia pierwszego zabiegu MEX-CD1 do ostatniej wizyty, oceniany do 2 tygodni.
|
|
Wskaźnik respondentów
Ramy czasowe: 4 godziny; od rozpoczęcia zabiegu (0 godz.) do zakończenia zabiegu (4 godz.)
|
Wskaźnik odpowiedzi definiuje się jako odsetek pacjentów, u których w trakcie badania pobrano >50% wyjściowej ilości miedzi wymiennej netto.
|
4 godziny; od rozpoczęcia zabiegu (0 godz.) do zakończenia zabiegu (4 godz.)
|
|
Kinetyka miedzi
Ramy czasowe: 4 godziny; od rozpoczęcia zabiegu (0 godz.) do zakończenia zabiegu (4 godz.)
|
Pomiar kinetyki miedzi w czasie 0h, czasie 1h, czasie 2h, czasie 3h i czasie 4h
|
4 godziny; od rozpoczęcia zabiegu (0 godz.) do zakończenia zabiegu (4 godz.)
|
|
Zmiany stężenia miedzi między wizytą przesiewową a ostatnią wizytą
Ramy czasowe: Pomiędzy wizytą przesiewową a ostatnią wizytą ocenia się do 2 tygodni.
|
Ocena zmiany stężenia miedzi niezwiązanej z ceruloplazminą (NCC) między wartością wyjściową a zwolnieniem pacjenta
|
Pomiędzy wizytą przesiewową a ostatnią wizytą ocenia się do 2 tygodni.
|
|
Ewolucja czynności wątroby
Ramy czasowe: Pomiędzy wizytą przesiewową a ostatnią wizytą ocenia się do 2 tygodni.
|
Ocena stabilności lub poprawy funkcji wątroby pomiędzy przyjęciem a ostatnią wizytą pacjenta na podstawie wywiadu chorobowego. Czynność wątroby ocenia się za pomocą obrazowania medycznego, przejściowej elastografii (FibroScan lub FibroTest), LiverMultiScan™, oceny obecności/braku żółtaczki, oceny obecności/braku hemolizy, wykrywania wodobrzusza za pomocą ultrasonografii. |
Pomiędzy wizytą przesiewową a ostatnią wizytą ocenia się do 2 tygodni.
|
|
Ewolucja stanu neurologicznego i psychiatrycznego
Ramy czasowe: Pomiędzy wizytą przesiewową a ostatnią wizytą ocenia się do 2 tygodni.
|
Ocena stabilności lub poprawy stanu neurologicznego i psychiatrycznego pomiędzy przyjęciem a ostatnią wizytą pacjenta. Stan neurologiczny i psychiatryczny ocenia się za pomocą wyników UWDRS, Globalnej Skali Poprawy Wrażenia Klinicznego (CGI-S versus CGI-I), MRI. (brak jednostek dla wszystkich skal) |
Pomiędzy wizytą przesiewową a ostatnią wizytą ocenia się do 2 tygodni.
|
|
Ewolucja choroby Wilsona
Ramy czasowe: Pomiędzy wizytą przesiewową a ostatnią wizytą ocenia się do 2 tygodni.
|
Ocena stabilności lub poprawy WD za pomocą Globalnej Skali Oceny dla WD między rejestracją a ostatnią wizytą pacjenta.
|
Pomiędzy wizytą przesiewową a ostatnią wizytą ocenia się do 2 tygodni.
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
eliminacja i odbudowa miedzi niezwiązanej z ceruloplazminą podczas leczenia
Ramy czasowe: 4 godziny; od rozpoczęcia zabiegu (0 godz.) do zakończenia zabiegu (4 godz.)
|
Ocena eliminacji i przywracania miedzi niezwiązanej z ceruloplazminą podczas sesji dializy.
|
4 godziny; od rozpoczęcia zabiegu (0 godz.) do zakończenia zabiegu (4 godz.)
|
|
odbudowa miedzi niezwiązanej z ceruloplazminą pomiędzy zabiegami
Ramy czasowe: Koniec sesji leczenia (n) do początku następnej sesji leczenia (n+1), oceniany do 2 tygodni.
|
Ocena odbudowy miedzi niezwiązanej z ceruloplazminą pomiędzy sesjami dializy.
|
Koniec sesji leczenia (n) do początku następnej sesji leczenia (n+1), oceniany do 2 tygodni.
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Edouardo COUCHONNAL-BEDOYA, Hôpital Femme Mère Enfant, Service Hépato-Gastroentérologie et Nutrition Pédiatrique
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby Układu Pokarmowego
- Choroby metaboliczne
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby wątroby
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby jąder podstawy
- Zaburzenia ruchowe
- Choroby neurodegeneracyjne
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Metabolizm metali, błędy wrodzone
- Zwyrodnienie wątrobowo-soczewkowe
Inne numery identyfikacyjne badania
- PJ2104-0003
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .